암젠 BiTE 플랫폼, 혈액암 넘어 고형암 치료 전략 축 부상

• 유전학·AI 기반 R&D 고도화…임상 효율·환자 접근성 동시 개선
• '블린사이토'로 입증된 BiTE…'임델트라'로 소세포폐암까지 확대

[데일리팜=손형민 기자] 이중특이항체 기반 면역항암 플랫폼이 혈액암을 넘어 고형암으로 확장되며 치료 전략 전환의 축으로 부상하고 있다.

암젠이 유전학과 인공지능(AI)을 결합한 연구개발 체계를 바탕으로 'BiTE(Bispecific T-cell Engager)' 기술의 적용 범위를 넓히면서, 차세대 면역항암 전략으로서 입지를 빠르게 확대하고 있다는 평가다.

조미진 암젠코리아 의학부 상무

17일 암젠코리아는 서울 본사에서 'AMGEN INNOVATION TALK BiTE-환자 치료 변화를 이끄는 혁신'이라는 주제로 미디어 세션을 열고, 연구개발 전략과 BiTE 플랫폼 확장 방향을 공개했다.

암젠은 'To Serve Patients'라는 미션 아래 암, 심혈관, 염증, 희귀질환 등 중증 질환 영역에서 치료 옵션을 개발해왔다. 최근에는 인간 유전학과 질병 생물학에 대한 이해를 기반으로 AI 기술을 접목해 신약 개발의 정밀도와 속도를 동시에 끌어올리는 데 주력하고 있다.

연구개발 전략은 ▲질병의 근본 원인 규명과 신규 표적 발굴 ▲다양한 치료 모달리티 개발 ▲임상시험 설계 혁신 등 세 축으로 구성된다.

실제 연구 과정에서도 이러한 전략은 구체화되고 있다. 암젠은 자회사 디코드 제네틱스를 통해 축적한 대규모 유전학 데이터를 활용해 질병 원인과 치료 반응을 정밀 분석하고 있다. 여기에 NVIDIA와 협업해 구축한 AI 플랫폼 'Freyja'를 적용, 후보물질의 성공 가능성을 사전에 예측하며 개발 효율을 높이고 있다.

임상 단계에서도 AI 활용이 확대되고 있다. 자체 머신러닝 모델 'ATOMIC'을 통해 실제 환자 데이터를 분석하고 임상시험 참여 가능성이 높은 기관을 선별함으로써, 환자 모집 속도를 기존 대비 약 3배까지 끌어올렸다는 설명이다. 이는 신약 개발 기간 단축과 환자 접근성 개선으로 직결되는 요소다.

이 같은 기반 위에서 암젠이 주목하는 핵심 플랫폼이 BiTE다. 암젠이 고유하게 보유한 BiTE는 환자의 면역세포인 T세포가 암세포를 직접 인식하고 공격하도록 유도하는 이중특이항체 기반 면역항암 플랫폼이다.

암세포는 다양한 기전을 통해 면역 감시를 회피한다. 기존 면역관문억제제가 PD-1·PD-L1 결합을 차단해 T세포의 활성을 회복시키는 방식이라면, BiTE는 한 단계 더 나아간 접근이다.

일부 암에서는 MHC Ⅰ 발현 감소를 통해 T세포의 인식을 회피하는데, BiTE는 이러한 한계를 우회한다. T세포의 CD3와 암세포 표적 항원을 동시에 결합해, TCR과 MHC Ⅰ 인식 과정에 의존하지 않고도 면역세포가 암세포를 직접 공격하도록 유도하는 구조다.

즉, 면역 반응을 활성화하는 데 그쳤던 기존 접근과 달리, T세포와 암세포를 물리적으로 연결해 즉각적인 세포 사멸을 유도한다는 점에서 차별화된다.

이 같은 기전적 강점을 바탕으로 BiTE는 다양한 암종으로 적용 범위를 넓혀가고 있으며, 혈액암에서 먼저 임상적 가치를 입증했다.

급성 림프모구성 백혈병(ALL) 치료제 '블린사이토(블리나투모맙)'는 CD19 양성 B세포와 T세포를 연결해 항암 효과를 유도하며, 기존 치료 대비 생존율 개선을 입증했다. 해당 근거를 바탕으로 미국암종합네트워크(NCCN) 가이드라인에서도 1차 공고요법으로 권고되고 있다.

암젠은 이를 기반으로 BiTE 적용 범위를 고형암으로 확대하고 있다. 대표 사례가 확장기 소세포폐암 치료제 '임델트라(탈라타맙)'다.

소세포폐암은 빠른 질병 진행과 높은 재발률로 치료 옵션이 제한적인 대표적 미충족 수요 영역이다. 임델트라는 DLL3를 표적으로, T세포가 암세포를 직접 공격하도록 유도하는 BiTE 기반 치료제다.

임상 결과에서도 의미 있는 성과가 확인됐다. 백금 기반 화학요법 등 최소 두 가지 이상 치료 이후 진행된 환자군에서 객관적 반응률 약 40%, 전체 생존기간 중앙값(mOS) 14.3개월을 기록했으며, 아시아 환자군에서는 19개월까지 연장된 것으로 나타났다.

이 같은 데이터를 기반으로 임델트라는 2024년 미국에서 허가를 받았고, NCCN 가이드라인에서도 후속 치료(Category 1)로 권고됐다. 국내에서는 2025년 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상으로 지정돼 허가를 획득했으며, 현재 급여 절차가 진행 중이다.

임델트라의 등장은 30여 년간 큰 변화가 없었던 소세포폐암 치료 환경에서 새로운 전환점으로 평가된다.

조미진 암젠코리아 상무는 "BiTE는 명확한 타깃 항원이 존재하고 질환 진행이 빠른 영역에서 효과적으로 작동하는 플랫폼"이라며 "ALL에서 시작해 DLL3라는 명확한 표적이 있는 소세포폐암으로 확장한 것도 이러한 전략의 연장선"이라고 설명했다.

이어 "현재 개발 중인 파이프라인 가운데서는 전립선암이 상용화에 가장 가까운 영역으로 보고 있다"며 "향후에도 미충족 수요가 높은 암종을 중심으로 적용 범위를 지속 확대해 나갈 것"이라고 덧붙였다.