피 한방울로 암을 조기진단할 수 있는 시대가 도래했다. 2015년 미국 MIT가 선정한 10대 유망기술 중 하나로 발표되며 주목을 받았던 액체생검(Liquid Biopsy)이 암진단부터 조기검진, 예후 추적에 이르기까지 다양한 가능성을 인정받고 있다. 미국의 시장조사기관 BCC 리서치가 "2015년 기준 16억 달러로 추산되던 전 세계 액체생검 시장이 2020년 45억 달러에 이를 것"이란 전망을 내놓은 뒤로는 관련 연구가 더욱 활기를 띠고 있다. 지난해 6월 로슈분자시스템이 개발한 혈액기반 유전자검사(cobas EGFR Mutation Test V2)가 FDA(미국식품의약국) 허가를 받으면서 진료현장 깊숙이 자리하게 됐다. '올리타(올무티닙)'와 '타그리소(오시머티닙)'로 대변되는 3세대 EGFR TKI(티로신키나아제)가 급여권에 진입한 우리나라도 더이상은 액체생검의 영향력에서 자유로울 수 없는 노릇이다. 미국에서 타그리소의 허가근거가 된 AURA3 3상임상에선 전체 피험자의 60%가량(1036명 중 648명)이 액체생검을 시행 받았다. ASTRIS 리얼월드 임상에 참여한 국내 환자들 중에도 13.1%(371명 중 39명)가 조직생검 대신 액체생검을 받은 것으로 확인된다. 아직은 아니지만 액체생검이 조직검사를 대체할 날이 결코 멀지 않았다는 의미다. 그런데 정작 임상적 유용성(clinical utility) 입증이 시급한 액체생검 연구는 비용 등 현실적인 문제로 활성화 되지 못하고 있다. 임상의사들 중에선 드물게 액체생검 연구에 관심을 쏟아 온 손주혁 교수(연세암병원 유방암센터)는 "수년내 액체생검이 조직검사의 상당부분을 대체할 수 있을 것으로 예상된다"며, "우리나라도 일선에서 암환자들과 직접 만나는 임상의사들이 액체생검 관련 중개연구에 적극적으로 참여해야 한다. 임상연구를 활성화 시키기 위한 정부기관의 도움이 절실하다"고 강조했다. 비침습적인 액체생검, 조직생검 대안으로 떠올라 액체생검이란 혈액, 복수 등 체액검사만으로 암세포 유래 DNA를 분석하고, 암발생 및 전이 등에 대한 정보를 확인할 수 있는 방법이다. 내시경, 바늘 등의 도구를 이용해 침습적으로 시행되던 기존 검사와는 달리 비침습적인 데다, 순환종양세포(CTC) 또는 종양세포가 파열되어 혈류로 방출된 유전자(cfDNA 또는 ctDNA)를 분석한다는 점에서 위양성(false positive) 판정 가능성이 낮다는 장점을 갖는다. 쉽게는 태아의 성별을 조기감별하거나 발달장애를 예측하는 용도로 활용되던 산전진단 검사가 시초 격인데, 최근 몇년새 유전체 분석기술이 급속히 발전하고 분석비용이 낮아지면서 암진단 분야에서 적극 활용되고 있다. 손 교수는 "침습적으로 시행되는 조직생검은 환자에게 불안감과 불편함을 초래하고 경우에 따라 중대한 부작용이 발생할 수도 있어, 반복적인 시술을 요할 때 부담스러울 때가 많았다"며, "이러한 조직생검의 단점을 보완하기 위해 액체생검에 대한 연구가 꾸준히 진행되고 있다. 같은 환자라도 암덩어리마다, 혹은 같은 암덩어리 내에서도 부위마다 생물학적 특성이 달라진다는 종양 자체의 이질성(heterogeneity)을 보완해 줄 것으로 기대된다"고 소개했다. 조직생검과 일치율 80~90%…액체생검 근거 쌓여 진료현장에서 액체생검의 활용이 본격적으로 논의되기 시작한 데는 비소세포폐암(NSCLC) 진단 목적의 혈액 기반 유전자검사가 FDA 승인을 받은 사례가 결정타였다. 표적항암제의 원조격인 타쎄바(엘로티닙) 투여 여부를 결정할 때 로슈진단의 액체생검(cobas EGFR Mutation Test v2)을 사용하도록 공식 인정된 것이다. 같은 해 미국임상종양학회 연례회의(ASCO 2016)에서는 액체생검 관련 연구가 다수 발표되며 조직생검 대체 가능성을 시사했다. 당시 발표된 주요 연구를 살펴보면, 클로비스온콜로지가 3세대 EGFR TKI로 개발 중이던 로실레티닙(rociletinib) 투여 전 폐암조직과 혈액, 소변샘플을 채취해 T790M 돌연변이 여부를 검사했을 때 액체생검과 조직생검간 일치율이 약 80%에 이르렀고, 치료효과에도 차이가 없었다. 또한 대장직장암 환자 38명의 혈액에서 BEAMing 기술을 이용해 RAS 유전자검사를시행한 결과, 조직생검 결과와 약 90%의 일치율을나타냈다. 폐암, 유방암, 대장직장암 등으로 진단된 1만 5191명의 환자를 대상으로 조직생검과 액체생검간 유전자 변화를 비교했을 때 386명이 약 87%의 일치율을 나타냈다는 연구 결과도 확인된다. 암 치료방법을 선택하는 데 있어 환자의 혈액을 이용하는 시대가 임박했음을 시사하는 부분이다. 폐암 넘어 유방암…진단 넘어 예후 예측으로 이 같은 글로벌 추세에 힘입어 국내 액체생검 시장도 꿈틀거리고 있다. 로슈진단과 함께 EGFR 유전자 돌연변이 진단기술을 신의료기술로 인정받았던 파나진을 필두로 지노믹트리, 테라젠이텍스, 녹십자 지놈 등 다수의 국내 기업들이 액체생검 시장의 문을 두드리고 있는 실정. EGFR 표적항암제가 적극 사용 중인 폐암 분야를 넘어, 손 교수가 몸 담고 있는 유방암 분야에서도 액체생검 연구가 활발히 진행 중이다. 지난주 손 교수가 다녀온 샌 안토니오 유방암 심포지엄(SABCS 2017)에선 유방암 수술을 받은지 5년 뒤 혈액검사에서 암세포가 발견되지 않았던 환자의 98%가 재발 소견을 보이지 않았다는 연구 결과가 발표되기도 했다. 추가 근거가 쌓이면, 적어도 재발률이 낮은 삼중음성 유방암 환자에선 CT 검사가 아닌 혈액 내 CTC나 cfDNA 확인만으로 재발 여부를 예측할 수 있을지 모른다. 비록 초기 단계지만 손 교수 역시 녹십자 지놈과 함께 삼중음성 유방암 환자 840여 명이 참여하는 대규모 3상임상을 진행하고 있다. BRCA 유전자검사를 시행받은 환자들 중 연구참여에 동의한 이들의 혈액 샘플에서 ctDNA를 분리한 다음 재발 연관성을 확인하는 디자인으로, 근 10년에 걸친 대장정이다. 용어조차 생소했던 12년 전부터 액체생검 연구에 관심을 가졌다는 손 교수는 5년 전 정효일 교수팀(연세대 기계공학부 바이오칩연구실)과 2년에 걸친 공동연구를 통해 암환자 혈액에서 암세포를 검출하는 마이크로칩 개발을 성사시키기도 했다. 손 교수는 "액체생검 기술이 수많은 표적항암제가 쏟아져 나오는 신약개발 수준을 따라가지 못해 안타깝다. 해외에서는 액체생검이 암 진단을 넘어 재발 예측인자로 활용될 날도 머지 않았다"며, "액체생검의 임상적 유용성을 입증하려면 대규모 임상시험이 반드시 뒷받침돼야 한다"고 말했다. 아울러 "진료현장의 활용도를 높이려면 임상의들이 적극적으로 중개연구에 나서야 한다. 기초연구부터 3상임상을 아울러 의학연구 전 분야가 활발해질 수 있는 환경이 조성돼야 함은 물론"이라고 덧붙였다.

건일제약(대표 김영중)은 이상지질혈증치료 복합제 로수메가연질캡슐(이하 로수메가)의 임상3상 결과가 이달 6일 SCI급 국제 학술지 Clinical Therapeutics에 게재됐다고 12일 밝혔다. 이 논문은 서울대병원 순환기내과 김효수 교수가 총괄 연구책임자로, 총 34개 임상기관에서 2년여간 진행된 3상 임상시험(ROMANTIC STUDY)의 결과로서 이 임상을 통해 로수메가의 안전성 유효성을 입증한 바 있다. 임상 3상은 로수바스타틴을 4주 이상 복용한 이상지질혈증 환자 215명을 대상으로 로수메가와 로수바스타틴 단일제의 지질수치 변화율을 비교 관찰한 것으로, 로수메가 투여군은 Non HDL-C가 약 11% 감소한 반면, 로수바스타틴 단일제 투여군은 약 2% 감소에 그쳐 로수메가가 지질 수치 개선에 통계적으로 매우 유의하게 우월한 효과를 나타냈다. 또한 중성지방도 로수메가 투여군은 약 26%, 로수바스타틴 단일제 투여군은 약 11% 감소하여 로수메가가 Non-HDL-C뿐만 아니라 중성지방도 우월하게 감소시켰다. 로수메가는 건일제약이 세계 최초로 개발한 로수바스타틴과 오메가-3 복합제로, 지난 11월 1일 발매 이후 활발한 마케팅을 펼치고 있다.

CAR-T, 면역관문억제제로 개발 시작...간암 외 적응증 확대, 기존 치료제와 병용효과 기대 이뮨셀-LC는 신약 플랫폼기술 가운데 이미 상용화돼 널리 사용되고 있다는 점에서 어느정도 검증이 끝났다고 볼 수 있다. 면역세포 가운데 T세포를 기반으로 한 녹십자셀의 이뮨셀-LC는 2017년 3분기 누적 134억원의 판매액을 기록했다. 국산 항암제 가운데는 월등한 성적. 더구나 비급여약물이라는 한계에도 불구하고 3분기에는 월처방 500건을 넘어서며 간암 시장에서 자리를 확고히 하고 있다. 이뮨셀-LC는 환자 본인의 T세포를 체외에서 활성화시켜 다시 주입해 암세포와 싸우도록 하는 기전을 갖고 있다. 간암 제거술 후 종양제거가 확인된 환자에서 보조요법으로 허가받았다. 안종성 녹십자셀 연구소장은 최근 데일리팜과 인터뷰에서 "이뮨셀-LC는 본인 자가세포를 베이스로 하고 있어 부작용이 적고, 고통을 줄여 삶의질(Quality of life) 개선에도 도움을 준다"며 "향후 CAR-T나 면역관문억제제, 기존 암치료제들과 병용할 수 있어 이뮨셀-LC 자체가 플랫폼 기술"이라고 소개했다. 이뮨셀-LC는 3상 임상시험에서 230명(대조군 115명, 투여군 115명)의 간암 환자 중 이뮨셀-엘씨 16회를 투여한 환자들의 재발없는 생존기간이 44개월인데 반해 대조군은 30개월로 재발까지의 기간을 약 1.5배 연장시켰다. 또한 3~4등급의 심각한 부작용은 없었으며 열, 오한, 두통 정도로 가벼운 부작용만 있었다. 이같은 임상결과가 공개되면서 국산 면역세포치료제에 대한 현장의 인식도 크게 바뀌었다. 이뮨셀LC는 최근 항암제의 혁신으로 떠오르고 있는 CAR-T(Chimeric Antigen Receptor-T cell)와 유전자가위 기술을 통한 면역관문억제제 개발로도 진화를 준비중이다. CAR-T 치료제는 내년 비임상시험을 준비중이며, 면역관문억제제도 공동연구 중이다. 안 소장은 "CAR-T나 면역관문억제제도 면역세포인 T세포를 기반으로 하고 있다"며 "이뮨셀-LC가 2007년 허가이후 치료경험을 축적하고, 기술력을 확보한만큼 이를 업그레이드시킨 CAR-T, 면역관문억제제에 대한 기대가 크다"고 설명했다. 이뮨셀-LC는 환자에서 T세포를 추출한 후 증폭시켜 암세포 살해능력을 극대화한다. 특히 CIK(cytokone Induced Killer cell)와 CTL(cytotoxic T lymphocyte)세포를 활성화시켜 암세포 파괴기능을 높인다. CIK세포는 T세포와 NK세포 특징을 둘 다 갖고 있는 암세포 살해 특공대 세포이다. 흔히 면역세포는 이뮨셀-LC가 베이스로 하고 있는 T세포뿐만 아니라 DC(수지상세포), NK, B세포가 있다. 이들 세포들은 인체 내 존재해 암세포와 맞서 싸운다. 이 중 T세포는 자기 인지 능력이 있는데, 자신의 세포 중 암세포로 변형된 놈을 타깃으로 해 살해한다. 반면 NK세포는 바이러스나 병균이 침입해 이상이 생긴 세포면 자기세포든 아니든 죽인다. 현재 녹십자그룹은 T세포는 녹십자셀이, NK세포 연구는 녹십자랩셀이 진행하고 있다. 한편 수지상세포 기반 면역세포치료제는 미국 FDA로부터 최초로 허가받아 주목을 끌었다. 바로 미국 바이오업체인 덴드리온의 '프로벤지'로, 2010년 전립선암 치료백신으로 허가받았다. 이처럼 면역세포 연구가 활발히 진행되고 있는 가운데 최근 가장 떠오르는 분야는 T세포에 유전자 조작기술을 통해 한 단계 업그레이드된 바로 CAR-T 분야이다. 최근 빅파마인 노바티스와 길리어드가 허가받아 우리나라에서도 주목을 끌고 있는 CAR-T는 T세포의 자기세포 인지기능을 보완한 세포치료제 분야이다. 앞서 설명한대로 T세포는 자기인지 기능이 있는데, 이는 MHC(주조직접합성복합체) 점검을 통해서 이뤄진다. MHC는 고유 식별번호라고 할 수 있는데, 장기이식을 할때도 이 MHC가 동일한지 맞춰본다. T세포는 MHC 점검을 통해 내 세포라는 걸 인지하고, 만약 내 세포에 암이 있으면 살해를 한다. 하지만 암세포가 MHC를 숨기면 T세포는 암세포를 인지하지 못하고 공격을 하지 않게 된다. CAR-T는 T세포에 항체를 붙여 MHC를 숨긴 암세포도 공격하도록 유도한다. 따라서 암세포에 대해 높은 반응성을 보여주는데, 이는 높은 효과만큼이나 부작용도 제기된다. 현재 허가받은 CAR-T 치료제는 모두 혈액암을 대상으로 하고 있는데, 녹십자셀의 CAR-T 후보는 고형암을 타깃으로 개발되고 있다는 점이 특징이다. 암세포는 또한 T세포로부터 살아남기 위해 PD-L1이라는 단백질을 만들어 T세포 PD-1에 시그널을 보내 아군이라는 인식을 심어준다. 최근 나온 키투르다, 옵디보 등 면역관문억제제들은 PD-1에 다른 항체를 집어넣어 PD-L1과 접목하지 않도록 하는 기전을 갖고 있다. 녹십자셀도 국내 바이오벤처인 툴젠의 유전자가위 기술을 활용해 T세포의 PD-1을 제거하는 방식의 약물 실험을 진행하고 있다. 이들 새로운 면역항암제 후보들은 모두 이뮨셀-LC를 기반으로 하고 있다. 녹십자셀은 이뮨셀-LC가 유전자변형을 하지 않아 새로운 면역항암제 후보들보다는 안전성이 높다고 설명한다. 안 소장은 "CAR-T가 최근 뜨고 있지만, 인위적인 유전자변형을 하다보니 부작용도 만만치 않다"면서 "특히 반응이 너무 세서 환자가 못 견디고 사망하는 일도 있다"고 설명했다. 그는 자가 유래의 순수한 자연세포를 기반으로 한 이뮨셀-LC가 앞으로 쓰임새가 더 늘어날 것이라고 말했다. 이에 녹십자셀은 이뮨셀-LC의 적응증 추가 임상, 기존 치료제와의 병용임상도 진행하고 있다. 현재 뇌종양(교모세포종) 3상 임상시험, 췌장암 2상 연구임상시험을 완료한 상태다. 작년 10월 온코타겟(oncotarget)에 발표된 결과를 보면 뇌종양 환자에게 항암제(테모졸로마이드)와 방사선치료를 시행하며 이뮨셀-LC를 14회 투여했을때 무진행 생존기간은 1.5배 증가(치료군 8.1개월, 대조군 5.4개월)했다. 췌장암 연구자 임상시험 결과에서도 이뮨셀-엘씨를 투여받은 환자에서 통증지수가 개선돼 환자 삶의 질이 향상됨을 증명했다. 기존 면역관문억제제나 표적치료제와의 병용치료도 암 치료율을 높일 것으로 기대되고 있다. 안 소장은 "이뮨셀-LC와 면역관문억제제 또는 표적치료제 등과 콤비 세라피 기술이 미래 암치료의 대세가 될 것"이라며 "특히 자가 세포 기반으로 부작용이 없고, 효과를 증명한 이뮨셀-LC야말로 다른 항암제와 콤비네이션하는데 제격"이라고 설명했다. 이미 이뮨셀-LC는 기존 간암치료제인 '넥사바'와 병행치료시 생존기간 등을 평가하는 연구자임상을 진행하고 있고, 테모졸로마이드와 방사선치료 시행후 이뮨셀엘씨 투여할 때 뇌종양 환자가 호전됐다는 임상결과도 확보했다. 안 소장은 "이뮨셀-LC가 수년간 효과와 안전성을 확보한 면역세포치료제이기 때문에 환자들에게 더 쉽게 다가가도록 노력할 것"이라며 "아직 진행단계이긴 하지만, 보험급여를 받을수 있도록 계속 노력하고 있다"고 밝혔다. 이뮨셀-LC는 고가 비급여약물이긴 하지만, 최근 나온 면역관문억제제 등 신약보다는 합리적이라는 평가를 받고 있다. 건강보험 급여 혜택이 이뤄진다면 치료기회를 얻는 환자들이 크게 늘어날 것으로 예상된다. 안 소장은 1965년생으로, 서울대 동물학과를 졸업하고, 한국외대에서 생명공학 박사 학위를 받았다. 1989년 목암생명과학연구소에 입사한 그는 녹십자랩셀 생산부문 이사, 현재 녹십자셀 연구소장을 맡고 있다. 한편 녹십자셀은 현재 용인 본사에 500억원을 투자해 셀(cell) 센터를 짓고 있으며, 녹십자 가족사간의 시너지 효과를 기대하고 있다.

매출 1위 품목 보유 제약사들의 영역사수를 위한 움직임이 활발하다. 관련업계에 따르면 혈우병의 박스앨타, C형간염의 길리어드 등 제약사들이 후발 품목 상용화를 위해 박차를 가하고 있다. 박스앨타는 1위 혈우병A치료제인 '애드베이트'와 B형 치료제 '릭수비스', 그리고 장기지속형 후속 품목인 '아디노베이트'의 미국 승인을 획득했다. 아디노베이트는 반감기를 늘렸다는 장점이 있지만 모든 혈우병 환자에게 필요한 것은 아니다. 개별 환자의 요구에 부합하는 한층 다양한 치료 옵션을 제공하게 될 것이라는 점에 의미가 있다. 또 화제의 C형간염 신약 '소발디(소포스부비르)'와 '하보니(레디파스비르·소포스부비르)'의 개발사 길리어드는 NS5A 억제제 계열의 새로운 만성 C형간염 치료제인 '벨파타스비르'를 개발중이다. 지금까지 개발된 약물은 많지만 대부분 유전자 1형과 2형에만 효과가 좋고 나머지 3, 4, 5, 6형에는 효과가 떨어지는 상황이다. 이 약은 이들 유전자형에도 인터페론 프리 요법을 가능케 할 것으로 기대 받고 있다. 업계 한 관계자는 "이전에도 특정 영역에 강세를 보이는 회사들이 후속 약물을 준비했었지만 최근에는 그 속도가 빨라졌다는 것이 특징이다. 현재 품목의 기세가 꺾이지 않은 상황에서 출시까지 이뤄지는 경우가 많다"고 말했다. 한편 MSD는 '자누비아(시타글립틴)'의 전성시대를 이어가기 위해 개발중이던 주1회 제형의 DPP-4억제제 '오마리글립틴'의 개발을 중단했다. 오마리글립틴은 유럽당뇨병학회 연례학술회의(EASD 2015)에서 1일1회 복용하는 DPP-4 억제제 '자누비아(시타글립틴)' 대비 비열등성을 입증하며 주목을 받은 약물이다.

일양약품(사장 김동연)이 개발한 아시아 최초 백혈병 신약 '슈펙트(성분명: 라도티닙 RADOTINIB)'가 ASH학회에서 1차 치료제의 36개월의 장기 유효성 및 안전성을 발표해 주목을 받았다고 11일 회사 측은 밝혔다. 지난 12월 8~12일, 미국 애틀란타에서 개최된 '59차 미국 혈액학회(American Society of Hematolgy, ASH)'에서 현지 시각 12월 10일 계명대학교 동산의료원 혈액종양내과 도영록 교수가 처음 진단된 만성골수성백혈병 환자를 대상으로 한 의 3상 임상시험(RERISE study)의 36개월 장기 유효성 및 안전성 추적 결과를 구연으로 발표했다. 이번 발표된 RERISE study의 3년 분석 결과를 보면, 최소 36개월까지 라도티닙 300mg 1일 2회 요법으로 치료를 받은 환자들의 주요유전자반응 (MMR, BCR-ABL1 ≤ 0.1%)을 달성한 환자가 75%로 이매티닙 400mg 1일 1회 요법으로 치료 받은 환자들 (54%, P < 0.0076)보다 통계학적으로 유의하게 더 많은 주요유전자반응을 획득한 것으로 확인됐다. 또한, 최근 만성골수성백혈병 치료에서 약물 치료를 중단하더라도 재발 없이 안정적인 상태가 유지되는 '기능적 완치'라는 개념이 최신 임상들에서 대두 되면서 주목 받고 있는 만성골수성백혈병 환자에서 투약 중단의 가능성을 평가할 수 있는 깊은유전자반응(MR4.5, BCR-ABL1 ≤ 0.0032%) 또한 43%의 라도티닙 치료 환자들이 획득한 반면 이매티닙으로 치료를 받은 환자들은 28%만 달성한 것으로 나타났다. MR4.5는 백혈병 암유전자가 0.0032%이하로 검사상 유전자가 보이지 않는 경우를 말하며, 이에 MR4.5에 도달하고 일정 기간 동안 반응이 유지될 경우 약물 치료를 중단하고도 만성골수성백혈병을 관리할 수 있다는 가능성을 기대할 수 있는 최근 평가되고 있다. 또한, 장기간의 투여에서도 새로운 심각한 이상반응이 발견되지 않았으며, 특히, 2세대 약물들에서 장기간의 안전성에서 문제가 되고 있는 이상반응들이 아직까지 보고되지 않았음을 확인했다고 회사 측은 전했다. 회사 관계자는 "이번 미국혈액학회에서도 많은 연구들이 이와 같은 '기능적 완치'의 가능성에 대한 여러 연구 결과가 발표돼 더욱 이번 분석 결과가 기대를 받았다"고 전했다. 이번 결과 발표에서는 슈펙트의 우수한 효능 확인 뿐만 아니라 기능적 완치에 대한 가능성까지 제시를 하며, 만성골수성백혈병 환자의 경제적 부담 완화와 우수한 효과로 글로벌 신약 성공 가능성을 한번 더 확인하는 계기가 됐다는 것. 발표 직후 여러 전문가들로부터 많은 질문을 받았으며, 이어 세계 여러 학계에서는 이러한 라도티닙에 대한 소개 및 결과 발표에 대한 러브콜을 보내왔다고 회사 관계자는 덧붙였다. 59회를 맞는 '미국혈액학회'는 매년 12월 첫째주에 4일간 열리는 행사로, 전세계 혈액질환 의료진과 연구자 약 3만명이 참석하는 세계 최대의 혈액질환에 대한 학술행사다.

급성 백혈병치료제 '블린사이토'가 소아 투약에 대한 유효성 데이터를 쌓아가고 있다. 9일부터 개최되는 미국혈액학회(ASH, American Society of Hematology) 연례 학술대회에서는 블린사이토(블리나투모맙) 치료를 받은 소아 급성림프모구성백혈병(ALL, Acute Lymphoblastic Leukemia) 환자들을 약 1년 반 동안 추적·관찰한 단기관 연구 결과가 발표된다. 이번 발표에는 블린사이토 치료 이후 조혈모세포이식수술을 받은 소아 환자들의 예후뿐 아니라, 향후 블린사이토 치료의 내성 발현 가능성을 줄일 수 있는 방안에 대한 내용도 포함될 예정이라 관심을 끌고 있다. 초록에 따르면 임상에 참여한 소아 ALL 환자 39명 중 20명(51%)이 블린사이토 치료(1주기 또는 2주기)와 조혈모세포이식 후에도 지속적인 완전관해(Complete Continuous Remission, CCR) 상태를 유지하고 있는 것으로 나타났다. 또한 이들 중 8명(40%)은 블린사이토 치료를 1주기 받은 이후부터 미세잔존질환(MRD)을 전혀 보이지 않은 것으로 밝혀져, 블린사이토의 빠르고 지속적인 치료효과가 입증됐다. 블린사이토는 지난 6월 미국임상종양학회(ASCO, American Society of Clinical Oncology)에서 소아 ALL 환자에 대한 리얼월드 데이터도 발표했다. 발표된 데이터 중 가장 흥미로운 내용은 임상에 참여한 환자들의 과거 치료내역이다. 40명의 소아 환자들 중 24명(60%)이 이미 2회 이상 재발을 경험한 환자들이었으며, 절반(20명)은 조혈모세포이식 후에도 질병이 재발한 초고위험군 환자들이었다. 임상결과에 따르면 이렇듯 초고위험군으로 분류되는 환자들의 비율이 높음에도 블린사이토 치료 2주기 만에 전체 소아 환자의 63%가 완전관해(Complete Remission, CR)에 도달한 것으로 확인됐다. 소아 ALL 환자의 경우 재발 후 치료 예후가 급속도로 악화되기 때문에 이미 다수의 재발을 경험했거나 조혈모세포이식 후에도 재발한 고위험군 환자들을 대상으로도 빠른 효과를 나타낸 것은 향후 블린사이토가 소아 환자들의 생명연장에도 기여할 수 있음을 시사한다. 한편 블린사이토는 국내에서도 지난 2월 소아 처방에 대한 적응증을 확보했지만 아직까지 보험급여 적용은 이뤄지지 않았다. 적응증 확대 이후 추가된 임상 데이터들이 블린사이토 급여 확대에도 영향을 미칠지 지켜 볼 부분이다.

지엑팜텍은 7일 LG화학과 프레가발린 서방정에 관련해 임상 3상 비용 총 8억800만원과 기술료 총 6억원에 달하는 기술이전 계약을 체결했다고 공시했다. 기술료 중 경상기술료는 별도로 판매개시일부터 10년간 합의된 비율로 받게 된다. 지엘팜텍은 "LG화학과 사전 협의해 지정한 수탁생산자에게 기술이전하고, 당사가 보유한 특허권에 대한 실시권을 LG화학 및 수탁생산자에게 부여해 품목허가 취득 후 성공적으로 상용화 하는데 필요한 제반사항을 정하는데 그 목적이 있다"고 설명했다. 아울러 지엘팜텍은 "2012년 6월 20일 가계약한 공동참여업체 종근당과의 기술이전 계약은 해지 논의 중이며, 계약 해지 확정시 공지할 예정이다"고 덧붙였다.

JW크레아젠이 자가 면역세포를 활용한 신개념 교모세포종 치료제의 임상 1/2상을 시작한다. 다기관 임상시험 개시 모임을 마치고 본격적인 환자 모집이 시작됐다. JW크레아젠(대표 이경준)은 수지상세포 기반 교모세포종 치료제 'CreaVax-BC(크레아박스-비씨)'의 임상 1/2상 시험이 내주부터 개시된다고 7일 밝혔다. 대상자 모집은 분당차병원, 신촌세브란스병원, 강남세브란스병원, 화순전남대병원, 서울아산병원, 고대안암병원 등 총 6개 기관에서 이뤄진다. 최초 교모세포종 진단 후 수술을 받은 58명의 환자들을 대상으로 크레아박스-비씨에 대한 유효성과 안전성을 평가한다. 신약은 T세포와 자연살해세포 등 면역반응을 일으키는 수지상세포에 교모세포종 특이적 암 항원을 주입시켜 '킬러 T세포(Cytotoxic T Lymphocyte, CTL)'를 유도한다. 암줄기세포를 포함한 뇌종양세포를 공격하도록 해 암의 재발을 근원적으로 차단하는 기전이다. 크레아젠은 앞서 종료된 연구자주도 임상 결과에서 "크레아박스-비씨를 투여 받은 교모세포종 환자의 무진행 생존기간, 전체 생존기간이 일반적으로 보고된 기간에 비해 모두 증가한 것으로 확인됐다"며 "1/2상을 통해 교모세포종 진행·재발의 억제, 생존기간 연장이 기대된다"고 설명했다. 현재 교모세포종 표준 치료로는 수술과 방사선 치료, 화학요법이 사용된다. 크레아박스-비씨는 기존 표준 치료와 병용요법으로 면역반응을 향상 할 수 있을 것으로 기대되고 있다. 이경준 JW크레아젠 대표는 "뇌종양 중에서도 교모세포종은 가장 악성인 희귀질환이기에 임상 참여 환자의 원활한 모집을 통해 임상적 근거를 확보하는 것이 무엇보다 중요하다. 임상을 차질 없이 추진해 교모세포종으로 고통 받는 환자의 생존기간을 연장시키고 삶의 질 향상에 기여하겠다"고 말했다. 한편 교모세포종은 악성도가 가장 높은 원발성 뇌종양이다. 2013년 국립암센터 발표에 따르면 5년 생존율이 10% 미만이다. 크레아박스-비씨의 임상 1/2상은 지난 8월 한국보건산업진흥원 첨단의료기술개발사업 '신약개발 임상시험 지원과제'에 선정됐다. 정부로부터 3년간 총 30억원의 연구비를 지원받는다.