[Why] 녹십자 헌터라제, 3상 임상도 단계적 진행

• 식약처 "향후 희귀약 임상 선례될 것"

정부가 임상2상으로 조건부 신속허가된 녹십자 헌터라제(이두설파제 베타)의 3상임상을 '2개 파트'로 나눠 진행하기로 했다. 내용상 단계적 접근이다.

남자아이 10만~15만명 당 1명꼴로 발생하는 초 희귀질환인 점과 치료제 시장에 직접 비교약제가 없는 상황 등이 영향을 미쳤다.

임상3상을 또 다시 둘로 나눠 진행하는 경우는 매우 이례적인 케이스다. 헌터라제 3상임상 디자인은 향후 희귀약 임상에 선례가 될 전망이다.

15일 식품의약품안전처 관계자는 "녹십자가 제출한 임상시험 계획에 따라 진행한다. 다만 3상 파트1 종료 후 결과분석과 추가자문을 받은 뒤 파트2를 시행하기로 했다"고 설명했다.

결국 헌터라제 최종 임상은 신규 헌터증후군 환자(남자아이)를 대상으로 파트1, 2로 나눠 진행하기로 확정됐다.

파트1 임상시험은 헌터라제를 위약군과 비교한 연구결과를 기허가 품목인 샤이어 엘라프라제(이두설파제) 허가 시 임상데이터와 비교하는 방식으로 진행하기로 했다.

식약처는 헌터라제가 합성의약품이 아닌 바이오치료제인데다 엘라프라제의 바이오베터격으로 평가받는 품목인 만큼 수차례 중앙약사심의원회를 개최해 자문을 구했다.

파트1 종료 후 중앙약심이 재차 열리며, 파트2임상 세부 내용을 논의하기로 했다.

녹십자는 헌터라제 파트1 임상결과가 과거 엘라프라제 허가 당시 임상결과가 신뢰구간 내 포함된다는 것을 입증해야 한다.

식약처 관계자는 "10년동안 진행될 임상이기 때문에 임상종료 후 통계적 적절성에 대한 논란이 발생하는 것을 막기 위해 파트1, 2로 나누기로 했다"며 "파트1 완료 후 예측대로 결과가 나오면 중앙약심 논의에서 보완을 거쳐 파트2에 착수한다"고 설명했다.

이 관계자는 "파트1은 헌터라제의 위약 비교 연구데이터를 엘라프라제 위약 비교 데이터와 견주는 방식으로 진행될 것"이라며 "이후 파트2는 임상자 수를 어떻게 재산정하고, 헌터라제 약효 기준을 환자 보행거리가 몇 m나 늘었는지로 설정할지 등을 정할 전망"이라고 덧붙였다.