신약 허가 35% 희귀질환…환자수 적어도 가격 메리트

• ②국산신약 0개…희귀의약품 강세
• 작년 신약 23개 성분 허가…화이자 '비짐프로', 애브비 '린버크'는 급여 등재
• 한독·환인, 수입신약…국내 제조 신개념 히알루론산 관절염 치료제도 나와

[데일리팜=이탁순 기자] 작년 신약은 총 23개 성분이 허가를 받았다. 이 가운데 희귀질환 의약품이 8개를 차지하는 등 강세를 보였다.

5일 식약처 의약품안전나라를 통해 작년 허가된 신약을 분석한 결과, 해외 개발 희귀질환 의약품이 높은 비중을 나타냈다.

희귀의약품 신약 총 8개 허가…전체 허가 신약 3개 중 1개꼴

신약으로 지정된 희귀질환 의약품은 아스텔라스의 성인 급성 골수성 백혈병 치료제 '조스파타'를 시작으로, 로슈의 소아 고형암치료제 '로즐리트렉', 한독의 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 '울토미리스'가 지난해 상반기에 허가됐다.

하반기에는 노바티스의 신경내분비종양치료제 '루타테라주', 한독테바의 헌팅톤 무도병 치료제 '오스테도', 교와기린의 저인산혈증성 구루병 치료제 '크리스비타', 로슈의 척수성 근위축증 치료제 '에브리스디', 미쓰비시다나베의 성인 기면증 치료제 '와킥스' 등 신약으로 허가됐다.

희귀질환 의약품은 총 8개로, 허가된 신약 가운데 약 34.8%를 차지했다. 신약 3개 중 1개는 희귀질환 의약품이었던 것이다.

2020년 허가된 신약(성분 중심으로 기재)

희귀의약품은 국내 환자수가 2만명 이하이고, 적절한 치료법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용되는 의약품을 말한다.

희귀의약품은 일반 신약에 비해 허가심사 과정이 간소화되는 등 혜택을 받는다. 희귀의약품이 긴급하게 필요한데다 기업의 연구개발 제고 차원에서다.

그렇다고 희귀의약품이 기업에게 돈이 안 되는 것은 아니다. 최근에 오히려 '블루오션'으로 각광받고 있다. 환자는 적지만, 그만큼 값이 비싸지기 때문이다.

이번에 허가받은 발작성 아간 혈색소뇨증 치료제 '울토미리스'의 전작이라 할 수 있는 '솔리리스'는 병당 513만원의 보험약가가 적용되고 있다. 한해 판매액(아이큐비아 2019년 기준)은 438억원으로, 웬만한 만성질환 블록버스터 치료제보다 낫다.

때문에 작년 허가받은 희귀의약품도 보험약가 협상 과정에서 고가 논란을 일으킬 가능성이 높다.

비짐프로·린버크서방정 2품목은 급여등재…국내사 허가신약은 3개

23개 신약 가운데 급여협상을 거쳐 보험등재 목록에 올라 본격 판매되고 있는 약품은 2개뿐이다.

작년 11월부터 보험급여가 적용되고 있는 비소세포폐암치료제 <비짐프로정>

화이자의 비소세포페암치료제 '비짐프로정30mg'이 정당 2만5684원으로 11월부터 보험급여가 적용되고 있다. 또한 비슷한 시기 애브비의 류마티스관절염치료제 '린버크서방정'도 2만1085원에 급여목록에 올랐다. 린버크서방정은 6월 허가, 11월 급여 등 국내 출시에 속도를 보였다.

23개 신약 가운데 국내사가 허가권을 가진 성분은 3개 뿐이었다. 이 가운데 2개는 국내사가 수입하는 약물이며, 1개만 국내에서 제조한다.

한독 울토미리스는 미국 희귀질환치료제 전문 기업 '알렉시온'이 개발한 약물로, 국내 수입하는 약물이다.

또한 환인제약의 뇌전증치료제 '제비닉스'는 포루투갈 '비알'사로부터 도입됐다. 환인은 지난 2018년 이 회사와 국내 독점 라이선스 계약을 체결한 바 있다.

유영제약 골관절염 치료제 '레시노원'은 유영제약 진천 제1공장에서 제조한다. 이 약은 기존에 나와있던 히알루론산 성분의 관절염 치료제의 최선버젼이라 할 수 있다.

새로운 성분은 아니지만, 다비닐설폰이라는 새로운 가교결합을 통해 신개념 히알루론산나트륨겔과 히알루론산나트륨액의 혼합겔을 만들었다는 점에서 신약으로 허가받았다.

하지만 앞의 숫자가 붙는 국산신약은 아니다. 식약처도 이 약을 허가할 때 별도 소개하지 않았다. 유영제약은 공동개발사인 대원제약, 경동제약, 광동제약, 제일약품에도 제품을 수탁 공급하고 있다.

이에따라 2019년 이어 2020년에도 국산신약은 나오지 않았다. 마지막 국산신약은 2018년 7월 허가받은 위식도역류질환 치료제 '케이캡'(테고프라잔)으로, 국산 30호 신약이었다.

하지만 허가신청은 소식은 있었다. 2020년은 아니지만, 2021년에는 기대해볼만한 국산신약이 있다는 것이다. 먼저 대웅제약 위식도역류질환치료제 '펙수프라잔'이 품목허가 신청돼 있다.

또한 셀트리온의 코로나19 치료제 '레그단비맙'도 지난달 조건부 허가를 신청해 패스트트랙을 밟고 있다. 유한양행의 비소세포폐암치료제 '레이저티닙'도 올해 조건부 허가가 기대되는 국산 신약이다.