美 FDA, 백혈병약 '블린사이토' MRD까지 적응증 확대

• 재발위험 높은 전 양성 환자 대상 최초 허용

암젠의 급성 림프구성 백혈병(Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL) 신약 블린사이토(블리나투모맙)가 미세잔존질환(Minimal Residual Disease, MRD) 양성 환자까지 적응증이 확대됐다.

미국에서 시판 중인 ALL 적응증 치료제 가운데 MRD 전체 양성환자에 걸쳐 승인된 약제는 블린사이토가 최초다.

식품의약품국(FDA)은 현지시각 29일자로 암젠의 블린사이토에 대해 "재발 위험 요소가 있는 환자들의 백혈병 치료를 위해 승인을 확대한다"고 밝혔다. 블린사이토는 국내에서도 희귀질환치료제로 지정받은 약제다. 식품의약품안전처는 2015년 11월 필라델피아 염색체 음성인 재발 또는 불응성 전구 B세포 급성 림프모구성 백혈병의 치료제로 이 약제를 국내 시판할 수 있도록 허가했다.

FDA에 따르면 급성 림프구성 백혈병에 대한 초기 치료 후, 차도를 보이는 환자들 중에 MRD가 발견되면 재발의 위험이 증가한다는 것을 의미한다. 블린사이토는 백혈병 세포의 CD19 단백질과 특정 면역세포에서 발견되는 CD3 단백질에 붙어서 작용하는 약제이며, 면역 세포가 백혈병 세포 가까이에서 효과적으로 공격하도록 해준다.

FDA 종양센터(Oncology Centre of Excellence) 리차드 파쥬어 박사는 "블린사이토는 ALL 환자 가운데 MRD 양성을 보이는 모든 환자에 대해 FDA가 승인한 최초의 치료법"이라며 "MRD 환자는 재발 가능성이 높아서 잔류 백혈병 세포를 제거하는 치료 옵션이 필요하다"고 설명했다.

적응증 확대 승인과 함께 FDA는 이 약제를 투약받은 MRD 환자의 장기 생존결과에 대한 영향 평가를 위한 연구를 진행 중이다. 블린사이토는 의학적 필요성이 크고 임상적으로도 효과가 인정돼 신속승인 절차에 따라 승인이 이뤄졌다. 이에 따라 이 약제는 해당 환자 생존율이나 무진행 생존율 향상 등을 검증하기 위해 추후 무작위 대조 임상시험이 추가 수행돼야 한다.

한편 FDA는 이 약제를 희귀질환치료제로서 우선순위검토(Priority Review) 대상으로 선정해 심사했다.