GC녹십자가 지난 3년 동안 정부로부터 가장 많은 연구개발(R&D) 비용을 지원받았다. 제넥신이 연 평균 60억원 이상을 정부보조금을 받았고 동아에스티, 유나이티드제약, 대화제약, 신라젠 등이 정부 지원금을 많이 따냈다. 2일 금융감독원에 제출된 주요 상장 제약바이오기업들의 사업보고서에 따르면 GC녹십자가 지난해 가장 많은 62억원의 정부 R&D 보조금을 지원받았다. 제약바이오기업들은 지난해 3분기 보고서부터 연구개발 비용 항목에 정부보조금을 별도로 기재하고 있다. 금융당국의 지적에 따른 후속조치다. 금융감독원은 지난해 6월 상장법인의 사업보고서를 점검한 결과 제약바이오 기업의 연구개발활동과 경영상 주요사항의 기재가 부실하다고 지적하면서 연구개발비 중 정부보조금을 구분해 기재할 것을 권고했다. 제약사의 정부 R&D 지원금 규모가 클수록 정부가 가치를 인정한 R&D과제가 많다는 의미로 해석할 수 있다. 지난해 GC녹십자에 이어 제넥신이 47억원을 지원받았다. 동아에스티, 유나이티드제약, 레고켐바이오, 녹십자랩셀 등이 작년에 20억원 이상의 정부보조금을 R&D에 썼다. 지난 3년간 지원받은 정부 R&D 보조금을 살펴보면 GC녹십자가 204억원으로 가장 많았다. GC녹십자는 2016년부터 3년 동안 연구개발비 중 85억원, 56억원, 62억원을 정부 지원금으로충당했다. 녹십자는 주력부문인 혈액제제와 백신을 비롯해 바이오베터, 합성신약 등 다양한 R&D 파이프라인을 보유하고 있다. 그 중 국내 2상임상 단계인 탄저 백신 GC1109와 1상임상 단계인 결핵 백신 GC3107A 개발에 정부보조금이 투입됐다. 녹십자는 최근 전략제품의 글로벌화를 위해 최근 전사적으로 자원과 역량을 집중시키고 있다. 미국식품의약국(FDA) 허가심사를 진행 중인 면역글로불린 'IVIG SN'과 중국에서 3상임상을 진행 중인 A형 혈우병 치료제 '그린진 에프', 미국 2상임상 단계인 헌터증후군 치료제 '헌터라제' 등이 녹십자의 대표적인 글로벌 전략 품목이다. 바이오기업 제넥신이 지난 3년 동안 197억원을 정부로부터 지원받았다. 제넥신은 최근 3년 동안 878억원의 R&D비용을 투입했는데, 이중 22.4%를 정부보조금이 차지했다. 제넥신은 자궁경부암백신, 지속형성장호르몬, 지속형당뇨병치료제 등이 범부처신약개발사업단, 보건복지부 등의 지원과제로 선정됐다. 동아에스티가 2016년부터 매년 30억원 이상의 정부보조금을 받았다. 3년 동아 지원받은 정부 R&D 지원금은 총 97억원에 달한다. 동아에스티는 후보물질 탐색 중인 면역항암제를 애브비바이오테크놀로지에 기술이전 했고 천연물의약품 2건을 기술수출한 바 있다. 한국유나이티드제약이 3년 동안 80억원의 연구비를 지원받았다. 유나이티드는 글로벌 개량신약 연구개발에 주력하고 있다. 보건복지부 국책과제로 선정된 호흡기계 레보드로프로피진 제어방출제형 및 아포르모테롤 부데소나이드 흡입제 개발연구가 대표적이다. 중소기업청 국책과제로 복용편의성 증대를 위한 제어방출기술 및 신규제형 복합제 제조기술을 이용한 글로벌개량신약 개발도 진행 중이다. 대화제약, 신라젠, 레고켐바이오, 알테오젠, 크리스탈지노믹스 등이 3년 동안 50억원 이상을 정부로부터 따냈다. 2016년부터 지난해까지 정부로부터 10억원 이상을 지원받은 제약바이오기업은 53곳에 달했다. 제약바이오기업들의 정부 R&D보조금을 보면 자금 여력이 부족한 바이오기업들에 큰 도움을 준 것으로 나타났다. 제넥신을 비롯해 신라젠, 레고켐바이오, 알테오젠, 크리스탈, 바이오리더스, 오스코텍, 강스템바이오텍, 바이오니아, 코오롱생명과학, 코아스템 등 안정적인 캐시카우가 부족한 업체들이 매년 10억원 이상의 연구비를 지원받으면서 신약개발 재원을 충당한 것으로 평가된다.

GC녹십자(대표 허은철)는 지난달 29일부터 미국 애틀랜타에서 진행되고 있는 '2019 미국암학회(AACR, American Association for Cancer Research)'에서 면역항암제 'MG1124'의 전임상(동물실험) 결과를 발표했다고 3일 밝혔다. AACR은 미국 3대 암학회 중 하나로, 매년 약 2만명의 연구자가 모여 암에 관한 기초 및 임상 연구를 공유하는 자리이다. GC녹십자가 이번 학회에서 발표한 연구과제인 'MG1124'는 폐암을 적응증으로 개발 중인 면역항암제이다. MG1124는 암세포와 면역세포에 동시에 발현해 면역세포의 활성을 억제하는 단백질인 CEACAM1의 기능을 억제시킨다. 이를 통해 면역세포를 활성화함으로써 항암 작용을 일으킨다. 현재 전세계적으로 CEACAM1만을 타깃으로 개발되고 있는 면역항암제는 MG1124가 유일하다고 회사 측은 설명했다. GC녹십자는 다양한 폐암 환자 유래 면역 아바타 모델(인간화 마우스)을 활용한 연구를 통해 'MG1124' 투여군에서 대조군 대비 유의미하게 높은 종양억제율을 확인했다. 특히 CEACAM1 발현이 높은 일부 실험군에서는 기존 면역항암제보다 종양억제율이 우수한 것으로 나타났다고 전했다. 또한, 기존 면역항암제와의 함께 투여했을 때 시너지 효과도 확인되며 병용 투여 약물로서의 가능성을 높였다는 게 회사 측의 설명이다. 전임상 연구를 주도한 연세암병원 종양내과 조병철 교수는 "상용화된 면역항암제들이 약 20%의 폐암 환자에서만 효과를 보이는 한계가 있어 기존의 면역항암제에 내성을 보이는 환자들에게 이번 연구 결과는 더욱 의미가 깊다"며 "'MG1124'와 기존 면역항암제와의 병용 투여 가능성을 확인함에 따라 후속 연구개발에 박차를 가할 예정"이라고 말했다.

유한양행은 올해 미국암학회(AACR 2019)에서 2건의 포스터 발표를 진행한다. 그간 시장에 공개되지 않았던 초기단계 후보물질 2종의 신규 데이터다. 각각의 후보물질은 세부 기전은 다르지만 면역항암제와 병용 시 시너지 효과가 예상된다는 공통점을 갖는다. 유한양행은 최근 얀센, 길리어드 등 빅파마들과 연달아 기술이전 계약을 체결하면서 연구개발(R&D) 전문기업으로 변화를 시도 중이다. 올해 초 길리어드가 사간 비알콜성지방간염(NASH) 후보물질이 프로젝트명조차 정해지지 않은 초기 탐색단계였다는 점에서 새로운 계약체결에 대한 기대감도 제기된다. ◆YH25248, 동물실험 결과 PD-L1 항체와 시너지 효과 확인 2일(현지시각) 포스터 세션에서 소개되는 'YH25248'은 선택적 PI3K 델타 저해제다. 포스파티딜이노시톨 3-키나아제(PI3K)는 세포 내에서 일어나는 수많은 반응에 관여하는 인산화효소다. 세포 표면의 여러 수용체들과 세포 내 종양유전자(oncogene)들을 연결하는 역할을 담당한다. 여러 암종에서 과활성화 되어있는 대표적인 신호전달체계로 알려지면서 이를 표적하는 항암제 개발시도가 활발하다. 그 중 PI3K 델타는 B세포 분화와 조절T세포 활성을 촉진하는 것으로 보고된 바 있다. 유한양행 연구진은 조절T세포 매개 면역억제반응이 면역관문억제제의 저항기전으로 여겨진다는 데 주목하고, YH25248와 PD-L1 항체의 병용요법을 평가했다. 효과적인 PI3K 델타 저해제와 면역관문억제제를 함께 투여한다면 항암면역작용을 강화시킬 수 있다는 가정에서다. 마우스모델에 대한 YH25248을 투여한 결과, 조절T세포 대비 CD8+T세포의 비율을 증가시킴으로써 종양성장을 억제하는 것으로 나타났다. 연구진은 "동물실험을 통해 YH25248가 PI3K 델타의 작용을 강력하고 선택적으로 억제하는 것으로 확인됐다"며 "PD-L1 항체와 병용 투여할 경우 암세포의 성장을 늦추고, 치료반응을 높일 수 있음을 시사한다"고 판단했다. ◆YH29143, 동물실험서 대장암 성장억제 효과 확인 3일(현지시각) 오전에는 새로운 TIGIT 항체 'YH29143'의 시험관(in vitro) 실험 결과가 공개된다. TIGIT(T cell immunoreceptor with Ig and ITIM domains)은 조절T세포와 기억T세포, NK세포에 높게 분포하는 T세포수용체다. 오늘날 암치료에 활발하게 사용되는 CTLA-4, PD-1, PD-L1 억제제가 개발된 이후 종양면역에 관여하는 면역관문으로 새롭게 발견되면서 이를 타깃하는 항체개발 시도가 활발하게 이뤄지고 있다. 유한양행 연구진은 동물실험을 통해 YH29143이 마우스 모델에서 대장암 성장 억제현상을 확인했다. YH29143이 T세포 활동력을 높이고 조절T세포 활동을 억제한 데 따른 결과다. PD-L1과 병용투여 시 종양성장 억제 효과가 배가되는 것으로 나타났다. 연구진은 "YH29143이 T세포 활동을 강화하고 조절T세포의 활동을 효과적으로 억제하는 것으로 관찰됐다"며 "PD-L1 항체와 시너지 효과를 낼 것으로 기대된다"고 정리했다.

대웅제약이 개발하고 있는 SGLT-2 억제제 계열 신약후보 'DWP16001'은 녹십자로부터 도입한 것으로 뒤늦게 확인됐다. 대웅제약이 1일 공개한 사업보고서에서 이같은 사실이 처음 밝혀진 것이다. 대웅제약은 DWP16001과 관련 지난 2016년 5월 녹십자와 라이선스 인 계약을 맺고 전용실시권을 확보했다며 사업보고서에 공개했다. 이 신약후보는 신장의 사구체 여과 과정에서 포도당의 재흡수에 관여하는 SGLT-2를 선택적으로 억제하는 기전을 가졌다. 특히 이 계열 약물은 인슐린에 의존하지 않기 때문에 다른 혈당강화제와 함께 복용할 수 있다는 장점이 있다. 또한 혈당 강화효과와 함께 체중 감소 효과도 있어 최근 당뇨병치료제 시장에서 폭발적으로 매출이 늘고 있다. 대웅제약은 이 약물이 경쟁물질 대비 적은 유효용량, 우월한 혈당강화효과 및 효과 지속능력을 보여준다고 설명했다. 국내 판매되고 있는 SGLT-2 억제제 약물은 아스트라제네카의 '포시가(다파글로플로진)', 베링거인겔하임의 '자디앙(엠파글리플로진)', 아스텔라스의 '슈글렛(아프라글리플로진', MSD의 스테글라트로정(얼투글리플로진) 등이다. 대웅제약은 이중 지난해 3월부터 포시가를 판매하고 있다. 또한 2015년부터 2018년초까지 슈글렛을 판매한 전력이 있다. 작년 유비스트 기준 포시가와 슈글렛의 원외처방액은 각각 274억원과 23억원이다. 또다른 제품 '자디앙'은 205억원으로, SGLT-2 억제제는 국내 시장에서만 500억원대 규모로 성장했다. DWP16001이 2016년 5월 도입됐다는 점에서 대웅제약은 슈글렛을 판매하면서도 자체신약에 대한 꿈을 키웠다고 볼 수 있다. DWP16001은 지난 2017년 10월 24일 국내 식약처로부터 임상1상 승인을 받고 현재 진행중이다. 대웅제약은 사업보고서에서 올해 임상2상 신청 및 승인을 바라보고 있다고 전했다. 한편 DWP16001을 라이선스 아웃한 녹십자는 SGLT-2 억제제 관련 국내 특허를 보유하고 있다. 다만 양사의 라이선스 인에 따른 세부 계약 내용은 공개되지 않았다.

제약사 10곳 중 9곳이 연구개발(R&D) 투자를 늘린 것으로 나타났다. 시장경쟁 심화로 수익성이 악화하고 있지만 미래 성장동력 발굴을 위해 R&D 투자를 확대했다. 셀트리온, 한미약품, GC녹십자 등이 가장 많은 R&D비용을 썼고 일양약품과 대원제약이 R&D 투자를 크게 늘렸다. 1일 금융감독원에 제출된 주요 제약·바이오기업 20곳의 지난해 사업보고서를 분석한 결과 17곳이 전년보다 R&D 투자를 늘린 것으로 나타났다. 작년 매출 상위 20곳의 제약·바이오기업을 대상으로 조사를 진행했다. 주요 제약·바이오기업 85%가 R&D투자를 늘린 셈이다. 셀트리온이 가장 많은 2890억원을 연구개발에 썼다. 작년 매출의 28.2%를 연구개발에 투자했다. 셀트리온의 R&D 활동은 바이오시밀러에 집중됐다. 이미 한국과 미국, 유럽 상업화를 완료한 레미케이드 바이오시밀러 램시마 피하주사(CT-P13 SC) 제형의 3상임상을 완료했다. 셀트리온은 레미케이드, 허셉틴, 맙테라 등의 바이오시밀러를 유럽과 미국에서 허가받았다. 한미약품이 1929억원의 R&D비용을 투입했다. 매출 대비 19.0%를 신약 등의 개발에 사용했다. 한미약품은 제네릭과 개량신약 개발 경험을 바탕으로 글로벌 신약 연구에 역량을 집중하고 있다. 2010년 이후 글로벌 제약사에 기술수출한 신약 과제 11건 중 8건의 임상이 순항 중이다. 2012년 미국 스펙트럼에 기술수출한 지속형 호중구감소증 치료제 롤론티스(에플라페그라스팀)가 미국 식품의약품국(FDA) 허가에 근접했다. 2015년 사노피에 기술수출한 당뇨/비만 치료제 에페글레나타이드는 글로벌 3상임상 5건에 착수한 상태다. 스펙트럼에 기술수출한 항암제 포지오티닙은 현재 10건의 글로벌 임상시험이 진행 중이다. GC녹십자와 대웅제약, 종근당, 유한양행 등이 지난해 1000억원 이상의 R&D비용을 투자한 것으로 나타났다. 셀트리온, 한미약품, 동아에스티, 대웅제약, 한국유나이티드제약, 종근당, GC녹십자, 일동제약 등애 매출 대비 10% 이상을 R&D에 사용한 것으로 집계됐다. 일양약품과 대원제약의 R&D 투자가 크게 확대됐다. 일양약품의 작년 R&D 투자 비용은 260억원으로 전년보다 50.6% 늘었다. 대원제약은 2017년 194억원에서 32.3% 증가한 256억원의 R&D비용을 지난해 투자했다. 셀트리온, 동국제약, 종근당, 일동제약, 한미약품 등이 지난해 R&D투자 규모를 전년보다 10% 이상 확대했다. 동아에스티, 한독, JW중외제약은 지난해 R&D비용 투자가 전년대비 감소한 것으로 나타났다. JW중외제약의 지난해 R&D비용은 267억원으로 전년보다 23.4% 줄었다.

제넥신은 미국암학회(AACR 2019) 기간 중 'HyFc' 플랫폼기술을 접목한 면역항암제 '하이루킨-7(GX-I7)'의 신규 데이터 2건을 선보인다. 건강한 사람을 대상으로 '하이루킨-7'을 투여반응을 평가한 1상임상과 마우스모델에서 면역조절반응을 확인한 전임상 결과다. 제넥신은 이번 AACR 학회를 시작으로 연내 하이루킨-7의 다양한 임상결과 발표를 앞두고 있다. 연내 고형암 환자를 대상으로 하이루킨-7을 투여한 1b상임상의 중간결과를 공개한다고 예고했다. 제넥신은 지난해 글로벌 피어그룹인 넥타가 인터루킨 계열 항암제와 면역항암제 병용임상의 부정적인 데이터를 발표한 이후 주가가 동반하락하는 어려움을 겪었다. 고형암 환자에서 하이루킨-7 투여 후 T세포수 증가 소견이 관찰된다면, 향후 병용임상 성공 가능성이 높다는 관측이 제기된다. ◆하이루킨 초기임상서 면역세포↑...치료가능성 시사 제넥신은 1일(현지시각) 오전 포스터 세션에서 하이루킨-7의 1상임상 결과를 발표했다. 건강한 피험자를 대상으로 하이루킨-7을 피하 또는 근육주사한 뒤 절대림프구수(ALC)를 측정한 연구 결과다. ALC는 다양한 종류의 고형암에서 사망률과 연관성을 갖는다. ALC가 많을수록 사망 위험이 낮아진다고 알려졌다. 한달 전 AACR 홈페이지에 초록이 공개됐을 당시에는 제목만 언급되고 구체적인 내용이 확인되지 않아 궁금증을 자아낸 바 있다. 하이루킨-7은 인체 면역기능에 중요한 역할을 담당하는 인터루킨-7에 제넥신의 지속형 원천기술(HyFc)을 융합한 항암신약이다. 그간 인터루킨-7은 반감기가 짧아 암환자의 면역치료에 적용하기에 어려움이 많았다. 제넥신은 자체 개발한 플랫폼기술을 접목해 기존 한계를 극복하려는 노력을 기울여 왔다. 이번 1상임상에서는 건강한 피험자 10명에게 하이루킨-7 20μg/kg과 60μg/kg 피하주사 또는 60μg/kg 근육주사한 뒤 약물동태학과 안전성, 내약성 등을 평가했다. 투여반응에 따라 피하주사에서 근육주사로 변경하고, 차츰 용량을 증량하는 방식이다. 공개된 데이터에 따르면 하이루킨-7은 뛰어난 내약성을 나타냈다. 하이루킨-7을 투여받은 피험자 중 암면역치료의 대표적인 부작용으로 알려진 사이토카인방출증후군(CRS)이 발생한 사례는 없었다. 가장 흔한 부작용은 주사부위반응으로, 대부분 자연히 해결됐다. ALC는 하이루킨-7 투여용량과 비례하는 경향을 보였다. ALC 평균 수치는 하이루킨-7 투여 3주 후 최대치에 도달하고, 56일의 관찰기간 동안 지속됐다. 연구진은 "하이루킨-7 투여 후 CD4+와 CD8+ T세포의 Ki-67 발현이 증가하면서 림프구수가 늘었다. 피하주사와 근육주사 모두 안전성과 내약성에 문제가 없었다"며 "향후 T세포 면역이 손상된 암환자에서 활용될 가능성을 나타낸다"고 결론 내렸다. 제넥신은 올해 미국면역암학회(SITC 2019)에서도 하이루킨-7 관련 데이터 발표를 앞두고 있다. 고형암 환자들을 대상으로 실시한 1b상임상 결과다. 업계는 정상인을 대상으로 실시한 1a상임상 결과에서처럼 암환자들에게서도 하이루킨-7 투여 후 T세포수 증가가 확인될 경우, 다양한 종류의 병용임상에서 긍정적 결과가 도출될 확률이 높다고 관측한다. ◆하이루킨 전임상 데이터, 종양미세환경 작용원리 입증 3일에는 하이루킨-7의 전임상 데이터가 포스터 세션에서 공개된다. 제넥신은 지난해 미국암학회(AACR 2018)에서 처음으로 하이루킨-7의 전임상 데이터를 소개했다. 당시 동물모델에서 항암효과와 종양침윤림프구(TIL) 증가를 확인했다고 밝혔다. 하이루킨-7이 혈중 T세포를 증가시키고, 케모카인 수용체 발현을 통해 암세포로 유도해 TIL을 대폭 증가시켰다는 설명이다. 올해 공개된 하이루킨-7 데이터는 쥐모델에서 면역관문억제제, 사이클로포스파미드와 병용했을 때 종양억제 효과를 확인했다. CD8+T세포에서 면역증강에 유리한 종양미세환경을 유도해 항암작용을 나타내는 원리다. 연구진은 "하이루킨-7 단독요법이 다양한 종류의 고형암에 적용 가능하다. 면역관문억제제나 항암화학요법과 병용할 경우 면역증강에 유리한 종양미세환경을 조성해 항암작용을 높일 수 있다"고 정리했다. 종양미세환경을 극복하고, 면역항암제와 병용하는 방식으로 기존 항암치료의 반응률을 개선한 점은 최근 전 세계적인 암연구 방향과 일치한다는 평가가 나온다.

이우석 코오롱생명과학 대표가 무릎 골관절염에 사용되는 세포유전자치료제 '인보사케이'의 세포유래 변경과 관련, 판매중지에 대해 공식사과했다. 그는 1일 한국프레스센터에서 열린 기자간담회에서 "그동안 인보사를 성원해준 환자와 업계 종사자 등 관계자들에게 실망감을 안겨드려 사죄한다"고 말했다. 코오롱생명과학은 지난달 31일 인보사케이주의 주성분 중 1개 성분이 허가 당시 제출한 자료에 기재된 세포와 달라 자발적으로 유통·판매를 중지한다고 밝혔다. 인보사케이는 '동종유래 연골세포'와 'TGF-β1 유전자삽입 동종유래 연골세포(TC)'로 구성돼 있는데, 이 TGF-β1 유전자삽입 동종유래 연골세포가 조사결과 '태아신장유래세포(GP2-293세포)'로 확인됐기 때문이다. 1일 기자간담회에서 코오롱생명과학 측은 이에 대해 사과했으나, 이름만 몰랐을 뿐 임상시험이나 상업화 판매 시에는 똑같은 세포물질이 사용됐다며 안전성과 유효성에는 문제가 없다며 해명했다. 이름이 바뀐 '물질'이 개발 과정부터 지금껏 일관되게 사용했다는 점만 증명한다면 미국에서의 상업화 임상이나 국내 허가도 유지될 것이라고 덧붙였다. 유수현 바이오사업담당 상무는 "인보사는 사람연골세포로 구성된 HC가 75%, 레트로바이러스를 투입해 연골새포 증식을 돕는 TGF-β1 유전자가 들어간 형질전환세포 TC가 25%로 구성돼 있다"며 "이 TC는 종양원성을 원천 차단하기 위해 방사선 조사를 거쳐 안전성이 확보돼 있고, 인체 내에서는 TGF-β1 유전자를 발현한 뒤 1~2분내 사멸된다"고 설명했다. 그는 "특히 TC는 세포은행 구축 이후 최초생산부터 지금까지 일관된 세포를 사용했고, 임상시험을 통해 안전성과 유효성을 확보했다"며 "지금껏 한번도 물질이 바뀐 적은 없기 때문에 계속 사용돼 왔다는 점만 입증된다면 미국에서 진행되고 있는 임상시험이나 국내의 품목허가도 세포 유래 성분 이름만 바뀐 채 유지될 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다. 즉 이름만 바꼈을 뿐, 형태는 그대로라는 설명이다. 그러면서 코오롱 측은 11년간 3548명에게 투여한 결과 심각한 부작용 사례는 없었다며 안전성 논란을 일축했다. 코오롱생명 "세포 유래 성분 뒤늦게 알았지만, 원래 그랬던 것...안전성·유효성 문제 없어 이번에 TGF-β1 유전자삽입 동종유래 연골세포(TC)가 태아신장유래세포(GP2-293세포)로 변경 확인된 계기는 미국에서 임상시험 진행 중 CMO(위탁생산업체)의 STR테스트를 통해 밝혀졌다. 이우석 대표는 "STR테스트는 사람으로 치면 진차확인 조사와 비슷하다"면서 "FDA에서 이 자료를 품목승인 신청시 요구할 것으로 보여 미리 진행해 이같은 사실을 밝혀냈다"고 말했다. TGF-β1 유전자삽입 동종유래 연골세포라고 처음 알려진 2004년에는 STR테스트가 아닌 다른 형질 특성분석이 있었다. 이 대표는 "세포유전자치료제가 이제 막 개발되는 의약품이기 때문에 지금도 FDA나 국내 식약처도 품목허가 당시 STR테스트 자료를 요구하지 않는다"면서 "다만 FDA는 마스터셀 뱅크 구축 때 STR 검사 제출을 권고하지만, 그런 가이드라인이 생겼을 때는 이미 인보사가 세포주를 구축하고 있었다"고 말했다. 코오롱생명 측은 초기 물질 발굴 당시 분리 정제가 미비해서 293세포 일부가 혼입된 것으로 추정한다면서 정확한 조사를 위해서는 장기간 시간이 소요될 것이라고 설명했다. 그렇다고 코오롱생명은 293세포가 혼입되지 않은 연골세포로 구성된 물질로 임상시험을 다시할 생각은 없다는 입장이다. 현재 TC가 보조역할에만 그치고 있기 때문에 293세포든 연골세포든 종류에 상관없이 안전성이나 유효성에는 크게 영향을 미치지 못하기 때문이라는 설명이다. 이우석 대표는 "한점 의혹없이 정도의 길을 걸어 모든 문제를 해소하겠다"면서 "이번 일을 열정과 의지로 똘똘뭉친 바이오벤처의 하나의 성장통으로 너그럽게 봐주셨으면 좋겠다"고 강조했다. 코오롱생명과학 측이 이번 사태를 단순 이름 문제로 불식시키고 보건당국도 안전성·유효성에는 영향이 적다며 사태를 진화하고 있지만, 허가당시 식약처는 주성분도 제대로 파악하지 않은 채 시판승인을 했다는 비판에서 자유롭지 못해 보인다. 아무리 새로운 세포유전자치료제로 가이드라인이 미비했다 하더라도 보다 신중하게 심사를 했어야 했다는 지적이다. 이번 문제가 국내에서 처음 밝혀진 것이 아니라 미국 임상시험 의약품을 생산하는 CMO에서 조사했다는 점도 식약처의 검증부족을 인정할 수 밖에 없다는 비판이다. 이날 주식시장에서는 코오롱생명과학과 코오롱티슈진이 모두 하한가를 기록했다.

중증 아토피 피부염 환자들이 질환이 관리된다면 10년 중 6.2년의 삶을 포기할 수 있다고 답한 연구 결과가 나와 주목된다. 즉 정상적인 삶의 질을 영위할 수 있다면 10년 중 4.8년을 살아도 좋다는 얘기다. 지난 3월 발행된 유럽 임상 약리학회저널 '클리니컬 테라퓨틱스(Clinical Therapeutics)'은 기존 치료제로 충분한 효과를 못보고 있는 중증 아토피 피부염 환자들 대부분은 삶을 이어가는 것 대신, 기대 여명의 단축을 선택한다는 연구결과를 실었다. 클리니컬 테라퓨틱스에 게재된 '아토피 피부염치료 반응에 따른 효용가중치 측정 연구'는 국내 만 19세 이상 60세 미만의 일반인 155명을 대상으로 중증 아토피 피부염이 건강상태에 미치는 영향을 포괄적으로 제시한 후 아토피 피부염 환자의 삶의 질에 대한 효용가중치를 측정했다. 그 결과, 치료에 반응하지 않아 아토피 피부염이 조절되지 않는 상태일 때의 효용가중치는 0.38로 나타났다. 이 수치는 치료를 하더라도 증상이 잘 조절되지 않는 중증 아토피 피부염 환자로서 10년을 사는 것이 완전한 건강상태로 몇 년을 살다 죽는 것과 가치가 같은지 선호도를 측정한 값으로, 건강하게 3.8년을 살고 6.2년의 삶을 포기하겠다는 것을 의미한다. 치료에 잘 반응해 아토피 피부염이 조절되는 상태인 경우에는 0.85로 측정돼, 약 1.5년의 기대여명 단축을 선택하겠다는 결과를 보였다. 다시 말해 중증 아토피 피부염이 조절되지 않는 상태에서는 완벽한 건강 상태를 위해 약 62%의기대여명 단축을 선택하는 반면, 아토피피부염이 잘 조절되는 경우 약 15%의 기대여명 단축을선택하는 결과를 보여, 중증 아토피 피부염 환자들의 삶의 질에 대한 인식이 잘 반영된 국내 연구로서 의미가 있다고 연구진은 밝혔다. 이번 연구결과에서 측정 된 아토피 피부염 환자의 삶의 질에 대한 효용가중치는 다른 중증 질환이나 장애와 비교했을 때, 유사하거나 오히려 더 낮은 것으로 나타났다. 질환 및 증상 등 각각의 건강상태가 개인에게 주는 효용의 정도를 측정한 질보정수명(Quality Adjusted Life Year, QALY)에 대한 국내 연구에 따르면, 청각 장애와 시각 장애를 가진 환자들의 삶의 질 효용가중치는 0.39로 이번 연구에서 확인된 아토피 피부염의 효용가중치인 0.38과 비슷한 수치로 확인됐다. 이는 일반인들이 생각하는 중증 아토피 피부염 환자들의 삶의 질이 심각한 장애에 해당하는 삶의 질 수치와 비슷한 수준이다. 이번 연구를 발표한 송현진 미국 플로리다대학교 약학대학 박사는 "중증 아토피 피부염 환자들의 낮은 삶의 질에 대한 사회적 인식이 부족한 상황에서 이번 연구가 환자들의 삶을 더 깊이 이해하는데 기여할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다. 한편 해당 연구는 아토피피부염이 있는 성인 환자에 치료를 실시한 후 ▲치료에 잘 반응해 아토피 피부염이 조절되는 상태(Response)와 ▲치료에 반응하지 않아 아토피 피부염이 조절되지 않는 상태(Non-response)로 구분해 아토피 피부염의 증상과 합병증, 수면 상태, 정서적인 영향, 일상생활 등에서 겪을 수 있는 상황을 상세히 묘사한 시나리오를 제시했다. 이를 바탕으로 중증 아토피 피부염 환자로서 사는 10년의 삶을 각각 몇 년의 건강한 삶과 교환할 수 있을 것인가에 대한 답변을 시간 교환법(Time Trade-off, TTO)의 방식을 이용해 효용가중치로 측정했다. 시간 교환법은 약제의 건강보험 등재 여부 결정 등에 광범위하게 사용되는 EQ-5D(EuroQol-5Dimensions)와 같은 간접 측정 도구가 만성질환 환자들의 삶의 질 개선 및 치료 효과를 충분히 설명하지 못하는 한계가 있다는 점을 보완한 것이다.

환인제약(대표 이원범)은 뇌전증 치료제인 ‘케프렙톨서방정750mg(레비티라세탐)’을 이달 1일 발매했다. 케프렙톨서방정의 주성분인 레비티라세탐은 뇌에 존재하는 Synaptic vesicle protein 2A(SV2A)에 결합해 신경전달물질의 방출을 조절함으로써 발작을 억제하는 뇌전증 치료제이다. 환인제약은 기존 1일 2회 복용하는 레비티라세탐 성분의 케프렙톨정에 추가해, 1일 1회 복용하는 케프렙톨서방정을 발매함으로써 환자의 복용편의성이 더욱 개선될 것으로 기대하고 있다. 환인제약은 기 출시 제품인 케프렙톨서방정 500mg에 이어 추가로 750mg 함량을 출시함으로써 환자별 약물 반응에 따른 용량 선택의 폭을 넓히는데 기여할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 케프렙톨서방정 750mg의 상한약가는 889원이며, 포장단위는 30정/병, 100정/병 포장으로 출시된다.