식약청, 소아용약 임상시험 평가지침 마련

• 국내 제약업체에 제공..."의약품 개발에 도움"

소아용의약품에 대한 임상지침이 처음으로 마련돼 제약업계의 관심이 집중되고 있다.

식약청 의약품평가부(기관계용의약품팀)는 소아를 대상으로 하는 임상시험의 대상, 시험계획, 고려사항 등 임상시험 실시에 관한 권고사항을 국내외 제약업계에 제공하기 위해 ‘소아를 대상으로 하는 임상시험 평가지침’을 마련했다고 28일 밝혔다.

이번 임상지침 마련으로 약물사용에 있어 취약한 집단인 소아에서의 임상 윤리를 확립하고 약물 사용에 대한 안전성, 유효성 확보가 가능할 것으로 전망된다. 이번 임상지침에 따르면 소아는 취약한 집단으로, 성인의 축소판이 아니라 연령에 따라 고유한 특성을 가진다고 지적했다.

또한 소아에 대한 연령구분은 현재까지 통일되어 있지 않으나 ICH 구분에 따라 신생아 (0 ～ 27일), 영유아 (28일 ～ 23개월), 아동 (2세 ～ 11세), 청소년 (12세 ～ 18세)별로 구분했다.

소아용의약품 제형 및 처방은 용량의 정확성과 소아 환자의 복약순응도를 높이는데 필요하며, 경구제제의 경우 지역, 국가별로 다른 종류의 처방, 착향제, 착색제가 사용될 수 있다고 규정했다.

특히 액제, 현탁제, 츄어블정 등과 같은 몇 가지 제형이 여러 연령대의 소아 환자를 위해 필요하거나 바람직 할 수 있다고 명시했다.

여러 제형에 따라 다양한 농도의 의약품이 필요할 수 있으며 약물송달시스템의 개발도 고려할 수 있다는 것이 식약청의 설명이다.

주사제의 경우 정확하고 안전한 용량 적용이 가능하도록 적절한 농도로 개발되어야 하며, 일회용 바이알로 공급되는 의약품은 적정 용량의 일회 투약 포장을 고려해야 한다고 설명했다.

소아 임상 연구 시기는 대상의약품, 치료대상 질병의 종류, 안전성 고려사항, 대체요법의 안전성과 유효성에 따라 결정되며, 소아 처방 개발은 어렵고 많은 시간이 걸릴 수 있기 때문에 의약품 개발단계 초기에 이러한 처방의 개발을 고려하는 것이 중요하다고 지적했다.

또한 소아 임상 연구 시기는 의약품의 종류에 따라 각각 다르게 적용해야 한다는 것이 식약청의 설명이다.

식약청은 특히 이번 임상지침에서 소아환자에서의 질병과정 및 치료요법을 비교할 때 성인과 유사할 것으로 예상되나 적절한 혈중농도가 불확실한 경우, 유효성을 확인하고 약력학적 효과를 나타내는데 필요한 용량과 농도를 정하기 위해 임상적 유효성과 관계된 약력학적 효과를 측정하는 것이 가능하다고 강조했다.

이러한 연구는 소아환자에서 대상의약품의 사용이 원하는 치료적 효과를 나타낸다는 확신을 증가시키기 때문에, 안전성 및 기타 관련된 연구와 함께 약동 약력학 (PK/PD) 연구로서 치료적 탐색 및 치료적 확증 임상시험을 갈음할 수도 있다고 밝혔다.

식약청은 이와함께 소아에게서 의약품의 새로운 적응증을 찾고 있거나, 소아와 성인에서의 치료법과 질병의 진행이 다른 양상을 보일 경우는 소아를 대상으로 하는 치료적 탐색 및 치료적 확증 임상시험이 추천된다고 덧붙였다.

식약청은 이번 임상지침 마련으로 취약집단의 의약품 사용 안전 확보에 견인차 역할을 하고, 소아용의약품의 개발과 기존의약품의 소아용법,용량 설정을 확대하는데 일선 제약업계 및 임상시험기관 및 임상시험자에게 유용한 정보가 될 것으로 기대하고 있다.