[데일리팜=정새임 기자] 파나시가 '휴온스메디컬'로 사명을 변경했다. 휴온스메디컬(대표 박병무)은 주주총회를 통해 사명을 기존 파나시에서 휴온스메디컬로 변경했다고 25일 밝혔다. 새 사명에는 에스테틱 영역을 너머 '메디컬 의료기기'로의 사업 확장에 대한 의지를 담았다. 휴온스그룹과의 통일성을 갖춤으로써 그룹 비전인 '글로벌 토탈 헬스케어 그룹'으로 성장을 함께한다는 의미를 더했다. 휴온스메디컬은 지난해부터 신규 포트폴리오 확보 및 조직 개편을 단행하는 등 메디컬 의료기기 기업으로의 새로운 도약을 준비해왔다. 지난해 4월 체외충격파 의료기기 전문 기업인 유로앤텍을 인수, 체외충격파쇄석기 등 비뇨기, 정형외과, 통증의학 관련 의료기기 포트폴리오를 강화했다. 사업부문을 메디컬과 에스테틱으로 나눠 각 부문별 전문성과 경쟁력을 강화할 수 있는 운영체계를 구축했다. 박병무 휴온스메디컬 대표는 "글로벌 의료기기 시장을 리드할 혁신적인 의료기기를 개발해 세계 시장에서 휴온스메디컬의 영향력을 확대해 나가겠다"고 말했다. 한편, 휴온스메디컬은 지난 2013년 설립된 의료기기 전문 기업으로 휴메딕스의 자회사다. 독자적 기술로 개발한 '더마샤인 시리즈'는 전세계 누적 판매 1만대 이상을 기록했다.

[데일리팜=정새임 기자] 길리어드 사이언스 코리아(대표 이승우)는 메디컬 부서 책임자에 이주연 상무, 법률 총괄 책임자에 조원준 상무를 새롭게 선임했다고 25일 밝혔다. 이번 인사는 길리어드 사이언스 코리아의 최현아 부사장과 한만희 부사장이 길리어드 사이언스의 Asia 5(한국, 대만, 홍콩, 싱가포르, 말레이시아) 총괄로 영전함에 따라 이뤄졌다. 이주연 상무는 사노피젠자임 및 사노피아벤티스에서 메디컬 어드바이저로 시작해 사노피아벤티스 General Medicine 및 Established products 사업부 메디컬 책임자를 거쳐 2017년 바이오젠코리아 메디컬 총괄을 역임한 바 있다. 신경계 질환, 희귀질환, 만성신장질환, 심혈관질환 등 다양한 분야를 통해 인정받은 전문성을 바탕으로 길리어드 사이언스 코리아의 메디컬 부서를 이끌 예정이다. 이 상무는 영남대학교 의과대학을 졸업하고, 서울삼성병원에서 마취통증의학과 레지던트 과정을 수료했다. 법무 및 컴플라이언스 총괄 책임자로 선임된 조원준 상무는 미국 뉴욕주 변호사로 15년간 법무법인 세종 및 법무법인 지평 등의 국내 메이저 로펌과 다국적 기업에서 다양한 업무를 수행했다. 최근까지 한국 애브비의 컴플라이언스 부서 총괄을 역임한 바 있다. 조 상무는 미국 캘리포니아의 주립대학교 UC데이비스를 졸업하고 뉴햄프셔대학교에서 법학사 학위를 취득했으며, 성균관대학교-인디애나대학교 경영전문대학원 MBA 과정 중에 있다. 이승우 길리어드 사이언스 코리아 대표는 "새롭게 합류한 두 전문가와 함께 앞으로도 의약적 요구가 충족되지 않은 여러 분야에서 혁신적 치료제의 개발과 공급을 위해 최선을 다하는 한편, 다양한 질환군의 치료 환경 개선을 위해 노력해 나가겠다"고 말했다.

[데일리팜=이석준 기자] 대웅제약은 "호이스타(DWJ1248)정이 코로나19 예방 치료제 가능성을 확인하기 위한 3상 시험계획서를 승인받았다"고 25일 공시했다. 코로나 예방 최초 경구제 개발이 목표다. 3상은 1000명 규모의 성인에게 호이스타정을 1일 3회 경구 투여해 진행된다. 기간은 임상 승인일인 2021년 1월 22일부터 12개월 내다. 임상 대상자는 코로나19 확진자 접촉자로 자가 격리 대상자이다. 코로나19 진단 결과 음성이 확인된 사람이다. 코로나19 바이러스 노출 후 14일내 코로나19 양성 전환율을 평가해 호이스타정의 잠재적인 유효성을 평가한다. 다기관, 무작위배정, 위약대조, 이중눈가림 시험이다. 이에 따라 대웅제약은 호이스타정으로 코로나19 경증환자 대상 임상2b/3상과 중증환자 3상, 예방치료제로 3상 등 총 3건의 임상시험을 진행하고 있다. 적응증 확대를 위한 다수 임상 진행이다.

[데일리팜=이석준 기자] GC녹십자 '헌터라제ICV'가 일본 허가를 받았다. 뇌실 투여 방식의 헌터증후군치료제로는 글로벌 최초 시판 승인이다. '최초'는 당분간 독점을 뜻한다. 경쟁자가 진입하기 전까지 적수가 없다. GC녹십자만의 시장 프리미엄이다. 여기에 미국 등 선진 국가 진출 물꼬를 틀 수 있다. 일본 승인은 실제 처방 데이터 확보로 이어진다. 이같은 풍부한 데이터는 글로벌 허가 자양분이 된다. 허은철(49) GC녹십자 대표 전략에도 힘을 얻게 됐다. 회사는 희귀의약품, 혈액제제, 백신 등 세 가지 사업에 주력하고 있다. '헌터라제ICV' 글로벌 첫 허가는 허 대표 전략에 부스터 역할을 하게 됐다. 희귀의약품 강자 기업 이미지 획득도 무형자산이다. 기술수출 2년만에 시판허가 GC녹십자는 22일 파트너사 '클리니젠(Clinigen K.K.)'이 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 '헌터라제ICV(intracerebroventricular)' 품목 허가를 받았다고 밝혔다. 클리니젠에 기술수출한지 2년여 만이다. 회사에 따르면 '헌터라제 ICV'는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다. 기존 정맥주사 제형 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하지 못해 '뇌실질 조직'에 도달하지 못하는 점을 개선했다. 일본 국립성육의료연구센터 오쿠야마 토라유키 교수가 진행한 임상에서 '헌터라제 ICV'는 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 '헤파란황산(HS)'을 감소시키고 발달 연령 유지 혹은 개선 효과를 보였다. 이번 허가는 세계 최초로 중증형 헌터증후군 환자에게 치료 옵션이 생겼다는데 의미가 있다는 평가다. 중추신경손상을 보이는 환자는 전체 헌터증후군 환자의 70%에 달한다. 회사 관계자는 "'헌터라제 ICV'는 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 약물이 전달돼 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화시킬 수 있을 것"이라고 기대했다. 헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다. 3가지 의미 '실적', '기업가치', '전략' '헌터라제ICV' 글로벌 첫 허가는 크게 3가지 의미가 있다. 먼저 실적이다. GC녹십자는 '헌터라제ICV' 일본 판매 로열티를 받게 된다. 이는 고정 매출을 일으켜 기업 실적의 캐시카우를 만든다. GC녹십자와 클리니젠은 2019년 4월 '헌터라제ICV' 기술수출 계약을 맺었다. 당시 계약에 따르면 클리니젠은 일본 '헌터라제 ICV' 개발 및 상업화에 대한 독점적 권리를 갖는다. GC녹십자는 상업화 이후 판매 수익에 대한 로열티를 받게 된다. 계약금과 마일스톤은 양사간 합의에 따라 비공개이다. 두번째는 글로벌 진출 탄력에 따른 기업 가치 상승이다. 현재 '헌터라제'는 한국과 중국, '헌터라제ICV'는 일본 허가를 받았다. '헌터라제'든 '헌터라제ICV'든 글로벌 허가국이 늘수록 미국 등 선진 시장 진출이 용이해진다. 실생활 데이터 확보는 각국 허가에 고속도로를 놓아줄 수 있어서다. 헌터증후군 치료제 시장은 2017년 Market sale(World Wide) 기준 7000억원 규모다. 라이벌은 샤이어의 '엘라프라제' 뿐이다. 단 엘라프라제는 ICV 제형이 없다. 앞서 언급했드시 중추신경손상을 보이는 환자는 전체 헌터증후군 환자의 70%에 달한다. 당분간 시장 독점 프리미엄을 누리는 '헌터라제ICV'의 시장 지배력 확대로 이어질 수 있는 대목이다. 시장지배력 확대는 기업 가치 상승으로 이어진다. 기업 가치 상승은 향후 헌터라제는 물론 다른 제품의 글로벌 진출에도 긍정적인 영향을 줄 수 있다. GC녹십자는 IVIG-SN(1차성 면역결핍질환), 그린진 에프(A형 혈우병), GC5131A(코비드-19), MG1120A(대상포진) 등의 글로벌 임상을 진행하며 수출 지역 확대를 노리고 있다. 세번째는 허은철 대표의 경영 방침에 힘을 얻게 됐다. 허 대표는 희귀의약품, 백신, 혈액제제에 사업 역량을 집중하고 있다. 그 일환으로 GC녹십자는 2018년 6월 유한양행과 희귀질환 신약 공동 개발을 위한 제휴(MOU)를 맺었다. 양사는 복약 편의성을 높이고 뇌 증상에 대한 효능을 향상시킨 차세대 경구용 고셔병 치료제를 우선 개발하기로 했다. 허 대표는 지난해 6월에도 이같은 전략을 재확인하며 3년 안에 임상 승인 7건과 품목허가 신청 8건, 출시 5건의 연구개발 성과를 달성한다는 계획을 내놨다. '헌터라제ICV' 일본 허가는 허 대표의 전략 중 한 단추가 끼어진 것과 다름없다.

[데일리팜=정새임 기자] 한국MSD가 신설법인 오가논으로 이동을 통보받은 직원들에게 1500만원의 격려금을 지급하고 근로조건을 승계하기로 약속했다. 25일 제약업계에 따르면 한국MSD는 지난 22일 노동조합과 장기교섭 끝에 이같은 내용을 담은 협약을 체결했다. 먼저 한국MSD는 오가논 이동 직원들에게 그간 회사의 발전에 기여한 공로를 인정하고 새 출발에 대한 격려의 의미로1500만원을 지급키로 했다. 또 한국오가논은 한국MSD와 근로관계 및 근로조건을 동일하게 승계해 근로조건이 저하되지 않도록 하며, 한국오가논으로 이동하는 조합원들의 고용 보장을 약속했다. 만약 근로조건이 변경될 시 적절한 노사 협의 채널을 통해 성실히 협의하기로 했다. 특히 직원들에게 불리한 내용으로 조건을 바꿀 경우 근로자 과반수로 조직된 노조의 동의를 받기로 했다. 한국오가논에서 희망퇴직(ERP)을 실시하는 경우에는 조합원의 명시적 의사에 반한 퇴직을 강요하지 않는다는 내용도 명시했다. 오는 6월 이전에 2개년(2021~2022년) 임금협약을 체결할 경우에는 한국MSD뿐 아니라 한국오가논 직원에게도 동일한 기준의 임금인상률을 적용한다. 추후 한국오가논이 법인 분할이나 합병, 사업부 일부 혹은 전부를 양도하고자 할 땐 최소 60일 전에 노조에 통보하고 성실히 협의하기로 했다. 과거 화이자 등 사례처럼 사업부 분할 후 타 회사와 합병하거나 타 회사에 매각해 전혀 다른 기업이 될 경우 노조와 사전 협의를 갖도록 한 것이다. 이어 한국MSD와 한국오가논, 한국MSD노동조합은 법인 분할 관련 절차나 근로관계 및 근로조건 이전 등 관련 절차를 상호 협조하기로 약속했다. 조합원이라는 이유로 불이익한 처우를 하지 않는다는 조항도 명시했다. 이번 협약이 체결되면서 노조가 지난해 12월 제기한 부당전적 구제신청에도 영향을 미칠 전망이다. 노조는 개별적인 동의 없이 이뤄지는 오가논으로의 이적에 반대하며 서울지방노동위원회에 부당전적 구제신청을 낸 바 있다. 한편, 한국오가논은 오는 2월 출범을 목표로 하고 있다. 김소은 전무가 한국오가논 신임 대표로 내정됐다.

[데일리팜=정새임 기자] 한국 보툴리눔 톡신 제제의 첫 중국 진출 소식에 현지에서도 높은 기대감을 보이고 있다. 바이오 기업 휴젤의 중국 파트너사인 사환제약은 지난 18일 중국 현지에서 화상 IR 행사를 개최했다. 중국 의약품 시장 3위 제약사인 사환제약은 5년간 '레티보(한국제품명 보툴렉스)'를 독점 공급받아 의료기관에 공급한다. 이날 사환제약은 레티보를 통해 "중국 보툴리눔 톡신 2.0 시대를 열겠다"며 의료미용사업 강화 의지를 밝혔다. 한국산 보툴리눔 톡신 출시에 대한 현지 시장의 반응도 뜨거웠다. 이날 IR 이후 홍콩증시에서 3거래일 동안 사환제약 주가는 0.860홍콩달러에서 2.160홍콩달러로 151% 치솟았다. 중국은 주사 등 비침습적 방식의 성형 수요가 의료미용업계 전반에 걸쳐 빠르게 증가하면서 2022년 중국 의료미용 시장 규모는 453억 달러(50조원)에 달할 것으로 예상한다. 보툴리눔톡신 경험율이 1% 미만인 중국 시장에 국내 기업 최초, 전세계 네 번째로 진출한 휴젤의 행보에 업계의 관심이 쏠리는 이유다. 앞서 중국 현지에서 개최된 '2020 아시아 퍼시픽 어워드'에서도 레티보를 미래가치가 기대되는 '2020 라이징 프로덕트'로 선정하기도 했다. 현지 보도에 따르면 의료미용 전문 온라인 플랫폼 소영(SoYoung)은 지난해 12월 북경국제무역센터에서 제6회 소영 아시아 퍼시픽 어워드를 개최, 2020년 미용 시장을 들썩이게 한 영향력 있는 브랜드를 선정했다. 이중 레티보는 중국 의료미용업계의 오스카상으로 불리는 라이징프로덕트상을 수상했다. 내달 4일 공식 출시를 앞두고 준비작업도 한창이다. 휴젤은 지난해 12월 초 중국 수출을 위한 첫 선적을 시작했으며, 곧바로 2차 선적을 위한 제품 생산에 돌입했다. 2차 물량은 1차의 2배 이상으로 알려졌다. 이달 초 2차 물량도 선적을 완료했다. 현지 의료인에게 학술교육을 제공하는 트레이닝 센터를 세우기 위한 현지법인도 최근 설립했다. 톡신 시술과 관련 교육에 관심이 높은 중국 의료인들을 위한 메디컬 마케팅 일환이다. 휴젤 관계자는 "2월 초 현지 의료진 대상의 온라인 레티보 론칭회를 시작으로 베이징, 상하이, 광저우, 심천 등 중국 주요 10대 거점 도시에서 각 1000명 이상의 중국 보건의료전문가를 대상으로 하는 오프라인 론칭 심포지엄을 진행할 예정"이다. 아울러 "향후 공격적인 유통 마케팅 활동 전개를 통해 현지 수출 물량 확대 및 이를 기반으로 3년 내 현지 시장 1위 목표를 달성할 수 있도록 전력을 다할 것"이라고 말했다.

[데일리팜=이석준 기자] 한국유나이티드제약은 개량신약 복합제 '아트로맥콤비젤 연질캡슐' 품목 허가를 취득했다고 22일 밝혔다. 회사에 따르면, 아트로맥콤비젤 연질캡슐은 3상을 통해 아토르바스타틴 단독 투여 대비 치료효과(non HDL-C 변화율) 우월성을 입증했다. 해당 제품은 오메가-3 지방산 에스테르 및 아토르바스타틴(Omega-3-acid ethylester/Atrovastatin) 함유 제제다. '콤비젤' 기술(알약 속에 알약을 온전한 형태로 넣는 기술)이 적용됐다. 연질 캡슐 안에 고지혈증 치료제 스타틴 계열 약물이 포함된 정제를 삽입했다. 캡슐 속 알약 형태를 육안 확인 가능하다. 회사 관계자는 "아토르바스타틴 단독 요법으로 저밀도지질단백질-콜레스테롤(LDL-C)은 적절히 조절되나 중성지방 수치가 조절되지 않는 복합형 이상지질혈증 환자에게 새 치료옵션이 될 것"이라고 기대했다.

[데일리팜=노병철 기자] 지난 1월 14일 아마존의 창업자 제프 베조스가 사재를 출자해 만든 우주탐사기업 블루오리진은 오는 4월부터 유인로켓을 활용한 우주관광사업을 시작하고, 전기차 시장을 이끄는 테슬라 창업자 일론 머스크가 설립한 우주항공사 스페이스X도 작년 11월 첫 민간 유인 우주선 발사에 이어 올해 안에 우주관광 상품을 내놓을 계획이다. 관련 상품에는 이미 수백명의 예약자가 기다리고 있다. 최근 스타 투자자 캐시 우드가 운영하는 글로벌 ETF 운용사 '아크인베스트'가 우주 탐사기업에 투자하는 상장지수펀드(ETF) 출시를 미국 증권거래위원회에 신고한 것도 우주항공주식에 대한 관심을 더욱 고조시켰다. 국내에서는 엔지켐생명과학이 우주항공의학시대 우주생명과학의 유일한 선두주자로 우주항공의학주식의 글로벌 강자로 주목받고 있다. 엔지켐생명과학은 미국국립보건원(NIH) 국립알레르기감염병연구소(NIAID)와의 공동연구에서 치사량의 방사선(LD70/30, 30일 이내에 전체 개체의 70%가 사망하는 조건)을 조사한 후 신약물질 'EC-18'을 24시간 이후에 용량별로 투여 시, 방사선에 의한 사망률을 획기적으로 개선시키는 급성방사선증후군 예방 및 치료 연구성과를 2020년 10월 발표했다. 연구에 의하면 EC-18을 미리 투여한 동물의 경우 방사선 조사에 따른 사망률 감소와 더불어 필수적 생명 지표와 활동성 개선 결과가 확인됨에 따라 급성방사선증후군 치료와 동시에 예방 효과도 입증되었다. 또한 엔지켐생명과학은 EC-18이 치사량의 방사선 노출에 의한 전신염증 및 면역결핍으로 손상된 조직을 신속히 복구하고, 관련 바이오마커로서 주요 케모카인과 염증성 사이토카인의 제어효과를 확인한 연구결과도 발표했다. 전 세계적으로 핵무기-방사선 유출 대응, 우주방사선 치료제에 관한 관심이 높아지는 데 비해 '급성방사선증후군(acute radiation syndrome, ARS)' 치료제로 승인된 경구용 약물은 현재까지 전무하다. 그런 의미에서 EC-18이 혈액, 간, 폐 등 주요 장기 내 세균 증식과 성장을 억제한다는 발표 내용은 급성방사선증후군에 대한 효과적인 치료제로서의 성공 가능성을 세계 최초로 입증한 것이다. 손기영 엔지켐생명과학 회장은 "미국 정부가 요청하는 급성방사선증후군 치료제로서 EC-18의 획기적인 연구개발 성과를 발표하게 되었으며, 우주건강중개연구소(TRISH)와 미국항공우주국(NASA) 주도로 진행중인 ‘우주방사선 예방 및 치료제 개발 프로젝트’의 성공도 기대하고 있다"고 밝혔다. 엔지켐생명과학은 2020년 6월 '우주방사선 방어·치료제 개발사업'인 미국 NASA(미국항공우주국) 프로젝트도 1차 관문을 통과했다. '우주방사선 방어·치료제 개발사업'은 장기간 방사선에 노출된 우주비행사의 생명을 지키기 위해 미국 정부가 추진 중인 사업이다. 엔지켐생명과학은 미국 유수 대학 연구기관들과 공동으로 △NASA '장기 우주비행과 관련된 위험요소 감소 기술 개발' 프로젝트 △TRISH(우주건강중개연구소) '기내 우주방사선의 피폭 위험과 인간 기반 모델에서 우주방사선(GCR) 노출에 대한 대응책 개발' 프로젝트 등 EC-18 우주방사선(GCR) 방어-치료제 개발연구를 제안했다. 현재 TRISH 프로젝트는 1차 선발을 거쳐 2차 최종 발표를 앞두고 있고, NASA 프로젝트에서는 1차 관문을 통과해 2차 연구제안서를 제출했다. 손기영 엔지켐생명과학 회장은 "우주 시대가 도래했다. 우주에는 지상보다 500배가 많은 방사선이 쏘아지고 있는데 우주에서는 저체온증에 시달리게 된다. 우리 회사는 미국국립보건원(NIH), 국립알레르기감염병연구소(NIAID), 미국 국방성, 미 육군 생물연구소, 우주건강중개연구소(TRISH)와 같은 미국의 권위 있는 기관과 우주방사선 및 급성방사선에 대하여 연구해왔다. 최근 하버드대학에서 시작한 심혈관과 심장이 연결된 3D Organ Chip에 EC-18을 적용함으로써 우주방사선 노출에 의한 저체온증으로 심장세포 파괴, 다른 장기의 손상과 염증 유발 등을 정상화하고 다시 회복시키는 기전 연구가 진행되고 있다. 이런 기전 결과들이 나온다면 지금까지 개발되지 못한 급성방사선증후군(ARS치료제), 우주방사선 치료제의 시초가 될 것을 기대한다"고 밝혔다. 엔지켐생명과학의 신약물질 'EC-18'은 패턴인식수용체(PRR, TLRs)의 세포 내 재순환을 촉진시켜 세포나 조직 손상으로 몸에 쌓이는 손상연계분자패턴(DAMP)과 병원균연계분자패턴(PAMP)을 신속히 제거해 염증을 해소하고, 급성방사선증후군, 코로나19 감염병, 종양, 비알콜성지방간염(NASH), 구강점막염 등의 염증성 질환을 효과적으로 치료하는 최초의 PETA(PRR Endocytic Trafficking Accelerator) 작용기전 플랫폼 기술이다. 우주산업에 대해 로켓, 발사체, 탑재체 등을 생각하지만, 우주인이 우주환경에 적응하는 과정에서 나타나는 면역력·혈관·중추신경 변화 등에 대처해야 하는 방법 등 우주항공의학에 대한 연구도 중요하다. 우주인이 지구에 돌아오면 바로 현실에 적응할 수 없기 때문에 약 3~6개월 간 신체의 근골격계나 평형계를 정상으로 되돌리는 기간이 필요하다. 최근 우주항공의학의 한 분야인 ‘우주인 지구 귀환 후 회복 프로그램’ 등 우주환경에 적응하도록 지원하는 우주의학의 중요성이 부각되고 있다. 따라서 우주항공의학의 선두주자로서 세계 최초로 우주방사선 치료제와 급성방사선증후군(ARS) 치료제의 개발이 기대되는 엔지켐생명과학에 투자자들의 관심이 커지고 있다.

[데일리팜=이석준 기자] GC녹십자가 세계 최초로 뇌실투여 방식의 헌터증후군 치료제 허가를 받았다. GC녹십자는 파트너사 '클리니젠(Clinigen K.K.)'이 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 뇌실 내 투여 방식의 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV(intracerebroventricular)' 품목허가를 획득했다고 22일 밝혔다. 뇌실 투여 헌터증후군 치료제 허가는 세계 최초다. '헌터라제 ICV'는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다. 기존 정맥주사 제형의 약물이 뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)을 통과하지 못해 '뇌실질 조직(cerebral parenchyma)'에 도달하지 못하는 점을 개선했다. 이번 허가는 세계 최초로 중증형 헌터증후군 환자에게 새 치료 옵션이 생겼다는데 의미가 있다는 평가다. 중추신경손상을 보이는 환자는 전체 헌터증후군 환자의 70%에 달한다. '헌터라제 ICV'는 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 약물이 전달돼 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화시킬 수 있을 것으로 기대된다. 일본 국립성육의료연구센터 오쿠야마 토라유키(Okuyama Torayuki) 교수가 진행한 임상에서 '헌터라제 ICV'가 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 '헤파란황산(HS, heparan sulfate)'을 감소시키고 발달 연령 유지 혹은 개선 효과를 보이는 것으로 나타났다. 헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다.