코오롱생과, 유전자치료제 후보 전임상 결과 발표

• "당뇨병성 말초신경병증 새로운 치료 가능성 확인"

[데일리팜=차지현 기자] 코오롱생명과학(대표이사 김선진)은 지난 4일(현지시각) 독일 베를린에서 열린 국제 신경병증성 통증전문 학술대회 NeuPSIG 2025에서 유전자치료제 후보물질 'KLS-2031'의 당뇨병성 말초신경병증(PDPN) 전임상 연구 결과를 발표했다고 10일 밝혔다.

이번 발표에서는 인슐린 치료 중인 PDPN 동물 모델에서도 KLS-2031의 통증 완화 효과가 유지됐다는 걸 확인한 새로운 데이터를 공개했다. 현재 인슐린 치료를 받고 있음에도 통증이 지속되는 PDPN 환자가 많다는 점에서 이번 결과는 KLS-2031이 기존 PDPN 치료의 한계를 보완할 수 있다는 걸 보여준다는 게 회사 측 설명이다.

회사에 따르면 해당 실험은 스트렙토조토신(STZ)으로 당뇨병을 유도한 랫트 모델에서 진행됐다. KLS-2031을 1회 투여한 결과, 인슐린 투여 여부와 관계없이 통증이 장기간 우수하게 완화됐다. 회사 측은 "PDPN이 만성 질환이라는 점을 고려할 때 KLS-2031 1회 투여로 통증을 장기간 완화한 것은 치료 전략 측면에서 의미가 크다"면서 "체중·혈당 등 안전성 지표 변화 없이 당뇨병성 신경병증 통증 증상 완화를 나타내는 것도 KLS-2031의 난치성 통증 치료제로의 가능성을 뒷받침했다"고 했다.

KLS-2031는 투여 결과 척수신경절(DRG)과 척수 내 활성화된 면역세포 환경을 조절함으로써 정상군과 유사하게 면역 환경을 조성하는 우수한 항염효과도 관찰됐다. KLS-2031이 단순 진통제가 아닌 통증의 주요 원인을 조절하는 치료제로도 작용할 수 있음을 입증했다는 게 회사 측 설명이다.

KLS-2031은 재조합 아데노 부속 바이러스(rAAV) 기반 유전자치료제로, 신경 염증 억제와 과흥분된 통증 신호 경로 조절에 중요한 GAD65, GDNF, IL-10 유전자를 발현하도록 설계됐다. 치료 옵션이 부족한 PDPN 분야에서 1회 투여로 장기간 효과가 유지되는 치료제는 환자와 의료 현장 모두에 새로운 가치를 제공할 것이라는 게 회사의 기대다.

김선진 코오롱생명과학 대표는 "이번 연구는 기존 치료에도 통증이 해결되지 않는 환자들에게 새로운 해결책을 제시하는 성과"라며 "환자 중심의 혁신 치료제 개발을 위해 지속적으로 연구개발 역량을 집중하겠다"고 말했다.