희귀질환 적응증 추가 시, 품명 바꿔 별도 허가 허용

• 식약처, 이르면 내달 시행...품명·패키지 등 분리

'같지만 다른 약'.

앞으로는 이미 허가받은 전문의약품이 희귀질환 적응증을 추가로 인정받을 경우 별도 품목허가 지위를 얻게 된다.

동일 품목이 각기 다른 적응증으로 복수허가를 받을 수 있다는 의미다. 다만 희귀질환에만 국한된다. 이렇게 되면 적응증별로 품목허가가 분리, 관리되기 때문에 이름이나 패키지까지 모두 바뀌게 되는 데, 그간 보험 등재 시 별도의 트랙으로 행정상 어려움을 겪었던 제약업체들의 품목 관리가 보다 편리해 질 전망이다.

식품의약품안전처는 '의약품 품목허가·신고·심사 규정'을 이 같이 개정하기로 하고 현재 행정예고 중이다. ◆복수허가는 어떤 방식으로? = 통상 식약처는 한 의약품에 효능·효과가 추가될 경우 해당 의약품 효능·효과에 순번을 부여해 적응증을 추가하는 방식으로 품목을 관리해왔다.

구체적으로 의약품은 같은데 적응증이 추가되면 처음 품목허가 받은 효능·효과는 1번, 그 이후 순차적으로 번호가 부여된다.

앞으로는 보통의 전문약인 A약제에 희귀질환 치료 적응증이 추가될 경우, A약 2번 효능·효과 추가가 아닌 전혀 다른 희귀질환 치료제 B약의 1번 적응증으로서 새롭게 품목허가가 나는 것이다.

식약처 관계자는 "희귀질환 치료제의 특수한 케이스를 고려해 별도 품목허가를 가능하게 하는 내용이 핵심이다. 의약품 '호적' 자체가 바뀌게 되는 것"이라고 설명했다.

같은 약의 '호적'을 분리한다는 것은 품목허가 코드가 분리된다는 의미다. 이는 약제 이름과 패키지 등 포장 외형 변경을 수반한다. 같지만 신분증은 다른 약으로 각기 다른 지위를 얻게 되는 것이다.

협심증 품목허가 이후 발기부전 치료 적응증이 추가된 비아그라. 이번 규정개정안은 추가 적응증이 희귀질환 치료인 경우에 한한다.

◆제약사들의 편의 = 주성분의 성분·함량·제형이 같은 약제에 대해서는 1개 품목만 허가를 받을 수 있었다. 앞으로 희귀질환 치료제 적응증이 추가되면 별도 허가를 받아 두 개의 품목으로 관리할 수 있게 된다.

식약처 측은 이번 규정 개정으로 제약사에게는 제품 개발 촉진, 환자에게는 치료기회와 접근성 향상에 도움을 줄 것이라고 기대했다.

식약처 관계자는 "제약사가 얻을 가장 큰 편의는 단연 보험 분야다. 보통의 전문약과 희귀질환 치료제는 보험등재 트랙이 다른 부분이 있기 때문인데, 보통의 약제로 기허가 받은 약제라는 이유로 등재 때 어려움을 호소한 업체들이 많았다"고 했다.

식약처 측은 오는 23일까지 의견조회를 진행한 뒤 별다른 특이사항이 없는 경우 이르면 내달부터 곧바로 시행할 계획이라고 했다.