바이로메드 루게릭병치료제, 미FDA 희귀약 지정

• 임상2상 완료시 상용화 가능...품목허가 기간 단축

바이로메드(대표 김용수)는 이연제약과 공동개발하고 있는 근위축성 측삭경화증(Amyotrophic Lateral Sclerosis, 일명 루게릭병) 치료제인 'VM202-ALS'가 미국 FDA로부터 '희귀의약품(Orphan Drug)'으로 지정받았다고 14일 밝혔다. 루게릭병은 우리 몸의 근육을 움직이는 데 필요한 운동신경들이 파괴돼 혀, 목, 팔다리를 포함한 전신 근육에서 마비가 일어나는 원인불명의 신경퇴행성 질환이다.

주로 성인에게만 발병되며 증상이 나타나면 2~5년 내 대부분 호흡곤란으로 사망하게 된다.

ALS는 10만 명당 3~8명꼴로 발병돼 현재 전세계에는 약 40만 명의 환자가 있는 것으로 추정되고, 미국에서는 약 2~3만 명의 환자가 있으며 매년 새롭게 5천명씩 발생하고 있는 것으로 알려져 있다. 미국의 경우 진단받은 환자 수가 20만 명 미만의 질병이거나 혹은 유전적인 결함으로 인해 발병되는 고셔병, 파브리병 등의 일부 유전질환들을 희귀질환(Orphan Disease)으로 분류하고, 이를 치료하는 의약품을 희귀의약품(Orphan Drug)으로 규정하고 있다. 이번에 희귀의약품으로 지정받은 VM202-ALS는 미국에서 임상2상 시험을 성공적으로 완료할 경우 우선 상용화가 가능해지며, 품목허가도 FDA의 우선심사(Priority Review) 제도를 통해 빨라진다.

이로 인해 수익이 발생할 때까지의 개발기간이 단축될 수 있으며 관련 특허의 종료 후에도 추가로 7년간 미국 내 독점 판매권을 보장받게 됐다고 회사 측은 밝혔다. VM202는 HGF 유전자를 탑재한 DNA의약으로서 근육에 주사하게 되면 몸에서 HGF 단백질을 생산, 혈관을 생성하고 신경세포의 영양 인자로 작용한다.

바이로메드 관계자는 "그간 미국 등에서 진행했던 여러 임상시험을 통해 VM202가 손상된 신경세포의 기능을 회복시키고 재생시킴으로써 ALS를 치료할 수 있을 것으로 평가돼 희귀의약품으로 지정 받을 수 있었다"고 밝혔다. 바이로메드는 지난해 10월 미국 FDA로부터 VM202-ALS의 임상I/II상 허가를 받았으며, 현재 ALS센터가 설립되어 있는 노스웨스턴 의과대학 병원(Northwestern University Hospital)에서 임상시험이 실시된다. 2월말 첫 환자의 등록을 시작으로 올해 말까지 18명 환자 전원에게 약물투여 완료를 목표로 하고 있다.