FDA, 제넥신 'GX-H9' 희귀약 지정

• 월2회, 주1회 투여하는 지속형 성장호르몬 치료제

제넥신(대표 경한수)은 지난 9일 개발 중인 지속형 성장호르몬 'GX-H9'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)됐다고 16일 밝혔다.

GX-H9은 성장호르몬 결핍증 치료제로 제넥신 원천기술 플랫폼인 하이브리드 에프씨(Hybrid Fc)를 적용한 신약이다. 기존 성장호르몬 제품은 매일 투여해야 하지만 신약은 월 2회, 주 1회 투여가 가능하도록 개발 중이다.

경한수 제넥신 대표는 "미국 FDA 희귀의약품 지정은 신약 개발회사로서 굉장히 의미 있는 일이다"며 "이번 지정을 통해 성장호르몬 개발에 박차를 가하겠다"고 소감을 말했다.

희귀의약품 지정은 시장성이 낮은 난치병이나 생명을 위협하는 질병의 치료제 연구개발이 신속하게 이루어지도록 다양한 혜택을 부여하는 제도다.

임상시험 우선 검토나 연구비·허가비용 세금감면, 추가적인 7년 시장독점권 등이다.

한편 제넥신은 지난 9월 프랑스 파리에서 열린 유럽 소아 내분비학회(ESPE)에서 소아 및 성인 환자 대상 다국가 임상 2상 자료를 발표했으며, 오는 19일 일본 도쿄에서 열리는 아시아 태평양 소아 내분비 학회에서도 발표할 예정이다.

제넥신 관계자는 "GX-H9의 성인환자 대상 2상 최종결과는 올해 말에 확인할 수 있을 것으로 예상된다. 소아환자 2상 중간결과는 2017년 상반기에 확인 할 수 있다"고 말했다.