GSK 중증 천식 치료제 데페모키맙, 국내 희귀약 지정 불발

• 식약처 중앙약사심의위원회 "대체 치료제 충분하고 임상적 우월성 입증 부족"
• 연 2회 투여 혁신성 인정되나, 제도의 본래 취지 및 형평성 고려해 '부결'

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[데일리팜=이탁순 기자] GSK(글락소스미스클라인)가 개발한 초장기 지속형 중증 천식 치료제 '데페모키맙(Depemokimab)'의 국내 희귀의약품 지정이 불발됐다. 26주(연 2회) 간격 투여라는 획기적인 복약 편의성을 인정받았으나, 이미 시장에 대체 치료 옵션이 충분한 상황에서 편의성 개선만으로 희귀약 지정 기준을 만족하기 어렵다는 판단에서다.

식품의약품안전처가 최근 공개한 중앙약사심의위원회(이하 중앙약심) 회의록에 따르면, 의약품 정책 소분과위원회는 중증 호산구성 천식 치료제인 데페모키맙 성분의 희귀의약품 지정 타당성을 심의한 결과 최종 '부결(타당하지 않음)' 결정을 내렸다. 해당 회의는 지난 6월 11일과 12일 이틀에 걸쳐 진행됐다. 이번 서면 심의에는 총 10명의 위원이 참여했으며, 이 중 7명이 지정에 반대 의견을 냈다.

데페모키맙은 기존 항 IL-5 계열 생물학적 제제들의 투여 간격(2~8주)을 26주로 크게 늘린 세계 첫 초장기 지속형 단일클론항체다. 환자가 의료기관을 방문하는 횟수를 획기적으로 줄여 복약순응도를 크게 높일 수 있다는 점에서 임상 현장의 기대를 모았다.

일부 위원들은 지난 2026년 2월 개정된 '희귀의약품 지정에 관한 규정'을 근거로 찬성 의견을 냈다. 개정안이 '환자의 투약 편의성 및 복약순응도 개선'을 새로운 판단 요소로 포함하고 있는 만큼, 연 2회 투여 가능한 데페모키맙이 지정 기준에 부합한다는 취지였다.

그러나 다수의 위원들은 유효성과 안전성 측면에서 기존 약제 대비 '현저한 개선'이 입증되지 않았다는 점을 지적했다.

한 위원은 "제출된 임상 3상 결과는 위약 대조시험으로 유효성을 입증했을 뿐, 기존 항 IL-5 계열 치료제와의 직접 비교(Head-to-head) 자료가 없다"며 "간접 비교 연구에서도 기존 치료제 대비 통계적으로 우월한 유효성이나 안전성 우위가 입증되었다고 보기 어렵다"고 지적했다.

"이미 대체제 많아" 희귀의약품 혜택 부여 시 형평성 왜곡 우려

중앙약심 위원들이 가장 경계한 부분은 희귀의약품 제도의 본래 취지 훼손과 제약사에 대한 과도한 독점 특혜였다.

현재 국내 중증 호산구성 천식 치료 시장에는 졸레어, 누칼라, 싱케어, 파센라, 듀피젠트 등 다수의 생물학적 제제가 이미 진입해 있다. 즉, 치료제가 없어 고통받는 환자들을 위한 '미충족 수요(Unmet Needs)' 영역이 아니라는 지적이다.

또 다른 위원은 "희귀의약품 지정 제도는 치료제가 없는 희귀질환 환자의 치료 기회를 넓히기 위해 독점권 및 허가 간소화 등의 제도적·상업적 혜택을 부여하는 특혜성 장치"라며 "단순히 투여 주기 연장에 따른 편의성만을 근거로 지정을 허가하는 것은 제약사에 과도한 이익을 독점시키는 결과를 초래해 타 후발 의약품과의 형평성을 심각하게 왜곡할 수 있다"고 우려했다.

규정상 '편의성 개선'의 예시로 든 '주사제에서 경구제로의 제형 변경' 수준의 획기적인 변화가 아니라는 점, 그리고 미국·유럽·일본 등 해외 주요국에서도 데페모키맙이 희귀의약품이 아닌 일반 신약 경로로 허가 절차를 밟았다는 점 등도 반대 의견에 힘을 실었다.

결국 중앙약심은 데페모키맙을 희귀의약품으로 지정하기보다는 일반 신약 또는 자료제출의약품 등의 통상적인 경로로 국내 허가 절차를 밟도록 유도하는 것이 적절하다는 결론을 내렸다.

제약업계 관계자는 "이번 결정은 편의성 개선이라는 최신 규정 지표를 인정하면서도, 시장의 경쟁 상황과 임상적 우월성 검증이라는 희귀의약품 지정의 본질적 가치를 엄격하게 적용한 사례"라며 "GSK가 일반 신약 허가 트랙으로 방향을 선회함에 따라 국내 출시 일정 및 약가 협상 전략에도 일부 변화가 불가피할 것"이라고 전망했다.