헴리브라 급여기준 재논의..."합리적 개정 기대"

• 이달 말, 심평원 약제기준부·소아청소년분과위원회 개선안 도출 심의
• 제외국, 면역관용요법 우선 고려 강제권 없어...처방권·환자 편익 존중

[데일리팜=노병철 기자] 심평원이 면역관용요법(ITI·항체제거)의 효율적 운영을 위한 전문가 자문회의 소집을 예고하고 있어 관심이 집중된다.

심평원 약제기준부는 이달 말, JW중외제약 헴리브라주의 급여기준 개정과 관련해 학계와 환자단체의 급여기준 개정 요청에 대한 검토 결과를 제외국들의 사례 등과 비교해 합리적 개선안 도출을 위한 심의를 진행할 계획이다.

이번 심의는 12세 미만 소아 혈우환자의 급여 사각지대 및 투약편의성 등을 고려한 약물 접근성·글로벌 트렌드에 부합된 급여기준을 재설정해야 한다는 필요성에 부응한다는 측면에서 의미가 크다. 

면역관용요법 실시 불가능성에 대한 구체적 기준을 고시에 선 반영했으면 하는 아쉬움이 있지만, 결국 이번 사태의 최대 피해자는 지난 4월 이후로 처방 자체가 중단된 소아 혈우 환자로 전가돼 개정 시급성이 요구되고 있다.

혈전지혈학회의 중론은 3가지 측면에서 현 급여기준 개선에 대한 의견을 제시하고 있다.

먼저 면역관용요법 대상이 되지 않는 소아 환자의 경우다. 항체가 생성된지 1∼5년차가 아닌 환자는 면역관용요법을 진행하더라도 성공률이 극히 낮아 질 수밖에 없는데 이러한 소아는 만12세 이상이 될 때까지는 혁신신약인 헴리브라주를 아예 쓰지 못하고 우회치료제를 써야 한다는 점이다.

해외 선진국에서 조차도 면역관용요법을 급여기준으로 강제화 하고 있지 않은데, 신약의 경우 제한을 두고 있는 국내 환경도 변화가 필요한 시점이다. 더구나 우회치료제는 면역관용요법 선행을 의무화 하지 않고 있다.

특히 5세 미만 소아환자에 대해 면역관용요법을 시도할 수 없다는 객관적 자료 요구는 의료 현장에서 가장 난감해 하는 부분이다. 이는 심평원에서 진료 현실을 다시한번 객관적으로 면밀히 검토해야 할 책임과 의무이기도 하다.

때문에 제외국(영국·호주 등)에서는 우회치료제의 대상이 되는 환자에 대해서도 헴리브라 급여 투여를 검토하고 있다.

소아를 대상으로 한 비용효과 분석 결과에서도, 유지요법으로 사용되는 헴리브라의 경우 출혈시 마다 사용할 수 있는 우회치료제 보다 저렴한 것으로 나타난 바 있다.

이 같은 데이터는 면역관용요법 우선고려를 배제할 수 있다는 학계의 합리적 타당성에 힘을 실어 주고 있다.

실제로 2020년도 10월 심평원 약제급여평가위원회에서도 소아혈우환자에 대해 헴리브라가 우회치료제 보다 연간약제비가 더 저렴하다고 판단한 바 있다.

현행 급여기준을 환자·처방의 관점에서 조금이라도 반영한다면, 출혈에 대한 극심한 통증이나 우회치료제만 써야 하는 소아의 상황을 획기적으로 개선시킬 수 있을 것으로 보인다.

혈전지혈학회 관계자는 "소아 환자와 그들의 곁에서 눈물 짓는 가족들의 상황을 적극 고려해 빠른 시일 내에 급여 개정이 이뤄지기를 기대한다"고 말했다.