[데일리팜=이석준 기자] 샤페론은 자사가 개발 중인 차세대 면역항암제 ‘파필릭시맙(Papiliximab)’ 관련 핵심 기술 3건이 일본 특허청(JPO)에 등록이 결정됐다고 24일 밝혔다.지난달 국내에서 3건의 패밀리 특허를 확보한 데 이어서다. 이번 일본 등록으로, 한·일 양국에 걸친 글로벌 지식재산권(IP) 보호체계를 완성하게 됐다.이번에 등록된 특허는 ▲CD47 단일도메인 항체 ▲PD-L1 단일도메인 항체 ▲PD-L1·CD47 이중항체 구조체에 관한 물질 특허로 파필릭시맙의 기반을 이루는 핵심 기술이다.샤페론은 이를 통해 세계 최초 나노맙(NanoMab) 기반 PD-L1×CD47 이중항체 플랫폼의 일본 내 권리를 확보했다. 국내에 이어 일본에서도 2042년까지 독점적 권리를 보유하게 됐다. 현재 미국·유럽·중국 등 주요 시장으로 특허 출원을 확대하고 있으며, 향후 용도 특허와 에피토프 특허를 추가해 권리 범위와 존속기간을 지속적으로 확장할 계획이다.업계에 따르면 글로벌 이중항체 면역항암제 시장은 2025년 약 180억달러(25조9000억원) 규모로 성장할 것으로 점쳐진다. 이 중 파필릭시맙의 표적 적응증인 급성골수병(AML) 치료제 시장은 2025년 28억달러(4조6000억원)에서 2035년까지 연평균 10.5%의 성장이 전망된다.파필릭시맙은 암세포가 면역세포의 공격을 회피하기 위해 발현하는 ‘Don’t eat me 신호(CD47)’와 T세포 활성을 억제하는 ‘Don’t kill me 신호(PD-L1)’를 동시에 차단해, 대식세포와 T세포를 함께 활성화시키는 새로운 기전의 면역항암제다. 선천면역과 후천면역을 동시에 자극하는 차별화된 작용기전이다.CD47 단일항체와 PD-L1/CD47 이중항체는 현재 글로벌제약사에서 임상 중이지만, 아직 상업화된 사례가 없다. 특히 CD47 표적 항체는 적혈구 파괴로 인한 용혈부작용을 유발할 수 있어 신약 개발 진입장벽이 높다.샤페론은 독자적인 이중항체 설계를 통해 적혈구 결합에 따른 용혈 부작용 없이 강력한 종양 억제 효과를 구현했다. 실제로 원숭이를 대상으로 한 전임상 시험에서 경쟁 항체 대비 우수한 항암 효능과 안전성을 입증하며, 차세대 면역항암제의 새로운 표준 후보물질로 평가받고 있다.파필릭시맙의 기반 기술인 샤페론의 ‘나노맙(NanoMab)’ 플랫폼은 낙타과 동물 유래 단사슬 항체 기반으로, 기존 항체 대비 약 1/10 크기의 초소형 구조를 가지고 있다. 생산 효율과 제형 안정성이 뛰어나며, 세포 내부 및 고밀도 종양 조직 깊숙이 침투할 수 있다. 또 다양한 항원을 조합해 이중·삼중·사중항체 등으로 확장 가능한 높은 설계 유연성을 지녔다.기존 항체가 구조적 한계로 종양 침투력과 생산 효율에 제약이 있었던 반면, 나노맙은 초소형 단일사슬 구조 덕분에 조직 침투력, 안정성, 생산성 모두에서 우수한 성능을 발휘한다. 또한 면역항암제뿐 아니라 mRNA, ADC, RPT 등 차세대 기술과의 결합이 가능한 범용 플랫폼으로, 글로벌 항체 기술 시장에서도 차별화된 경쟁력을 인정받고 있다.샤페론은 강원도 홍천 소재 서울대학교 시스템면역의학연구소 비임상센터 내에서 알파카를 직접 사육하며 항원을 면역해 자체적으로 나노맙 라이브러리를 제작하고 있다. 항원 면역부터 라이브러리 제작, 후보물질 선별까지 전 과정을 독자적으로 수행함으로써 항원 친화도가 높은 신규 서열을 신속하게 확보하고 있다. 이는 특허 등록 과정에서 필수적인 서열의 신규성과 성능의 진보성 입증에도 유리한 기반이 되고 있다.또한 고속 파지디스플레이(phage display) 기반 스크리닝 시스템을 통해 항체 선별 시간을 대폭 단축하고 있으며, 나노맙 플랫폼 기반의 다중항체 치료제 개발을 위한 독보적인 연구 체계를 구축하고 있다.샤페론 관계자는 “국내에 이어 일본에서도 파필릭시맙의 핵심 기술 3건이 모두 특허 등록되면서 글로벌 권리 체계가 완성됐다. 이번 등록은 나노맙 이중항체 치료제의 글로벌 상업화 가능성을 본격화하는 의미 있는 성과”라고 말했다.

[데일리팜=이석준 기자] 대웅바이오(대표 진성곤)는 뇌기능장애개선제 ‘세레브레인주’가 오리지널 의약품 수입액을 넘어섰다고 24일 밝혔다.식품의약품안전처 최신 자료에 따르면, 세레브레인의 생산 실적은 61억원으로 세레브레인의 오리지널 의약품 수입액 56억원을 넘어섰다.세레브레인 매출은 빠르게 성장하고 있다. 2021년 정식 출시 이후 지난해까지 연평균 성장률은 약 78.8%에 달한다.대웅바이오는 올해 세레브레인 매출 80억원, 내년에는 100억원을 목표로 하고 있다. 서울대병원, 서울아산병원, 서울성모병원 등 주요 상급 종합병원에 잇따라 도입되고 있다.세레브레인은 돼지뇌펩티드 성분의 주사제로 ▲ 노인성 치매(알츠하이머 및 혈관성 치매) ▲ 뇌졸중 후 뇌기능 장애 ▲ 외상성 뇌손상(뇌진탕, 뇌좌상) 등에 효과가 있다.돼지뇌펩티드는 돼지의 뇌에서 추출한 단백질을 정제한 펩타이드로 유럽에서 개발된 동물유래 의약품이다.뇌유래신경영양인자(Brain-derived neurotrophic factor)와 유사한 작용을 해 세포의 성장, 증식, 분화 및 이동에 중요한 역할을 하며 신경 발생 및 자연 복구 과정을 촉진하는 효과가 있다. 돼지뇌펩티드는 유럽신경과학회가 뇌기능이 손상된 재활 환자들에게 권고하고 있을 정도로 효능과 안전성이 검증된 약물이다.현재 국내 시판 중인 동일 성분 의약품은 대부분 10ml 단일 용량인데 반해 대웅바이오는 세레브레인을 10ml와 20ml 두 가지 용량으로 출시했다.돼지뇌펩티드는 증상에 따라 최대 50ml까지 투여하게 된다. 이에 두 가지 용량의 라인업을 갖춘 세레브레인은 처방 편의성이 높고 20ml 제품은 10ml 제품 두 개보다 약 30% 저렴해 환자들의 치료비 부담까지 적다.대웅바이오는 곧 30ml 제형을 출시할 예정이다. 1바이알 만으로도 폭넓은 치료가 가능해 편의성이 높아질 뿐 아니라 경제적인 약가로 공급이 가능할 것으로 보인다.또 세레브레인은 ‘바이알’ 용기로 제작돼 앰플 용기 제품보다 투약 안전성도 높다. 앰플 용기는 투약 시 유리 파편 혼입 위험성이 있다.유영기 대웅바이오 마케팅본부장은 “세레브레인은 폭넓은 적응증과 제형상의 이점, 뛰어난 안전성과 유효성을 바탕으로 시장을 리딩하는 제품으로 거듭나고 있다. 신규 제형 출시 등 환자 중심의 개발 전략을 통해 소비자 삶의 질 개선에 총력을 기울이겠다”고 말했다.

(자료: 시지바이오) [데일리팜=차지현 기자] 바이오 재생의료 전문 기업 시지바이오(대표 유현승)는 넥스젤바이오텍(대표 송수창)과 '차세대 온도감응성 하이드로겔 기반 약물전달 플랫폼 공동 개발을 위한 업무협약'을 체결했다고 24일 밝혔다.이번 개발 협력은 넥스젤바이오텍의 합성 고분자 하이드로겔 제조 기술력을 시지바이오의 개발·임상·제조 인프라에 결합해 체내 약물 방출 기간을 연장하는 장기 지속형 약물전달 플랫폼을 상용화하기 위해 체결됐다.약물전달 플랫폼은 약물을 담아 원하는 부위에 오래 머무르게 하고 천천히 방출하게끔 하는 물질적 기반, 즉 약물전달 캐리어(Carrier, 운반체)를 의미한다. 이를 기반으로 개발될 기술은 상온에서는 액체 형태로 주사하고, 조직 내 체온에 반응해 겔(gel)로 변하고(온도감응성) 환부에 자리 잡는다. 이 과정에서 약물을 붙잡아 두었다가 서서히 방출하게 한다. 기존 의료기기형 캐리어의 약물방출 성능이 수일(최장 약 3일) 수준에 머물렀다면, 이번 기술은 조건에 따라 최대 40일 이상 지속 방출이 가능하도록 설계될 예정이라는 게 회사 측 설명이다.회사는 치료 현장에서의 변화도 커질 것으로 내다봤다. 한 번 주입으로 수주 동안 효과를 유지할 수 있어 재투여 횟수가 줄고, 환자는 병원 방문과 시술 부담이 낮아질 것이라는 게 회사 측 기대다. 또 얇은 바늘 주사로 투여가 가능해 시술 통증을 줄일 수 있고 플랫폼에 항염·진통 등 다양한 약물을 탑재할 수 있어 수술 후 통증 관리부터 근골격계 만성 통증 및 염증 질환 등 다양한 적응증으로 확장될 수 있다고 회사는 전했다. 시지바이오는 이번 협약에서 기술사업화, 비임상·임상 설계 및 수행, 인허가 전략, 제조와 품질관리, 국내외 상용화를 담당하게 된다. 넥스젤바이오텍은 온도감응성 합성 고분자 하이드로겔 원천기술 제공, 시제품 고도화, 물성·방출 성능 최적화, 공동 개념검증을 맡는다. 양사는 수술 후 단기 통증 조절을 넘어 장기 통증 및 염증 조절 관리가 필요한 치료 영역 전반으로 적용 범위를 넓히는 것을 목표로 한다.넥스젤바이오텍은 한국과학기술연구원(KIST) 송수창 박사가 2022년에 설립한 기술출자법인으로 온도감응성 합성 고분자 하이드로겔 원천기술을 기반으로 의료기기, 화장품, 약물전달시스템 등 다양한 분야로 사업을 확장하고 있다.유현승 시지바이오 대표는 "시지바이오는 넥스젤바이오텍과의 오픈 콜라보레이션을 통해 임상적 유효성과 사용 편의성을 겸비한 차세대 약물전달 플랫폼을 글로벌 표준으로 성장시키겠다"면서 "연구개발부터 인허가·양산·상용화까지 파트너와 함께 상생 기회 마련을 확대하고, 치료 순응도 개선과 의료비 절감에 기여하는 지속가능한 혁신을 책임감 있게 추진할 것"이라고 했다.

(왼쪽부터) 라우드코퍼레이션 서경종 대표, 팜트리아일랜드 김준수 대표, 환인제약 이원범 사장, 애즈유 이동수 대표가 파트너십을 체결하고 기념 사진을 촬영하고 있다. (자료: 환인제약) [데일리팜=차지현 기자] 환인제약 헬스케어 전문 브랜드 애즈유(ASYOU)가 엔터테인먼트 기업 라우드코퍼레이션과 손잡고 '건강한 문화 라이프스타일' 창조를 위한 전략적 파트너십을 체결했다고 24일 밝혔다.이번 협약식은 지난 21일 서울 송파구 문정동 환인빌딩 대회의실에서 열렸다. 이번 협약식에는 환인제약 이원범 사장, 애즈유 이동수 대표를 비롯해 라우드코퍼레이션 서경종 대표와 자회사인 팜트리아일랜드의 김준수 대표 등이 참석했다.이번 파트너십의 핵심은 라우드코퍼레이션 자회사 팜트리아일랜드와 애즈유가 협력 관계를 구축해 브랜드와 아티스트의 신뢰도 높은 이미지를 기반으로 긍정적 시너지를 창출하는 것이다.이를 계기로 애즈유는 눈 건강 전문 브랜드 '아이리프'(Eye Ref)의 새로운 얼굴로 대한민국 대표 뮤지컬 배우 부부인 김소현, 손준호를 선정하고 전속 모델 계약을 체결했다. 애즈유 이동수 대표는 "김소현, 손준호 부부의 성실하고 밝은 이미지는 매일의 건강을 약속하는 아이리프의 진정성을 잘 대변해 줄 것"이라며,"앞으로 두 분과 함께 눈 건강을 넘어 ‘가장 건강한 일상, 애즈유가 제안하는 라이프의 완성'이라는 메시지를 전달할 계획"이라고 했다.애즈유는 이번 파트너십을 통해 헬스케어 업계의 기존 마케팅 방식을 뛰어넘는 새로운 패러다임을 구축한다는 비전을 제시했다. 라우드코퍼레이션 서경종 대표는 "K-컬처 콘텐츠 기획력과 아티스트의 영향력을 환인제약의 신뢰도 높은 제품력에 접목해 국내외 소비자들에게 '건강한 문화'라는 새로운 트렌드를 선도적으로 제시할 것"이라고 말했다.애즈유는 향후 라우드코퍼레이션이 보유한 미디어 및 콘텐츠 제작 역량을 활용, 단순한 제품 광고가 아닌 일상 속의 '웰니스 라이프스타일 콘텐츠'를 제작하고 글로벌 시장으로의 확대를 모색하며 '건강한 문화가 일상이 되는' 브랜드로 도약한다는 목표다.애즈유의 모든 헬스케어 제품과 김소현·손준호 부부가 모델로 활동하는 아이리프는 애즈유 자사몰을 비롯한 주요 온라인 공식 스토어에서 만나볼 수 있다.환인제약 이원범 사장은 "건강을 지키는 진정성과 K-컬처의 트렌디한 감각이 결합된 새로운 패러다임을 열게 되었다"며, "라우드코퍼레이션과의 협력을 통해 애즈유를 단순한 헬스케어 제품을 넘어, 일상에 스며드는 건강한 라이프스타일 브랜드로 성장시킬 것"이라고 했다.

[데일리팜=차지현 기자] 국내 제약바이오 업계에 리더십 교체 바람이 불고 있다. 올해 들어 10개월간 66개사에서 대표이사를 교체했다. 이들 업체 중 중도 사임 등 정기 주주총회 시즌이 아닌 시기 수장을 교체한 업체가 44%에 달했다. 어려운 시장 여건 속에서 변화와 혁신을 모색한 자구책으로 풀이된다.24일 금융감독원에 따르면 일양약품은 최근 김동연·정유석 공동대표 체제에서 정유석 단독대표 체제로 전환했다. 정 대표는 창업주 고(故) 정형식 명예회장 장손이자 정도언 회장 장남이다. 2008년부터 18년 간 회사를 이끌어 온 장수 최고경영자(CEO) 김 전 대표는 자리에서 물러났다. 이로써 일양약품은 창립 이래 처음으로 오너 3세 단독대표 체제를 가동하게 됐다.김동연 일양약품 전 대표, 정유석 일양약품 대표 업계에서는 이번 일양약품 대표 변경이 최근 회계 부정 제재와 무관하지 않다는 관측이 나온다. 경영 불확실성이 커진 상황에서 오너 3세가 직접 경영 전면에 나서 위기 수습과 신뢰 회복을 진두지휘하려는 의도라는 해석이다.앞서 지난달 금융당국은 공동대표였던 정 대표와 김 전 대표, 담당 임원에게 해임 권고와 직무정지 6개월 처분을 내리고 검찰에 통보했다. 일양약품이 2014년부터 10년간 종속회사가 아닌 중국 법인을 연결 대상에 포함해 재무제표를 부풀리고 감사인에게 위조 서류를 제출하는 등 외부감사를 방해한 혐의에서 비롯된 조치다.해당 제재에 따라 일양약품은 상장적격성 실질심사 사유가 발생했고 주권매매거래가 정지됐다. 한국거래소는 오는 11월 6일 기업심사위원회 심의를 거쳐 일양약품에 대한 상장폐지 여부를 결정할 예정이다. 인트로메딕은 최근 이사회에서 조용석 대표를 해임하고 김현서 대표를 신규 선임했다. 이 회사의 대표 교체는 올해 들어서만 세 번째다. 인트로메딕은 지난 2월 박천명 단독대표에서 박천명·조용석 각자대표 체제로 바꿨다. 이어 지난 5월 박 대표가 사임하면서 조 대표가 단독으로 회사를 이끌어왔으나 불과 5개월 만에 다시 수장이 교체된 것이다.인트로메딕은 캡슐 내시경을 포함한 소화기계 질환 진단용 의료기기를 개발·판매하는 업체다. 이 회사는 재무 악화와 내부 경영 갈등, 회계 이슈 등이 겹치며 상장폐지 위기에 놓였다. 거래소가 상장폐지를 결정했으나 회사 측이 법원에 상장폐지결정 효력정지 가처분을 신청하면서 절차가 일시 보류된 상태다. 인트로메딕은 신임 대표를 중심으로 내부 통제 등을 강화, 경영 정상화에 나선 것으로 보인다. 네오이뮨텍은 최근 오윤석 전 대표가 사임하면서 리더십 공백이 생겼다. 오 전 대표는 다국적 제약사 버텍스파마슈티컬스와 미국 식품의약국(FDA), 삼성바이오에피스를 거친 인물로 지난해 1월 네오이뮨텍 개발총괄사장으로 합류해 같은 해 3월 대표에 올랐다. 회사 측은 "대표 사임은 일신상의 사유에 따른 것"이라고 했다.사령탑을 교체한 곳은 일양약품과 인트로메딕, 네오이뮨텍뿐이 아니다. 최근 들어 제약바이오·헬스케어 업종 전반에서 CEO 교체가 급증하고 있다. 올 초부터 이날까지 약 10개월 동안 대표 또는 대표집행임원 변경 공시를 올린 국내 제약바이오·헬스케어 기업은 66곳으로 집계됐다.이들 기업이 중 정기 주총 시즌이 아닌 시기 수장을 교체한 업체는 29곳(43.9%)에 달했다. 기존 대표 중도 사임 등에 따라 수장을 교체한 것이다. 바이오 업계가 투자 심리 악화와 자금 경색, 규제 리스크 속에서 경영 리더십을 대거 재편하며 분위기 반전을 시도하고 있다는 분석이다.(자료: 금융감독원) 대표 변경 공시 기업 가운데 경영권 분쟁에 따른 대표 해임, 회생계획안 이행에 따른 신임 대표 선임, 대표 사망에 따른 변경 등 비상형 인사도 눈에 띄었다.경영권 분쟁을 겪고 있는 동성제약은 지난달 오너 3세 나원균 대표를 해임하고 유영일 신임 대표를 선임했다. 유 대표는 라에힐코리아 CEO로 동성제약 최대주주 브랜드리팩터링 측 인물로 분류된다.동성제약은 창업주 고(故) 이선규 회장 아들 이양구 전 회장이 보유 지분을 브랜드리팩터링에 매각하면서 경영권 분쟁이 촉발됐다. 브랜드리팩터링은 유 대표 선임으로 경영권 확보에 나선 것이다. 현재 동성제약은 지난 6월 23일 서울회생법원 회생절차개시결정에 따라 회생절차를 밟고 있다.엔케이맥스는 지난 8월 박상우 대표 체제에서 김용만 대표 체제로 변경됐다. 엔케이맥스는 올 초 박 대표가 대출금을 갚지 못해 반대매매가 발생한 데 따라 대주주 공백 사태가 빚어졌다. 이 과정에서 감사보고서 제출 지연, 공시 번복 등으로 불성실공시법인으로 지정, 상장적격성 실질 심사 대상에 올랐다. 회사 측은 대표 변경과 관련 "회생계획안에 따른 대표 선임"이라고 설명했다.우정바이오는 지난 5월 22일 천희정 대표를 신규 선임했다. 우정바이오의 대표 변경은 창업주 천병년 대표 유고(사망)에 따른 것으로 우정바이오는 5월 16일 천병년 대표 작고 이후 전무이사가 직무대행을 해 왔다. 천희정 대표는 천병년 대표의 장녀로 2019년 입사 이후 홍보팀장, 전략기획실장, 미래전략기획실장 등을 거쳤다.오너 CEO가 직을 내려놓으면서 전문경영인 체제로 전환하거나 오너 경영 체제에 전문경영인이 새로 합류한 기업도 있다. 엔젠바이오 창업주 최대출 대표는 지난 6월, CJ바이오사이언스 전신 천랩 창업주 천종식 대표는 8월 대표직을 사임했다. 최 대표와 천 대표는 대표에서 물러나지만 각각 사내이사와 고문을 맡으며 회사 경영을 지원 중이다.이외 일성아이에스, 온코크로스 등은 오너 CEO 중심 경영 구조에서 전문경영인을 신규 선임하면서 지배구조 개편에 나섰다. 일성아이에스는 지난 3월 윤석근 단독대표에서 윤석근·윤종호·엄대식 각자대표 체제로 전환했다. 윤석근 대표는 창업주 2세, 윤종호 대표는 윤석근 대표 장남이다. 엄 대표는 한국오츠카제약 대표 등을 역임 후 지난해 일성아이에스에 합류한 인물이다.지난해 말 기술특례제도로 상장한 온코크로스는 상장 3개월 만인 올 3월 김이랑 단독대표 체제에서 김이랑·강지훈 각자대표 체제로 전환했다. 온코크로스는 2015년 김 대표가 설립한 AI 신약개발 업체다. 경영과 연구개발(R&D) 효율화 강화 차원이라는 게 회사 측 설명이다. 이번 인사에 따라 김 대표는 기존 사업 운영을, 강 대표는 신사업을 총괄할 예정이다.반대로 대표는 바뀌었으나 오너 체제가 유지되거나 오너 CEO 체제가 강화된 곳도 있다. 삼진제약은 올 3월 정기 주총에서 조의환 회장 장남 조규석 사장과 최승주 회장 장녀 최지현 사장을 각자대표로 선임하면서 2세 공동 경영 시대를 열었다. 삼진제약은 동갑내기 조의환·최승주 회장이 1968년 공동으로 설립했다.동화약품의 경우 올해 정기 주총에서 전문경영인 유준하 대표 체제에서 유준하·윤인호 각자대표 체제로 변경했다. 1984년생 윤 사장은 윤도준 동화약품 회장 장남이다. 윤 사장은 올 초 동화약품 개인 최대주주로 등극한 데 이어 부사장에서 대표이사 사장으로 승진하면서 경영권 승계를 마무리했다.올해에만 여러 번 대표가 변경된 사례도 있다. 랩지노믹스, 메디콕스, 세종메디칼, 씨티씨바이오, 오스코텍, 옵투스제약, 인트로메딕, 한미사이언스 등이 여기에 해당한다. 세종메디칼과 인트로메딕은 세 차례 대표가 교체됐고 나머지 기업의 경우 두 차례 대표 변경을 겪었다.

[데일리팜=김진구 기자] 최근 보건복지부 국정감사에서 ‘국산 원료의약품 사용 국가필수약 68% 약가우대’ 정책이 도마 위에 올랐다. 정부가 올해 3월부터 정책을 시행했지만, 7개월이 지난 지금까지 단 한 건의 실적도 없다는 지적이었다.문제를 지적한 백종헌 국민의힘 의원은 “7개월째 신청 제약사가 한 곳도 없다는 것은 제도가 이름뿐이라는 방증”이라며 규정 현실화를 촉구했다. 참고인으로 출석한 한쌍수 이니스트바이오 대표는 “미국·유럽·일본은 원료약 자국화 전략을 국가 차원에서 추진하고 있다”며 “우리도 전략 품목에 집중한 지원이 필요하다”고 주문했다.코로나 팬데믹 이후 각국은 의약품 자국 생산에 사활을 걸었다. 원료의약품 자급률은 단순한 ‘산업지표’가 아니라 ‘국가안보’의 문제임을 뼈저리게 깨달은 결과다. 한국도 다르지 않다. 매년 원료의약품 대책이 주요 정책 과제로 포함되지만, 국산 원료의약품 자급률은 2023년 기준 26% 수준에 머물러 있다.문제의 근본은 정책 설계 단계부터 ‘왜’라는 질문이 빠졌다는 데 있다. 정부는 ‘낮은 원료약 자급률’이란 현상에만 매몰돼 있다. 원료약 자급률을 높이는 목적이 필수의약품의 안정적인 확보인지, 아니면 산업 경쟁력 강화인지 명확하지 않다. 정부는 국가안보 차원에서 필수의약품 공급 안정화에 초점을 맞추고, 업계는 원료의약품 산업 육성과 구조 개선을 요구한다. 미 미묘한 시선 차이가 정책 곳곳에서 불협화음을 낳고 있다.이번 ‘약가우대 0건’ 사태도 이 연장선상에서 설명된다. 국산 원료약 사용을 늘리기 위해 완제약 업체에 혜택을 주는 구조부터가 비합리적이다. 완제약 업체의 약가를 올려주면 자연스레 국산 원료 사용이 늘 것이란 기대였지만, 현실은 다르다. 중국·인도산 원료의약품과 비교해 가격 경쟁력이 크게 떨어지는 데다, 국산 원료 품목도 한정적이다. 약가우대로 완제약 업체의 수익이 늘더라도 그 혜택이 원료약 업체로 전달된다는 보장도 없다. 파격적으로 약가를 우대한다고 하더라고 효과는 미미할 수밖에 없다는 의미다.이제는 접근 방식을 바꿔야 한다. 원료약 자급률 제고라는 ‘숫자 목표’에서 벗어나, 원료약 산업 경쟁력 강화를 위한 근본적 대책을 세워야 한다. 가격 경쟁력이 취약하다면 원료약 업체에 대한 직접 지원이나 세제 혜택을 통해 제조지반을 다져야 한다. 또한 고품질·고부가가치 원료약 생산을 위해 R&D 지원을 확대할 필요가 있다. 재정 여력이 한정적이라면 전략 품목을 선정해 집중 육성하는 방안이 현실적이다.약가우대 기준 완화와 같은 단편적 조정만으로는 원료약 자급률을 충분히 끌어올릴 수 없다. 국가안보는 원료약 자급률이라는 ‘숫자’가 아니라, 원료의약품 산업 생태계 강화라는 ‘구조’의 개선에서 나온다. 원료약 산업이 자생력을 갖출 때 비로소 그 위에 안정적인 의약품 공급망과 국가안보가 세워진다. 지금 필요한 건 단기 성과가 아니라, 방향에 대한 진지한 성찰이다.

[베를린 2025 ESMO=황병우 기자] "리라푸그라티닙은 내성 극복과 다중 변이 대응이 가능한 2세대 FGFR2 저해제다. 현재까지의 데이터를 보면 FDA 허가가 가능하다고 생각한다."(미국 모핏암센터(Moffitt Cancer Center) 리차드 김 교수)HLB의 FGFR2 표적 항암제 '리라푸그라티닙(lirafugratinib)' 임상에 참여한 미국 모핏암센터(Moffitt Cancer Center) 리차드 김 교수는 유럽임상종양학회(ESMO 2025) 현장에서 이 같이 밝혔다.데일리팜은 리차드 김 교수와 리라푸그라티닙의 차별성과 임상적 의미, 그리고 향후 미국 허가 가능성에 대해 현지에서 이야기를 나눴다.먼저 김 교수는 "담관암은 여전히 치료 선택지가 제한된 희귀암으로, 환자 수가 적고 개발 난이도가 높아 신약 진입이 더뎠던 영역"이라며 "미국에서는 연간 약 1만2000~1만4000명 정도가 새로 진단되고, 이 중 10~15%에서 FGFR2 융합(fusion)이 확인된다"고 설명했다.그는 이어 "1차 표준치료는 화학요법과 면역항암제 병용이며, 2차 이후에는 폴폭스(FOLFOX)를 주로 사용하지만 반응률이 낮다"며 "FGFR2 변이 확인이 새로운 치료 기회를 여는 핵심 과정"이라고 밝혔다.FGFR2만 선택 억제…독성 줄이고 내성 극복HLB에 따르면 리라푸그라티닙은 비가역적(irreversible) FGFR2 선택 저해제로 설계됐다.분자동역학(MD) 시뮬레이션 기반 모션 중심 약물 설계(Motion-based Drug Design) 전략을 통해 FGFR1·3·4와의 결합력을 최소화함으로써, 독성을 낮추면서도 FGFR2 선택성을 강화한 것이 특징이다.김 교수는 "기존 허가 약물인 페미가티닙(제품명 페마지르)과 푸티바티닙(제품명 리트고비)은 FGFR1~4를 모두 억제하는 Pan-FGFR 계열이기 때문에 FGFR1 관련 독성이 잦다"며 "리라푸그라티닙은 FGFR2만 선택적으로 억제해 안전성을 크게 높였다"고 말했다.임상에서 보고된 치료 관련 이상반응(TRAEs)은 대부분 저등급·가역적·용량조절로 관리 가능했으며, 치료중단률은 2% 미만이었다. 고인산혈증과 설사 등 비표적 독성(off-isoform toxicity)은 거의 나타나지 않았다.김 교수는 "리라푸그라티닙은 기존 약물 대비 FGFR2 억제력이 더 강력하며, 게이트키퍼 변이나 키나아제 도메인 돌연변이처럼 기존 약물이 내성을 보이던 영역에서도 활성을 보였다"며 "FGFR2 융합뿐 아니라 증폭(amplification), 돌연변이(mutation)에서도 항암 활성이 관찰됐다"고 평가했다."내성 환자에서도 반응…2세대 FGFR2 저해제"특히 이날 김 교수는 리라푸그라티닙을 기존 1세대 FGFR 억제제의 한계를 넘어선 2세대 약물로 규정했다.그는 "페미가티닙과 푸티바티닙이 1세대라면, 리라푸그라티닙은 내성 극복과 다중 변이 대응이 가능한 2세대 FGFR2 저해제"라며 "FGFR 억제제 치료 경험이 없는 환자뿐 아니라, 기존 약물에 내성이 생긴 환자에서도 항암 반응이 관찰됐다"고 언급했다.앞서 발표된 ReFocus 임상 결과에 따르면, FGFR2 융합 비담관암(non-CCA) 환자에서 객관적 반응률(ORR)은 37%, 중앙 반응지속기간(DoR)은 7.3개월, 6개월 반응유지율은 61%였다.특히 비소세포폐암 환자군에서 75%, 췌장암에서 46%, 난소암에서 67%의 반응률이 보고됐으며, FGFR2 변이 고형암 전반에서 의미 있는 치료효과를 보였다.암종불문 전략으로 확장…"FGFR2 변이 자체를 타깃"리라푸그라티닙 개발의 또 다른 핵심은 '암종불문(tumor-agnostic)' 전략이다.실제 FGFR2 변이는 담관암뿐 아니라 췌장암, 폐암, 유방암, 난소암, 위암 등 10여 종의 고형암에서 공통적으로 발견된다.김 교수는 "리라푸그라티닙은 특정 암종이 아닌 FGFR2 변이 자체를 치료 타깃으로 삼고 있다"며 "이런 접근은 향후 다양한 고형암에서 병용 또는 단독요법으로 확장될 수 있는 기반"이라고 말했다.ReFocus 연구에서도 비담관암 환자군이 전체의 절반 이상을 차지하며, FGFR2 변이를 가진 여러 고형암에서 유사한 항암 반응 패턴이 관찰됐다. 이는 단일 암종 중심이었던 기존 FGFR 억제제와 차별화되는 전략으로 평가된다.현재 HLB는 이르면 연내, 늦어도 내년 초에는 미국 식품의약국(FDA)에 리라푸그라티닙의 담관암 적응증에 대한 신약허가신청(NDA)을 제출할 예정으로 알려졌다.이와 관련해 리차드 김 교수는 향후 허가 가능성에 대해서도 낙관적 전망을 내놨다.김 교수는 "현재까지의 데이터를 보면 허가가 가능하다고 생각한다. 임상 결과가 확정되면 충분히 강력한 FDA 승인 후보(strong candidate for approval)가 될 것"이라고 강조했다.그는 이어 "리라푸그라티닙은 효능과 안전성 모두 균형이 잘 맞는 약"이라며 "임상적 근거가 더 쌓이면, 화학요법을 대체할 수 있는 1차 치료제로의 도입도 충분히 고려할 수 있다"고 덧붙였다.한편, 현재 HLB와 자회사인 엘레바 테라퓨틱스(Elevar Therapeutics)는 ASCO GI 2026에서 리라푸그라티닙의 주요 효능(primary efficacy) 데이터 발표를 준비 중이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 희귀 항암제 '웰리렉'의 세번째 보험급여 등재 여정도 순탄치 않은 모습이다.관련 업계에 따르면 한국MSD는 지난 6월 경구용 저산소증유도인자-2 알파(HIF-2α)억제제 웰리렉(벨주티판)의 급여 신청을 제출했지만 아직까지 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 상정 소식이 들리지 않고 있다.지난해 8월과 올해 3월 두차례 암질심서 고배 후 세번째 도전이다. 2023년 5월 국내 승인된 이 약은 벌써 2년 반이라는 기간 동안 비급여 상태에 머무르고 있다. 연내라도 진전이 생길 수 있을지 지켜 볼 부분이다.웰리렉은 폰히펠-린다우(VHL, Von Hippel-Lindau)라는 희귀한 적응증에 대해 2023년 국내 희귀의약품으로 지정, 같은해 5월 최종 승인됐다.구체적인 적응증은 즉각적인 수술이 필요하지는 않으나 VHL 관련 신세포암, 중추신경계 혈관모세포종, 췌장 신경 내분비 종양에 대한 치료가 필요한 VHL 성인 환자의 치료 등이다.이 약은 세포 증식, 혈관신생, 종양 성장과 관련된 HIF-2α 표적 유전자의 전사 및 발현을 감소시키는 기전을 갖고 있다.웰리렉은 신장에 국한된 최소 하나 이상의 측정 가능한 고형종양이 있는 VHL 관련 신세포암 환자 61명을 대상으로 실시된 개방표지 임상시험 Study 004 연구를 통해 유효성을 입증했다.등록된 환자는 CNS 혈관모세포종, 췌장내분비종양을 포함해 다른 VHL 관련 종양이 있었다.임상시험의 주요 효능 평가변수는 독립적인 검토위원회가 RECIST v1.1을 사용해 평가한 방사선 평가로 측정된 객관적반응률(ORR)이었다. 다른 추가 효능 평가변수에는 반응 지속기간(DoR)과 최초 반응 획득까지의 기간(TTR)이 포함됐다.그 결과, 웰리렉은 VHL 관련 신세포암 환자에서 ORR 49%를 보였다. 모든 반응은 부분 반응이었다. 반응 지속기간은 아직 중앙값에 도달하지 않았으며 최소 12개월 이후 반응이 지속된 환자 비율은 56%로 집계됐다. 최초 반응 획득까지의 기간 중앙값은 8개월이었다.또한 VHL 관련 CNS 혈관모세포종이 있는 환자 24명에서 ORR은 63%로 나타났으며, 이 가운데 완전 반응률이 4%, 부분 반응률이 58%였다.MSD 관계자는 "기다리는 환자들을 위해 조속한 암질심 상정을 위한 최선의 노력을 다하고 있다"고 말했다.

[데일리팜=손형민 기자] 아시아 환자에서 탁월한 생존 연장 효과를 입증한 위암 표적치료제가 보험급여 등재 문턱에 섰다. 의료계는 전이성 위암 환자 생존율이 여전히 낮은 만큼, 신약 접근성이 높아지길 기대하고 있다.아스텔라스 '빌로이'24일 관련 업계에 따르면 건강보험심사평가원은 이달 말 제8차 암질환심의위원회를 개최할 예정이다. 이번 암질심에 유력하게 상정될 치료제 중 하나로 아스텔라스의 위암 신약 '빌로이(졸베툭시맙)'가 꼽힌다.빌로이는 위암 분야에서 HER2 표적치료제 이후 14년 만에 등장한 신약으로, 세계 최초로 클라우딘18.2 양성 전이성 위암 환자를 대상으로 허가됐다. 국내에서는 지난해 9월 승인됐다.이 치료제는 위에서 발현되는 단백질인 클라우딘18.2를 표적한 면역글로불린(IgG)1 단클론항체다. 위 상피세포의 암세포 표면에 자리한 클라우딘18.2 단백질과 결합해 작용하는 기전을 갖고 있다.클라우딘은 세포분자들의 교환을 조절하고 결합을 유지하기 위해 작용하는 단백질의 한 종류로, 건강한 조직에서는 제한적이지만 특정 고형암에서는 과발현된다.그중 클라우딘18.2는 위암과 췌장암 등 소화기암에서 발현도는 것으로 알려진다. 이 단백질은 전체 위암 환자 중 약 38%에서 발현되며, HER2(10~15%) 대비 훨씬 높은 빈도를 보인다.폐암이나 유방암 등에서 다양한 표적·면역항암제가 등장하며 생존율을 끌어올린 것과 달리, 위암은 오랫동안 표적치료의 불모지였다. 전이성 위암의 암세포를 겨냥할 수 있는 바이오마커가 제한적이었기 때문이다. 실제로 폐암의 전이 단계 상대 생존율이 2011년 4.9%에서 2022년 12.9%로 두 배 이상 향상된 것과 대조적이다.그간 HER2 음성 판정을 받은 약 90%의 전이성 위암 환자들은 사실상 표적치료 옵션이 전무했다. 빌로이의 등장으로 약 40%에 달하는 환자들이 새로운 치료 기회를 얻었다는 점에서 임상 현장에서는 위암 치료의 패러다임 전환점으로 평가받고 있다.빌로이는 한국인을 포함한 아시아 환자군에서의 생존 개선 효과를 입증했다.클라우딘18.2 양성, HER2 음성 전이성 위암 환자들을 대상으로 진행한 SPOTLIGHT 임상에 따르면, 빌로이 투여군의 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 아시아 환자에서 12.55개월로, 비아시안 9.69개월보다 길었다.전체생존기간(OS)도 아시아 환자 21.49개월, 비아시아 환자 16.99개월을 상회했다.장대영 대한위암학회 회장(한림대성심병원 혈액종양내과)은 "기존 피보탈 연구의 한국인 하위분석 결과에서 전체생존기간 중앙값이 30개월로 위약군 대비 두 배 가까이 연장됐다"며 "빌로이는 국내 전이성 위암 환자에게 실질적인 생존 개선을 기대할 수 있는 의미 있는 치료제"라고 강조했다.학회 권고 '최고 수준'…급여 적용 필요성↑대한위암학회는 이러한 데이터를 반영해, 올해 1월 공식 학술지 JGC(Journal of Gastric Cancer)를 통해 HER2 음성이면서 클라우딘18.2 양성인 전이성 위암 환자의 1차 치료로 빌로이를 '최고 수준(strong recommendation)'으로 권고했다.그러나 현실에서는 빌로이의 임상적 가치가 제대로 발휘되지 못하고 있다. 아직 건강보험 급여가 적용되지 않아 많은 환자들이 고가의 치료비를 감당하지 못하고 있기 때문이다.전이성 위암은 소득 수준에 따른 생존 격차가 뚜렷한 질환이다. 통계청 자료에 따르면, 국내 위암 환자 중 최하위층의 사망위험은 고소득층 대비 1.72배 높다. 치료비 부담이 생존권을 좌우하는 구조인 셈이다.반면 일본은 지난해 3월 약제 허가와 동시에 급여를 적용해 이미 3000명 이상의 환자가 빌로이 치료를 받고 있다. 인구 10만명 당 위암 발생률이 한국과 유사(일본 27.6명, 한국 27명)한 점을 고려하면, 한국의 급여 지연은 치료 접근성 측면에서 뚜렷한 격차로 이어지고 있다.한국은 위암 치료 분야에서 세계적으로 손꼽히는 선도국이다. 전체 위암 환자의 5년 상대 생존율은 77.5%에 달하며, 암이 위에 국한된 국소 위암의 경우 97.4%로 사실상 완치에 가까운 수준이다. 2022년 기준 국내 위암 환자의 약 62%가 조기, 즉 국소 단계에서 진단되는 것도 이러한 성과를 뒷받침한다.하지만 조기진단 중심의 구조 속에서도 여전히 '사각지대'는 존재한다.의료계는 최근 전이성(4기) 위암 환자의 낮은 생존율에 주목하고 있다. 전체 위암 환자의 약 10%를 차지하는 이들은 진단 시점에서 이미 암이 퍼져 있어 치료가 어렵다.실제 국내 전이성 위암 환자의 5년 상대 생존율은 7.5%로, 100명 중 7명 만이 5년을 넘긴다. 이는 주요 5대 암종 중 최저 수준으로, 폐암(12.9%), 대장암(20.6%), 유방암(49%), 갑상선암(63.7%)과 비교해도 큰 격차를 보인다. 평균 생존기간 역시 약 1년 반에 불과하다.장대영 회장은 "한국이 위암 치료를 선도하는 국가인 만큼 신속한 급여화를 통해 환자들에게 생존의 기회를 제공하고, 이를 기반으로 글로벌 위암 치료 혁신을 주도해야 한다"고 강조했다.