경구용 보체억제제 '파발타', 희귀신장병 급여 확대 도전

• 한국노바티스, 기준 확대 신청 제출
• C3G 원인에 직접 작용...최초 표적치료제

[데일리팜=어윤호 기자] 경구용 보체억제제 '파발타'가 희귀신장병 C3G 보험급여 확대에 나선다.

취재 결과, 한국노바티스는 최근 B인자억제제 파발타(입타코판)의 C3사구체병증(C3G, Complement 3 Glomerulopathy) 적응증에 대한 급여 확대 신청을 제출했다.

파발타는 2013년 질환 개념이 정립된 이후 12년간 표적치료제가 없던 C3G에서 지난해 11월 최초로 승인을 획득했다.

C3G는 대체 보체경로가 과도하게 활성화돼 혈액 내 C3 단백이 지나치게 분해·활성화되고, 그 부산물이 사구체에 축적돼 염증과 조직 손상을 일으키는 희귀 만성 사구체신염이다.

단백뇨·혈뇨·부종·고혈압·피로가 흔하며, 환자의 약 50%가 10년 내 말기신부전(ESRD) 으로 진행한다. 신장 이식 뒤에도 최대 66.7%가 재발하고, 재발 시 중앙값 6.4년 내 이식 신장 소실이 보고된다. 그동안은 단백뇨·혈압 조절 등 보존적 치료와 일부 면역억제제에 의존해 왔다.

파발타는 경구 보체억제제로, 대체 보체경로의 핵심 단백질인 B인자(Factor B)에 선택적으로 결합해 경로 활성화를 차단함으로써 사구체 C3 침착을 감소시키는 계열 내 첫 약물이다.

이 약의 C3G에서 유효성은 3상 APPEAR-C3G 연구를 통해 확인됐다. 해당 연구는 신장생검으로 진단된 C3G 환자를 대상으로 파발타 200mg을 1일 2회 경구 투여하여 단백뇨(24시간 UPCR) 감소 및 신장 기능(eGFR) 안정화 효과를 분석한 임상이다.

APPEAR-C3G 연구에서 파발타 투여군과 위약군의 주요 평가 변수인 베이스라인 대비 6개월째 단백뇨(UPCR) 변화율은 각각 -30.2%와+7.6%로, 파발타군이 위약군 대비 35.1% 유의하게 감소했다.

또한 복합 신장 평가 지표 달성률은 6개월째 파발타군 30%, 위약군 6%로 파발타군이 현저히 높았으며 12개월째에는 파발타군의 달성률이 45%까지 증가했다.

한편 파발타는 2025년 7월 발작성혈색소뇨증(PNH, Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria)치료제로 급여 목록에 등재됐다.