허가후 2년째 급여 제자리…'크리스비타' 복지위 회부

• 저인산혈증 구루병 치료제... "건보 적용"5만명 국민청원 동의

[데일리팜=이정환 기자] 희귀질환인 저인산혈증구루병 치료제 '크리스비타'의 신속 사용 승인을 촉구하는 국민동의청원이 5만명의 동의를 얻어 최근 국회 보건복지위원회로 회부됐다.

크리스비타(성분 부로수맙)은 한국쿄와기린이 국내 공급하는 XLH저인산혈증 구루병, 골연화증 치료제다.

XLH(X-Linked Hypophosphataemia·X 염색체 우성 저인산혈증)는 유전질환으로 다리가 심하게 휘는 특징을 가진다.

XLH는 유병률이 인구 2만∼6만명 당 1명꼴로 나타나며 생후 두 살 전후로 징후가 발생해 대부분 질환이 상당히 진행한 뒤 발견되는 특징이 있다.

XLH는 조기 발견이 환자 향후 치료·관리에 매우 중요하다. 치료시기를 놓치면 사지기형, 성장지연, 감소된 키, 골절 위험 증가, 신장 석회화, 부갑상선 수치 상승 등 부작용에 시달릴 수 있고, 심한 경우 걷지 못할 수도 있다.

쿄와기린의 크리스비타는 XLH, 골연화증 치료제로 지난 2020년 9월 식품의약품안전처 허가를 받았다. 하지만 허가 이후 2년 동안 급여권에 들지 못한 상태다.

자신을 환아의 엄마라고 소개한 청원인은 "XLH 염색체 우성 저인산혈증은 조기 발견이 환자의 향후 치료와 관리에 매우 중요함에도 인지도가 낮은 탓에 질환 발생을 뒤늦게 알게 되는 경우가 흔해 평생 고통 속에서 살아가야 하는 질환"이라면서 "우리나라에서는 생존 위협 또는 기대 여명 2년 미만 기준에서 제외돼 치료제를 눈앞에 두고도 사용할 수 없다"고 호소했다.

청원인은 "20년 넘게 기다려온 저인산혈증 구루병 치료제를 눈앞에 두고도 건강보험 적용이 되지 않아 힘든 하루하루를 보내고 있는 환자의 엄마"라며 "건강 보험 적용이 되지 않아 수억원에 달하는 치료비를 개인이 감당해야 하는 상황"이라고 말했다.

한편 크리스비타는 2018년 4월 FDA 승인으로 성인 및 6개월 이상 소아의 치료제로 사용되고 있으며 유럽과 미국, 일본 등 주요 국가에서 시판 승인됐다.