급성골수성백혈병약 '라이답트', 종병 처방권 진입

• 희귀의약품으로 지난해 국내 승인…서울대·아산 DC 통과
• FLT3저해제로 한미 후보물질과 동일 기전…AML 치료옵션 주목

[데일리팜=어윤호 기자] 노바티스의 급성골수성백혈병 신약 '라이답트'가 종합병원 처방권에 진입했다.

관련업계에 따르면 급성골수성백혈병(AML, Acute myeloid leukemia)치료제 라이답트(미도스타우린)은 서울대병원, 서울아산병원 등 빅5 병원의 약사위원회(DC, drug commitee)를 통과했다.

이 약은 FLT3저해제로 지난해 국내에서 희귀의약품으로 시판승인을 획득했다. ▲FLT3 변이 양성을 나타낸 신규 AML 환자의 표준 시타라빈 또는 다우로누비신 유도요법과 고용량 시타라빈과의 공고요법 병용 ▲공격성 전신선 비만세포증, 혈액학적 신생물 동반 전신정 비만세포증, 비만세포 백혈병에 처방이 가능하다.

FLT3저해제는 한미약품의 후보물질 'HM43239'로도 잘 알려져 있다. 라이답트의 유효성은 RATIFY 연구를 통해 입증됐다. 해당 연구는 특정 유전자 돌연변이를 가진 AML 환자 3277명을 대상으로, 관련 임상 중 가장 큰 규모였다.

연구 결과, 라이답트를 표준 화학요법과 병행했을 때 위약과 표준 화학요법을 썼을 때보다 AML 환자의 사망률은 23% 감소했다. 평균 생존 기간은 각각 74.7개월과 25.6개월로 라이답트 사용 환자의 생존 기간이 더 긴 것으로 나타났다.

AML은 성인 급성백혈병의 65% 가량을 가장 흔한 형태의 백혈병이다. 나이가 많을수록 발병률이 증가한다. AML은 1차적으로 안트라사이클린 등 2~3가지 약제를 병용투여하는 방법으로 치료한다.

문제는 1차 항암치료 후 백혈병 세포가 5%미만으로 떨어지는 '완전관해'의 정도가 50~70%에 달함에도 이중 최대 50%가량이 재발한다는 점이다.

혈액학회 관계자는 "AML은 초기에 암세포 수를 줄이는 것이 중요하다. 중요한 이슈인 고령 환자, 유도유법을 적용할 수 없는 환자들에게 처방할 수 있는 옵션의 등장을 기대하고 있다"고 말했다.