보령, 혁신신약 혈관면역아세포림프종 치료제 2상 돌입

• 국내 개발단계 희귀약 지정...2상 완료 후 허가 가능해져

[데일리팜=이혜경 기자] 보령이 개발중인 혈관면역아세포림프종 치료제 'BR-101801(성분명 보스몰리십)'의 임상이 순조롭게 진행 중이다.

식품의약품안전처는 7일 보령이 신청한 '재발성/불응성 말초 T-세포 림프종 (PTCL) 환자에서 BR101801 단독요법의 유효성 및 안전성을 평가하는 단일군, 다기관, 공개, 제2상 임상시험'을 승인했다.

지난해 미국 FDA 희귀의약품으로 지정된 BR-101801은 말초 T세포 림프종(PTCL) 치료제로 암세포 성장 조절 인자인 PI3K 감마와 PI3K 델타, DNA-PK를 3중으로 저해하는 글로벌 혁신신약(First-in-Class)이다.

PTCL은 진행이 빠르고 치료 반응률이 낮은 희귀암으로 BR101801은 기존 치료 옵션이 부족한 환자들에게 새로운 대안을 제공할 것으로 기대되고 있다.

특히 보령은 지난 2023년 식약처로부터 'BR-101801을 개발단계 희귀의약품으로 지정 받으면서 허가와 가까워졌다.

희귀의약품 지정 시 조건부 허가를 통해 임상 2상 완료 후 품목허가를 받을 수 있어 조기 출시가 가능하기 때문이다.

한편, 보령이 지난 2023년 미국혈액학회에서 발표한 임상 1b상 시험 결과에 따르면 완전관해 2명, 부분관해 1명이 확인됐다. 2021년 완료된 임상1a상의 결과(완전관해 1명, 부분관해 2명)를 포함해 총 19명의 임상 1상 유효 평가 환자 중 6명에게서 효능을 확인한 것이다.

환자의 생존기간과 상관관계가 높은 반응기간은 효능이 확인된 6명 중 아직 4명의 환자에게서 효능이 지속됐으며, 나머지 2명은 각 31.8개월과 24.2개월로 모두 2년을 넘어섰다.

PTCL은 비호지킨성 림프종의 일환으로 진행속도가 빠르고 재발률이 높아 사망률이 높은 것이 특징이다.

1차 치료요법인 CHOP 화학요법은 68%의 재발·불응성을 보이는 데다 중앙 생존기간이 5.8개월로 예후가 좋지 않다.

현재까지 재발·불응성 환자들을 위한 2차 표준 치료 방침이 존재하지 않아 미충족 의료 수요가 큰 질병으로, 보령은 암세포의 주요 성장 조절인자인 PI3K 감마(γ), PI3K 델타(δ), DNA-PK를 삼중으로 저해하는 비호지킨성 림프종 치료제로 BR101801 개발을 시작했다.