PMS 2년 연장된 리포락셀...제품화 론칭 기대 높아져

• 식약처, 임상례수 조정 신청 받아들여...허가 취소 위기 모면
• PMS 참여 환자 모집 어려움 감안, 375명으로 숫자 줄여

대화제약 경구용 항암제 리포락셀(파클리탁셀)의 작용기전 모식도

[데일리팜=노병철 기자] 대화제약 '리포락셀(파클리탁셀)' PMS 기간이 2년 연장되면서 허가 취소 위기를 극적으로 모면해 향후 제품화 론칭 기대감을 높이고 있다.

업계에 따르면 리포락셀 PMS 만료기간은 올해 9월로 예정돼 있었지만 최근 식약처에 전달된 임상례수 조정이 받아 들여지면서 2024년 9월로 연장됐다.

보건당국이 규정한 개량신약·신약의 최종 허가·시판 유지 조건은 허가 후 6년 안에 PMS 보고서를 제출해야 한다.

리포락셀은 당초 올해 9월까지 위암 환자 600명에 대한 PMS를 완료해야 했지만 식약처는 임상참여 환자 확보 어려움 등의 현실적인 문제를 참작해 375명 정도로 숫자를 줄이고, 기간을 연장했다.

현재 리포락셀 PMS 참여 신청 환자는 30~50명 정도로 파악, 앞으로 2년 안에 375명의 환자를 더 모집·완료해야 허가를 유지할 수 있다.

통상적으로 중앙약심위에서 개량신약·신약에 대한 PMS 예수가 1/5정도로 경감되더라도 허가·시판유지를 허용하고 있으나 리포락셀의 경우 100명이 아닌 375명으로 상향 조정한 부분은 아쉬움이 남는 대목이다.

실례로 A신약의 경우 PMS 환자 예수가 3000명이었지만 중앙약심에서 500명 수준까지 조정·허용한 경우도 있기 때문이다.

식약처가 임상례수 375명을 고집한 이유는 임상3상 당시 '0.1%(1명)' 위장 출혈 부작용 발현에 초점을 맞춘 것으로 관측된다.

하지만 이는 약물에 의한 부작용인지 위 환부 내 자체 출혈인지 정확한 역학·인과관계를 규명하기란 쉽지 않아 과도한 기준점이 아니냐는 여론도 제기되고 있다.

파클리탁셀 처방이 가능한 국내 의료기관은 80여 곳에 달하지만 리포락셀이 PMS 환자 모집에 어려움을 치르는 이유는 파클리탁셀·라무시르맙 주사제 병용요법이 1차 치료로 묶여 있어 신규 모집군을 찾기 어렵기 때문이다.

여기에 더해 의료기관에 지급되는 임상·연구비 격차도 원인으로 지적된다.

PMS는 환자 1명당 5만~30만원, 항암제 임상연구비는 환자 1명당 3000만~5000만원 정도로 형성돼 있어 연구간호사 인건비에도 미치지 못하는 PMS에 선뜻 응하는 병원이 많지 않은 게 현실이다.

대화제약은 유방암 PMS 조건 불충족 변수와 적응증 추가 전략을 통한 허가·시판 유지에도 총력전을 펼치고 있다.

리포락셀은 2019년부터 유방암에 대한 다국가 임상3상을 진행 중이다.

재발성·전이성 유방암 환자를 대상으로 진행하는 국내 유방암 임상2상에서 34명 모집을 완료, 시험 목표인 35% 이상의 반응률을 확인함에 따라 2019년 1월부터 3상에 진입하게 됐다.

이번 글로벌 임상3상은 한국·중국·동유럽(헝가리·세르비아·불가리아) 등 50개 기관이 참여, 유방암 환자 476명을 대상으로 진행된다.

임상3상 투입 비용은 250억원에 달하며, 2023년경에는 안전·유효성 데이터가 확보될 것으로 전망된다.

한편 2016년 허가된 리포락셀은 대화제약이 자체 개발한 세계 최초 경구용 위암 개량신약으로 개발 초 주사제 위주의 처방시장에서 경구용 치료로 판도 변화를 예상했지만 원가 이하 등재라는 약가협상 난항으로 현재까지 론칭이 미뤄지고 있는 상황이다.