인체시험 못하는 '공중보건 위기대응약' 가이드 제정

• 식약처, 안전성 무게·약효도 신약에 준해야

윤리적 문제로 인해 사람 대상 임상시험이 불가능할 때 동물실험 결과만으로 긴급 시판허가를 내주는 '한국형 애니멀 룰'의 적용 기준과 심사 가이드라인이 공개됐다.

식품의약품안전처가 획기적 의약품·공중보건 위기대응 의약품 개발촉진법을 정부입법 추진중인데 따른 움직임이다. 가이드라인의 무게중심은 애니멀 룰 적용 기준과 안전성 입증 대책 등에 집중됐다.

10일 식약처는 해당 가이드라인을 공개하고 오는 14일까지 업계의견조회 절차에 착수한다고 밝혔다.

애니멀 룰(동물규칙)이란, 미국FDA가 획기신약 신속시판허가 지정제도(브레이크쓰루 데지그네이션) 안에 포함시킨 규정이다.

탄저균 등 화학물질 테러나 메르스, 페스트와 같은 신종감염병이 공중보건에 치명적인 위해를 가하는 상황에서 정식 임상시험 전 비임상시험 자료로 의약품 인체 투약을 허락하는 것을 말한다.

가이드라인을 살펴보면, 애니멀 룰에 따른 허가는 사람 대상 유효성 평가가 비윤리적이거나 돌발적·의도적 약물 노출로 인해 임상시험이 불가능할 때만 적용된다.

꼼꼼하게 설계된 동물 대상 유효성 평가시험 결과가 사람에게 임상적 유익성을 제공한다는 타당성이 입증될 때 해당 의약품을 허가한다.

특히 사람에 대한 안전성 데이터베이스는 필수적으로 확보돼야 한다는 설명이다. 비임상독성시험, 안전성약리시험, 약물동태학시험은 적절한 안전성 자료제출이 기본이다.

애니멀 룰 적용 의약품의 안전성 확보에 있어서 복잡한 규제와 윤리적 문제 등은 가급적 개발 초기에 허가 담당 부서와 논의하도록 권고했다.

약효와 투여 용법·용량에 있어서도 최소한 신약에게 요구되는 조건을 만족해야 할 것으로 보인다.

구체적으로 공중보건위기약이 독성물질을 감소시키는 방법 등 작용기전에서 합리적임을 설명하는 자료제출이 필수적이다.

동물실험 결과가 사람에 대한 약효를 기대하기에 충분함도 입증해야 한다. 동물실험 유효성 평가변수가 사람의 생존가능성 향상 등 유익성과 관련이 명확하다는 것도 입증해야 한다.

특히 애니멀 룰 의약품의 약물동태학·동력학자료를 토대로 사람에 대한 적절한 투여용량을 설명할 수 있어야 한다.

허가를 위해서는 추가 요건도 따라 붙는다.

일단 공중보건위기대응약으로 허가되면 시판 후 연구는 필수다. 특정 시설, 의료인만이 처방할 수 있도록 하는 제한적 사용요건도 기재될 수 있다.

환자에게는 동물실험만으로 개발된 의약품이라는 정보도 설명해야 한다. 사용지침, 사용금지사유, 예측 가능 위험성, 이상반응, 기대효과 등 자료도 약물 투여 전에 제공하는 방식이다.

애니멀 룰은 백신 개발 시에도 적용 가능하다. 다만 동물실험에서 사람 대상 면역반응을 입증할 수 있을 만큼의 연구결과를 도출해야 한다. 제약사 입장에서 동물 반응을 사람에 대한 반응으로 가교시킬 수 있는 방법을 개발해야하는 셈이다. 이같은 데이터는 백신 접종 스케쥴 등에 활용된다.