바이로메드 루게릭병 신약, 미국 2상 승인

• 복지부 보건의료기술연구개발 지원사업으로 미국 1상 도움받아

바이로메드(대표 김용수)는 이연제약(대표 정순옥·유용환)과 공동개발 중인 '근위축성 측삭경화증(루게릭병)' 유전자치료제 임상2상을 미국 FDA로부터 승인 받았다고 4일 밝혔다.

이번 임상2상은 루게릭병 환자 84명을 대상으로 다기관 이중맹검 방식으로 진행되며, 위약대조군과 VM202 투약군을 1:1로 무작위 배정해 신약의 안전성과 유효성을 평가한다.

바이로메드는 미국 내 노스웨스턴 대학병원 외 9곳에서 임상이 진행될 예정으로 환자의 양손·팔·종아리·허벅지 근육에 초기 2주 간격으로 2회 투여하며, 그 다음 2개월 뒤 재투여를 걸쳐 9개월 간 평가하게 된다고 밝혔다.

회사 관계자는 "유효성 부분은 ALSFRS-R(신체적인 기능을 점수로 측정·평가하는 공인 루게릭병 진단법) 방법을 활용해 약물 투약 후 5개월 간 병의 진행 속도를 평가한다"고 설명했다.

루게릭병은 발병원인이 정확히 밝혀지지 않았다. 신체 근육운동에 필요한 운동신경들이 파괴되어 혀·목·팔다리 등 전신 근육이 마비되고 소실되는 '신경퇴행성희귀질환'이다.

특히 호흡을 포함한 전신의 근육운동 기능들이 빠르게 퇴화해 증상 발생 후 대부분 2~5년 내 호흡곤란으로 사망에 이르게 된다.

바이로메드가 개발 중인 VM202를 환자에게 주사하면 투여 부위에서 혈관생성과 신경성장을 유도하는 HGF(Hepatocyte Growth Factor) 단백질이 생산된다. 이 HGF 단백질이 운동신경세포·근육세포·감각신경세포들에 분포된 C-met세포에 작용해 기능을 활성화 시키게 된다.

바이로메드는 ALS(루게릭병) 동물모델을 이용한 연구에서 HGF가 운동 뉴런세포에 직접 작용하거나, 신경세포 주변에 존재하는 세포의 활성을 조절하여 치료 효과를 나타낼 수 있다고 밝혔다.

회사 관계자는 "미국 임상1상을 통해 VM202가 루게릭병에 효과적임을 관찰했으며, 곧 논문을 통해 그 결과를 공개 발표할 예정이다"고 설명했다.

VM202는 루게릭병 대상 미FDA로부터 '희귀의약품'으로 분류·지정받았으며, 허가 우선 심사 항목 제도인 '패스트트랙(Fast track)'품목으로도 지정된 상태다.

한편 VM202는 미국 임상1상간 보건복지부 보건의료기술연구개발사업 지원을 받아 진행됐다.