애브비 파킨슨병 신약, 희귀약 지정…국내 도입 급물살

• 24시간 연속 투여 장점
• 파킨슨병 환자 삶의질 개선, 환자단체 도입 촉구

[데일리팜=이탁순 기자] 미국 식품의약품국(FDA) 승인을 받은 파킨슨병 치료 신약이 국내 희귀의약품으로 지정됐다.

희귀의약품으로 지정되면 신속 심사를 통해 허가기간이 단축될 수 있어 상용화가 앞당겨질 전망이다.

식품의약품안전처는 지난 3일자로 포스카르비도파 포스레보도파 주사제를 희귀의약품으로 지정 공고했다.

이 약은 기존 파킨슨병 치료제 투여에도 불구하고 조절되지 않는 중증의 운동기복(Motor flucthation)을 나타내는 성인 진행성 파킨슨병에 사용된다.

포스카르비도파 포스레보도파 주사제는 애브비가 2024년 FDA로부터 승인을 받은 '바이알레브(Vyalev)'이다.

바이알레브는 성인 진행성 파킨슨병 환자의 운동기복 치료를 위한 레보도파 기반 치료제의 최초이자 유일한 24시간 연속 피하주입제이다.

진행성 파킨슨병 환자는 운동기복을 관리하는데 어려움을 겪는다. 바이알레브는 24시간 연속 투여를 통해 운동 증상 조절 혜택을 받을 수 있다는 장점이 있다.

특히, 기존 경구용 정제에는 약효가 떨어져 움직임이 힘든 시간을 단축해 진행성 파킨슨병 환자의 삶의 질 개선에 새로운 치료 옵션으로 평가받고 있다.

작년 10월에는 한국파킨슨희망연대 주최로 바이알레브 도입을 촉구하는 기자회견이 열리기도 했다. 현재 바이알레브는 미국, 유럽, 일본 등 35개국에 출시돼 있지만, 국내에서는 아직 정식 허가를 받지 못했다.

희귀의약품으로 지정되면 조건부 허가, 수수료 감면 이외에도 가교자료 면제 등 허가 시 제출자료가 간소화되고, 우선심사를 통한 신속한 허가심사 절차가 진행된다. 이번 희귀의약품 지정으로 바이알레브의 국내 도입이 급물살을 탈지 주목된다.

식약처는 최근 희귀의약품 지정 요건을 완화해 희귀약 문턱을 낮췄다. 기존에는 대체약보다 효과가 개선됐다는 자료를 제출했으나, 앞으로는 자료를 제출하지 않아도 희귀약으로 지정받을 수 있게 된다.