박스터, 15년만에 혈우병B 신약 '릭수비스' 허가

• 최초로 예방요법 적응증 획득...'베네픽스'와 경쟁 예고

약 15년 만에 혈우병B 치료 신약이 탄생했다.

주인공은 박스터의 '릭수비스(재조합 응고인자9)'로 이 약은 최근 출혈 에피소드의 억제 및 수술 전후 관리에 대해 미국 FDA로부터 허가를 획득했다.

게다가 릭수비스는 혈우병B에 한해 최초로 일상적 예방요법에도 적응증을 받았다. 유일한 혈우병B치료제였던 화이자의 '베네픽스'는 해당 적응증을 갖고 있지 않다. 통상 다국적제약사들의 신약이 미국 허가 이후 국내에 도입되는데, 6개월~1년 가량의 시간이 걸리는 것을 감안할때 릭수비스의 국내 허가는 내년이 될 것으로 판단된다.

혈우병B는 혈우병A에 이어 두번째로 흔한 혈우병 타입이며 원래 혈액에 존재하며 출혈을 조절하는 단백질 제9 혈액응고 인자의 양이 부족해서 생기는 질환이다.

릭수비스의 이번 승인은 릭수비스를 예방요법 치료제로 1주일에 2회, 6개월간 사용한 결과 연간 출혈율(ABR)의 중간 값이 2.0이었으며 사용환자의 43%가 출혈을 보이지 않았다는 임상 I/III상의 연구 결과에 따른 것이다.

임상 결과, 환자들은 9인자 응고인자에 대한 억제 인자를 생성하지 않았으며 과민성 쇼크사례도 보고되지 않았다.

다만 1명의 환자가 퓨린에 대한 일시적 인자를 생성했고 임상 연구 중 대상의 1% 를 초과하여 관찰된 가장 일반적인 부작용으로는 미각이상, 사지통증 및 퓨린 인자에 대한 양성반응이 있었다.

해당 임상 결과는 아틀란타에서 개최된 제 54차 미국 혈액학회(ASH)에서 발표되기도 했다.

박스터 관계자는 "혈우병B를 앓고 있는 수많은 환자들에게 유용한 치료 옵션인 릭수비스를 회사의 포트폴리오에 추가하게 됐다"며 "기존 혈우병A치료제인 '애드베이트'와 함께 혈우병치료제 시장을 선도할 것"이라고 말했다.