노바티스 혈액암 신약 '라이답연질캡슐' 국내 허가

• 해외서는 라이답트로 시판…1세대 AML 치료제

노바티스의 급성 백혈병 치료제 라이답트(Rydapt·성분명 미도스타우린)가 국내에서도 희귀의약품으로 시판허가를 받았다.

18일 식품의약품안전처에 따르면 지난 14일 노바티스가 FLT3 유전자 변이를 나타낸 급성골수성백혈병(AML) 환자 등 치료를 위해 신청한 라이답연질캡슐25mg가 허가됐다.

식약처는 라이답연질캡슐을 두 개의 적응증을 대상으로 허가했다. 첫 번째는 ▲FLT3 변이 양성을 나타낸 신규 AML 환자의 표준 시타라빈 또는 다우로누비신 유도요법과 고용량 시타라빈과의 공고요법 병용 ▲공격성 전신선 비만세포증, 혈액학적 신생물 동반 전신정 비만세포증, 비만세포 백혈병이다.

식약처는 라이답연질캡슐을 경구 투여하며 "약 12시간을 두고 1일 2회, 1회 50mg을 음식과 함께 복용해야 한다"고 설명했다. 아울러 환자의 내약성을 따져 예방적으로 항구토제 처방을 권고했다.

AML 치료에서 표준 시타라빈 또는 다우노루비신 유도요법, 고용량 시타라빈 공고요법에 사용 시에는 매 주기마다 8~21일째에 투여해야 한다.

식약처는 "조혈모세포이식(SCT)이 예정된 환자는 전처치(conditioning regimen) 48시간 이전 복용 중단"을 하도록 허가사항에 반영했다.

한편 라이답연질캡슐은 FLT3 저해 기전으로 첫 번째 AML 의약품이다. 통상 1세대 AML 제품으로도 부른다. 2017년 5월 미FDA로부터 허가받았으며 이보다 앞선 2016년에는 FDA가 혁신의약품으로 지정하기도 했다. 라이답연질캡슐은 FLT3 유전자 변이 환자를 대상으로 한 3상 결과 표준유도 또는 강화 화학요법보다 생존기간을 유의하게 증가시킨 것으로 나타났다.