식약처, 희귀약 지정 요건 완화…대체약 비교자료 생략

• 식의약 안심 50대 과제 대국민 보고…"안전에 안심을 더하겠다"

오유경 식약처장이 5일 서울시여성가족재단에서 열린 <식의약 안심 50대 과제 대국민보고회>에서 인사말을 하고 있다.

[데일리팜=이탁순 기자] 희귀의약품 지정 기준이 대폭 완화돼 국내 허가되지 않은 희귀의약품 도입이 확대될 전망이다.

식약처는 내년 2월까지 관련 규정을 개정한다는 방침이다.

식약처는 5일 서울시 동작구에 위치한 서울시여성가족재단 1층 국제회의장에서 '식의약 안심 50대 과제 대국민 보고회'를 열고 이같이 밝혔다.

희귀의약품 지정 요건 완화는 7대 대표 과제 가운데 제일 첫번째 순서로 소개됐다.

오유경 식약처장은 "국내 허가되지 않은 희귀의약품의 지정 요건을 완화해 환자들의 치료기회를 확대하겠다"고 밝혔다.

구체적으로 현재는 유병인구수 2만명 이하이고, 대체의약품과의 비교자료가 적합하면 지정된다.

이때 대체치료제보다 현저히 안전성·유효성이 개선됨을 입증하는 자료가 필요한데, 현장에서는 자료 제출이 어렵다는 입장이다.

이에 치료옵션이 적고, 치료가 어려운 희귀질환자의 경우 치료기회 확대를 위해 지정요건을 합리해 달라는 주문이 많았다.

식약처는 이같은 현장 목소리를 수용해 희귀질환의 치료나 진단에 사용되는 의약품에 해당하면 희귀의약품을 지정하도록 개선할 계획이다. 이에 지정 요건 중 대체의약품과의 비교자료 제출을 생략한다는 방침이다.

이미 미국, 스위스, 대만에서는 희귀의약품 지정 시 대체치료제와의 비교우위 입증이 불필요하다. 희귀의약품 지정 완화는 내년 2월 희귀의약품 지정에 관한 규정 개정을 통해 이뤄질 계획이다.

아울러 환자가 직접 수입하는 자가치료용 의약품을 긴급도입 의약품으로 전환해 적정 재고를 비축해 공급한다는 계획이다. 이에 내년부터 연간 10품목 이상 순차 전환을 추진하겠다는 방침이다. 이를 위해 식약처는 예산확보를 위한 부처간 협의를 진행해 관련 사업을 확대해 나간다는 목표다.

이외 7대 과제로는 ▲핫라인 가동! 신속·편리한 원스톱 사전컨설팅 ▲위해식품 정보! '수요자 맞춤형 SNS'가 실시간으로 빠르게 안내 ▲항암제 임상 참여요건 개선으로 혁신항암제 치료 기회 확대 ▲내가 먹는 건강기능식품 안심정보를 QR로 한눈에 확인 ▲AI 기반 축산물(식육) 이물 신속 안전관리 ▲디카페인 커피, 안심하고 마실 수 있는 명확한 기준 마련 등이 있다.

항암제 임상 참여요건 개선은 완치가 어려운 치료상황에서 항암제 초기 임상시험의 심사기준을 마련해 환자 선택권 확대, 항암제 임상시험 활성화 및 난치성 암질환 치료제 개발을 지원한다는 과제다. 오는 12월 '항암제 초기 임상시험의 대상자 선정시 고려사항' 지침을 마련해 확립된 대체 치료법이 있는 환자 대상 임상시험 심사기준을 명확하게 제시한다는 방침이다.

오 처장은 7대 대표 과제를 통해 "국민 일상이 더 건강하도록 식의약 안전에 안심을 더하겠다"고 강조했다