'개발단계 희귀의약품' 갈라폴드캡슐 공식 시판허가

• 식약처, 파브리병 확진 청소년 이상 장기치료에 사용

긴급도입이 필요한 '개발단계 희귀의약품'으로 지정받았던 미갈라스타트염산염 성분 약제가 국내 정식 시판된다.

식품의약품안전처는 사이넥스의 갈라폴드캡슐(미갈라스타트염산염)을 최근 희귀질환의약품으로 지정하고 품목허가 했다.

21일 식약처에 따르면 이 약제 성분은 지난해 말 '개발단계 희귀의약품' 기전을 도입하면서 인정된 8개의 첫 대상 성분 중 하나였다.

갈라폴드캡슐은 순응변이(amenablemutation)를 가진파브리병(α-galactosidaseA 결핍)으로 확진받은 16세 이상 청소년과 성인 환자의 장기간 치료에 사용된다.

환자는 파브리병에 대한 진단과 치료에 대한 경험이 있는 의사 감독 하에 투여받아야 하며, 효소대체요법과 병용해선 안된다. 권장용량은 성인과 만 16세 이상 청소년에서 1캡슐(미갈라스타트로서 123mg) 2일 1회로 매번 같은 시간에 투여해야 한다.

이 약을 처음 사용하거나 다른 약에서 이 약으로 전환한 환자, 비순응변이(non-amenable mutation)를 가진 환자에는 투여 권장되지 않는다. 또한 신장애 환자(중증 신장애 환자), 효소대체요법을 받고있는 환자 병용투여, 임부(가능성이 있는) 여성과 수유부에게도 권장되지 않아 사용할 때 신중해야 한다.