삼성바이오에피스(대표 고한승)가 유방암 치료제 SB3(허셉틴 바이오시밀러/트라스투주맙)의 투약 완료 후 1년 추적 임상결과를 공개했다. 이번에 발표된 임상결과는 기존 임상시험 이후 5년간 진행되는 추적 임상시험 중 최초 1년의 결과로 6월 1일부터 5일(현지시간)까지 미국 시카고에서 개최되는 2018 미국 임상 종양학회(ASCO: American Society of Clinical Oncology)의 홈페이지를 통해 공개됐다. 삼성바이오에피스는 SB3와 허셉틴 투약 완료 환자 367명을 대상으로 6개월 마다 추적 검사를 실시했고, 추적 관찰 기간의 평균은 SB3는 30.1개월, 허셉틴은 30.2개월이었다. 이번 임상시험은 좌심실 박출률(LVEF: Left Ventricular Ejection Fraction), 울혈성 심부전증(CHF: Congestive Heart Failure) 등의 심장 질환을 비롯해 무사건 생존율(EFS: Event Free Survival), 전체 생존율(OS: Overall Survival)을 확인하기 위해 실시됐다. 좌심실 박출률의 감소가 나타났던 환자는 SB3 1명, 허셉틴 2명이었다. 중대한 울혈성 심부전증 또는 심장 관련 부작용은 두 집단 모두 나타나지 않았다. 24개월 시점에 측정한 무사건 생존율은 SB3 96.7%, 허셉틴 94.3%, 전체 생존율은 SB3 100.0%, 허셉틴 99.4% 였다. 삼성바이오에피스 김철 임상의학본부장은 "이번 추적 임상시험을 통해 SB3의 심장질환 관련 부작용이 적고 생존율이 오리지네이터(허셉틴)와 유사한 수준이라는 것을 확인할 수 있었다"고 언급했다. 한편, SB3는 삼성바이오에피스가 개발한 초기 및 전이성 유방암 치료제 허셉틴의 바이오시밀러이다. 올해 3월 유럽과 한국에 출시했으며, 유럽에서는 MSD, 한국은 대웅제약이 마케팅 및 판매를 담당하고 있고 미국은 작년 12월에 FDA에 판매 허가 신청하여 현재 심사 중에 있다.

셀트리온과 연세의료원이 차세대 뇌졸중 치료제 공동개발에 나선다. 31일 한국보건산업진흥원은 셀트리온과 허지회 연세의료원 교수팀이 차세대 뇌졸중치료제 공동개발 및 라이선스인 계약을 체결했다고 밝혔다. 허지회 교수팀이 개발한 혈전 용해 신규물질(Fc-saxatilin)을 셀트리온에 기술이전, 기존치료제 대비 우수한 혈전용해 효과와 낮은 부작용을 가진 차세대 뇌졸중치료제로 개발하는 내용이다. 셀트리온은 글로벌 전용 실시권을 부여받아 해당 물질 최적화 후 임상진행, 허가승인 및 상업화를 추진할 계획이다. 허 교수팀은 2008년 뱀독에서 유래한 살삭티린(saxatilin) 물질의 약물화 연구부터 시작해 동물모델에서 효능시험을 거쳐 기존 약물보다 적은 양으로도 빠르게 혈전을 녹이고 부작용이 적은 신규 혈전 용해 물질(Fc-saxatilin)을 개발했다. 뇌졸중 중에서도 혈관이 막히는 경우를 허혈성 뇌졸중이라고 하며, 해당 질환이 발병할 경우 골든타임 내에 막힌 뇌혈관을 뚫거나 혈전을 녹이는 약물로 치료를 수행해야 한다. 베링거인겔하임의 ‘액티라제(성분명 알테플라제, alteplase)’가 현재 유일한 뇌졸중 혈전 용해제로 사용되고 있으며, ‘액티라제’를 병용하거나 대체할 신약개발에 성공한 제약사는 아직 없는 실정이다. 허 교수는 “연구팀에서 개발된 신규 혈전 용해 물질(Fc-saxatilin)이 우수한 효능과 낮은 부작용(뇌출혈)을 보인다는 점에서 그 임상적 가치가 높다”면서 “셀트리온과의 공동연구개발을 통해 차세대 허혈성 뇌졸중 치료제 개발에 이바지할 것으로 기대된다”라고 말했다.

광동제약(대표이사 최성원)은 30일 생명공학 바이오벤처 기업 비트로시스(대표이사 박철수)와 바이오 신소재 개발 협력을 위한 공동 연구계약을 체결했다고 밝혔다. 구로디지털단지에 소재한 광동제약 연구소인 R&DI 센터에서 개최된 이번 협약식에는 광동제약 모과균 사장과 구영태 전무, 비트로시스 박철수 대표, 손성호 박사 등 양사 임직원이 참석했다. 이번 계약에 따라 광동제약은 의약품 및 식품 연구개발을 통해 축적된 인삼 및 홍삼 원료 관련 제제화 핵심 기술을 제공해 비트로시스의 특허받은 조직배양기술 및 약용식물 복제 노하우와 접목할 예정이다. 양사는 향후 한방과학 융복합과 바이오 배양기술 고도화 등의 분야에서 협업을 강화하고 중장기적으로 스마트 헬스케어 분야에 대해 산학연 연계 협력 네트워크도 구축해나간다는 방침이다. 또한 천연물 신소재 관련 핵심기술 발굴, 의약품 원료 물질 확보를 위한 플랫폼 설계, 국내외 학술대회 개최 등을 통한 제품 개발 파이프라인도 함께 구축해 나갈 계획이다. 회사 관계자는 "비트로시스와의 공동 연구계약을 계기로 축적된 제제 기술의 활용 범위를 확장할 수 있을 것으로 기대한다"며 "향후 다양한 벤처기업과 교류를 확대해 오픈 이노베이션을 통한 연구 활성화를 이뤄갈 것"이라고 말했다.

"중국에서 관심있는 아이템이 중요하다. 현지 시장 트렌드를 읽고 중국에 맞는 파이프라인으로 전략을 짜야 한다" 30일 오전 마포 가든호텔에서 열린 '한중 바이오 비즈니스 네트워킹 데이(주최: 에스엠시노)'에 참석한 웬첸 타이거메드 사업개발 부회장은 기자와 만나 중국 진출을 원하는 한국 기업에게 이렇게 조언했다. 타이거메드는 중국 상하이에 본사를 둔 임상시험대행 CRO업체로, 지난 2015년 한국 드림씨아이에스를 인수했다. 타이거메드는 한국뿐만 아니라 대만, 호주, 싱가포르, 말레이시아, 미국, 루마니아, 이탈리아, 스위스에 지사를 두고 글로벌 CRO로 도약을 준비 중이다. 웬첸은 타이거메드가 한미약품, 메디톡스 등 한국기업의 중국 내 임상을 지원한 적이 있다며 앞으로 더 많은 한국기업들이 타이거메드의 경험과 노하우를 통해 중국 진출에 성공하길 기대한다고 밝혔다. 그는 "한국은 바이오시밀러 등 바이오의약품 기술력에서 성과를 보이고 있어 더 많은 해외진출이 기대된다"면서 "타이거메드가 다리가 되어 중국 등 해외국가 진출에 서포트해줄 수 있다"고 설명했다. 국내 제약업계는 중국 진출을 희망한다. 하지만 중국의 허가·등록 법률 과정은 복잡하고, 한국 기업들의 중국 현지 시장에 대한 낮은 인지도로 성공 사례가 별로 없다. 이에대해 웬첸은 "중국 의약품 심사기간이 길다는 것은 오해다. 지금은 많이 짧아졌고, 타이거메드를 활용하면 그 시간은 더 짧아질 것"이라며 "타이거메드같은 현지 파트너사를 믿고 따라만 준다면 중국 진출의 성공사례가 더 많아질 것"이라고 말했다. 웬첸은 셀진(cellgene)을 예로 들며 상호간 신뢰의 중요성을 강조했다. 2009년 타이거메드가 셀진을 도와 중국에서 첫번재 임상시험을 진행해 2개의 제품을 론칭할 수 있었다는 것. 그는 "셀진은 당시 타이거메드를 잘 몰랐지만, 계약 이후에는 우리를 전적으로 신뢰하면서 규제를 뚫고 중국에서 첫번째 임상을 완료할 수 있었다"고 말했다. 웬첸은 한국 제약·바이오기업의 중국 진출 실패원인으로 낮은 시장 이해도를 꼽았다. 그는 "경험상 한국 플레이어들은 중국이 관심없는 '트리트먼트'를 내민다"며 "이런 프로젝트는 안 될 게 눈에 보인다"고 말했다. 그러면서 "틀린 타깃을 잡기 전에 현지 마켓 트렌드를 알고 진출전략을 짜야 한다"며 "타이거메드의 협조를 받아 함께 전략을 공유한다면 중국시장에 맞는 아이템으로 성공의 방법을 찾을 수 있다"고 전했다. 웬첸은 반대로 중국 기업이 한국 진출을 하고 싶어도 높은 규제가 가로막고 있다며 양국 협력을 위한 보다 전향적인 자세를 주문했다. 그는 "높은 수준의 임상데이터를 요구하고, 약가등록에서도 보수적이어서 중국 기업이 한국 진출을 포기하는 사례도 있다"고 말했다. 그는 모 바이오시밀러 중국기업이 한국진출을 시도하다 포기한 사례를 언급했다. 최근 중국 정부는 규제를 풀어 자국 기업이 여러 나라의 의약품 판권을 보유할 수 있도록 하고 있다. 이에 한국시장 진출을 원하는 중국기업도 늘고 있다. 이는 국내 임상시험 시장의 확대로 이어질 수 있는 부분이다. 하지만 한국 규정이 엄격하다보니 중국기업의 진입을 어렵게 한다고 웬첸은 지적한다. 그는 "타이거메드는 중국의 혁신적 제약기업들이 한국시장을 새로 포지셔닝하는데 전략적인 도움을 줄 수 있다"고 설명했다. 마지막으로 한국의 드림씨아이에스를 선택한 배경에 대해 노하우와 경험적인 측면에서 가장 평가가 좋았다고 전했다. 웬첸은 "한국 임상시장은 고품질의 서비스를 제공하고 있어 오래전부터 지켜봤다"며 "한국시장에 새로 진출하기 보다는 이미 비즈니스면에서 완벽한 조직을 갖춘 드림씨아이에스를 선택하게 됐다"고 말했다. 그러면서 "타이거메드는 최근 리젼(region) 중심에서 글로벌로 가자는 목표를 정했다"며 "지난 4월 유럽에 지사를 세운 것도 그런 이유"라고 전했다. 다만 "빅파마들과 가까운 글로벌CRO와 달리 우리는 혁신적인 바이오텍 컴퍼니의 글로벌임상, 리젼 임상을 타깃으로 잡고 있다"며 "글로벌CRO와 일하는데 해피하지 않은 제약·바이오사들의 언맷니즈를 타깃으로 우리만의 현지화 전략으로 비즈니스를 펼쳐 나갈 것"이라고 강조했다.

동국제약(대표이사 오흥주)과 에스바이오메딕스(대표이사 강동호)는 세포치료제 사업에 관한 전략적 제휴를 체결했다고 30일 밝혔다. 이로써 양사는 세포치료제의 공동 개발 및 상용화를 위해 시설 및 노하우를 공유하는 것은 물론, 비임상·임상·인허가·판매 등과 관련해 적극적으로 협력하기로 했다. 특히, 에스바이오메딕스는 세포치료제 생산을 위한 GMP시설 공유하고, 동국제약은 기존 의약품 개발 및 마케팅 노하우를 공유할 예정이다. 이번 전략적 제휴 체결로, 동국제약은 에스바이오메딕스가 현재 보유하고 있는 동종지방유래 중간엽줄기세포 3차원 집합체를 이용한 중증하지허혈 세포치료제에 대한 국내 판권을 확보하게 됐다. 강동호 에스바이오메딕스 대표는 "동국제약과의 전략적 제휴는 전문 제약기업과 바이오 벤처간의 우수한 파트너십 사례가 될 것"이라며 "이번 제휴 및 판권 계약을 토대로 기타 파이프라인의 국내 및 해외 기술수출 및 판권이전에 박차를 가하겠다"고 했다. 이번 전략적 제휴 대상기술은 에스바이오메딕스에서 2016년 한국과학기술연구원으로부터 기술이전을 받아 개발에 착수한 기술로, 체외배양된 중간엽줄기세포2)를 생리활성단백질이 코팅된 배양표면에서 자가구조화(self-organized)되도록 하는 것이 핵심이다. 자가구조화된 3차원 세포집합체는 2차원 배양된 세포에 비해 체내 생착율 및 생존율이 증대되며, 혈관신생에 관여하는 성장인자 및 사이토카인류4)의 생성량이 월등해 중증하지허혈을 비롯한 말초혈관계 허혈성 질환에 탁월한 효과가 있을 것으로 예상된다. 또한 일부 시험에서 3차원 세포집합체 이식 시 이식된 세포로부터 유래한 혈관내피세포 및 그로 구성된 관(tubular)구조가 관찰되어 혈관조직형성도 우수할 것으로 예상하고 있다. 특히, 대상기술을 통해 자가구조화된 세포집합체는 3차원 구조를 형성하는 시간이 매우 짧아 집합체 내외부를 구성하는 세포의 특성이 균질하게 유지돼 기존의 구체배양법(sphear culture)5)을 기본으로 하는 3차원 배양법과는 구분되며, 3차원 세포집합체 구조의 형성에 어떠한 지지체도 사용하지 않아 이물질 사용에 따른 위험성이 없이 매우 안전하게 응용되어 질 수 있다. 양사는 대상기술에 대하여 올해 임상시험을 개시할 예정이다. 현재 대상기술은 보건복지부의 '2016년 보건의료기술 연구개발사업' 선정과제로서 3차년도 연구를 수행하고 있으며, 이후 2단계 연구에서 임상시험을 수행할 계획이다. 동국제약 관계자는 "기존의 합성의약품과 천연물 신약의 개발 이외에도 생명공학 의약품의 연구개발에 많은 관심과 노력을 기울이고 있었으며, 향후 미래 성장 동력으로 세포치료제 개발에도 비중을 높일 계획"이라고 밝혔다. 이를 위해 양사는 식품의약품안전처의 승인을 받아 운영하고 있는 에스바이오메딕스의 세포치료제 전문 GMP 제조 시설을 향후 세포치료제 사업의 허브로 활용해, 한국과 아시아를 전담하는 국내 거점기관으로 만들겠다는 전략이다.

바이로메드가 개발 중인 유전자치료제 'VM202'가 신경 재생 능력을 입증했다. 연구 결과는 Nature 자매지인 Scientific Reports 국제학술지 온라인판에 공개됐다. 바이로메드는 간세포성장인자(HGF) 유전자를 탑재한 플라스미드 DNA 기반의 유전자치료제 VM202가 말초신경계를 구성하는 슈반세포에 작용해 '신경영양인자' 생산을 유도하고, 손상된 말초신경 세포들의 재생 과정을 촉진한다고 30일 발표했다. 신경 손상 이후 말초 신경이 재생되는 과정에서 HGF 역할과 작동 원리를 처음으로 밝힌 결과다. 결과를 보면 신경 손상 부위 주변에서 HGF 단백질과 그 수용체인 c-met의 생산이 크게 증가했다. 신경손상 이후 HGF 단백질과 c-met이 어느 위치에서 발현되고 이와 같이 증가한 HGF가 신경재생에 중요하게 작용했다. VM202를 주사할 경우 여러 신경재생인자 생산을 유도하고, 슈반세포의 세포 분열과 이동을 촉진시킨다. 궁극적으로 손상으로 줄어들었던 신경 엑손 지름 및 미엘린 수초의 두께가 증가했다. 김선영 대표이사는 "HGF가 손상된 말초신경을 어떻게 복구시키는지를 밝히는 논문"이라며 "VM202에 의해 장기간 통증 감소 효과가 유도될 수 있음을 설명할 수 있는 기저 원리와 어떻게 재생의약으로 작용하는지를 밝힌 결과"라고 평가했다.

한올바이오파마와 대웅제약은 양사가 공동개발하고 있는 HL036 안구건조증 치료 바이오신약의 미국 임상2상 탑라인(Topline) 결과, 유효성을 확인했다고 29일 발표했다. HL036의 임상2상 시험은 미국의 안과 전문 CRO인 오라(Ora)사를 통해 미국 보스톤 지역 2개의 안과 임상시험기관에서 진행됐다. HL036의 임상2상 시험은 각 군당 50명씩의 안구건조증 환자를 대상으로 HL036 0.1% 점안액과 0.25% 점안액, 그리고 위약(Placebo)을 8주간 1일 2회씩 눈에 점적 투여하는 방식으로 진행됐다. 유효성 평가 지표로는 환자의 각막손상 정도를 염색해 관찰하는 Inferior Corneal Staining Score (ICSS)와 환자가 주관적으로 느끼는 눈의 불편감을 조사하는 Ocular Discomfort Score (ODS) 등으로 했다. 시험 결과 건조환경에 노출되기 전후의 ICSS 수치를 비교하는 평가지표인 ICSS change에서 HL036 0.25% 점안액은 위약 대비 투약 4주 후부터 통계적으로 유의성 있는 개선효과가 확인됐으며, 이러한 효과는 투약 종료시점인 8주까지 지속됐다. ODS 결과에서도 HL036 점안액은 투약 1주 후부터 Placebo 대비 유의적인 개선이 확인됐고, 이러한 효과는 투약 종료시점인 8주까지 지속됐다. 그 외 눈의 가려움증이나 작열감 등 환자가 느끼는 주관적 증세에서도 현저한 개선효과를 확인할 수 있었다고 회사 측은 설명했다. 전반적으로 HL036의 경우 경쟁품과 비교해 빠르게 약효가 발휘(Rapid onset)되는 특징을 보였으며, 부작용에서도 기존 허가된 경쟁품 대비하여 현저히 낮은 것을 확인할 수 있었다는 것. 임상연구책임자인 조지 우슬러(George Ousler) 박사는 "이전 임상시험 경험으로 보면 작은 규모 안구건조증 임상2상 시험에서 Sign(객관적인 질환의 증후)과 Symptom(환자가 느끼는 주관적 증세) 모두에서 의미 있는 결과를 얻기가 쉽지 않은데 HL036는 두 가지 모두에서 의미 있는 결과를 얻었다"면서 "임상3상에서는 2상에서 확인된 정보를 바탕으로 ICSS change와 ODS를 주평가변수로 해 시험을 진행하면 될 것으로 생각한다"고 말했다. 한올바이오파마 관계자는 “이번에 발표된 사항은 현재까지 확보된 임상2상 탑라인 결과이며, 최종 결과는 올가을 해외 안과학회를 통해 발표할 예정"이라며 "한올과 대웅제약은 이번에 확보된 임상2상 결과를 바탕으로 해외파트너들과 기술이전 협의를 진행해 나갈 것이며, 이와 병행해 내부적으로도 임상3상 시험에 진입할 것"이라고 밝혔다. HL036 안구건조증치료제는 TNF의 작용을 억제하는 TNF 수용체 단편을 한올바이오파마가 레지스테인(Resistein) 원천기술을 이용해 분자 개량하여 점안액으로 개발한 바이오신약으로 2016년 대웅제약과 공동개발 계약을 체결하고 함께 글로벌 임상개발을 진행하고 있다. 작년 9월에는 HL036 점안액의 중국지역 사업권을 하버바이오메드에 HL161을 포함해 8100만불 규모로 기술 수출했다.

효과 빠른 2세대 항히스타민제 신제품이 출시됐다. JW신약(대표 백승호)은 2세대 알레르기성 비염 치료제 하이베포정(베포타스틴베실산염 10mg)을 출시하고 본격적인 마케팅 활동에 돌입했다고 29일 밝혔다. 하이베포정은 다년성 알레르기성 비염, 만성 두드러기, 습진 피부염 등에 수반되는 소양증(가려움증) 개선에 효과가 있는 항히스타민제다. 하이베포정의 주 성분인 베포타스틴베실산염은 최고혈중농도 도달시간이 1시간으로 2세대 항히스타민제 중 가장 빠른 효과를 나타낸다. 특히 1세대 약제에 비해 졸음과 부정맥을 유발하는 부작용이 현저히 개선됐고, 아토피를 비롯한 소양증에도 효과적이다. JW신약은 잘코넥스 나잘 스프레이 등 기존 알레르기성 비염 치료제와 함께 제품 라인업을 강화해 클리닉 시장에서의 경쟁력을 강화한다는 계획이다. JW신약 관계자는 "최근 미세먼지로 인해 호흡기질환 치료제를 찾는 수요가 늘며 항히스타민제제 시장이 지속적으로 성장하고 있다"며 "앞으로 환자의 삶의 질을 높일 수 있는 치료제를 지속적으로 시장에 선보일 것"이라고 말했다. 한편, 하이베포정은 전문의약품으로 의사의 처방을 받아 약국에서 구입할 수 있다.