[데일리팜=황병우 기자]한독과 웰트는 불면증 인지행동 디지털 치료기기 슬립큐가 독일 임상시험의 마지막 환자 등록을 완료하고 독일 디지털건강앱 등재를 위한 임상 검증 단계에 들어갔다고 7일 밝혔다. 이번 임상은 슬립큐의 유럽 시장 진입을 위한 임상 근거 확보에 초점이 맞춰졌다. 웰트는 독일 임상 데이터를 기반으로 DiGA 등재를 추진하고, 한독과의 협업을 통해 디지털 치료기기 사업 기반을 넓힌다는 계획이다. 슬립큐 독일 임상은 지난달 7일 마지막 환자 등록을 완료했다. 총 등록 환자 수는 82명이다. 임상은 유럽 최대 규모 대학병원 중 하나인 독일 샤리테에서 분산형 임상시험 방식으로 진행된다. 전 과정이 비대면으로 이뤄지며 환자별로 12주 동안 진행된다. 시험군은 기존 치료에 슬립큐를 추가로 사용하고, 대조군은 기존 치료만 받는 방식으로 1대 1 비교한다. 불면증 증상 변화는 국제적으로 활용되는 불면증 심각도 지수를 통해 평가한다. 평가 지표에는 불면증 증상 개선뿐 아니라 우울, 불안, 수면 인식 왜곡, 일상 기능, 삶의 질 등이 포함된다. 웰트는 이번 임상을 통해 디지털 치료기기의 전반적인 임상적 효과를 검증한다는 목표다. 웰트는 2026년 내 독일 임상시험 종료를 목표로 하고 있다. 이후 확보한 임상 데이터를 바탕으로 독일 DiGA 등재를 추진할 계획이다. DiGA는 독일이 2019년 도입한 디지털 헬스케어 앱 처방 및 보험 급여 제도다. 정부 심사를 거쳐 등재된 디지털 치료기기를 의사가 처방하면 공적 건강보험에서 비용을 지급하는 구조다. 슬립큐는 독일을 유럽 시장 진출의 교두보로 삼아 규제, 임상, 보험 제도 진입 절차를 단계적으로 밟고 있다. 2025년 9월 유럽 의료기기 규제 요건에 따른 CE 인증을 획득했으며, 같은 해 11월 국제표준 정보보호 관리체계 ISO 27001 인증도 취득했다. 강성지 웰트 대표는 최근 독일 에슈보른 국제협력공사에서 열린 제24차 한독포럼에도 참여했다. 강 대표는 의료 AI와 디지털 헬스케어 분야의 한독 협력 가능성을 공유하고, 디지털 헬스케어 솔루션 검증과 병원 데이터 활용, 의료기기 규제 및 보험 시스템 진입 경험을 소개했다. 슬립큐 사례도 함께 다뤘다. 환자 데이터를 기반으로 상태를 파악하고 생활습관 분석 결과를 치료 과정에 활용하는 등 환자 중심 디지털 치료기기로 발전하는 과정을 설명했다. 슬립큐는 통합심사 1호 혁신의료기기로 2023년 식품의약품안전처 허가를 받은 불면증 치료용 디지털 치료기기다. 기존 병원에서 시행하던 불면증 인지행동치료를 스마트폰 앱 형태로 구현했다. 환자는 의료진 진료 후 슬립큐를 처방받을 수 있다. 6주간의 치료 요법을 통해 수면 습관 교정을 지원한다. 슬립큐는 국내 임상시험에서 사용 환자군의 7주 시점 수면 효율이 기저치 대비 15.14% 향상됐고, 잠들기까지 걸리는 시간은 29.8분 개선된 것으로 나타났다. 최근에는 디지털 치료기기 활용 절차에 필요한 NECA 등록 국내 의료진이 1000명을 넘어섰다. 강성지 웰트 대표는 "독일 임상은 슬립큐의 임상적 근거를 유럽에서 확보하고 독일 의료 시스템 진입을 준비한다는 점에서 중요한 과정"이라고 말했다. 이어 "한독포럼을 통해 AI와 디지털 헬스케어 분야의 경험과 방향성을 공유한 만큼, 앞으로도 실제 임상 데이터와 기술을 기반으로 디지털 치료기기의 신뢰성을 높이고 글로벌 의료 현장에서 활용될 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=황병우 기자]엘앤씨바이오는 인체 건 유래 세포외기질을 활용한 주사형 조직재건 기술의 국내 특허 등록을 완료했다고 7일 밝혔다. 이번 특허는 인체조직별 고유한 세포외기질을 활용하는 엘앤씨바이오의 조직맞춤형 ECM 플랫폼을 건 영역으로 넓힌 성과다. 회사는 뼈와 연골에 이어 건·인대까지 근골격계 제품군을 확대한다는 계획이다. 세포외기질은 세포를 둘러싸고 지지하며 조직의 구조와 물리적 환경을 형성하는 물질이다. 콜라겐, 엘라스틴 등 다양한 성분으로 구성돼 조직별 특성과 미세환경을 결정하는 요소로 꼽힌다. 엘앤씨바이오가 특허를 확보한 기술은 탈세포화·탈지질화한 인체 건 조직을 미세 입자 형태의 건 ECM으로 가공하고, 이를 주사형 제형으로 구현하는 방식이다. 핵심은 단일 콜라겐 등 특정 단백질만 활용하는 것이 아니라 인체 건 조직이 본래 가진 ECM의 구조적 특성을 살린다는 점이다. 회사는 입자 크기, 점도, 주입력 등 제품화에 필요한 주요 제형 조건도 함께 확보했다고 설명했다. 건은 콜라겐을 비롯한 ECM이 일정한 방향으로 배열된 조직이다. 고령화와 노화, 외상, 반복 손상 등에 따라 ECM이 약화되거나 결손될 수 있다. 엘앤씨바이오는 범용 소재가 아닌 인체 건 유래 ECM을 활용해 결손된 ECM을 물리적으로 보충하고, 조직 고유의 구조적 미세환경을 제공하는 데 주목하고 있다. 앞서 엘앤씨바이오 연구진은 인체 건 유래 ECM의 조직재건 가능성에 관한 연구 결과를 국제학술지에 발표한 바 있다. 이번 특허 등록으로 건 조직 가공부터 미세 입자화, 주사형 제형 구현까지 제품화에 필요한 핵심 기술을 지식재산권으로 확보했다. 회사는 해당 기술을 기반으로 건·인대 부위에 적용할 수 있는 주사형 건 ECM 제품 개발을 추진한다. 아킬레스건과 어깨힘줄 등 반복 사용과 노화, 손상으로 ECM이 약화되거나 결손된 부위에 건 유래 ECM을 물리적으로 보충하는 소재로 활용 가능성을 검토하고 있다. 향후 제조공정 표준화와 품질평가, 생물학적 안전성 및 유효성 검증 등을 거쳐 제품화를 추진할 계획이다. 이번 특허는 엘앤씨바이오의 조직맞춤형 ECM 플랫폼 확장 측면에서도 의미가 있다. 엘앤씨바이오는 피부 ECM 제품 리투오, 뼈 ECM 제품 메가 DBM, 연골 ECM 제품 메가카티, 신경 ECM 제품 메가너브 등 다양한 인체조직 기반 제품을 개발·제품화해 왔다. 조직맞춤형 ECM 플랫폼은 하나의 범용 ECM을 여러 조직에 적용하는 방식이 아니다. 피부, 뼈, 연골, 신경, 건 등 각각의 조직이 가진 고유한 ECM 구조와 특성을 활용해 해당 조직에 맞는 소재와 제품으로 개발하는 전략이다. 엘앤씨바이오는 건 ECM 기술을 더해 근골격계 영역에서 뼈·연골·건·인대를 아우르는 제품군을 구축한다는 구상이다. 피부와 신경 등 기존 조직 기반 제품군과 함께 인체조직 재건의료 분야 기술 포트폴리오도 확대한다. 이기원 엘앤씨바이오 연구개발본부 소장은 "이번 특허는 인체 건 고유의 ECM 특성을 활용한 소재를 실제 주사형 제형으로 구현할 수 있는 핵심 기술을 확보했다는 데 의미가 있다"고 말했다. 이어 "뼈·연골에 이어 건·인대까지 근골격계 ECM 제품군을 다양화하고, 피부·신경 등 다양한 조직으로 조직맞춤형 ECM 플랫폼을 지속 확대해 인체조직 기반 재건의료 분야의 기술 경쟁력을 강화해 나가겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=어윤호 기자] 다발골수종 신약 '텍베일리'가 국내 허가 약 3년 만에 심평원 보험급여 절차를 마무리했다. 관련 업계에 따르면 한국얀센의 이중특이성항체 의약품 텍베일리(테클리스타맙)가 최근 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과했다. 2023년 7월 국내 승인, 지난 5월 암질환심의위원회 통과 후 이뤄낸 성과다. 유독 신약의 급여 진입이 더뎠던 다발골수종 영역에서 텍베일리의 약평위 통과는 고무적이라는 평가를 받고 있다. 다발골수종은 여전히 완치가 어려운 질환이지만 과거에는 치료법이 제한적이었고, 생존율도 매우 낮았다. 그러나 최근 몇 년간 단일클론 항체, CAR-T치료제, 이중특이항체 등 혁신적인 치료제들이 등장하면서 치료 옵션이 다양해졌고, 이에 따른 생존기간도 향상됐다. 실제 지난 20년 간 다발골수종 환자의 5년 생존율은 2001~2005년 29.8%에서 2017~2021년 약 50.1%까지 증가했다. 다만 이는 여전히 미국과 같은 선진국의 생존율 60%에 미치지 못하는 수준으로 치료 접근성에서의 한계가 주요 원인으로 지적되고 있다. 국내에서는 다발골수종 치료제 중 NCCN 가이드라인에서 권장된 22개 치료제 중 절반에 불과한 13개(52%) 약물만 급여가 적용되고 있다. 대표적인 사례로, '다잘렉스(다라투무맙)'는 2019년 다발골수종 1·2차 병용요법으로 허가 범위가 확대됐지만 국내에서는 4차 단독요법에만 급여가 적용된 바 있다. 이후 약 5년이 지나서야 지난해 10월 약제급여평가위원회에서 다잘렉스의 위험분담계약(RSA) 약제 사용 범위 확대 적정성을 인정받았다. 또 '엑스포비오(셀리넥서)'의 경우 2021년 허가를 받은 이후 4차례 급여 신청 끝에 2024년 7월에야 급여 적용이 결정됐다. 텍베일리와 같은 이중항체치료제는 다발골수종의 표적 항원과 T세포를 인식하는 두 개의 단클론 항체로 구성된 면역세포치료제로, 다발골수종의 표적 항원인 BCMA(B-cell maturation antigen)과 CD3 항원을 각각 인식하는 두개의 단클론 항체로 구성된 이중 특이 IgG2 kappa 항체가 일반적이며 세포독성 T세포를 BCMA가 발현된 다발골수종 세포로 직접 표적하는 새로운 치료제라고 할 수 있다. 높은 임상적 유용성에도 불구하고, 텍베일리를 포함해 '엘렉스피오(엘라나타맙)', '탈베이(탈쿠에타맙)' 등 약제는 모두 비급여에 머무르고 있다. 텍베일리가 국민건강보험공단 약가협상을 넘어 끝까지 급여 레이스를 완주할 수 있을지 지켜 볼 부분이다. 한편 텍베일리 허가는 1/2상 임상시험인 MajesTEC-1 연구를 근거로 이뤄졌다. 총 165명의 환자에게서 유효성을 평가한 결과, 텍베일리는 이전에 프로테아좀 억제제, 면역조절제, 항-CD38 항체를 포함하여 3차 이상의 치료에 실패 또는 불응한 환자에서 전체반응률(ORR, Overall response rate, ORR)이 63%였으며 32.7%의 환자들은 엄격한 완전 관해(sCR, stringent complete response)를 나타냈다. 완전 관해(CR, Complete response)와 매우 좋은 부분 관해(VGPR, Very good partial response)을 나타낸 환자도 각각 6.7%, 19.4%로 확인됐다. 처음 반응이 나타날 때까지 소요된 평균기간은 1.2개월이었으며, 반응지속기간(DOR, Duration of response)은 18.4개월(14.9-not estimable)로 분석됐다.

[데일리팜=손형민 기자] 한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱)은 '엔브렐(에타너셉트)'이 이달 1일부터 중증의 활동성 비방사선 축성 척추관절염 환자를 대상으로 건강보험 급여가 적용됐다고 밝혔다. 보건복지부 고시에 따르면, 엔브렐은 ▲두 가지 종류 이상의 비스테로이드항염제(NSAID) 혹은 항류마티스제제(DMARDs)로 3개월 이상 치료를 하였으나 치료 효과가 미흡하거나, 상기 약제들의 부작용 등으로 치료를 중단한 경우,▲Bath 강직성 척추염의 질병 활동 지수(BASDAI, Bath Ankylosing Spondilitis Disease Activity Index)가 적어도 4 이상인 경우, ▲C반응성단백질(CRP, C-Reactive Protein)이 정상 상한치 이상이고, 자기공명영상(MRI, Magnetic Resonance Imaging) 상 골수부종(Bone marrow edema)과 같은 객관적인 염증이 확인된 중증의 활동성 비방사선 축성 척추관절염 환자에게 급여가 적용된다. 축성 척추관절염의 한 종류인 비방사선학적 축성 척추관절염(nr-axSpA)은 강직 척추염과 달리 X-ray 검사에서 명확한 천장관절의 구조적 손상이 확인되지 않지만, 천장관절 및 척추를 주로 침범하는 만성 염증성 질환이다. 염증이 발생하는 경우 염증성 요통을 비롯해 말초관절염, 부착부염, 건선, 염증성 장질환 등의 증상이 나타날 수 있으며, 질환 활성도 및 통증 수준은 강직 척추염과 유사하다. 2026 미국류마티스학회(ACR, American College of Rheumatology) 및 2022 ASAS-EULAR(Assessment of Spondylo Arthritis International Society-European League Against Rheumatism) 권고안에 따르면, 축성 척추관절염 환자 치료 시 비스테로이드항염제(NSAIDs)를 초기 치료로 사용하며, 기존 치료에도 질환 활성도가 지속적으로 높거나 치료 효과가 충분하지 않은 경우에는 치료 강화를 고려해야 한다. 이 경우 엔브렐을 포함하는 TNF 억제제가 주요 치료 옵션 중 하나로 권고되고 있으며, 이러한 치료전략은 증상 및 염증 조절, 구조적 손상 진행 예방, 그리고 기능의 보존 또는 정상화를 목표로 한다. 활동성 축성 척추관절염 환자 대상 엔브렐의 임상적 유효성은 EMBARK 연구를 통해 확인됐다. EMBARK 연구에 따르면, 엔브렐은 비방사선 축성 척추관절염 환자에서 투여 12주 시점에 위약군(16%) 대비 ASAS40(국제척추관절염평가학회 반응 기준 40% 이상 개선, Assessment in SpondyloArthritis international Society 40%) 달성률이 32%로 유의한 개선을 보였다(P=0.006). 또한 이러한 ASAS40 반응 개선은 엔브렐 투여 48주 시점까지 지속됐다. 나아가 EMBARK 104주 장기 추적 연구 결과에 따르면, 엔브렐® 투여군의 임상적 유효성은 104주 시점까지 이어졌으며, 엔브렐 지속 투여군과 위약에서 전환한 투여군의 중대한 이상반응 발현율은 각각 8%, 7% 로 나타났다. 한국화이자제약 스트레터직 얼라이언스 포트폴리오(Strategic Alliance Portfolio) 사업부 강민희 전무는 “비방사선 축성 척추관절염은 강직 척추염과 유사한 통증과 질병 부담이 있음에도 불구하고 치료 접근성에 제약이 있었다”며, “이번 급여 확대를 통해 엔브렐®이 더 많은 환자들에게 조기에 적절한 치료 기회를 제공해 나은 치료 예후를 가져오길 기대한다”고 전했다. 엔브렐은 환자의 투여 편의성을 위해 현재 엔브렐 주사 25mg, 엔브렐 50mg 프리필드주, 엔브렐 마이클릭펜주 50mg와 같은 다양한 제형이 출시되어 있고, 25°C를 초과하지 않는 실온에서 1회에 한해 최대 4주 동안 보관할 수 있다는 장점이 있다. 또한 2026년부터 보험상한약가가 더욱 낮아져, 오랜 기간 치료를 지속해야 하는 축성 척추관절염 환자에게 경제적 부담을 감소시키는데 기여하고 있다.

[데일리팜=황병우 기자]비올메디컬은 마이크로니들 고주파 의료기기 스칼렛 프로와 SB-49TIP에 대해 미국 식품의약국 510(k) 허가를 획득했다고 4일 밝혔다. 이번 허가는 스칼렛 시리즈의 기술적 특성과 안전성, 유효성에 대한 규제 적합성을 미국 시장에서 인정받았다는 점에서 의미가 있다. 비올메디컬은 이를 기반으로 미국을 비롯한 글로벌 에너지 기반 의료기기 시장에서 사업 영역을 확대한다는 계획이다. 스칼렛 프로는 마이크로니들 고주파 의료기기다. 정교한 깊이 조절을 통해 열에너지와 프랙셔널 고주파 에너지를 제공하도록 설계됐다. 함께 허가를 받은 SB-49TIP은 스칼렛 프로에 적용되는 소모품 팁이다. 기존 팁 대비 넓은 시술 면적을 구현해 시술 효율을 높이고 시술 시간 단축에 도움을 줄 수 있다는 설명이다. 비올메디컬은 이번 미국 FDA 510(k) 허가를 통해 스칼렛 프로의 미국 시장 진입 기반을 확보했다. 회사는 제품 경쟁력과 인허가 성과를 앞세워 현지 영업과 글로벌 파트너십 확대에 나설 방침이다. 회사는 아시아 주요 국가에서도 인허가를 확보하며 시장 확장을 이어가고 있다. 최근에는 유럽, 중동, 동남아시아 등으로 진출 지역을 넓히며 글로벌 시장 다변화를 추진하고 있다. 비올메디컬 관계자는 "이번 FDA 허가는 스칼렛 시리즈가 기술적 특성과 안전성 및 유효성에 대한 규제적 적합성을 미국 시장에서 인정받았다는 점에서 의미 있는 성과"라고 말했다. 이어 "세계 최대 의료기기 시장 중 하나인 미국에서 제품 경쟁력을 확보하고 글로벌 사업 확대를 위한 중요한 기반을 마련한 것"이라며 "향후 미국 시장을 비롯한 글로벌 시장에서 제품 경쟁력을 적극적으로 알리고 사업 영역을 확대해 나갈 것"이라고 밝혔다.

[데일리팜=천승현 기자] 제약업계가 주력 의약품의 약가 재평가 시기를 늦추기 위해 총력전에 돌입했다. 내년 4월로 예고된 재평가 대상 중 '안정적 공급'이나 '큰 폭의 약가 인하' 등 합당한 사유가 인정되면 2단계 평가로 미뤄준다는 정부 방침에 따라 매출 타격을 최소화할 대상 품목 선별에 나섰다. 다만 정부가 제시한 유예 기준이 모호하고, 평가 기준 시점도 기존 약가 인하 정책들이 이미 반영된 2014년으로 제시돼 실제 대상 품목을 발굴하기는 쉽지 않다는 비판이 나온다. 보건복지부가 지난달 31일 공고한 ‘약제 상한금액 재평가 계획’에는 1차 약가 재평가 대상으로 분류된 제품도 2차 재평가 대상으로 검토‧분류할 수 있다는 내용이 명시됐다. 복지부는 “1차 재평가 대상으로 분류된 제품 중 환자 진료상 안정적 공급이 필요하나 과거 대비 동일제제 상한금액 중 최고가격이 큰 폭으로 인하된 제품의 경우 제약사 신청‧접수를 통해 해당 제품을 포함한 동일제제 제품들을 2차 재평가 대상으로 검토‧분류할 수 있다”라고 설명했다. 과거보다 약가가 크게 하락한 상태에서 추가로 약가가 인하될 경우 채산성이 맞지 않아 생산‧공급 차질이 불가피하다는 점을 입증하면 약가 재평가 시기를 미뤄줄 수 있다는 의도로 풀이된다. 약가 재평가는 지난달부터 시행된 개편 약가제도를 기등재 의약품에 적용하는 후속 작업이다. 개편 약가제도에서는 특허 만료 의약품과 제네릭 모두 상한가가 특허 만료 신약의 53.55%에서 45%로 내려간다. 산술적으로 약가가 16% 깎인다는 얘기다. 복지부는 기존 의약품을 2012년 12월 이전과 이후 등재된 그룹으로 구분해 개정 산정률 45%까지 단계적으로 조정하겠다는 방침이다. 제네릭과 제네릭이 등재된 특허만료 오리지널 의약품이 약가인하 대상이다. 1단계 재평가에 따른 약가 인하는 내년 4월 시행하고, 2단계 약가 인하는 2030년 10월부터 시행해 2036년 10월에 완료하겠다는 계획이다. 복지부는 ‘2012년 12월 1일 약제급여목록표에 등재된 제품 중 투여경로‧성분‧제형이 동일한 제품군 내에 복수의 제품이 등재돼 있는 제품들 및 이와 투여경로‧성분이 동일한 제품들’을 1차 재평가 대상으로 제시했다. 2012년 12월 1일 기준 제네릭이 1개 제품이라도 등재됐으면 해당 제품은 내년 4월에 개편 약가제도에 맞춰 약가를 조정한다는 의미다. 복지부는 2026년 9월 1일 기준 약제급여목록표에 등재된 동일제제 상한금액 중 최고가를 53.55%로 설정하고 개편 약가 기준인 45%로 인하하겠다는 방침이다. 복지부는 “2014년 대비 동일제제 상한금액 중 최고가격이 큰 폭으로 인하된 제품은 제약사에서 환자 진료상 안정적 공급 필요성 등 관련 자료를 제출하는 경우 약제급여평가위원회 심의를 통해 2차 재평가 대상으로 분류할 예정이다”라고 안내했다. 만약 9월 1일 최고가로 등재된 제품이 과거에 큰 폭으로 약가가 인하된 적이 있다면 다른 제품에 비해 상대적으로 체감 약가인하율이 크기 때문에 타당한 사유를 제시하면 구제해 주겠다는 의미다. 제약사들은 1단계 재평가 대상 중 2단계 재평가로 일정을 미룰 수 있는 제품을 찾아 나섰다. 약가 인하율이 최소 16%에 달하기 때문에 1개 제품이라도 약가인하 시기를 늦추면 매출 손실을 줄일 수 있기 때문이다. 하지만 ‘최고가격이 큰 폭으로 인하된 제품’이라는 기준이 모호할뿐더러 자사 제품이 아닌 동일 제품의 최고가의 인하 이력을 일일이 파악하는 것도 쉽지 않다는 목소리가 나온다. 복지부가 제시한 ‘환자 진료상 안정적 공급 필요성’ 자료도 구체성이 떨어진다는 지적이다. 업계 한 관계자는 “정부가 2014년 대비 최고가가 크게 떨어진 통계를 제시하고, 구제 가능 후보 제품군을 제시하는 것이 타당하다”라면서 “제약사들이 구체적인 양식도 없는 자료를 자체적으로 작성해 제출하라는 것은 불합리하다”라고 지적했다. 복지부가 제시한 최고가가 큰 폭으로 인하됐는지 판단하는 약가 비교 시점에 대해서도 의구심이 증폭되고 있다. ‘2012년 12월 1일 기준 복수 등재 제품’에 대해 약가 재평가를 실시하면서 약가 인하 폭 산정 기준을 2014년으로 설정한 것은 형평에 맞지 않다는 지적이다. 실제로 비교 시점을 2012년에서 2014년으로 변경하면 약가 인하율이 축소되는 제품이 속출했다. 지난 2012년 12월 1일 기준 동일제제 복수 등재로 1차 약가재평가 대상으로 분류된 제품 중 아토르바스타틴, 도네페질 등은 2012년과 2014년 최고가격이 유사한 수준이어서 약가 재평가 연기에 대한 기준 시점에 따른 변별력이 떨어진다. 하지만 클로피도그렐, 콜린알포세레이트, 로수바스타틴, 텔미사르탄, 란소프라졸 등은 2012년과 2014년 최고가 격차가 큰 것으로 나타났다. 항혈전제 ‘클로피도그렐황산염’의 경우 현재 최고가가 1164원이다. 2012년 12월 1일 기준 최고가 1293원과 비교하면 10.0% 떨어졌다. 하지만 2014년 9월 1일 기준과 비교하면 상한가는 동일한 1164원이다. 클로피도그렐황산염은 2014년과 비교해 최고가가 동일하기 때문에 2차 약가 재평가로 미뤄질 수 없다는 의미다. 뇌기능개선제 ‘콜린알포세레이트’ 캡슐제제는 최고가가 2012년 12월 1일 648원에서 올해 9월 1일에는 523원으로 19.3% 내려갔다. 14년 동안 최고가가 19.3% 내려간 것은 큰 폭의 약가 인하라고 평가할 수 있다. 하지만 2014년 9월과 비교하면 최고가가 523원으로 동일하기 때문에 약가재평가 연기 대상에서 제외된다. 고지혈증치료제 ‘로스바스타틴’의 경우 5mg 용량은 2012년 12월 대비 최고가가 44.7% 낮아졌지만 2014년 9월과 비교하면 인하 폭은 23.5%로 크게 줄어든다. 로수바스타틴 10mg과 20mg 용량도 2012년 12월과 비교하면 인하율이 각각 38.5%, 39.7%에 달했다. 그러나 2014년 9월과 비교하면 최고가 인하율은 각각 23.5로 크게 축소된다. 2012년 12월과 비교시 최고가 낙폭이 커 약가재평가 연기를 신청할 수 있지만 2014년 기준으로는 인하율이 줄어드는 사례다. 고혈압치료제 ‘텔미사르탄’은 40mg과 80mg의 최고가가 2012년 12월과 비교하면 각각 46.5%, 45.4% 인하되면서 사실상 절반 수준으로 폭락했다. 하지만 2014년 9월과 비교하면 최고가는 동일한 수준이어서 약가 재평가 연기 구제를 받을 수 없다. 항궤양제 ‘란소프라졸’은 2014년 9월과 비교하면 12년 동안 최고가가 각각 5.9%, 19.1% 인하됐는데 2012년 12월과 비교하면 인하 폭은 각각 15.2%, 27.1%로 커진다. 업계에서는 일괄 약가인 하가 단행된 2012년 이후 2013년, 2014년에도 지속적으로 약가 인하 장치가 작동돼 2012년과 2014년의 최고가 격차가 크게 벌어지는 사례가 속출하는 것으로 진단한다. 복지부는 2007년부터 건강보험의 적용을 받는 의약품을 대상으로 효능을 평가하고, 효과에 비해 비싸다고 판단되는 의약품을 퇴출하거나 약값을 인하하는 `기등재 의약품 목록정비` 정책을 도입했다. 기등재약 목록정비 결과 2624개 품목은 약가를 최대 20% 인하하기로 결론났다. 이때 약가인하는 2012년, 2013년, 2014년 등 3년에 걸쳐 최대 20% 떨어졌다. 기등재약 목록정비로 약가가 떨어진 제품군은 2012년과 2014년의 최고가 격차가 클 수밖에 없는 상황이다. 업계 한 관계자는 “정부가 약가재평가 연기 구제 방침을 제시하면서도 비교 기준 시점을 2012년이 아닌 2014년으로 설정하면서 인하율이 상대적으로 낮게 보이는 착시현상을 유도했을 것”이라고 비판했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 10년 만의 IPF 신약 '자스케이드'가 국내에 도입될 전망이다. 취재 결과 한국베링거인겔하임은 특발성폐섬유증(IPF, Idiopathic Pulmonary Fibrosis) 및 진행성폐섬유증(PPF, Progressive Pulmonary Fibrosis)치료제 자스케이드(Jascayd, 네란도밀라스트)의 허가 신청을 제출, 식품의약품안전처 심사를 진행중이다. 이르면 연내 최종 승인이 가능한 상황이다. 이에 따라, 베링거인겔하임은 '오페브(닌테다닙)'와 함께 폐섬유증 영역에서 추가 파이프라인을 확보하게 됐다. 자스케이드는 선택적 포스포디에스터라제4B(PDE4B) 억제제로, 기존 치료제와는 다른 기전으로 항섬유화 및 면역조절 효과를 나타내는 경구용 치료제다. 현재 미국, 중국, 일본, 영국, 브라질 등에서도 승인을 획득한 상태다. 이 약의 안전성과 유효성은 글로벌 3상 임상시험인 'FIBRONEER-IPF'를 통해 확인됐다. 해당 연구는 특발성 폐섬유증 환자 1177명을 대상으로 진행됐다. 연구의 1차 평가변수는 52주 시점 강제폐활량(FVC)의 변화였다. FVC는 최대한 숨을 들이마신 뒤 내쉴 수 있는 공기량으로 폐기능을 평가하는 대표적인 지표다. 연구 결과, 자스케이드는 위약군 대비 폐 기능 감소를 유의하게 늦춘 것으로 나타났다. 52주 시점 평균 FVC 감소량은 자스케이드 18㎎ 투여군이 106mL, 9㎎ 투여군이 122mL였으며 위약군은 170mL 감소했다. 특히 18㎎ 투여군은 치료 시작 2주 만에 위약군과 차이를 보였고 이러한 효과는 52주까지 유지됐다. 한편 오페브는 국내에서 PPF 적응증만 보험급여가 인정된다. 베링거인겔하임은 IPF 적응증에 대한 급여 확대 절차를 밟고 있지만 논의는 지지부진한 상태다. IPF는 국내 희귀질환 중 사망률 1위 질환이다. 특별한 원인 없이 폐포 간질 조직이 섬유화되며 점차 딱딱하게 굳어가는 희귀난치질환이다. 산소 교환이 이뤄지는 폐 구조가 파괴되면서 만성 기침과 호흡곤란이 나타나고 결국 호흡부전에 이른다. 질환 진행 속도도 가파르다. 정상 성인의 폐기능 감소 속도가 연간 10~20cc 수준인 반면 특발성폐섬유증 환자는 매년 150~250cc가 감소한다. 매년 폐기능의 약 10%를 잃는 셈이다.

[데일리팜=정흥준 기자]법무법인 광장이 제약업계 약가(MA, Market Access) 실무자들의 전문성 강화를 위해 마련한 '제1기 법무법인 광장 MA 아카데미'가 뜨거운 호응 속에 막을 올렸다. 광장은 지난 2일 서울 중구 한진빌딩 신관 1층 광장 아카데미아에서 MA아카데미의 첫 강의를 시작으로 총 6회에 걸친 교육 과정에 본격 돌입했다. 국내사와 다국적 제약사 MA 실무자 60여명이 참석한 아카데미 첫 강의는 김성주 광장 수석 전문위원이 '신약 등재 규정 한번에 이해하기'를 주제로 진행됐다. 경제성 평가 생략, 위험분담제(RSA) 등을 통해 등재에 성공한 실제 사례를 바탕으로, 자칫 난해할 수 있는 규정들이 현장에서 어떻게 적용되는지를 구체적으로 풀어내 참석자들의 이목을 집중시켰다. 제약사 MA 실무자들은 막연했던 등재 규정을 실제 케이스에 대입해 분석한 이번 강의에 큰 호응을 보냈다. 실제 사례를 바탕으로 성공적인 신약 등재를 위해 당시 어떠한 선택과 전략이 주효했는지를 되짚어보고, 향후 실무자들이 나아가야 할 방향성을 제시했다는 평가다. 성공적인 첫발을 내딘 제1기 MA 아카데미는 오는 10월 21일까지 매주 수요일 진행된다. 앞으로 남은 프로그램에서는 ▲임상근거와 간접비교 ▲경제성평가 ▲약가 산정 ▲Real-World Evidence(RWE) 활용 ▲Market Access 전략 등 국내 신약 등재 과정의 핵심 내용을 폭넓게 다룰 예정이다. 각 과정에는 정부, 학계, 산업계 전문가가 참여하는 특강과 질의응답 시간이 동반돼 현장의 생생한 경험과 실질적인 노하우가 공유된다.

[데일리팜=어윤호 기자] 담관암 신약 '팁소보'가 보험급여 등재를 위한 최종 관문에 돌입한다. 취재 결과, 보건복지부는 최근 국민건강보험공단에 한국세르비에의 담관암·급성골수성백혈병(AML, Acute myeloid leukemia) 표적항암제 팁소보(이보시데닙)에 대한 약가협상 명령을 전달했다. 지난 7월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 통과 후 생각보다 협상 명령이 지연됐지만 빠르게 협상을 마무리할 경우 연내 등재가 가능한 상황이다. 팁소보의 담관암 적응증 등재 도전은 이번이 두번째다. 이 약은 지난해 10월 AML 적응증만 암질심을 통과한 바 있다. 구체적인 팁소보의 적응증은 IDH1 변이 양성인 경우 ▲이전 치료 경험이 있는 국소 진행성 또는 전이성 담관암 성인 환자에게 단독요법 ▲새로 진단받은 만 75세 이상 또는 집중유도 화학요법에 적합하지 않은 동반 질환이 있는 급성골수성백혈병(AML, Acute myeloid leukemia) 성인 환자에게 '아자시티딘'과 병용요법이다. 담관암은 예후가 매우 나쁜 암으로, 5년 상대 생존율이 28.9%에 불과하며, 특히 간내 담관암의 경우 65%의 환자가 진단 당시 수술이 불가능한 상태로 발견된다. 팁소보는 담관암의 2차 치료제로서 미국종합암네트워크(NCCN)에서 가장 높은 등급인 카테고리 1로 권고되는 유일한 표적치료제다. 3상 임상시험 ClarlDHy 연구에 따르면 팁소보는 위약 대비 질병 진행 위험을 63% 감소시켰으며, 무진행생존기간(PFS) 중앙값이 2.7개월로 나타났다(위약군 1.4개월). 또한, 전체생존기간(OS) 중앙값은 팁소보군에서 10.3개월로, 위약군의 5.1개월에 비해 2배 이상 길었다. 한편 급성골수성백혈병 환자를 대상으로 한 3상 AGILE 연구에서도 팁소보는 아자시티딘과 병용 시 무사건생존기간(EFS) 개선을 입증했으며, 전체생존기간(OS) 또한 유의미하게 개선했다. 팁소보를 투여한 환자군의 OS 중앙값은 24.0개월(위약군 7.9개월)로 나타났으며, 장기 추적 조사 결과에서는 팁소보 병용요법의 OS 중앙값이 29.3개월로 위약 병용요법에 비해 3.7배 이상 길었다.