A형 혈우병신약 '데네시미그' 희귀약 신규 지정

• 가목 희귀약 8종으로 확대…노바티스 이아날루맙은 나목 희귀약에 새로 등재

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[데일리팜=이탁순 기자] A형 혈우병 치료제인 '데네시미그(주사제)'와 중등증 및 중증 성인 쇼그렌 질환 치료제인 '이아날루맙(주사제)'이 각각 희귀의약품으로 신규 지정됐다.

식약처는 1일 신규 희귀의약품을 지정해 공고했다. 이번 고시 개정을 통해 두 성분은 각각 '약사법' 제2조제18호 가목(별표 1)과 나목(별표 2) 희귀의약품 목록에 공식 등재되며 국내 희귀질환 치료 시장에 새로운 옵션을 제시하게 됐다.

먼저 약사법 가목(별표 1)의 8번 성분으로 추가된 ‘데네시미그(주사제)’는 대표적인 출혈성 희귀질환인 A형 혈우병 치료제다. 노보노디스크가 개발하는 신약 후보 중 하나다. 약사법상 '가목' 희귀의약품은 '희귀질환관리법'에 따라 복지부가 공식 지정한 법정 희귀질환 치료를 목적으로 한다. 데네시미그의 신규 지정으로 평생 출혈 위험과 관절 합병증에 노출되어 있는 국내 A형 혈우병 환자들의 치료 선택지가 한층 넓어질 전망이다.

이번 데네시미그의 합류로 식약처가 관리하는 가목(별표 1) 해당 희귀의약품은 총 8개 성분 체계로 완성도를 더하게 됐다. 현재 가목 목록에는 전신 근력 약화를 유발하는 중증근무력증 치료제 '니포칼리맙(주사제)', 세포 내 당지질 축적으로 신장·심장 장애를 일으키는 파브리병 치료제 '페구니갈시다제 알파(주사제)', 운동신경세포 사멸로 근육이 위축되는 영아·소아·연수·성인형 척수성 근위축증 치료제 '오나셈노진아베파르보벡(주사제)'이 포함돼 있다.

또한 급격한 피부·점막 부종이 발생하는 C1에스터레이스 억제인자 결핍 치료제 '가라다시맙(주사제)', 진행성 근육 약화를 유발하는 폼페병에 병용 투여하는 '미글루스타트(캡슐제)'와 '시파글루코시다제 알파(주사제)', 유전적 결함으로 근육 손실이 진행되는 소아 희귀 질환인 중증 근디스트로피 치료제 '바모롤론(경구제)', 비정상적인 단백질이 쌓여 심부전을 일으키는 트랜스타이레틴 아밀로이드 심근병증 치료제 '아코라미디스염산염(정제)'에 이어 이번에 추가된 A형 혈우병 치료제 '데네시미그(주사제)'까지 총 8종으로 확대됐다.

이와 함께 약사법 나목(별표 2)의 409번 성분으로 이름을 올린 ‘이아날루맙(주사제)’은 중등증 및 중증 성인 쇼그렌 질환 환자를 위한 치료제로 노바티스가 개발했다. 나목은 국내 유병인구가 2만 명 이하이면서 적절한 치료 방법이 없거나, 기존 약제보다 안전성·유효성이 현저히 개선된 의약품에 부여된다.

쇼그렌 질환은 만성 염증으로 인해 심한 눈·입 건조와 관절통 등을 동반하는 전신성 자가면역 질환이지만, 그동안 근본적인 표적 치료제가 없어 의료 현장의 미충족 수요가 매우 높았다. 항체 주사제인 이아날루맙은 자가면역 반응을 일으키는 B세포를 표적해 억제하는 기전으로, 치료 대안이 없던 환자들에게 새로운 전기가 될 것으로 보인다.

식약처 관계자는 “이번 개정 고시는 국내 환자 수가 적거나 치료 대안이 부족해 고통받던 A형 혈우병 및 쇼그렌 질환 환자들에게 안전하고 효과적인 치료 기회를 제공하기 위한 조치”라며 “앞으로도 가목과 나목 제도를 적극 활용해 희귀·난치성 질환자의 치료 접근성을 높이고, 필수 의약품을 신속하게 지정해 안정적인 공급 체계를 구축해 나가겠다”고 강조했다.

희귀의약품으로 지정되면 품목 허가 시 신속 심사 대상이 되며, 시판 허가 후 일정 기간 시장 독점권을 부여받는 등 다양한 혜택이 주어진다. 또한 조건부 허가, 가교자료 면제 등 허가 시 제출자료가 간소화되고, 우선심사를 통한 신속한 허가심사 절차가 진행된다. 허가 신청 수수료도 감면된다.