"신약 조건부 등재…사후 임상 근거로 급여 재평가"

• 희귀약 등 우선 고려…약효군별 재평가도 제안

[선별등재 이후 신약 재평가 방안 연구]

치료대안이 없는 환자의 의약품 접근성과 보험재정의 지속가능성을 동시에 도모할 최적의 보험의약품 관리정책은 무엇일까?

제약업계는 정부 정책이 약가인하와 경직된 경제성 원리에만 매몰돼 있다고 비판하고, 환자들은 고가 희귀의약품 급여등재를 요구하고 있다.

두 마리 토끼를 잡아야 하는 정부의 고민이 그만큼 깊을 수 밖에 없다.

건강보험심사평가원의 '선별등재제도 이후 등재 신약의 재평가 방안 연구(연구책임자 박미혜 부연구위원)'는 이런 배경에서 수행됐다. 새로운 업그레이드 모델을 준비하기 위한 정책적 노력인 셈이다.

13일 데일리팜은 연구자들이 제시한 기등재 신약 재평가 방안을 정리해 봤다.

◆재평가 목적과 원칙=재평가는 두 가지 목적이 있다. 먼저 근거가 부족한 상황에서 임상적 필요성 때문에 불가피하게 급여 결정되는 신약의 불확실성을 추후 확인해 해당 신약의 가치를 재평가하자는 제안이다. 다른 하나는 대상 환자군에 사용 가능한 약제들의 비용효과성을 동시에 평가해 좀 더 비용효과적인 약제 사용을 독려해 보험재정을 절감하는 것을 목표로 한다.

정리하면 개별약제 재평가와 약효군별 재평가로 나뉘게 된다.

◆재평가 대상 선정 우순선위=연구자들은 개별약제 재평가 우선순위로 세가지를 제안했다.

급여적정성 평가 당시 최종 임상근거가 보고되지 않아 중간분석 결과만으로 비용효과성을 추정하는 약제나, 단기간 효과에 대한 외삽으로 장기간의 효과를 추정해 비용효과성 결과를 도출했는데 해당 추정이 결과에 미치는 영향이 크고 임상시험에서 추적 관찰이 계속 진행중이어서 장기효과에 대한 근거자료가 도출될 예정인 약제 등이 우선대상이다.

질병과 약제 특성상 대상환자 규모가 너무 적어 근거 생산이 어렵고, 이런 특성이 고려돼 신속심사 등으로 시판허가를 받은 약제도 포함한다.

재평가는 각각의 사례에 맞는 분석결과(근거)가 나오는 시점에 맞춰 수행하도록 했다.

연구자들은 또 약효군별 재평가 우선순위 대상으로는 연간 약품비가 일정수준 이상인 약효군, 약품비가 가파르게 증가하는 약효군, 신약 도입 후 신약 약품비 증가율이 높은 경우 신약이 포함된 약효군 등을 제안했다.

◆재평가 실행방안=연구자들은 희귀질환치료제 등 근거가 부족한 신약의 재평가, 개별약제의 비용효과성 재평가, 약효군별 비용효과성 재평가로 구분해 제시했다.

먼저 근거가 부족한 신약은 환자등록체계를 구축해 일정기간 경과 후 임상근거를 확인하는 대안(근거가 부족한 신약 재평가)이 선택될 수 있다고 설명했다. 다만 이런 조건부 급여방식은 운영자체에 상당한 행정비용이 소요되고 수집된 근거의 신뢰성 등에 대한 쟁점도 존재하므로 매우 예외적으로 적용하는 게 바람직하다고 했다.

또 약제 도입 필요성으로 인해 임상시험 중간분석 결과로 시판허가를 받고 급여 적정평가를 진행한 신약의 경우(개별약제 비용효과성 재평가) 최종 분석결과가 보고되는 시점에서 재평가할 필요가 있다고 제안했다.

이와 함께 신약을 포함해 등재된 약제들의 합리적 사용을 위해서는 서로 간의 임상효과와 비용효과성에 대한 비교평가가 선행돼야 한다고 지적했다. 따라서 동일한 환자군에 사용 가능한 약제들을 모두 포함시켜 평가할 필요성이 있는데, 상당한 시일이 소요되는 점을 고려해 우선순위에 따라 재평가 대상 약효군을 선정해 정기적으로 재평가를 수행하는 방안(약효군별 비용효과성 재평가)을 제시했다.

◆재평가 세부준비 사항=연구자들은 재평가의 본질적인 목적에 충실하면서 지속적인 재평가 수행을 위해서는 실행 가능한 계획을 수립한 뒤 이해관계자들을 비롯해 국민들을 상대로 필요성을 설득하고 동의를 얻는 과정이 선행돼야 한다고했다.

또 재평가 과정은 대상선정부터 결과 활용까지 상당히 전문적이고 중요한 의사결정이 수반돼야 하므로 가칭 재평가위원회를 구성하고, 실무부서에 적절한 전담인원이 배치돼야 한다고 제안했다.

◆재평가 결과 적용=연구자들을 역시 개별약제 재평가와 약효군별 재평가를 구분해 방안을 제시했다.

먼저 개별약제 재평가 결과 활용론을 보자. 확인하고자 하는 임상효과가 적정 수준인 것으로 입증되고 비용효과성이 소명된다면 현행 급여 상태를 유지한다. 그러나 근거확보 등이 쉽지 않고 임상적 유용성이 조건대로 입증되지 못한 경우 적정성 평가원칙과 동일하게 처리돼야 한다고 연구자들은 지적했다.

구체적으로 관찰된 효과 수준이 대체약제들과 유의한 차이가 없으면 대체약제들의 가중평균가 이하에서, 비열등이 입증된 경우 비용최소화 분석결과로 재평가 될 수 있다고 했다.

또 임상적 유용성은 조건대로 이행됐지만 비용효과성 입증을 하지 못한 경우 비용효과적인 수준까지 가격을 인하하면 급여 유지 가능하다.

약효군별 재평가 결과는 동일한 환자에게 사용 가능한 약제들 중 가장 비용효과적인 약제를 확인하고 이를 공지해 임상현장에서 우선적으로 선택될 수 있도록 활용한다.

비용효과비 수준이 많이 높지 않으면 임상현장에서 선택문제로 남겨둘 수 있지만, 비용효과비가 많이 높아 비용효과적이지 않은 것으로 평가된 약제는 비용효과적인 수준까지 약가를 인하한 경우 급여가 유지될 수도 있다.

연구자들은 "한정된 보험재정의 지속가능성에 대한 우려를 잠재우면서 보장성 강화정책을 성공적으로 추진하고, 환자 접근성을 확보하려면 현명한 보험재정 운용이 절대적으로 필요하다"며 "이런 관점에서 기등재 의약품 재평가가 계획되고 수행돼야 한다"고 제안했다.

이들은 또 "현재도 신약과 기등재약 모두 전년도 대비 사용량이 증가하는 경우 약가가 인하되는 기전이 있는데, 2008년 이후 등재된 신약들이 사용량-약가연동으로 가격이 조정된 비율은 평균 4.21%였다"고 했다.

그러면서 "약품비가 급격히 증가하는 신약을 우선순위에 포함시켜 재평가하고자하는 기전은 특정약제를 목표로 한 단순한 약가인하 목적이 아니라 해당 약제가 포함된 약효군 내 비용효과성을 전반적으로 평가하는 과정이므로 두 제도가 중복적으로 집행되는 상황은 아니다"고 주장했다.

한편 이번 연구는 전하림·손효정 주임연구원이 공동연구자로 참여했다. 손명세 원장은 보고서를 발간하면서 "저자들의 개인적 의견이며, 심사평가원의 공식적인 견해가 아니다"라고 밝혔다.