만성심부전치료제 엔트레스토(사크부트릴/발사르탄 복합제)가 이원화돼 있는 현 신약 약가결정 구조에서 역할모델에 의구심을 갖게 하는 '바로미터'로 부상했다. 건강보험심사평가원은 급여 적정평가를, 건강보험공단은 약가협상을 통해 약가와 예상사용량 등을 정하도록 돼 있는 데, 심사평가원 단계에서 가격을 낮추기 위해 지나치게 '몽니'를 부리고 있다는 지적이 나오고 있는 것. 29일 관련 업계 등에 따르면 엔트레스토는 만성심부전 치료영역에서 15년만에 나온 신약이다. 심부전은 중증질환으로 분류돼 관리된다. ACE 억제제 또는 앤지오텐신II 수용체 차단제를 베타차단제, 알도스테론 길항제 등과 병용 투여하는 게 기존 표준치료법이다. 엔트레스토는 이 표준요법으로 치료받았던 환자를 대조군으로 실시한 임상시험에서 심장기능이 절반정도인 LVEF 35% 미만 환자의 사망률을 20% 감소시켰다. 노바티스 측은 이를 근거로 8000여명을 대상으로 한 임상시험을 조기 종료했고, 단시간 내 'class I agent'로 해외 가이드라인에 등재됐다. 그만큼 치료효과 면에서 획기성을 인정받았다는 의미로 해석 가능하다. 그러나 심사평가원 약제급여평가위원회는 한국노바티스의 급여결정 신청을 이미 두 차례 거부했고, 최근 회사 측이 재평가자료를 제출해 3번째 평가를 앞두고 있다. 회사 측이 너무 비싼 가격을 요구해서일까? 데일리팜 취재결과 이해하기 어려운 점들이 다수 파악됐다. 일단 회사 측은 1차 신청 당시 ICER로 QALY당 2300만원 수준인 경제성평가자료를 제출한 것으로 알려졌다. 후향적인 분석에서 일반신약이 약평위를 통과한 적정선이 '1GDP' 수준이었던 것과 비교하면 의외의 결과였다. 물론 급여 적정평가는 경제성평가결과 뿐 아니라 다른 요소들을 다양하게 고려하기 때문에 약평위의 결정을 문제삼기는 어렵다. 하지만 약평위는 회사 측이 다시 약가를 16% 가량 하향 조정해 ICER를 QALY당 2000만원까지 낮췄지만 이조차 받아들이지 않았다. 비교약제나 표준치료법과 비교해 여전히 제약사 요구가가 너무 비싸다는 판단이 결정적이었던 것으로 알려졌다. 또 '효과가 20% 정도 개선됐으니까 약가도 20% 정도 더 주면 될 것 아니냐', '이 신약은 복합제다. 이 약의 효과가 사크부트릴를 포함한 복합제의 효과인지 발사르탄의 효과인지 불분명하다' 등의 지적을 내놓은 약평위 위원도 있었던 것으로 전해졌다. 심지어 '소화제라고 가정하면, 소화되는 정도가 조금 더 개선됐다가 약가를 대체약제의 8배까지 인정할 수 있겠느냐'라고 반문한 경우도 있었던 것으로 알려졌다. 이 발언은 '이 신약을 먹는 환자는 중증질환에 해당하는 환자다. 소화제와 다르게 봐야 한다'고 다른 위원에 의해 지적 당하기도 했다는 후문이다. 또 일부 위원은 심장기능이 절반으로 떨어진 사람이 먹는 신약으로 해당 환자는 국내 많지 않고, 의학적인 측면에서 최근에 만성심부전에서 이 만큼 획기적인 약제는 없었다는 의견도 나왔지만 결국 찬반투표 결과 비급여 결정됐다. 이에 대해 제약계 한 관계자는 "약가결정은 건보공단의 역할로 돼 있는 데 약평위에서 지나치게 가격을 낮추는 데 힘을 빼고 있어서 신약들의 등재가 지연되고 있다. 이렇게 되면 결과적으로 신약을 기다리는 환자에게 피해가 간다. 양 기관의 역할모델을 분명히 할 필요가 있다"고 지적했다. 상황이 이렇다보니 환자단체도 의구심을 갖기 시작했다. 환자단체 관계자는 "언론 등을 통해 정보를 접하고 엔트레스토에 관심을 갖고 있다. 임상시험 결과대로 사망률을 20% 줄였다면 굉장히 획기적인 신약이다. 그런데 약평위에서 거부됐다는 보도가 나온 뒤 깜깜무소식"이라며 "심부전은 국내에 잘 알려져 있지 않은 질환이지만 생명과 직결되는 중증질환이라는 점에서 이런 신약은 서둘러 등재시킬 필요가 있다"고 말했다. 이 관계자는 "이번 주중 심사평가원에 공문을 보내 왜 급여가 지연되고 있는 지 등 궁금한 사항을 물으면서 빨리 절차를 진행해 달라고 요청할 계획"이라고 했다.