다발골수종약 ‘키프롤리스’ 3상 임상 한국인 참여

• 최초의 벨케이드 직접비교 연구

다발골수종 신약 ' 키프롤리스(카르필조밉· 암젠)'가 한국인 피험자 16명이 포함된 임상3상을 진행한 것으로 나타났다. 임상시험대행사 PRA가 국내 진행한 임상을 퀸타일즈가 가져가면서 재승인된 3상연구다.

국내 시판허가 후 보험급여 진입을 앞둔 상황에서 한국인이 참여한 임상이라 주목된다.

3일 식품의약품안전처는 퀸타일즈가 신청한 재발성 다발성골수종 환자 대상 카르필조밉과 보르테조밉 간 직접비교(Head-to-head) 3상임상을 재승인했다.

연구는 카르필조밉·덱사메타손 병용군과 보르테조밉·덱사메타손 병용군을 무작위 배정법으로 진행됐다.

보르테조밉은 얀센의 벨케이드의 주성분명으로, 국내에서만 연 200억원 처방액을 보이며 다발성골수종 치료제 시장 1위를 기록중인 약제다.

암젠은 자사 신약 키프롤리스와 벨케이드를 직접비교한 글로벌 메인 임상인 'ENDEAVOR' 연구에서 벨케이드보다 종양 무진행 생존기간을 2배 연장시킨 중간연구 결과를 발표했었다.

암젠은 ENDEAVOR 연구에서 한국인 다발골수종 피험자에 대한 키프롤리스 약효를 확인했다.

해당 연구에는 미국이나 유럽 환자를 중심으로 일본·중국·대만 등 아시아권 환자와 한국인 환자 16명을 포함해 총 888명이 참여했다.

최근 한국법인을 출범시킨 암젠은 이 임상에서 벨케이드 대비 키프롤리스의 약효·안전성을 입증했으며 현재 준비중인 급여획득에서도 의학적 근거로 작용할 것으로 보인다.

혈액암 일종인 다발골수종은 희귀난치질환으로 환자수가 매우 적고 개발에 투입되는 비용이 커 높은 약가를 형성중인 만큼 보험급여 진입이 필수적이기 때문.

벨케이드 역시 현재는 급여를 받아 바이알 당 50만원에 투약되지만, 급여 전에는 두배에 상응하는 100만원이 넘는 가격이 책정됐었다.

임상은 성인 다발골수종 국내 환자 16명을 대상으로 진행됐다. 연구는 서울아산병원, 서울대병원, 연세세브란스병원, 카톨릭서울성모병원, 삼성서울병원 등 9개 국내 종합병원이 주도했다.

[획기신약 특별법, 두 마리 토끼 잡으려면-24차 미래포럼 신청 바로가기]