바스코스템 '희귀약지정 여부' 8월초엔 확정될 듯

• 식약처, 알바이오에 약효·안전성 입증 재보완자료 추가요청

버거씨병 줄기세포치료제 바스코스템(개발사 알바이오)의 국내 희귀의약품 지정 여부가 늦어도 8월12일엔 결론이 날 전망이다.

손·발 등 사지말단 피부가 괴사되는 버거씨병은 세계 치료제로 인정받은 약제가 드문 희귀질환이다.

19일 식품의약품안전처는 "알바이오 측에 바스코스템 희귀약 지정신청 민원 관련 자료가 미흡해 28일까지 보완서류를 제출하도록 공문을 송달했다"고 밝혔다.

보완 요구에 따라 민원처리기간은 오는 8월 12일까지지만, 식약처는 최종 처리기간 내 희귀약 지정을 결정내릴 확률이 높다는 전언이다.

결국 바스코스템 희귀약 지정에 따른 시판허가는 8월 초 확정될 것으로 보인다.

앞서 식약처는 고시에 따라 바스코스템 국내 1상과 2상 임상결과를 토대로 국내 희귀약 지정 여부를 논의하기 위한 정식 전문가 패널토론회를 개최했었다.

알바이오는 기간 내 적절한 버거씨병 치료방법이 있는지 여부와 바스코스템이 기존 대체의약품 대비 현저히 안전성·유효성이 개선된 의약품인지를 입증하는 자료를 제출하고 식약처가 이를 수용했을 때 희귀약 지정이 가능하다.

희귀약으로 지정될 경우 임상3상 조건부 시판허가 권한이 부여돼 바스코스템의 환자투약이 가능해진다.

바스코스템은 국내 2007년 임상 1·2상시험이 통합승인된 이래 지속 희귀약 지정·조건부 허가에 도전 중이나 식약처는 약효·안전성을 지적, 보완처분 했다.

한편 식약처는 최근 바스코스템 희귀약지정 관련 토론회를 열고 국내 전문가들과 타당성 등을 논의했다.

당시 식약처는 바스코스템 임상환자로 인정한 9명에 대한 약효·안전성 부족을, 알바이오는 14명 임상환자 대상 치료제적 조건 충족을 주장하며 규제당국과 개발사 간 엇갈린 주장을 펼쳤었다.