샤이어, 39조 비알콜성 지방간 치료시장에 도전장

• NASH 신약후보 'SHP626', FDA 신속심사 지정

희귀질환전문기업 #샤이어가 350억 달러(한화 38조 9400억원) 규모의 간질환 치료시장에 뛰어들 전망이다.

샤이어는 #비알콜성 지방간염(nonalcoholic steatohepatitis, #NASH) 치료제로 개발 중인 '#SHP626'이 미국식품의약국(FDA)의 신속심사(Fast Track designation) 대상으로 지정 받았다고 지난달 29일(현지시각) 밝혔다.

'볼릭시뱃(#volixibat)'이라고도 불리는 이 시험약은 샤이어가 캘리포니아주 샌디에이고 소재의 루메나(Lumena) 파마슈티컬스로부터 확보한 물질이다. 하루 한 번 복용하는 경구용 제제로서, 간에서 소장으로 담즙산을 순환시키는 역할을 담당하는 '표면 나트륨의존성 담즙산 수송체(apical sodium dependent bile acid transporter, ASBT)를 억제하는 기전을 갖는다.

비알콜성지방간염이란 음주력과 관계없이 알콜성간질환의 특징적인 병리 소견을 나타내는 경우를 말한다. 간에 과도하게 중성지방 축적과 간세포손상, 염증이 동반되며 간섬유화, 간경변증, 간세포암종 등을 초래할 수 있다고 알려졌다.

특히 미국에서는 고칼로리 식단과 좌식생활의 영향으로 환자수가 수백만에 이를 것으로 추정되고 있지만, 현재로선 마땅한 치료제가 개발되지 않은 실정이다. 수십년간 알코올성 지방간과 구분되지 않은 채 간과되어 오다가 발생 및 악화 원인이 하나둘 밝혀지면서 길리어드나 인터셉트 등 다수 제약사들의 관심을 받고 있다. 서양인들의 경우 유병률이 약 3~5%로 증가 추세여서 2025년경에는 시장 규모가 350억 달러에 이를 것으로 추정된다.

국내에선 며칠 전 삼일제약이 이스라엘 제약사인 갈메드와 임상 2b상 단계로 개발 중인 비알코올성 지방간염 치료제 '아람콜'의 독점판매권을 획득했다는 소식이 이슈가 되기도 했다.

샤이어에서 연구개발(R&D) 부서 책임을 맡고 있는 필립 비커스(Philip J. Vickers) 박사는 "SHP626 개발 프로젝트는 섬유증을 동반한 비알콜성 지방간염 환자들의 미충족수요를 해결하기 위해 설계됐다"며, "이번 신속심사 지정은 치료대안이 없는 중증 질환자들에게 효과적인 치료옵션 개발이 필요하다는 사실을 시사한다"고 전했다.

회사 측에 따르면 SHP626은 현재 건강한 지원자들 대상의 1상임상을 성공적으로 마치고, 간섬유증이 있는 비알콜성 지방간염 환자를 대상으로 2상임상을 준비하고 있다. 2상임상은 위약군과 SHP626 3가지 용량군을 비교하는 형태로 시험약의 유효성과 안전성, 내약성을 평가하게 된다.