[데일리팜=김진구 기자] 종근당 '나파벨탄'이 코로나19 치료제로 조건부허가를 받는 데 실패했다. 기대를 모았던 나파벨탄이 식품의약품안전처 조건부허가의 1차 관문을 통과하지 못하면서 관심은 '국산2호' 코로나 치료제 타이틀을 누가 따낼지에 다시 쏠리고 있다. 현재로선 GC녹십자가 개발 중인 혈장치료제의 가능성이 높게 평가되는 상황이다. 이밖에 부광약품, 대웅제약, 신풍제약에 대한 기대감도 다시 높아지는 모습이다. ◆식약처 "추가임상 필요"…종근당 "임상3상 계획대로" 식약처는 지난 17일 오후 코로나19 치료제·백신 안전성·효과성 검증 자문단 회의 결과를 발표했다. 검증 자문단은 종근당이 제출한 임상2상 결과만으로 나파벨탄을 코로나19 치료제로 허가하는 것은 적절하지 않다고 밝혔다. 코로나19 치료제로 인정하기 위해선 추가임상이 필요하다고 덧붙였다. 종근당은 18일 공시를 통해 공식입장을 밝혔다. 종근당은 "식약처로부터 코로나19 조건부허가 실패를 공식 통보받거나 공문을 수령한 사실이 없으며, 향후 해당 내용과 관련해 공식통보를 받는 즉시 공시할 것"이라며 "나파벨탄 임상3상은 계획대로 진행될 예정"이라고 설명했다. 국내에선 셀트리온이 지난달 5일 국산1호 코로나 치료제로 '렉키로나(성분명 레그단비맙)'를 허가받았다. 셀트리온이 첫 영예를 안은 이후 국산2호 치료제 자리를 놓고 종근당, GC녹십자, 대웅제약 등이 거론됐다. 그 중에서도 종근당이 가장 앞섰다는 평가를 받았다. 실제 종근당은 지난 8일 세 회사 중 가장 먼저 식약처에 조건부허가를 신청한 바 있다. ◆GC녹십자 "4월 허가신청"…부광·대웅·신풍 '임상 순항 중' 종근당 나파벨탄의 조건부허가가 좌초되면서 제약업계의 관심은 다시 GC녹십자로 쏠린다. 남은 국산2호 치료제 후보 중에 진행속도가 가장 빠른 것으로 평가된다. GC녹십자는 혈장치료제 'GC5131A'를 개발 중이다. 지난해 12월 31일 임상2상 참자가에 대한 투약을 마무리했다. 현재는 관련 데이터를 분석, 정리 중이다. GC녹십자 측은 "1분기 내 데이터분석을 완료한 뒤, 4월에는 식약처에 허가를 신청할 예정"이라고 밝혔다. 치료목적 사용승인이 잇따르고 있다는 점도 기대감을 높이는 배경 중 하나다. 식약처에 따르면 GC5131A는 지난해 10월 이후 오늘까지 총 41건의 치료목적 사용승인을 받았다. 부광약품, 대웅제약, 신풍제약 등에 대한 관심도 커지고 있다. 세 업체는 종근당과 마찬가지로 약물재창출 방식으로 코로나 치료제를 개발 중이다. 부광약품의 경우 임상2상 마무리단계인 것으로 전해진다. 부광약품은 자사 B형간염 치료제인 '레보비르'를 코로나 치료제로 개발하고 있다. 환자 60명을 대상으로 한 임상2상의 투약이 마무리된 상태다. 현재는 식약처 자료 제출을 위한 데이터 분석 작업에 한창이다. 대웅제약은 카모스타트 성분의 만성췌장염 치료제 '호이스타'를 코로나 치료제로 개발하고 있다. 지난해 말 발표된 임상2a상에선 1차 평가변수(바이러스 음전)의 통계적 유의성 달성에 실패했다. 다만, 2차 변수였던 증상척도 개선에선 유의미한 효과를 확인했다. 대웅제약은 이를 토대로 3건의 임상2b상과 3상을 진행 중이다. 경증·중등증 환자에서 호이스타의 안전성·유효성을 평가하는 내용의 임상2/3상, 렘데시비르와의 병용요법을 평가하는 임상3상, 코로나 예방을 목적으로 한 임상3상이다. 구체적인 허가신청 계획은 공개되지 않았다. 회사는 식약처에 제출한 임상시험계획서에서 임상을 올해 12월까지 마무리하겠다고 명시했지만 상황에 따라 이보다 일찍 마무리될 가능성도 있다. 임상3상 결과가 나온 뒤 일반 품목허가를 신청할지, 결과가 나오기 전 조건부허가를 신청할지는 정해지지 않았다. 신풍제약은 내달 임상2상을 완료하겠다는 계획이다. 신풍제약은 자사 말라리아 치료제 피라맥스를 약물재창출 방식으로 임상 중이다. 신풍제약은 이달 5일 기준 임상2상 목표인원 110명 중 76명의 환자 투약이 완료된 상태라고 밝혔다. 남은 임상의 진행 속도를 높이기 위해 회사는 임상시험 기관을 기존 13개에 3곳을 추가했다.

[데일리팜=노병철 기자] CMG제약 조현병치료제 데피조(아리피프라졸)의 FDA 허가심사 결과 통보가 늦어지고 있는 가운데 향후 국내외 론칭 계획과 시장 포지션에 대한 관심이 높아지고 있다. 허가 이후 론칭 방향성은 크게 두 가지로 압축할 수 있다. 만약 이 약물이 FDA로부터 허가를 받게 된다면 미국 내 유통판매채널과 계약 후 현지 시판에 들어 갈 수 있고, 불허될 경우 국내 판매도 적극 고려될 것으로 관측된다. 하지만 신경정신과 처방영역의 오리지널 의약품 선호 경향과 해당 분야에서 입지를 공고히 하고 있는 제약기업들의 영업·마케팅 파워·처방의들과의 네트워크를 단숨에 추월하기는 어렵다는 것이 업계의 지배적 의견이다. CMG제약의 ODF제형 개발·생산기술과 품질은 수준급에 도달해 있지만 국내에서 데피조의 지위는 개량신약이 아닌 제네릭으로 허가될 공산이 다분히 높다. 정제를 구강붕해필름으로 성상변경한 부분은 유용성, 즉 약물 복용 편리성을 높인 건 분명하지만 개량신약의 지표격인 진보성 측면에서는 높은 점수를 받기 어렵다는 분석이다. 실례로 정제를 ODF 제형으로 개발한 서울제약 필름형 비아그라와 대화제약 B형간염치료제 엔테카비르 역시 진보성을 입증받지 못해 단순 제네릭으로 출시된 경우가 이를 방증한다. 국내 신경정신과 약물 절대강자로 정평이 나있는 한국얀센, 룬드벡, 한국화이자, 명문제약, 명인제약, 환인제약, 한국파마 등의 처방 영역에 대한 효과적인 침투전략 구사는 해당 약물의 존폐를 결정짓는 주요 가늠자다. 아리피프라졸제제 국내 시장은 오리지널 치료제인 오츠카제약의 아빌리파이정과 아빌리파이메인테나주가 86%의 점유율을 보이며, 사실상 독점하고 있다. 기타 12개 제네릭 제품은 14%에 불과하다. 2019년 아이큐비아 데이터 기준, 전체 시장 규모는 540억원으로 형성돼 있고, 오리지널과 12개 제네릭은 각각 465억·75억원의 매출을 기록했다. 데피조 국내 약가는 아빌리파이정10mg 기준 '2927×53.5% = 1565원'까지 받을 수 있지만 기출시 제네릭 약가가 최저 469원(한국파마 아라빌10mg)부터 최고 1122원(동화약품 아리피코10mg)으로 형성돼 있어 고차원적 약가등재 전략이 필요해 보인다. 한편 CMG제약 관계자는 "미국 FDA 허가 등 시장 상황을 종합적으로 고려해 국내 출시도 함께 검토하고 있다. 아직 정확한 국내 출시 시기는 미정"이라고 밝혔다.

[데일리팜=안경진 기자] 제일약품이 설립한 자회사 온코닉테라퓨틱스가 신약개발을 본격화한다. 제일약품으로부터 임상단계 핵심 파이프라인 2종을 넘겨받으면서 후속개발에 속도를 낼 전망이다. 16일 금융감독원에 따르면 제일약품은 작년 9월 29일 온코닉테라퓨틱스와 국내 1상임상을 진행 중인 항암신약 후보물질 'JPI-547'을 온코닉테라퓨틱스에 이전하는 계약을 맺었다. 제일약품은 작년 12월 온코닉으로부터 반환의무가 없는 계약금 7억5000만원을 수령하고 수익으로 일시 인식했다. 계약금을 제외한 구체적인 조건은 비공개다. 온코닉은 'JPI-547' 특허권리를 넘겨받아 글로벌 임상시험과 허가, 상업화 등의 절차를 진행하게 된다. 'JPI-547'은 제일약품이 보건복지부 항암신약개발사업단의 지원을 받아 국내 임상1상을 진행해 온 신약 후보물질이다. PARP 효소와 탠키라제(Tankyrase) 단백질을 동시에 억제하는 이중저해제로서 향후 위암과 난소암, 대장암, 폐암 등으로 확장 가능성을 인정받고 있다. 온코닉은 정부과제 종료가 다가오면서 상반기 중 'JPI-547' 2상임상 진입을 준비 중이다. 온코닉은 같은 날 제일약품과 'JP-1366' 특허권 사용계약도 체결했다. 'JP-1366' 특허권은 제일약품이 보유하고, 글로벌 특허사용 권한을 온코닉테라퓨틱스로 이전하는 계약이다. 제일약품은 작년 12월 온코닉으로부터 반환의무가 없는 계약금 1억5000만원을 수령하고 수익으로 일시 인식했다. 'JP-1366'은 제일약품이 정부과제 지원을 받아 개발해온 역류성식도염 신약후보물질이다. 지난해 매출 700억원을 기록한 HK이노엔 '케이캡'과 동일한 P-CAB 계열로, 위벽에서 위산을 분비하는 양성자펌프를 가역적으로 차단하는 기전을 나타낸다. 해당 계약으로 온코닉은 'JP-1366'의 후속 개발을 담당하게 됐다. 상반기 중 국내 3상임상시험에 돌입한다는 목표다. 이로써 온코닉은 출범 1년만에 신약 2종의 임상시험을 동시 가동하게 됐다. 온코닉테라퓨틱스는 제일약품이 작년 5월 현금 25억원을 출자해 설립한 100% 자회사다. 당시 제일약품은 "연구개발하고 있는 과제의 단계별 임상에 소요되는 자금부담을 완화하고 연구과제의 성공적인 개발을 위해 법인을 설립했다"고 취지를 밝혔다. 온코닉은 작년 5월 출범 이후 차근차근 사업채비를 갖춰왔다. 온코닉 사령탑에는 존 김 박사가 합류했다. 존 김 최고경영자(CEO)는 브리티시컬럼비아대학 약학박사 출신으로 국내외 제약사를 두루 거친 인사다. 바이오젠, 베링거인겔하임 연구원과 먼디파마 아시아태평양지역 사업개발 총괄 등을 역임하고, 국내에서는 LG생명과학과 한미약품, 먼디파마, 크리스탈지노믹스 등에서 임상개발, 라이센싱 업무를 담당했다. 작년 말에는 처음으로 외부 기관투자자로부터 투자를 유치하고, 정밀진단 플랫폼 기업 엔젠바이오와도 손잡았다. 항암제로 개발 중인 'JPI-547' 동반진단을 위한 바이오마커와 유전체 NGS 진단패널을 개발해 임상시험 대상환자 선별에 적용하기 위해서다. 미국식품의약국(FDA) 동반진단허가도 함께 추진한다. 비슷한 시기 'JPI-547'의 췌장암 적응증 관련 미국식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정도 신청했다. 업계에서는 자회사 체제로 전환하면서 제일약품의 신약개발 사업이 탄력을 받을 것으로 바라보는 시각이 많다. 경영 효율성과 전문성이 높아지고 투자자금 유치가 용이하다는 이유에서다. 모기업의 지원사격이 가능하다는 점도 긍정적인 요소로 평가받는다. 과거 제일약품의 핵심 연구인력들이 대거 온코닉에 포진한 상태다. 남준우 전 제일약품 중양연구소 신약개발실장은 온코닉 최고과학책임자(CSO)로 합류했다. 신종길 온코닉 최고재무책임자(CFO) 역시 제일약품 전략기획 이사 출신이다.

[데일리팜=노병철 기자] 엔지켐생명과학(대표 손기영)은 지난 13일 비알코올성지방간염 치료제 전문학회인 ‘2021 NASH-TAG’ 컨퍼런스에서 모세디피모드(EC-18)의 새로운 작용 기전으로 ‘조직학적 NASH 질환 개선 효과’의 연구성과를 발표했다고 16일 밝혔다. NASH-TAG(THERAPEUTIC AGENTS for NON-ALCOHOLIC STEATOHEPATITIS)는 전세계적으로 권위있는 NASH 연구원들과 임상의, 그리고 글로벌 빅파마와 산학병연 협력 체계를 구축, 해당 질환의 진단방법과 신약개발 동향, 임상결과 보고, 혁신의료 기술 등의 연구 정보를 공유하는 매우 큰 학회로 알려져 있다. 엔지켐생명과학 과학기술자문위원인 마이클 찰튼(Michael Charlton) 시카고 의과대학 간질환센터 교수 겸 센터장은 지난 13일 NASH-TAG 컨퍼런스에서 ‘모세디피모드(EC-18)의 톨유사수용체(TLR) 신호 전달 억제 기전’이란 주제로 모세디피모드(EC-18)가 내약성이 좋은 경구용 활성 제제로써 TLR 매개 간 손상을 완화하고, 비알코올성지방간염의 대사 측면에 뚜렷한 개선 효과가 있다고 발표했다. 아울러 비임상 시험을 통해 새로이 밝혀진 모세디피모드(EC-18)의 TLR 신호 억제 기전은 비알코올성지방간염(NASH)과 비알코올성지방간질환(NAFLD)의 두가지 질환에서 확립된 모델에도 조직학적으로 바이오마커의 우수한 효능이 밝혀져 동사의 모세디피모드(EC-18)가 NASH 치료제로써 분명한 효과가 있음을 다시 한번 증명했다. 손기영 엔지켐생명과학 대표는 "이번 2021 NASH-TAG 컨퍼런스에 모인 글로벌 빅파마 관계자들과 글로벌 기술라이센싱 및 임상연구 협력에 대한 활발한 논의를 진행했다"고 밝혔다. 엔지켐생명과학의 신약물질 ‘EC-18’은 패턴인식수용체(PRR, TLRs)의 세포내 재순환을 촉진시켜 세포나 조직 손상으로 몸에 쌓이는 손상연계분자패턴(DAMP)과 병원균연계분자패턴(PAMP)을 신속히 제거해 면역기능을 정상화시켜, 항암화학방사선요법으로 인한 구강점막염(CRIOM), 코로나19 감염병, 급성방사선중후군, 종양, 비알콜성지방간염(NASH) 등 염증성 질환을 효과적으로 치료하는 First in Class PETA(PRR Endocytic Trafficking Accelerator) 작용기전 플랫폼 기술이다.

[데일리팜=노병철 기자] 최근 코로나19치료제 조건부허가와 임상3상시험계획을 식약처에 제출한 종근당 나파벨탄(나파모스타트)이 변이 바이러스 치료에도 효과를 나타낼 수 있을 것으로 관측된다. 나파벨탄은 지난해 러시아에서 코로나19 중증 환자 104명을 대상으로 진행한 임상에서 증상악화를 방지하고 치료기간과 치료율 개선을 확인, 임상2상 결과를 바탕으로 영국, 프랑스, 일본, 러시아 등과 나파벨탄 공급 협의를 진행 중이다. 나파벨탄 투여군은 10일간 약물투여 직후 61.1%가 회복 상태에 도달하면서 표준치료군 11.1%에 비해 우월한 효과를 보였다. 전체 임상 기간인 28일 경과 후 나파벨탄 투여군 회복률은 94.4%, 표준 치료군은 61.1%로 통계적으로 의미있는 차이를 나타냈다. 코로나19 증상 악화로 인한 사망 사례가 표준치료군에서 4건 발생한 데 비해 나파벨탄 투약군에서는 1건도 발생하지 않은 점도 고위험군 환자 사망률 감소에 기대를 거는 대목이다. 나파벨탄이 각종 변이와 무관하게 코로나19 바이러스에 대한 효과 발현이 주목되는 이유는 한국파스퇴르연구소 연구결과 등에 근거를 두고 있다. 나파벨탄은 램데시비르 대비 수백배의 우월한 효과를 가지고 있는 것으로 확인된 바 있다. 코로나19의 원인인 사스-코로나바이러스-2(SARS-CoV-2)가 세포 안으로 침투하기 위해서는 TMPRSS2(transmembrane protease serine 2)라는 효소에 의해서 바이러스 표면의 스파이크 단백질 활성화가 필요하다. 나파벨탄은 이러한 TMPRSS2 효소의 작용을 억제해 코로나19 바이러스가 인체 세포로 침투하는 핵심요소인 스파이크 단백질의 활성을 방지하는 기전을 가지고 있다. 나파벨탄은 혈액응고를 억제하는 약물로 인체 내 아미노산의 일종인 Serine을 분해하는 효소인 단백질 가수분해 효소(Serine protease)의 기능을 저해, 여러가지 경로를 통해 코로나19 환자 치료에 약효를 발현하는 특징을 가지고 있다. 코로나19바이러스 감염에 따른 주요 사망 원인은 혈액 응고로 인한 폐색전증으로 중증환자에서 사이토카인 폭풍에 의한 섬유소 용해 활성이 억제되는 파종혈관내응고증(disseminated intravascular coagulation, DIC)이 주요 원인이라고 알려져 있다. 때문에 나파벨탄은 기존 파종혈관내응고증에 대한 효능효과로 허가받은 치료제로 코로나19 환자에서 증상 악화를 억제하고 사망에서 구할 수 있는 약물로 평가된다. 이러한 혈액의 응고와 혈전의 생성은 감염되는 바이러스의 종류 및 변이와 무관한 병태생리학적 현상으로, 나파벨탄이 최근의 코로나19바이러스의 다양한 변이에 대응할 수 있는 약제로 부각되는 핵심적인 근거라 할 수 있다. 또한, 나파벨탄은 TMPRSS2 효소작용을 억제하는 기전에 수반하는 항염증 작용을 이용, 오랜기간 동안에 급성췌장염 적응증으로 안전하게 사용되고 있는 약물이다. 종근당 관계자는 "코로나19바이러스로 인한 증상 악화 및 사망에 이르는 주요원인은 결국 인체 내에서의 염증이며, 이러한 염증을 억제할 수 있는 기전도 나파벨탄의 부가적인 장점이다. 바이러스 감염에 따른 염증 악화는 바이러스 변이와 무관한 점에서, 나파벨탄은 예측 불가한 코로나19바이러스 변이에 대한 불안감을 해소시킬 수 있는 의약품으로 평가된다"고 설명했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 사노피-아벤티스의 PCSK억제제 '프랄런트'가 뒤늦게 보험급여 등재 절차를 밟고 있다. 경쟁약물인 암젠의 '레파타'와 비교하면 속도 면에서 차이가 나는 모습이다. 12일 관련업계에 따르면 프랄런트(알리로쿠맙)는 최근 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회로부터 급여 적정 판정을 받았다. 이 약은 지난 2017년 1월 국내 허가됐다. PCSK9억제제로는 국내 최초였다. 이후 같은 해 4월 레파타(에볼로쿠맙)가 승인됐는데, 급여 등재 의지는 더 강했다. 레파타는 2018년 8월 동형접합가족성고콜레스테롤혈증(HOFH, Homozygous Familial Hypercholesterolemia) 적응증으로 최초 등재됐다. 그러나 PCSK9억제제는 HOFH 외 처방이 필요한 영역이 넓었고, 2020년 1월 레파타는 죽상경화성 심혈관계 질환(ASCVD, atherosclerotic cardiovascular disease) 고위험군 환자, 이형접합가족성고콜레스테롤혈증(HeFH, Heterozygous Familial Hypercholesterolemia), 스타틴 불내성 환자까지 급여 기준을 확대하는데 성공했다. PCSK9억제제는 효능은 뛰어나지만 가격 이슈가 있던 약물이다. 국내 뿐 아니라 글로벌 차원에서 문제제기가 있었고 암젠은 2018년 10월, 사노피는 2019년 2월 각기 보유한 약물의 가격을 60% 인하했다. 사노피는 약가인하 이전인 2018년 10월 프랄런트의 등재 신청을 자진철회했고 약 2년이 지난 현 시점에서 약평위를 통과했다. 허가 4년만에 급여권 진입을 노리는 프랄런트가 시장에 어떤 변화를 일으킬 지 지켜 볼 부분이다. 한편 국내 치료 가이드라인은 죽상경화성 심혈관계 질환 초고위험군 환자에게 심혈관계 질환 재발 예방을 위해 LDL-C 70mg/dL 미만으로 조절하도록 권고하고 있다. 그런데 지난 2019년 유럽심장학회는 초고위험군의 목표 LDL-C 수치를 55mg/dL 미만으로 하향 조정한 바 있다. 이에 따라 기존 치료 요법으로 목표 수준에 도달하지 못하는 초고위험군 환자에게 유용한 PCSK9억제제에 대해 임상 현장의 관심도 증가하고 있다. 프랄런트는 모든 원인에 의한 사망(all-cause death) 위험을 감소시키는 경향성을 보였으며 75mg과 150mg의 두 가지 함량으로 허가된 약제로 환자 상태와 LDL-C 수치를 참고하여 환자별 용량 선택이 가능하다.

[데일리팜=정새임 기자] ALK 양성 폐암 치료 시장에서 후발주자의 도전이 적극적으로 펼쳐지고 있다. 내달부터 폐암 1차 치료에 급여가 적용될 알룬브릭과 시장 1위 알레센자가 치열한 경쟁을 벌일 전망이다. 여기에 1세대 잴코리에 이은 3세대 신약까지 진입을 예고하고 있다. ALK 유전자를 표적으로 하는 치료 시장의 전통 강자는 한국화이자제약의 '잴코리(크리조티닙)'다. 1세대 ALK TKI로 500억대 매출을 올리고 있다. ALK TKI 시장도 EGFR 표적 치료제 시장처럼 2세대 후속 약물이 나오면서 재편되기 시작했다. 특히 로슈의 '알레센자(알렉티닙)'는 등장하자마자 빠르게 시장을 침투하며 존재감을 과시했다. 2016년 국내 세번째 ALK 표적 치료제로 허가받은 알레센자는 2018년 4월 ALK 양성 비소세포폐암 환자의 1차 치료제로 적응증을 확대한데 이어 그해 12월에는 급여권에도 진입했다. 1차 급여와 동시에 알레센자는 잴코리를 넘어섰다. 2018년 알레센자 매출은 104억원으로 잴코리(496억원)의 4분의 1에 불과했지만, 급여 이후인 2019년 221억원으로 203억원인 잴코리 매출을 능가했다. 사실상 잴코리 영역의 절반을 알레센자가 차지한 것. 알레센자는 지난해에도 293억원 매출을 올리며 ALK 치료 시장 1위에 올랐다. 하지만 올해 알레센자도 후발주자와 정면으로 경쟁하게 됐다. 다케다제약의 '알룬브릭(성분명 브리가티닙)'이 빠르게 추격하고 있기 때문이다. 알룬브릭은 2018년 12월 4번째 ALK TKI 약물로 국내 허가를 받았다. 2019년 2분기 본격 출시된 알룬브릭은 그해 12억원 매출을 올렸다. 2세대 약물로는 상당히 뒤늦은 출발이기에 다케다제약은 속도전을 펼치고 있다. 이 회사는 지난해 8월 알룬브릭이 1차 치료제로 적응증을 확대하자 바로 급여 신청서를 제출했다. 알룬브릭은 지난 1월 열린 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 통과한 상태다. 이르면 상반기 내 1차 치료에도 급여가 적용될 것으로 전망된다. 특히 알룬브릭은 다케다제약이 내놓은 첫번째 고형암 치료제로 회사의 기대가 큰 제품이다. 2020년 매출은 39억원으로 알레센자와 잴코리에 한참 못미치지만, 올해 1차 치료제로 영역을 확대한 만큼 높은 성장이 기대된다. 여기에 올해는 3세대 ALK TKI 신약까지 등장할 전망이다. 잴코리를 개발했던 화이자제약의 '로브레나(성분명 로라티닙)'가 그 주인공이다. 화이자는 지난해 식약처에 로브레나 허가신청서를 제출해 심사를 받고 있다. 로브레나 역시 1차 치료제로의 진입을 빠르게 전개할 전망이다. 이미 미국에서는 지난 8일 1차 적응증을 추가했다. 3세대로 분류되는 로브레나는 더 많은 내성 유전자 변이를 커버할 수 있는 것으로 알려졌다. 한편, 노바티스의 '자이카디아(성분명 세리티닙)'도 빠르게 시장에 진입했지만 처방 시장에서는 그리 관심을 받지 못하고 있다. 자이카디아의 지난해 매출은 8억원으로 가장 늦게 진입한 알룬브릭보다 낮은 매출을 기록했다.

[데일리팜=김진구 기자] 한올바이오파마는 12일 중국 파트너사인 하버바이오메드(Harbour BioMed)가 안구건조증 신약으로 개발 중인 'HL036'의 임상3상 투약을 시작했다고 밝혔다. 미국에 이어 중국에서도 임상3상이 본격 개시된 것이다. 한올바이오파마와 대웅제약은 최근 미국에서 첫 번째 임상 3상(VELOS-2) 시험을 마쳤으며, 올해 3분기에 후속 임상3상을 시작할 계획이다. 이번 임상3상은 중등증·중증 안구건조증 환자 674명을 대상으로 HL036의 효능·안전성을 평가하는 내용으로 진행된다. 임상시험은 아시아 건성안학회(Asia Dry Eye Society) 회장이자 시아먼대학(Xiamen University) 안과연구소장을 맡고 있는 주구오 류(Zuguo Liu) 교수가 이끈다. 류 교수는 “현재 안구건조증에서 사용되는 치료제들은 환자에게 효과적이지 않고 편의성이 떨어진다. 항염증 치료제처럼 염증을 직접적으로 치료하는 안전한 치료제가 필요하다”며 “HL036은 중요한 염증성 사이토카인인 TNF를 직접적으로 억제하는 제품으로, 안구건조증 환자들에게 효과적인 치료제가 될 것으로 기대한다”고 설명했다. 하버바이오메드 진송 왕(Jinsong Wang) 대표는 “최근 몇 년간 중국 내 안구건조증 환자가 급속도로 늘었으며, 작년 3억명을 넘어섰다”며 “중국의 안구건조증 환자를 위해 HL036의 상업화에 속도를 높일 것”이라고 밝혔다. 하버바이오메드 자료에 따르면 중국 인구의 21~30%가 안구건조증을 겪고 있으며, 노령화와 과도한 스마트폰 사용, 대기 환경변화 등으로 인해 환자가 크게 증가할 것으로 전망된다. 하버바이오메드는 2017년 한올바이오파마와 라이선스 계약을 통해 대만·홍콩·마카오를 포함한 중국지역에서 HL036 안구건조증 치료제와 HL161 자가면역질환 치료항체의 개발 및 상업화 권리를 갖게 됐다.

[데일리팜=안경진 기자]메드팩토는 미국암연구학회(AACR 2021)에서 발표 예정인 연구성과 4건의 초록이 공개됐다고 11일 밝혔다. AACR은 세계 120여 개국의 연구자들이 암에 관한 기초연구와 임상 데이터를 연례 학술대회다. 올해는 신종코로나바이러스감염증(코로나19) 여파로 4월 10~15일, 5월 17~21(현지시각) 두 차례에 걸쳐 온라인으로 개최된다. 메드팩토는 ▲데스모이드종양에서 TGF-β 바이오마커 분석 결과▲췌장암에 대한 '백토서팁-오니바이드' 동물실험 결과 ▲BAG2 기전 연구결과 ▲DRAK1 기전 연구결과 등 4건의 발표를 앞두고 있다. 데스모이드종양은 섬유아세포가 이상증식하는 희귀암종이다. 연구진은 섬유아세포를 자극하는 TGF-β의 발현율을 확인하기 위해 관련 바이오마커인 TBRS(TGF-β response gene signature)를 분석했다. 이를 토대로 다른 암종을 포함한 유전체 및 바이오마커 발현을 분석한 결과, 데스모이드종양, 췌장암 순으로 TBRS 발현이 월등히 높게 나타났다. 데스모이드종양에서 TGF-β 저해제를 사용할 경우 높은 치료 효과는 물론 임상성공률도 높일 수 있다는 게 연구진의 판단이다. 메드팩토의 간판제품인 '백토서팁'은 TGF-β 수용체I 을 저해함으로써 TGF-β 신호를 저해한다. 이를 통해 면역세포의 암세포 사멸확성을 촉진하고, 암의 전이와 암줄기세포의 생성 및 혈관생성을 억제하는 기전이다. 암조직 주변의 기질 벽 생성을 억제해 다양한 암치료제가 암세포를 공격할 수 있도록 돕는 역할도 담당한다. 메드팩토는 데스모이드종양에 대한 '백토서팁'의 희귀의약품지정(ODD) 절차를 진행하고 있다. 연내 미국식품의약국(FDA) 신속심사대상으로 신청하고 글로벌 임상2상에 돌입한다는 목표다. 이번에 함께 공개된 '백토서팁-오니바이드' 병용요법의 전임상 결과도 긍정적이었다. 메드팩토 연구진이 췌장암 마우스 실험군을 대상으로 진행한 실험 결과, '백토서팁' 병용요법은 '오니바이드' 단독요법 대비 췌장암세포의 전이가 줄고 생존율이 개선됐다. 향후 FDA에 췌장암 분야 희귀의약품지정(ODD) 신청을 위한 근거자료로 활용할 수 있다는 판단이다. 메드팩토가 '백토서팁' 후속 파이프라인으로 개발 중인 BAG2와 DRAK1 관련 연구결과도 공개됐다. BAG2와 DRAK1은 김성진 메드팩토 대표가 삼중음성유방암(TNBC)과 자궁경부암(HPV)에서 작용기전을 세계 최초로 규명한 후보물질이다. 초록에 따르면 BAG2 단백질은 암화 기전에 중요 인자로 알려진 카텝신B의 기능을 조절해 종양 형성과 폐 전이 등을 촉진하는 것으로 나타났다. DRAK1은 TRAF6 단백질과 결합 및 분해를 유도하면서 암세포 전이를 억제하는 것으로 확인됐다. 회사 측은 삼중음성유방암을 비롯한 자궁경부암, 난소암 등 난치암의 재발과 전이를 예측할 수 있는 바이오마커 발굴의 초석을 마련하면서 향후 새로운 진단법과 치료제 개발에 활용할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 메드팩토 관계자는 "총 4건의 연구성과는 백토서팁 및 후속 파이프라인들에 대해 글로벌 학회에서 검증받는 계기가 됐다"라며 "유의미한 성과들을 지속해서 도출해 경쟁력을 강화하고 시장과 소통해나갈 계획이다"라고 말했다.