앞으로 조직은행 허가갱신 시 제출 서류가 간소화된다. 조직은행 허가를 갱신하려면 '기증·관리 및 이식 보고서'자료를 보고 때마다 제출해야 했다. 정부는 이를 개선해 3년간 조직 취급실적이 확인되면 자료 제출을 전면 면제할 방침이다. 3일 식품의약품안전처는 이같은 내용이 담긴 '조직은행 허가 및 인체조직 안전관리 등에 관한 규정 일부개정고시'를 공지했다. 조직은행 허가갱신에 필요한 서류가 간소화되면서 민원인들의 부담이 줄어들 전망이다. 조직은행 수입승인 신청 시 제출 서류도 명확화된다. 지금은 인체조직 수입승인이나 변경승인 신청 시 제출 서류 중 일부에 중복사항이 있다. 업무 순서도 고려되지 않았다. 식약처는 조직 수입·변경승인 시 확인하려는 내용의 연관성에 따라 제출서류 종류를 재배열하고 중복을 통합하는 등 규제를 개선한다. 조직은행 종사자 교육 대상, 교육내용·방법도 구체화해 교육 정확도도 높인다. 조직은행평가점검표는 삭제하기로 했다. 올해부터 조직관리기준이 모든 조직은행에 의무적용되면서 단순 적부판정 방식으로 평가가 어렵다는 의견이 제기됐기 때문이다. 이에 식약처는 조직은행평가점검표는 삭제하고 매년 수립하는 점검계획에 종합평가보고서와 평가표를 반영해 안전관리하기로 했다. 수입 인체조직이 정부 승인사항과 동일한지 여부를 검토하는 방안도 마련된다. 현재는 승인사항과 실제 수입 조직 간 동일성 검토 내용이 없다. 앞으로는 조직은행 허가생신 시 조직 수입 승인사항과 같은 조직이 수입됨을 수출국 제조워 서류 제출로 확인하는 절차를 추가한다. 수입조직 안전관리 향상이 기대된다.

질병관리본부와 미국NIH(국립보건원) 연구원을 지낸 홍영빈 박사가 유전자가위를 개발 중인 바이오벤처 툴젠 R&D를 책임지게 됐다. 툴젠(대표 김종문)이 홍영빈 박사를 R&D센터 연구소장으로 영입했다고 2일 공식화 했다. 신임 연구소장은 유전자가위 치료제 관련 네트워크 기반으로 툴젠 R&D총괄 역할과 함께 샤르코마리투스병 유전자치료제 개발 프로그램에도 관여할 것으로 보인다. 홍영빈 연구소장은 서울대 생물교육과 학사와 과학교육학(생물전공) 박사학위를 받고 질병관리본부와 미국 NIH, 죠지타운대 연구원으로 활동했다. 뒤에는 삼성서울병원 수석연구원을 역임했다. 홍 소장은 "툴젠에서 일하게 되어 기쁘다"며 "연구와 개발에 필요한 네트워크를 구축하고 역량을 집중해, 크리스퍼/캐스9(CRISPR/Cas9) 연구 파이프라인을 강화하고 다양한 프로젝트를 진행하겠다"며 포부를 전했다. 툴젠과 홍영빈 연구소장은 툴젠이 진행 중인 희귀난치성 유전질환 '샤르코마리투스병' 유전자치료제 개발을 위한 툴젠-삼성서울병원-성대의대 공동연구를 2016년 인연을 맺었다. 홍 소장은 삼성서울병원 책임자로 일했다. 김종문 툴젠 대표는 "툴젠의 R&D Network 구축을 통한 연구기반 확장과 유전자교정 치료제 프로그램 연구개발에 속도를 내기 위해 영입했다"며 "정부 연구과제 및 병원-기업간 R&D 수행 경험이 신규 연구개발 프로젝트 수립 등에 큰 도움을 줄 것"이라고 기대를 나타냈다. 툴젠은 유전자가위 기술을 바탕으로 질병 치료제 및 동식물 육종 등 유전자 관련 응용 분야 사업을 하고 있으며, 미국·유럽을 비롯한 9개국에서 원천특허 등록 및 심사가 이루어지고 있다.

골다공증치료제 최신 트렌드가 비스포스포네이트(이하 BP) 계열의 골흡수억제제에서 에스트로겐 수용체 조절체(이하 SERM)와 골형성촉진제로 급격히 바뀌고 있다. 처방실적에서도 SERM제제와 최근 보험급여가 적용된 골형성촉진제들이 상승세다. 무엇보다 이들 약물은 특허로 보호되고 있어 후발주자들로부터 자유롭다는 게 장점이다. 하지만 국내 제약사들은 발빠른 대응으로 후속약 출시를 예고하고 있다. 2일 업계에 따르면 대표적 SERM 제제인 다케다의 에비스타와 화이자의 비비안트는 각각 작년 판매액이 129억원과 74억원으로 골다공증치료제 부분 상위권에 위치했다. 특히 화이자의 비비안트는 전년대비 38.6% 오르며 가장 핫한 약물로 떠오르고 있다. 비비안트는 2012년 출시한 SERM 계열 약물로, 2018년 12월까지 조성물특허로 보호되고 있다. 에비스타는 전년대비 9.4% 판매액이 떨어졌지만, 여전히 골다공증치료제 시장 1위를 달리고 있다. 허가-특허 연계제도 시행 전 종근당 등 몇몇 제약사들이 특허를 무력화하고 제네릭을 발매했으나 시장에서는 여전히 오리지널 점유율이 압도적이다. 다만 이달 20일 식약처에 등록된 결정특허가 만료되면 제네릭 숫자는 더 늘어날 전망이다. SERM 제제는 기존 BP약물에 비해 골절 부작용과 장기 사용 등에서 더 안전한 약물로 선호되고 있다. 지난해 12월과 올해 1월 급여에 성공한 골형성촉진제 릴리 포스테오와 동아ST 테리본도 세대교체의 중심으로 떠오르고 있다. 골세포 자체의 생성과 활동을 증가시켜 기존 약제보다 골미세구조 복원에 효과적이라고 알려진 골형성촉진제는 급여 이후 실적 수직상승이 예상된다. 포스테오는 비급여 판매 때도 100억원 이상 판매액을 기록했는데, 작년에는 128억원으로 전년대비 10.6% 올랐다. 테리본은 올해 급여 적용 이후 본격 판매가 시작되는만큼 기대를 모으고 있다. 기존 트렌드를 주도했던 BP 계열 약물들은 특허만료 따른 후속약물 출현으로 실적 하강 국면에 있다. 로슈 본비바(77억원, 전년비 -23.0%), MSD 포사맥스플러스디(119억, -6.5%), 사노피 악토넬(40억, -16%), 한림제약 리세넥스플러스(67억, -5.0%) 등 주요 약물들이 모두 하락세다. 특히 리세넥스플러스는 지난해 10월 제네릭약물이 출현하면서 시장에서 힘겨운 경쟁을 벌이고 있다. 골다공증치료의 트렌드가 SERM제제와 골형성촉진제로 넘어가면서 국내 제약사들도 발빠르게 대응에 나서고 있다. 한미약품은 에비스타에 비타민D를 결합한 세계 최초의 SERM-비타민D 복합제의 국내 허가절차를 밟고 있다. 비비안트 제네릭 개발도 시동 중이다. 특허도전과 더불어 알보젠코리아가 생동성시험을 진행하는 등 투트랙 전략이 한창이다. 골형성촉진제의 경우 동아ST가 일본에서 테리본을 도입해 포스테오 한달 뒤 급여를 받은 전략이 주효했다. 포스테오는 급여까지 10년이 걸렸지만, 동아ST는 1년만에 받았다. 포스테오 후속약물도 준비중이다. 대원제약은 유럽에서 허가받은 포스테오 바이오시밀러 '테로사주'를 독일 Richter-Helm Biotec사로부터 도입하며 포스테오 특허가 만료되는 2019년 9월 이후 출시를 예고했다.

광동제약이 '벤포티아민' 성분을 기반으로 한 비타민제 시장에 재도전한다. 3일 관련업계에 따르면 이 회사는 지난달 23일, 28일 일반의약품 '마이케가정100'과 '광동벤포파워액'을 잇따라 승인 받았다. 이들 제품은 모두 벤포티아민을 주성분으로 한 비타민제로 '마이콕스'의 리뉴얼 제품이다. 마이메가는 정제, 광동벤포파워는 액제 제형이다. 비타민B인 벤포티아민은 200억원대 블록버스터 품목인 대웅제약의 '임팩타민'이 강조하는 비타민B1 성분으로 해당 시장 1위 품목인 일동제약의 '아로나민'이 내세운 '푸르설티아민'과 효율성을 두고 갑론을박을 이어 왔다. 현재 양측은 각각 내세우는 연구결과를 통해 생체이용률 면에서 서루 우위를 점하고 있다고 주장하고 있는 상황이지만 아직까지 명확한 판정은 내려지지 않은 상황이다. 이같은 상황에서 광동의 신제품이 시장판도에 어떤 영향을 미칠지 지켜볼 부분이다. 광동은 2010년과 2012년, '마이콕스정'과 '마이콕스골드정'을 출시하며 시장에 진입했지만 큰 성과를 거두지는 못했었다. 회사 관계자는 "이번에 허가받은 두 제품은 오는 6월 론칭을 계획하고 있다. 일반의약품 영양제 시장에 새로운 접근을 시도할 것"이라고 말했다. 한편 의약품 시장조사기관 IMS헬스데이터 기준 지난 2015년 국내 비타민제 시장 규모는 약 2083억원으로 전년 대비 23%나 증가했다. 주요 비타민 제품들의 지난해 매출이 전년대비 크게 증가한 것으로 볼 때 현재 시장규모는 이보다 더 클 것으로 추산된다.

고 송암 장용택 신풍제약 회장의 1주기 추모식과 흉상 제막식이 28일 오전 9시 서울대학교 약학대학 신약개발센터 신풍홀에서 진행됐다. 이날 추모식에는 유족과 각계인사, 임직원 등 200여명이 참석했다. 고인에 대한 묵념과 약력보고, 서울대 약대 이봉진 학장과 신풍제약 유제만 대표의 추모사, 추모영상 시청과 헌화 그리고 흉상 제막식과 선영 참배의 순으로 진행됐다. 유제만 신풍제약 대표이사는 추모사를 통해 "우리 신풍제약 모든 임직원들은 생전에 보여주셨던 인류보건에 대한 책임감과 열정을 이어받아 회장님께서 열망하셨던 새로운 신약의 개발을 통해 인류건강을 증진시키고 더불어 국가발전에도 기여할 수 있는 의약보국의 길을 열심히 개척해 나아갈 것"이라고 말했다. 이날 참석자들은 추모식을 마치고 신풍홀에서 진행된 고인의 흉상 제막 행사를 가지며 후학들에게 제약인으로서의 교훈과 생전 이루고자 했던 가치와 뜻을 기리는 의미 있는 시간을 가졌다고 회사 측은 설명했다. 고 송암 장용택 회장은 신풍제약 창업 당시 전 국민에 만연된 기생충감염 퇴치사업의 일환으로 광범위 구충제 '메벤다졸'과 주혈흡충 및 간·폐디스토마 치료제 '프라지콴텔'을 세계에서 두 번째로 자체 개발기술의 원료합성 국산화에 성공했다. 창업 당시부터 소외질병 치료제등 개도국에 만연된 질환 치료에 깊이 관심을 가져온 고 장용택 회장은 세계보건기구(WHO)와 빌게이츠재단의 MMV와 국제 공동 신약개발 프로젝트로 12년간의 연구개발 노력 끝에 글로벌신약인 항말라리아제 '피라맥스정' 개발에 성공해 한국식약처(KFDA)로부터 국산신약 16호로 허가승인 취득하는 성과도 안았다. 뿐만 아니라, 고 송암 장용택 회장은 신풍호월학술회를 설립하고, 매년 의약 관련 분야의 우수학자 및 연구자를 선정해 신약개발부문상, 국제협력부문상, 부인종양부문상 등을 시상해 왔다. 그는 1936년 함경북도 함흥에서 태어나 1961년 서울대학교 약학대학을 졸업하며, 1962년 신풍제약(주)을 창업했으며, 국민훈장 목련장, 2천만불 수출의 탑, 철탑산업훈장을 수훈 받았다.

신라젠(대표 문은상)이 최근 일본(1건)과 호주(2건)에서 백시니아 바이러스 관련 특허 3건을 추가 획득했다고 2일 밝혔다. 일본과 호주에서 추가 승인 받은 특허는 '바이러스 투여에 따른 항암 면역을 유도하는 기술'로 2012년 유럽과 2013년 미국에서 출원한 바 있다. 지난해 중국 특허등록도 마쳤다. 신라젠 측은 "여러 글로벌 시장에서 백시니아 바이러스의 혁신적 면역유도 기전이 특허로 인정 받은 것은 제품 권리 확보를 공고히 한 것"이라고 의미를 밝혔다. 호주에서 승인된 또 다른 특허인 '백시니아 바이러스의 대량 생산 공정'에 관한 건은 현재 글로벌 임상 3상이 진행 중인 '펙사벡'의 상업화 기반을 더욱 확실히 다진 것으로 평가된다. 해당 특허는 2012년 유럽, 2014년 미국에서 출원했다. 신라젠 관계자는 "이번 특허 승인으로 전 세계 32건의 출원특허와 71건의 특허 등록을 확보하게 됐다"며 "임상 3상을 포함해 개발 중인 파이프라인이 해외에서도 인정받을 수 있도록 지속 노력하겠다"고 말했다.

세원셀론텍이 멕시코에서 '연골조직 수복용 조성물 및 그 제조방법'에 관한 특허를 취득했다고 2일 공시했다. 주요 특허 내용은 고순도 바이오콜라겐과 피브린 등을 혼합한 생체적합 물질을 이용하는 것으로, 결손 또는 손상된 연골조직을 재건하기 위해 조직수복용 생체재료를 제조하는 기술이다. 세원셀론텍은 지난해 8월 해당 특허를 멕시코에서 취득했다. 해당 특허를 통해 간단한 제조 및 시술이 가능하며, 결손 또는 손상이 발생한 연골조직 재건을 간편하고 효과적으로 하는데 활용할 계획이다. 수술로 인한 환자 부담 경감과 초기 연골 결손 및 손상 치료가 가능할 것으로 기대하고 있다. 한편 해당 특허 존속기한은 PCT 출원일로부터 20년인 2029년까지다. 국내 특허등록은 2012년 2월, 싱가포르 2013년 5월, 캐나다 2015년 2월, 일본 2015년 5월, 호주 2016년 4월, 칠레 2016년 12월 등 해외 여러 곳에서 특허권을 취득했다.

미국의 생명공학기업 카이트파마(Kite Pharma)가 개발 중인 ' 액시캅타젠 시로루셀(axicabtagene ciloleucel)'의 상용화가 임박해졌다. 28일(현지시간) 홈페이지에 게재된 ZUMA-1 연구의 탑라인 결과에 따르면, 항암화학요법에 반응하지 않는 B세포 비호지킨 림프종(NHL) 환자에게 6개월간 액시캅타젠을 단독 투여했을 때 101명 중 82%에 달하는 반응률(ORR)을 나타냈다. 완전관해(CR)에 도달한 환자도 54%인데, 미만성거대세포림프종(DLBCL)과 원발성종격동B세포림프종(PMBCL), 변형된 여포림프종(TFL) 등 예후가 좋지 않다고 알려진 비호지킨 림프종 환자들을 대상으로 유의한 치료 효과를 입증했다는 점에서 상당히 고무적이란 평가다. 이달 중 미국식품의약국(FDA)에 액시캅타젠의 생물의약품 허가신청서(BLA)를 제출하고 유럽의약품청(EMA)에도 연내 시판허가(MAA)를 신청한다는 계획이 알려지며 나스닥에서 카이트파마의 시가총액은 하루만에 79.62달러까지 상승했다. 전일 대비 12.51%나 오른 금액이다. 수년째 적자를 면치 못했던 카이트파마에게는 단비 같은 소식일 수 밖에 없다. 이를 계기로 글로벌 제약업계에서도 ' CAR-T' 기술을 이용한 세포치료제에 대한 훈풍이 다시한번 불어올 것으로 예상된다. ◆차세대 항암치료…몸값 올라가는 CAR-T= 가까운 시일 내 상용화가 기대되는 액시캅타젠은 CAR-T 연구분야의 선두주자로서 KTE-C19란 이름으로 더 잘 알려졌다. CAR-T(Chimeric antigen receptor-T cell)란 암환자에게서 T세포를 추출한 뒤 항체의 바이러스 벡터를 활용해 암세포에 특이적인 키메릭 수용체(CAR)를 발현시키고, 환자에게 재주입하는 기술을 말한다. KTE-C19 역시 B세포 림프종 및 백혈병 세포의 표면에 발현되는 CD-19 단백질을 표적하도록 환자의 T세포를 유전적으로 변형해 CAR 단백질을 발현시킨 약물이다. 정상세포의 손상은 최소화 하면서도 보다 효과적으로 암세포를 사멸할 수 있다는 게 CAR-T 세포치료제의 가장 큰 장점. 이를 내세운 덕분에 항암치료의 새로운 패러다임으로서 주목을 받고 있다. 작년 초 로슈의 계열사인 제넨텍이 아테졸리주맙(MPDL3280A)과 KTE-C19 병용요법을 평가하는 임상연구에 돌입했고, 올 1월에는 다이이찌산쿄가 CAR-T 기술개발을 위해 카이트파마에 2억 5000만 달러를 투자하는 등 빅파마들로부터 러브콜도 끊이지 않았다. 중국 푸싱제약은 올해 초 열린 JP모건 컨퍼런스에서 CAR-T 치료제 개발을 위한 조인트벤처를 설립한다고 밝혀 화제가 돼기도 했다. 그 외 주노 테라퓨틱스(Juno Therapeutics), 블루버드 바이오(Bluebird Bio Inc.) 같은 바이오텍과 빅파마들 중에선 노바티스가 후보물질 개발에 박차를 가하고 있다. 노바티스의 'CTL019'는 2상임상에서 긍정적인 결과가 확보된 상태로, 차질이 없다면 올해 안에 FDA 승인신청이 예상된다. ◆부작용 조절이 관건…국내도 걸음마 시작= 물론 모든 약이 그렇듯 CAR-T가 만병통치약은 아니다. 암세포만을 타깃으로 작용한다고는 하지만 면역시스템에 관여하는 만큼 신경독성 이상반응을 해결해야 한다는 게 가장 큰 숙제로 남았다. 최근 CAR-T에 관한 기대감이 잠시 주춤한 것도 지난해 11월 주노 테라퓨틱스의 후보물질 JCAR015가 임상시험 도중 사망자 발생으로 중단된 것과 무관하지 않다. 다행히 카이트파마의 2상임상에선 아직까지 사망자가 발생하지 않았고, 지난해 유럽혈액학회 연례학술대회(EHA 2016)에서 발표됐던 메타분석 결과와 비교해봐도 완전관해 비율이 획기적으로 향상됐다. 4월 워싱턴에서 열리는 미국암연구협회(AACR 2017)를 통해 ZUMA-1 연구의 전체 결과가 베일을 벗게 되면 상용화 가능성이 한결 명확해질 것으로 보인다. 국내의 경우 CAR-T 기술을 연구 중인 업체가 드문 편인데, 녹십자셀과 바이로메드, 녹십자랩셀 등이 면역항암 세포치료제 기술을 보유하고 있다. 비록 초기 단계지만 녹십자셀이 CAR-T 기술을 자체 개발 중이며, 바이로메드가 2015년 말 블루버드바이오에 CAR-T 기술이전 계약을 체결한 뒤 개발에 박차를 가하고 있다. 녹십자랩셀은 영국 소재의 옥스포드바이오메디카와 협력 아래 건강한 사람의 혈액으로부터 획득한 자연살해세포(Natural Killer cell)를 대량 배양하는 방식의 CAR-NK 세포치료제 'MG4101'을 개발 중이다.

추억의 보드게임 브루마블에는 '황금열쇠' 카드가 등장한다. 서른장은 거뜬히 넘을 듯한 황금열쇠로는 뒷면에 쓰인 혜택에 따라 무인도를 탈출하거나 무료로 항공여행, 우주여행을 할 수 있고, 때론 상금이 수여되기도 한다. 제약업계에 비유하자면 신약 허가절차 중 신속심사 대상이나 희귀의약품으로 지정받는 정도의 혜택이랄까. 실제 미국식품의약국( FDA)은 신약심사 과정에서 황금열쇠 카드와 유사한 제도를 운영하고 있다. 이름하여 ' 신속심사 바우처(Priority Review Voucher)'. 희귀의약품 개발을 독려하기 위해 2007년 도입됐다는 이 바우처는 FDA가 지정한 희귀난치성 질환의 치료제를 개발해 승인받은 기업에게 부여된다. 본래 2016년 10월 1일까지만 한시적으로만 운영될 계획이었지만, 필요성에 관한 내부 합의가 이뤄지면서 2020년 10월까지 연장 운영하기로 결정됐다. PRV를 부여받은 기업이 누릴 수 있는 가장 큰 혜택은 말 그대로 신약을 시장에 출시하는 시점을 앞당길 수 있다는 점이다. 신약승인신청(NDA) 이후 최종 허가까지 통상 10개월~1년 가량이 소요되는 반면, 이 바우처를 사용하면 절반 수준으로 단축이 가능하다. 수년간 막대한 비용을 들여 개발한 의약품으로부터 투자비용을 회수할 통로를 열어주는 일종의 신약개발 장려책인 셈이다. 물론 희귀질환을 앓고 있는 환자들 입장에서는 접근성이 향상된다는 의미가 크다. 흥미로운 점은 이 바우처를 발급 받은 제약사가 직접 사용하지 않고 다른 제약사에 되팔 수 있다는 사실. 자체적으로 개발 중인 신약에 적용할 수도 있지만 다른 회사에 매각하는 것도 허용된다. 자사 경영에 유리한 방향으로 계산기를 두드려 볼 수 있다는 의미다. 2015년 8월 유나이티드 테라퓨틱스(United Therapeutics)가 애브비에 PRV를 3억 5000만 달러(3800억원)에 판매한 사례가 대표적. 역대급 규모로 화제를 모았던 이 거래를 제외하더라도 빅파마들 사이에서는 PRV의 인기가 치솟고 있다. 얼마 전 길리어드 사이언스가 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)에 1억 2500만 달러(한화 약 1412억원)를 지급하고, PRV를 구입한 것도 이 같은 추세와 일맥상통한다고 하겠다. 지난달 21일(현지시간) 홈페이지를 통해 거래소식이 전해진 PRV는 사렙타 테라퓨틱스가 지난해 9월 최초의 뒤셴근이영양증 치료제인 '엑손디스 51(에테플러센)'을 허가받는 과정에서 부여받은 건에 해당한다. 거액을 들여 이 바우처를 매입한 길리어드는 향후 합성의약품이나 생물의약품의 허가심사를 받을 때 신속심사 건으로 분류되는 혜택을 입게 될 전망이다. 길리어드는 PRV 제도를 애용하는 대표 기업으로, 이전에도 2건의 구입 기록을 보유하고 있다. 2014년 11월 캐나다계 제약사인 나이트 테라퓨틱스(Knight Therapeutics)에 1억 2500만 달러를 지급하고 PRV를 처음 확보한 뒤, 지난해 에이즈(HIV) 치료제 '오뎁세이'(엠트리시타빈/릴피비린/테노포비르 알라페나마이드)를 허가받는 과정에서 사용했다. 작년에도 캘리포니아 소재의 백신전문기업 팩스백스(PaxVax)에 2억 달러를 지급하는 조건으로 PRV 양도 계약을 체결한 바 있다. 길리어드와 사렙타 테라퓨틱스 사이에 체결된 이번 계약을 포함해 PRV 거래건수는 총 6건에 이른다. 애브비의 3억 5000만 달러 거래부터 최저가로 알려진 사노피와 바이오마린사(BioMarin Pharmaceutical inc.)의 6750만 달러까지, 평균가는 수천만 달러를 호가하는 실정이다. 제약업계 전문가들은 "신약 허가기간 단축에 관한 니즈가 높아짐에 따라 PRV 매매건수와 가치가 지속적으로 증가할 것"으로 전망하고 있다. '21세기 치유법안(the 21st Century Cures Act)' 공포와 도널드 트럼프 미국 대통령의 집권으로 신약허가 간소화에 대한 기대감이 한껏 높아진 가운데, PRV의 몸값상승은 한동안 치솟을 듯 하다.