[데일리팜=정새임 기자] 아스트라제네카의 표적 항암제 '타그리소(성분명 오시머티닙)'가 아시아인을 대상으로 실시한 임상에서 기존 표준치료 대비 무진행생존기간(PFS)과 전체생존기간(OS)을 현저히 개선시키며 기존 임상과 일관된 효과를 입증했다. 이를 근거로 타그리소가 국내 1차요법으로서 보험급여 적용을 받을 수 있을지 주목된다. 해당 연구는 중국에서 실시한 FLAURA China 3상 코호트 연구다. 타그리소군에 71명, 표준치료(1세대 EGFR-TKI)군에 65명이 배정됐다. 타그리소군의 PFS 중앙값은 17.8개월로 표준치료군의 9.8개월 보다 8.0개월 길었다. 사망 위험은 44% 줄었다. 이는 FLAURA 연구의 PFS 개선(8.7개월)과 유사한 수치다. 타그리소 투여군의 OS 중앙값은 33.1개월로 표준치료군(25.7개월) 대비 7.4개월 길었으며, 사망위험은 15% 줄인 것으로 나타났다. 이는 FLAURA 전체 OS 중앙값 개선(6.8개월)보다 높은 수치다. 치료 지속율 역시 타그리소 치료군에서 더 높게 나타났다. 데이터 확정 시점에서 타그리소군의 치료 유지 기간 중앙값은 20.0개월로 표준치료군의 13.6개월보다 6.4개월 길었다. 투약 3년 시점에서 표준치료군은 8%(5명) 환자만 치료를 지속하고 있었던 반면, 타그리소군은 20%(14명)가 치료를 이어가고 있었다. 치료 2년, 3년 시점에서 타그리소군 생존율은 각각 64.3%, 38.6%로 표준치료군 54.2%, 32.6% 대비 높은 생존율을 보였다. FLAURA China 연구는 FLAURA 전체 임상 연구와 동일한 프로토콜로 표준치료군에서 질병이 진행된 경우 T790M 변이가 확인된 환자는 타그리소 교차 투여가 가능하도록 설계됐다. 분석 결과, 표준치료군 환자 중 34% (22명)에 2차 치료제로 타그리소로 교차투여를 허용하고도 타그리소 1차 투여의 생존연장을 보였다. 중추신경계 전이가 나타난 환자는 타그리소군 2명(3%), 표준치료군 13명(20%)으로 타그리소군은 FLAURA 전체 연구와 일관되게 전이 동반 여부와 상관없이 낮은 중추신경계 진행을 보였다. 이번 연구 결과는 지난 5일 국제 학술지 '표적종양학(Targeted Oncology)'에 온라인 게재됐다. 명진 한국아스트라제네카 항암사업부 전무는 "타그리소군이 PFS와 OS에서 FLAURA 전체 임상 결과와 일관되게 임상적으로 의미있는 개선을 보여줬다"라며 "특히 표준치료군에서 1차 치료 후 T790M 변이 환자가 타그리소로 교차 투여를 받았음에도 불구하고 타그리소군에서 생존 연장 효과를 보여준 것은 매우 주목할 만한 결과"라고 설명했다. 김상위 서울아산병원 종양내과 교수는 "치료 3년 시점에서 20%의 환자가 타그리소 1차 치료를 이어가고 있었다는 것은 EGFR변이 비소세포폐암에서 특히 고무적인 결과"라며 "이번 FLAURA 중국인 임상 결과는 1차 치료제로서 타그리소의 임상적 가치와 사용 당위성을 더욱 공고히 하는 계기가 될 수 있을 것"이라고 덧붙였다. 한편, 아스트라제네카는 타그리소의 1차 급여 확대를 위해 암질환심의위원회 심의를 받고 있다.

[데일리팜=안경진 기자] 일동제약그룹의 신약개발 전문기업 아이디언스가 위암 신약의 글로벌 임상시험 첫 발을 내디뎠다. 올해 초 400억원 투자유치에 성공하면서 신약개발 프로젝트를 본격화하는 행보다. 10일 미국 국립보건원(NIH)이 운영하는 임상정보사이트 클리니칼트라이얼즈(Clinical Trials)에 따르면 아이디언스는 최근 'IDX-1197' 관련 글로벌 1상 임상시험계획을 신규 등록했다. 아이디언스는 작년 말 'IDX-1197' 병용요법이 미국식품의약국(FDA)의 임상시험계획(IND) 승인 심사를 통과했다고 밝혔다. 당시 미국 임상을 곧 개시할 계획이라고 밝혔는데, 세부 임상 디자인과 일정을 이번에 첫 공개했다. 진행성 위암 환자에게 '젤로다'(성분명 카페시타빈)와 옥살리플라틴을 병용하는 젤록스(XELOX) 요법 또는 이리노테칸과 'IDX-1197'를 병행 투여하고, 내약성 및 안전성을 평가하는 연구다. 'IDX-1197' 병용요법의 최대내약용량(MTD)과 임상2상 적용용량(RP2D), 용량제한독성(DLT) 등을 결정하는 데 목표를 둔다. 진행성 위암으로 진단받은 18세 이상 성인 환자를 모집한 다음, 과거 치료 여부에 따라 2개 그룹으로 나눠 'IDX-1197'와 젤록스요법 또는 이리노테칸 병용요법의 용량별 투여반응을 평가하는 방식이다. 오는 4월부터 피험자 등록을 시작해 100명을 모집하고, 2023년 말까지 종료하겠다는 계획을 제시했다. 이로써 아이디언스는 출범 이후 처음으로 신약후보물질의 글로벌 임상을 가동하게 됐다. 아이디언스는 지난 2019년 5월 일동홀딩스가 설립한 바이오벤처다. 일동홀딩스가 지분 100%를 보유 중이다. 직접 새로운 신약을 발굴하지 않고 개발만 전담하는 개발 중심(NRDO) 바이오벤처를 표방한다. 아이디언스는 지난해 일동제약이 자체 개발한 표적항암제 후보물질 'IDX-1197'의 권리를 넘겨받았다. 현재 전국 18개 임상시험센터에서 7개의 암종을 대상으로 'IDX-1197'의 1b/2a상임상을 진행하고 있다. 이번에 미국 임상에 진입하는 'IDX-1197'은 암의 생성과 관련 깊은 PARP(Poly ADP-ribose polymerase) 효소에 선택적으로 작용해 암세포를 억제하는 기전의 표적항암제 후보물질이다. 암세포에서만 발생하는 특정 유전자 변이와 결핍을 표적으로 작용하기 때문에 정상 조직에는 영향을 주지 않으면서 암을 억제한다. 아이디언스는 올해 초 유안타인베스트먼트, TS인베스트먼트, 미래에셋캐피탈, 서울투자파트너스 등 다수의 기관투자자로부터 총 400억원 규모의 투자금을 유치한 바 있다. 그동안비임상 및 임상연구를 통해 확보한 'IDX-1197'의 데이터를 미국암연구학회(AACR), 미국암학회(ASCO) 등에 참가해 알리는 한편, 추가 신약 파이프라인 확보에도 속도를 낸다는 방침이다.

[데일리팜=김진구 기자] 변종 코로나19 바이러스가 전 세계로 확산되는 가운데, 주요 백신업체는 '부스터샷' 개발로 대응책을 마련 중이다. 부스터샷은 기존 예방효과를 강화하기 위한 업그레이드 백신이다. 접종 완료자에게 추가로 새 성분이 담긴 백신을 맞게 할지, 2회차 접종분에 새 성분을 담을지는 아직 각 개발사가 정하지 않은 상태다. 9일 주요 해외언론에 따르면, 화이자·모더나·아스트라제네카 등은 변이 바이러스에 대응하는 부스터샷 개발에 착수했다. 현재 코로나19 바이러스의 변이는 영국과 남아프리카공화국, 브라질에서 빈번하게 발견된다. 변이 바이러스는 기존 바이러스에 비해 전파속도가 빠른 것으로 알려졌다. 영국공중보건국(PHE)은 영국 변이 바이러스의 전염성이 30~50% 더 높다는 연구결과를 냈지만, 전문가들은 그 수치를 최대 70%까지로도 추정하고 있다. 최초발생 시점은 지난해 9월로 추정된다. 남아공 변이는 지난해 10월에 등장했다. 영국 변이보다도 전염성이 높은 것으로 보고된다. 세계보건기구(WHO)에 따르면 남아공발 변이는 31개국, 영국발 변이는 70개국, 브라질 변이는 8개국에서 보고됐다. 질병관리청에 따르면 한국은 세 가지 변이 바이러스 감염 사실이 모두 확인된 전 세계 9개국 중 하나다. 지난 6일 기준 국내 변이 바이러스 확진자는 총 51명이다. 영국 변이 37명, 남아공 변이 9명, 브라질 변이 5명 등이다. ◆남아공 변이 예방률, 아스트라 22%…모더나는 6분의 1 수준 기존 백신이 변이 바이러스에 효과가 전혀 없는 것은 아니다. 다만, 백신 개발 자체가 기존 바이러스를 대상으로 진행됐기 때문에 예방효과는 상대적으로 낮을 수밖에 없다는 설명이다. 'B.1.315'라 불리는 남아공 변이를 예로 들면, 아스트라제네카 백신의 경우 경증·중등도 코로나를 예방하는 효과가 22%에 그친다는 연구결과가 있다. 남아공에서 진행한 임상 1/2상의 임상참가자 2000명을 분석한 결과다. 모더나 역시 B.1.315에 대한 중화역가가 기존 바이러스 대비 6분의 1 수준으로 전해진다. 정확한 데이터가 공개되진 않았지만 같은 기전의 화이자 백신도 비슷한 수준일 것으로 추정된다. 존슨앤드존슨과 노바백스는 임상3상에서 남아공 변이에 대한 예방효과가 낮게 나타났다. 존슨앤드존슨의 경우 B.1.315 변이가 만연한 남아공에서 예방효과가 57%에 그쳤다. 반면 미국에선 72%의 효과를 냈다. 노바백스 백신은 영국에서 89.3%, 남아공에서 60.0%의 효능을 보였다. ◆모더나·화이자 테스트 돌입…아스트라 "가을까지 완성" 이런 이유로 각 기업은 새로운 변이에 대응하는 백신을 추가 개발 중이다. 백신 접종을 완료한 사람에게 추가로 백신을 접종케 하거나, 1회차 접종 후 변이 바이러스용으로 개발된 2회차 접종분을 맞게 하는 식이다. 모더나의 경우 2회차 접종분을 부스터샷으로 개발 중이다. 지난달 말 B.1.351 바이러스 균주를 확보, 테스트에 들어갔다. mRNA 백신 특성상 새 균주에 대응하는 백신 개발이 기술적으로 어렵지는 않다는 설명이다. 화이자 역시 부스터샷을 개발하고 있다. 화이자와 함께 백신을 개발한 바이오앤텍 우구르 사힌 CEO는 2월 중순까지 변이 바이러스에 대응할 수 있는 백신 후보물질을 만들 수 있을 것으로 예고한 바 있다. 알버트 보울라 화이자 CEO 역시 "작은 변화만 가하면 되기 때문에 부스터샷을 빠른 속도로 대량생산할 수 있을 것"이라고 블룸버그 인터뷰에서 말했다. 아스트라제네카도 부스터샷 개발에 착수한 상태다. 아스트라제네카와 백신을 공동개발한 영국 옥스퍼드대 사라 길버트 박사는 BBC와의 인터뷰에서 "변이 바이러스에 대응하는 백신을 개발 중이며, 올 가을까지 수정된 백신을 준비할 수 있을 것"이라고 설명했다. 이밖에 존슨앤드존슨, 노바백스 등도 부스터샷 개발에 뛰어든 것으로 전해진다. 아직 코로나 백신 임상3상을 완료하지 않은 큐어백의 경우 GSK와 함께 변이 바이러스를 예방하는 백신을 개발 중이다. 부스터샷 개발이 기술적으로 그리 어렵지는 않다는 것이 전문가들의 설명이다. 다만 변이 바이러스에 얼마나 효과가 있는지 평가하고 대량생산으로 이어가기 위한 시간적·물리적 제약이 걸림돌로 예상된다.

[데일리팜=안경진 기자] 신약개발 전문 바이오벤처 에이피트바이오가 출범 2년만에 185억원의 누적 투자금을 확보했다. 주력 파이프라인인 표적면역항암제의 비임상시험과 후속 연구를 가속화한다는 방침이다. 9일 업계에 따르면 에이피트바이오는 최근 총 140억원 규모의 시리즈A 라운드 투자 유치를 마쳤다. 이번 시리즈A 투자에는 기존 시드투자 기관인 코오롱인베스트먼트와 신한벤처투자(옛 네오플럭스) 외에 UTC인베스트먼트, LSK인베스트먼트, KDB캐피탈, 미래에쿼티파트너스, 라구나인베스트먼트, 현대기술투자, KB증권 등 9개 기관이 참여했다. 에이피트바이오는 단클론항체와 이중항체 등 항체기반 혁신 항암신약을 개발하는 바이오벤처다. 애경그룹 네오팜 신약개발본부장과 에이비온 연구소장, 범부처신약개발사업단 전문위원 등으로 활동하면서 신약개발 연구, 기획, 평가 경험을 보유한 윤선주 대표가 지난 2018년 창업했다. 항체 라이브러리와 항체발굴, 최적화, 이중항체 제작 등 다양한 플랫폼기술을 보유하고 있다. 에이피트바이오는 앞서 45억원 규모의 투자를 유치했다. 2019년 3월 전략적 투자자인 임상시험수탁기관(CRO) 씨엔알리서치로부터 5억원의 엔젤투자를 받고, 같은 해 7월에는 코오롱인베스트먼트, 네오플럭스로부터 40억원 규모의 시드라운드 투자를 받았다. 출범 이후 2년 여만에 185억원에 달하는 투자금을 확보했다. 회사 측은 혁신 항체신약 개발에 필요한 플랫폼기술을 갖춘 점이 단기간 내 대규모 투자유치를 끌어냈다고 진단한다. 지난 시드투자 라운드 이후 주력 파이프라인이 연구개발(R&D) 진척을 나타낸 데다, 이중항체 등 후속 파이프라인에 대한 기대감도 반영됐다는 분석이다. 에이피트바이오는 자체 항체 라이브러리를 이용해 신규 타겟에 최적화된 후보항체를 발굴하고, 영장류를 대상으로 예비독성시험이 가능한 양의 항체를 자체 생산하는 기반을 갖췄다. 신규 파이프라인을 지속적으로 공급할 수 있는 원스톱 시스템을 구축한 셈이다. 회사 측은 이번 투자유치를 계기로 표적면역항암제 'APB-A001'의 비임상시험과 1상 임상시험계획(IND) 준비에 속도가 붙을 것으로 기대하고 있다. 'APB-A001'은 암세포를 공격하는 면역세포 중 하나인 T세포를 조절해 암세포의 성장과 증식, 전이를 억제하는 단클론항체다. 췌장암, 담도암 등 난치성 고형암의 종양미세환경(TME)을 개선함으로써 암세포 성장을 억제하고 궁극적으로 암 재발 및 전이를 낮추는 작용기전을 나타낸다. 에이피트바이오는 동물실험을 통해 'APB-A001'의 우수한 항암효과를 확인하고, GLP 독성시험에 준하는 수준의 설치류 및 영장류 대상의 예비독성시험을 통해 안전성 데이터를 확보했다. 중국 OPM 바이오사이언스에 의뢰해 구축한 고생산성 RCB(Research Cell Bank)에서 비임상 독성시험 및 임상1상 원료, 완제의약품 생산을 위한 절차도 진행 중이다. 'APB-A001' 비임상과 임상1상에 사용되는 원료와 완제의약품 생산은 지난해 위탁개발생산(CDMO) 계약을 체결한 바이넥스가 맡는다. 에이피트바이오는 올해 하반기 'APB-A001'의 GLP 독성시험을 시작하고, 내년 3분기경 1상임상에 진입한다는 목표다. 비임상을 담당할 해외 CRO 업체 선정을 마무리하고 있다. 작년 말 미국의 신약개발 바이오텍(비공개)과 'APB-A001' 물질이전계약(MTA)을 체결하면서 기술이전 또는 공동개발 가능성도 열어놨다. 윤선주 에이피트바이오 대표는 "이번 투자유치로 표적면역항암제의 비임상시험을 안정적으로 진행할 수 있는 R&D 자금을 확보했다. 2022년 임상1상 IND 승인을 목표로 좋은 결과를 확보하는 데 힘을 쏟겠다"라며 "선도단계에 있는 면역항암 이중항체들의 후속 연구를 비롯해 국내외 기관과 논의되고 있는 CAR-T세포치료제, 치료용 항체-약물 접합체(ADC) 공동연구도 더욱 활발해질 것으로 기대한다"라고 말했다.

[데일리팜=김진구 기자] 러시아에서 개발한 코로나19 백신 '스푸트니크V'의 높은 예방효과가 깜짝 발표된 가운데, 정부가 도입 여부에 대해 신중한 입장을 밝혔다. 구체적 논의는 없었지만, 도입 가능성을 열어놓고 검토하겠다는 것이다. 러시아는 지난해 8월 스푸트니크V를 코로나19 백신으로 승인한 바 있다. 전 세계 최초 승인이었으나, 주요 선진국에선 효능·안전성이 충분히 검증되지 않았다며 인정하지 않는 분위기였다. 그러나 지난 2일(현지시각) 국제 의학학술지 '란셋'에 관련 임상결과가 발표되면서 분위기가 반전됐다. 이 백신을 1만9866명에게 투여한 결과, 면역효과가 91.6%로 확인됐다는 내용이었다. 60세 이상 2144명을 대상으로 한 임상에서도 91.8%의 효과가 관찰됐다. 국내에서 도입키로 한 아스트라제네카(62~70%)보다 뛰어나고, 화이자(95%)·모더나(94.1%)와 비슷한 수준이다. 국내 일각에서 러시아 백신 도입 여론이 형성됐다. 효과는 뛰어나면서 가격도 화이자·모더나 백신보다 절반 수준으로 저렴하기 때문이다. 이와 함께 고령에서도 충분한 효과가 검증됐다는 점, 상온 유통이 가능하다는 점에서 도입을 검토해야 한다는 목소리가 나왔다. 이에 대해 정부는 당장 검토하고 있지는 않다고 선을 그으면서도, 향후 검토할 수 있다는 신중한 답변을 내놨다. 정은경 질병관리청장은 8일 온라인으로 개최된 '코로나19 백신 예방접종 관련 시민참여형 특집 브리핑'에서 '러시아 백신을 추가로 도입하는 방안을 고려하고 있느냐'는 질문에 이같이 답했다. 정 청장은 "당장은 정부가 확보한 5600만명분 외에 노바백스와 계약을 진행 중"이라며 "스푸트니크V와 관련해선 (기존에 계약한 백신에) 공급 이슈나 변이 같은 불확실성이 있기 때문에, 추가 백신에 대한 확보 필요성을 계속 검토해나갈 예정"이라고 답했다. 정 청장은 러시아 백신 도입을 검토하겠다는 것인지 재차 묻는 질문에 "여러 가능성을 열어 놓고 검토하겠다는 것"이라며 "러시아 백신 도입과 관련해 어떠한 구체적인 계약이나 논의도 진행되고 있지 않다"고 말했다. 스푸트니크V의 국내 도입과는 별개로, 이미 이 백신은 국내에서 생산 중이다. 러시아국부펀드(RF)는 지난해 한국코러스와 1억5000만 도즈 분량의 위탁생산(CMO) 계약을 맺은 바 있다. 다만 러시아 측과의 계약에 따라 이 백신은 전량 중동지역에 공급된다. 최근엔 제약업계에서 스푸트니크V의 위탁생산 업체가 추가될 것이란 이야기도 나온다. 러시아 측이 글로벌 공급물량 확대를 꾀하고 있고, 이를 위해 녹십자 등 국내 업체와 추가로 위탁생산을 논의하고 있다는 내용이다.

[데일리팜=김진구 기자] 동아에스티는 2형 당뇨병치료제로 개발 중인 'DA-1241'의 미국 임상1b상에서 우수한 혈당강하 효과를 확인했다고 8일 밝혔다. DA-1241은 'GPR119(G protein-coupled receptor 119) agonist' 기전의 신약이다. 당뇨병치료제 중에는 신규작용 기전의 퍼스트인클래스로 개발되고 있다. GPR119는 췌장의 베타세포에 존재하는 수용체다. 활성화 시 포도당·지질대사산물의 양에 따라 인슐린 분비를 늘린다. DA-1241은 이 수용체를 활성화해 저혈당 위험 없이 식후혈당을 개선한다. GPR119는 소장과 간에서도 발견된다. 활성화되면 소장에서는 지질대사에 관여하는 GLP-1의 분비를 증가시킨다. 이를 통해 지방의 혈중 이동을 억제하고, 간에서는 지방산 생합성을 억제한다. DA-1241은 소장과 간에서 GPR119를 활성화해 이상지질혈증도 개선할 것으로 기대된다. 미국 임상1b상은 정상인과 2형 당뇨병환자 대상 반복투여·용량증량 시험으로 진행됐다. 당뇨병환자는 메트포르민을 복용하면서 위약 또는 시타글립틴 또는 DA-1241(25·50·100mg)을 1일 1회 8주간 복용했다. 그 결과 우수한 임상적 유의성이 확인됐다는 설명이다. GPR119 활성화에 따른 식후혈당 감소효과를 평가하기 위한 혈당증가분의 곡선하면적(incremental AUE0-4h) 측정 결과, 복용 전 대비 DA-1241 100mg(-13.8%)이 시타글립틴 100mg(-9.0%)과 유사한 혈당개선을 효과를 나타냈다. 위약(+10.5%) 대비 매우 우수한 혈당개선 효과가 나왔다. 공복혈당·연속혈당측정을 통한 혈당변동성 지표에서는 시타글립틴과 유사한 수준을 보였다. 특히 DA-1241은 복용 시 GLP-1의 분비량이 증가, 체내에서 DA-1241의 GPR119 수용체 활성화가 확인됐다. 시타글립틴은 복용 후 시간이 경과하면서 GLP-1 분비가 감소되는 것으로 나타났다. 임상적으로 의미있는 부작용은 관찰되지 않았으며, 체중감소 효과는 DA-1241 100mg이 1.57kg(-2.2%)로, 위약(-0.3%)·시타글립틴(-0.3%) 대비 우수한 것으로 나타났다. 이같은 임상결과는 올해 6월 개최 예정인 미국 당뇨병학회에서 발표할 계획이다. 동아에스티 측은 초록집 제출을 완료했다. 동아에스티 관계자는 "GPR119 agonist 계열 치료제는 우수한 혈당강하·이상지질혈증 개선 효과로 앞서 많은 제약사가 개발을 진행했으나, 임상적 유효성 입증에는 실패했다"며 "동아에스티는 다양한 유도체 연구로 유효성을 갖는 후보물질 도출로 미국 임상1b상까지 완료했다. 향후 진행될 임상2상에 만전을 기해 DA-1241의 성공적인 개발을 위해 노력하겠다"고 말했다.

[데일리팜=정새임 기자] 사노피-아벤티스 코리아(대표 배경은)는 경구형 다발경화증 1차 치료제 '오바지오 필름코팅정(성분명 테리플루노마이드)'의 급여 기준이 확대됐다고 8일 밝혔다 보건복지부가 지난달 29일 공고한 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)'에 따라 오바지오는 신경과 전문의가 진찰해 맥도널드(McDonald) 진단기준(시간파종 및 공간파종)에 부합하면서 다른 유사 질환에 의한 발생을 배제할 수 있는 외래 통원이 가능한 재발완화형 다발경화증 환자(RRMS)로 급여 대상이 확대됐다. 이번 급여 확대의 핵심은 다발경화증 표준 진단 기준인 맥도널드 진단에 의거해 전문가 판단을 따를 수 있게 된 점이다. 이에 따라 기존 '지난 2년간 신경기능장애 2회 이상'이 있어야만 급여가 적용됐던 오바지오의 제한 조항이 삭제됐다. 사노피-아벤티스 코리아는 다발경화증 환자들이 조기에 오바지오 급여 혜택을 받을 수 있게 되면서 치료 접근성이 대폭 향상될 것으로 기대했다. 오바지오는 재발완화형 다발경화증 환자의 자가 주사 부담을 낮춘 국내 최초의 경구형 1차 치료제다. 1일 1회 투여 용법으로 장기간 지속적인 치료가 필요한 다발경화증 환자의 치료 순응도를 높이는데 도움을 줄 수 있다. 오바지오는 말초면역계의 활성화된 림프구의 수를 감소시키는 세포억제(cytostatic) 작용기전으로 다발성경화증의 재발을 억제하는 동시에 정상적인 면역 작용은 유지하는 특징을 가지며,16년 이상 일관된 안전성 데이터를 보유하고 있다. 사노피 젠자임 박희경 사장은 "오바지오의 이번 급여 확대를 통해 다발경화증 진단 이후에도 적기에 경구용 치료옵션의 급여 혜택을 받을 수 없던 환자들이 이제는 진단과 동시에 오바지오를 급여로 처방 받을 수 있게 됐다"고 말했다.

[데일리팜=천승현 기자] 한미약품이 지난 2015년부터 6년 동안 7000억원에 육박하는 기술료 수익을 올렸다. 기술수출 과제 중 일부는 반환됐지만 추가 기술이전 계약과 마일스톤으로 지난해에도 100억원대 기술료 수익을 확보했다. 7일 한미약품에 따르면 지난해 이 회사의 기술료 수익은 176억원으로 집계됐다. 전년보다 28억원 감소했지만 2015년부터 6년 연속 100억원 이상의 기술료 수익을 기록했다. 한미약품의 지난해 기술료 수익은 MSD로부터 받은 기술이전 계약금이 가장 큰 비중을 차지한다. 한미약품은 지난해 8월 MSD에 비알코올성 지방간염치료제를 기술수출했다. 얀센으로부터 권리가 반환된 GLP-1 기반 이중작용제를 1년만에 MSD에 다시 이전했다. 인슐린 분비 및 식욕억제를 돕는 GLP-1과 에너지대사량을 증가시키는 글루카곤을 동시에 활성화하는 이중작용 치료제로, 약효지속시간을 늘리는 한미약품의 랩스커버리 원천기술이 적용됐다. 이 기술수출 계약으로 한미약품은 반환의무가 없는 계약금은 1000만달러(약 110억원)를 확보했다. 한미약품은 계약금 1000만달러를 모두 일시 인식하면서 100억원 이상의 기술료 수익이 유입됐다. 이와 함께 한미약품은 아테넥스에 기술수출한 항암제 ‘오락솔’의 개발에 따른 마일스톤도 추가로 확보했다. 이로써 한미약품은 초대형 기술수출 계약이 본격화하기 시작한 2015년부터 5년 동안 총 6805억원의 기술료수익을 거뒀다. 지난해 영업이익 487억원보다 14배 가량 많은 금액을 6년간 기술료로 확보한 셈이다. 한미약품은 지난 2015년 릴리, 베링거, 사노피, 얀센 등으로부터 받은 계약금으로 총 5125억원의 기술료 수익을 냈다. 2016년에는 기술료 수익이 277억원으로 다소 주춤했는데, 사노피와의 계약 수정으로 일부를 되돌려줬기 때문이다. 당초 한미약품은 지난 2015년 사노피와 당뇨약 3건의 기술이전 계약을 맺으면서 계약금 4억유로를 받았다. 이때 한미약품은 2015년 사노피로부터 계약금 4억유로을 받았지만 2556억원만 회계 장부에 반영했고 나머지는 36개월 동안 분할 인식하는 방법을 선택했다. 2016년 말 한미약품은 일부 과제(지속형인슐린)의 권리를 반환받는 등 계약 수정을 통해 1억9600만유로를 되돌려줬다. 한미약품은 사노피로부터 받은 계약금 중 약 1600억원 가량(기반영 수익 2015년 2556억원, 2016년 1~3분기 639억원)을 수익으로 인식하지 않은 상황에서 계약 수정으로 1억9600만유로를 송금했다. 지난 2017년부터 3년 동안 제넨텍으로부터 받은 계약금이 분할 인식됐다. 한미약품은 지난 2016년 9월 제넨텍과 RAF표적항암제 ‘HM95573’의 기술이전 계약을 체결했다. 계약금 8000만달러와 임상개발 및 허가, 상업화 등에 성공할 경우 단계별 마일스톤으로 8억3000만달러를 순차적으로 받는 조건이다. 한미약품은 2016년 12월2일 제넨텍으로부터 계약금 8000만달러를 받았다. 당시 원달러 환율 기준 1173원을 적용하면 938억원이 입금된 것으로 계산된다. 한미약품은 회계 장부상 계약금을 30개월간 분할 인식했고 2019년 4월 계약금 분할인식 시기가 종료됐다. 한미약품은 기존에 체결한 기술수출 계약금의 회계 인식은 종료됐지만 기술수출 과제의 개발 경과에 따라 추가 기술료를 확보할 수 있다. 한미약품의 파트너사 스펙트럼파마슈티컬즈가 미국증권거래위원회(SEC)에 제출한 분기보고서에 따르면 스펙트럼은 항암제 '포지오티닙'의 상업화 성과에 따라 한미약품에 최대 3억5800만달러의 마일스톤을 지급하기로 합의했다. 미국 식품의약품국(FDA) 허가가 신청된 호중구감소증치료제 '롤론티스'가 승인을 받으면 한미약품에 1000만달러를 지급한다. 포지오티닙은 지난 2015년 한미약품이 스펙트럼에 기술이전한 pan-HER2 항암제다. 2012년 스펙트럼에 기술이전된 롤론티스는 체내 바이오의약품의 약효 지속시간을 늘려주는 한미약품의 랩스커버리(Labscovery) 플랫폼기술이 적용된 바이오신약이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 신약 '빈다맥스'의 보험급여 등재 논의가 순탄치 않은 모습이다. 관련업계에 따르면 화이자의 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증(ATTR-CM, ATTR amyloidosis with cardiomyopathy) 신약 빈다맥스(타파미디스 61mg)가 진료상 필수약제 지정에 실패했다. 하지만 환자 규모가 상대적으로 많기 때문에 경제성평가 면제를 적용받기도 어려울 것으로 판단돼 빈다맥스의 급여권 진입이 난관에 봉착했다. 지난 2018년 10월 등재된 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증(ATTR-PN, ATTR amyloidosis with polyneuropathy)치료제 '빈다켈(타파미디스 20mg)'의 경우 유전질환으로, 환자수가 극소수지만 CM은 유전형뿐 아니라 노화에 의해 나타나는 정상형(Wild-type)까지 포함하고 있어 발병률이 높다. 상황이 이렇다 보니, 문제는 역시 환자다. ATTR-CM은 적절한 치료를 받지 못할 경우 생존기간이 2~3.5년에 그칠 정도로 치명적임에도 단순 심부전으로 오인하거나, 별다른 치료제가 없어 치료 성적이 좋지 못한 질환으로 꼽혀왔다. 빈다맥스는 사실상 ATTR-CM의 치료옵션이다. 환자들은 매우 제한적으로 간 이식이나, 대증적 치료에 의존할 수밖에 없다. 이같은 상황에서 빈다맥스는 3상 ATTR-ACT 연구를 통해 CM 환자의 심혈관계 사건 발생을 낮추고 6분 보행검사에 개선 효능을 입증했다. 이에 따라 국내 의료진들 역시 빈다맥스 처방의 필요성을 주장하고 있다. 고가 약인 만큼, 관건은 정부와 제약사의 의지다. 경평면제 적용 범위의 확대는 조금씩 개선되고 있지만 업계 입장에서 아직 미충족 수요가 많다. 당장의 제도 개선도 중요하다. 빈다맥스와 같이, 필요하지만 급여 논의 자체가 어려운 약들이 점점 늘어가는 만큼, 경평면제 범위의 조정은 지속적으로 고려돼야 한다. 단 당장 약이 필요한 환자들을 위해 위험분담제(RSA, Risk Sharing Agreement)의 다양한 유형의 혼합적용 등 약제 특성에 맞는 모델을 도출하기 위한 양측의 적극적인 논의가 필요할 것으로 사료된다. 한편 ATTR-ACT 연구에서 441명의 환자들은 2:1:2의 비율로 타파미디스 80mg, 타파미디스 20mg, 위약 투여군에 각각 무작위 배정됐으며 연구의 1차 평가 변수로 모든 원인에 의한 사망과 심혈관 관련 입원 빈도를 계층적으로 평가했다. 연구의 주요 2차 평가변수는 기저시점 대비 30개월 시점까지의 6분 보행검사(6-minute walk test)와 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 의미하는 '캔자스 대학 심근병증 설문지(Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary, KCCQ-OS)' 점수의 변화였다. 연구 결과 타파미디스 투여군은 위약 투여군 대비 모든 원인에 의한 사망 및 심혈관 관련 입원 위험률이 통계적으로 유의하게 더 낮은 것으로 나타났다.