[데일리팜=노병철 기자] 글로벌 토탈 메디컬 에스테틱 전문 기업 휴젤이 최근 태국 방콕 아테나 호텔에서 개최된 ‘ASLS 방콕 2024’ 국제 콘퍼런스에 참가했다고 19일 밝혔다. 대한미용성형레이저의학회의 새로운 이름인 ‘ASLS(Aesthetic Surgery & Laser Society)‘는 전 세계 미용/성형 분야 의료진 및 업계 관계자들 간의 학술적 교류를 위해 마련된 글로벌 학회다. 이번 태국 행사는 ‘아름다움의 새로운 시대: 과학과 미학의 결합(A New Era of Beauty: Bridging Science and Aesthetics)’을 주제로 진행됐다. 휴젤은 자사 보툴리눔 톡신 ‘에스톡스(Aestox/국내 제품명: 보툴렉스)’와 HA필러 ‘리볼렉스(Revolax/국내 제품명: 더채움)’를 주제로 3개 강연 세션과 단독 부스를 운영했다. 먼저 강연은 ▲로빈의원 나공찬 원장의 ‘안면 균형을 위한 니들 활용 HA필러 주입법(Achieving facial harmony with HA Filler injection using needles)’을 시작으로 ▲메이린의원 더현대 대구 박민형 원장의 ‘보툴리눔 톡신과 안면 컨투어링 및 리쥬비네이션(Facial Contouring and Rejuvenation with Botulinum Toxin Type A)’ ▲메이린클리닉 압구정점 이규호 원장의 ‘노화 해부학에 관한 필러 시술(Facial filler regarding Aging Anatomy)’ 순서로 이뤄졌다. 강연 현장에는 200여명의 의료진들이 참석했다. 태국 시장 점유율 1위를 유지하고 있는 ‘에스톡스’와 현지에서 총 3개 세부 품목(SKU)에 대한 허가를 획득한 ‘리볼렉스’의 심층적인 활용 테크닉이 함께 소개되어 현지 의료관계자들의 높은 관심과 호응을 얻었다. 또한, 학회 현장에는 휴젤 제품들을 직접 만나볼 수 있는 부스도 마련돼 세계 각국에서 참여한 의료진들의 이목이 집중됐다. 휴젤 관계자는 “이번 ASLS 학회를 통해 동남아 최대 미용성형 시장인 태국 현지에서 높은 인기를 얻고 있는 휴젤 톡신과 HA필러의 우수성을 자세히 알릴 수 있어 영광이다”며 “앞으로도 보다 공격적이고 다양한 학술 마케팅 활동을 실시하며 태국 내에서 시장 점유율과 기업 가치를 제고해 나갈 계획”이라고 말했다.

[데일리팜=노병철 기자] 대웅제약 보툴리눔 톡신이 글로벌 톡신 시장에서 영향력을 확대해 가고 있다. 대웅제약(대표 박성수& 8729;이창재)이 글로벌 보툴리눔 톡신 파트너사 ‘에볼루스(Evolus)’를 통해 자사 보툴리눔 톡신 제제를 호주에 정식 출시했다고 19일 밝혔다. 호주 제품명은 ‘누시바(NUCEIVA®)’다. 호주 시장 출시는 대웅제약의 자체 개발 보툴리눔 톡신 제제가 글로벌 5개 대륙 진출을 완료했다는 점에서 큰 의미가 있다. 지난 2019년 FDA 허가를 받으며 미국 진출에 성공한 대웅제약 보툴리눔 톡신이 고순도의 고품질을 바탕으로 북미, 남미, 유럽, 아시아 및 오세아니아 대륙까지 진출한 것이다. 대웅제약과 에볼루스는 지난해 1월 호주 식품의약품청(TGA)으로부터 누시바 100유닛 품목 허가를 획득했다. 에볼루스는 8월 1일부터 4일간 호주 시드니에서 진행된 에스테틱스(Aesthetics) 2024에 부스를 마련하고 200여명 이상 참가한 심포지엄 런칭 행사를 통해 누시바를 현지 의료진들에게 최초로 공개했다. 이어 에볼루스는 현지 교육 및 세미나를 통해 누시바의 인지도를 빠르게 높이는데 주력할 계획이다. 론칭 행사에 참석한 호주 성형외과 전문의 스티븐 리우 박사는 “호주에서는 비수술적 시술 등 미용에 대한 ??은 세대의 관심이 증가하고 있다”며, “누시바가 호주의 의료진들에게 미용 분야의 새로운 옵션을 제공함으로써, 환자의 선호도와 요구에 맞는 최적의 결과를 도출할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다. 박성수 대웅제약 대표는 “호주 시장 진출은 대웅제약 보툴리눔 톡신 제제의 글로벌 영향력을 높이는 중요한 모멘텀이 될 것”이라며, “누시바의 탁월한 제품력과 밀레니얼 세대에 집중하는 에볼루스의 차별화된 현지 마케팅 전략을 통해 호주 시장에서 빠른 성장을 기대한다”고 밝혔다. 한편, 대웅제약의 자체 개발 보툴리눔 톡신 제제는 특허를 받은 ‘하이-퓨어 테크놀러지(HI-PURETM Technology)’ 공정으로 제조된 프리미엄 고순도 톡신이다. 빠르고 정확한 효과와 내성에 대한 안전성을 바탕으로 현재 전 세계 68개국에서 품목허가를 획득하고 80여 개국과 파트너십을 체결했다. 올해 출시 10주년을 맞은 대웅제약 보툴리눔 톡신은 글로벌 최대 시장인 미국 시장에서 점유율 12%를 달성하는 등 K-대표 톡신으로 확고히 자리 잡았다.

[데일리팜=이탁순 기자] 건강보험심사평가원이 지난 8일 진행한 약제급여평가위원회(약평위)를 통해 ICER(비용효과비) 임계값을 탄력 평가하는 약제에 대한 기준을 신설했다. 기존 규정에는 탄력 평가할 수 있다는 문구만 있었지만, 이번에는 구체적인 요건을 마련한 것이다. 지난 2월 열린 약평위는 ICER 임계값을 탄력 평가해 유방암·위암 치료제 '엔허투주(트라스투주맙데룩스테칸·한국다이이찌산쿄)'의 급여 적정성을 인정한 바 있다. 심평원은 지난 8일 약평위 심의를 토대로 개정한 '신약 등 협상대상 약제의 세부평가기준'을 최근 공개했다. 이번 개정안에서는 ▲ICER 임계값 탄력 평가 약제 기준 신설 ▲위험분담제 대상에 중증 질환 추가 ▲위험분담약제 15억 미만 급여범위 확대 시 약평위 생략 ▲위험분담제 재계약 시 RWD, RWE 등 임상근거 제출 조건 신설안이 담겼다. ◆ICER 임계값 탄력 평가 약제 기준 신설 =기존 규정에는 ICER의 임계값에 대해 "명시적인 임계값을 사용하지 않으며, 질병의 위중도, 사회적 질병부담, 삶의 질에 미치는 영향, 혁신성 등을 고려한 기존 심의결과를 참고하여 탄력적으로 평가하도록 한다"는 내용만 있었다. 이번 개정안에서는 탄력 평가 기준 '혁신성' 신약 요건이 구체적으로 신설됐다. 신약의 혁신성은 ▲대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 경우 ▲생존기간 연장 등 최종 결과지표에서 현저한 임상적 개선이 인정 가능한 경우 ▲약사법 제35조의4제2항에 해당되어 식품의약품안전처의 신속심사로 허가된 신약 또는 이에 준하는 약제로 위원회에서 인정한 경우로, 3가지 요건을 모두 만족해야 신약의 혁신성이 인정된다. ◆위험분담제 대상에 중증 질환 추가 =위험분담제 대상은 원칙적으로 항암제나 희귀질환치료제이다. 하지만 기존 안에서도 꼭 항암제나 희귀질환치료제가 아니더라도 이에 준하는 질환에 사용하는 약제로 위원회가 인정하는 경우에도 위험분담제 적용이 가능했다. 다만 이번 개정안에서는 '이에 준하는 질환'에 대해 구체화됐다. 개정안에서는 이에 준하는 질환이란 현행 인정되는 산정특례 대상에는 해당되지 않으나, 완치가 어렵고, 질환의 진행으로 인한 비가역적인 장애, 장기 손상 등이 발생하며, 질병부담이 상당한 중증 질환을 의미한다고 규정했다. 이미 약평위에서는 듀피젠트 등 중증 아토피피부염 치료제나 중증 천식에 사용하는 치료제를 위험분담제를 적용해 급여를 인정한 바 있다. ◆위험분담약제 15억 미만 급여범위 확대 시 약평위 생략 = 이번 개정안에서는 위험분담제 약제 중 급여기준 확대 예상 청구액이 15억원 미만인 경우에는 약평위 심의를 건너뛰도록 하는 내용이 신설됐다. 구체적으로 위험분담 복합 유형을 제외한 환급형(Refund) 약제 중 급여기준 확대 범위에서 예상되는 추가 청구액이 15억 미만일 경우 약평위 평가를 생략하고 공단 협상을 통해 상한금액 및 환급률 등 재계약한다는 내용이다. ◆위험분담제 재계약 시 RWD, RWE 등 임상근거 제출 조건 =이번 개정안에서는 위험분담제 재계약 시 특정 조건 약제는 RWD, RWE 등 임상근거 자료를 제출하도록 하는 내용도 담겼다. 이는 최근 일라리스주(카나키누맙, 한국노바티스)가 전향적 임상연구 수행 자료 조건으로 급여 적정성을 인정받은 내용을 추가한 것으로 풀이된다. 이에 위험분담제 재계약 시 제출자료로 RWD, RWE 등 임상근거 수집을 조건으로 등재된 약제의 경우 수집된 임상근거를 제출해야 한다는 내용이 담겼다. 한편, 이번 개정안에서는 국산신약 우대안 내용은 담기지 않았다. 제약업계에서는 '신약 등 협상대상 약제의 세부평가기준' 가운데 '1.7. 보건의료에 미치는 영향을 고려하여 필요한 경우 에 대한 평가기준' 내용을 개정해 국산신약 우대안이 담길 거라 예상했었다. 이를 통해 비열등신약 약가 우대안과 천연물 활용 국내 개발신약이 우대방안에 추가될 것으로 전망했는데, 이번 개정안에서는 빠져 있다. 다만 국산 신약 우대안 부분은 다른 규정에 담을 수 있다는 의견도 나온다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처 수장 교체가 확실시 되는 분위기다. 식약처장뿐 아니라 소속기관인 식품의약품안전평가원장 후임자까지 모두 대통령실 인사 검증 절차를 밟고 있는 것으로 알려졌다. 19일 제약업계에 따르면 오유경 식약처장의 후임자로 오정미(61) 서울약대 교수가 거론되면서 조만간 식약처장이 교체된다는 이야기가 돌고 있다. 여기에 지난 12일 열린 식약처 간부회의에서 박윤주(59·서울약대) 평가원장이 공식적으로 퇴임 의사를 밝히면서, 식약처장뿐 아니라 평가원장까지 비슷한 시기에 교체가 진행될 것으로 보인다. 후임 평가원장으로는 강석연(57·중앙약대) 서울식품의약품안전청장과 최영주(57·서울약대) 바이오생약심사부장, 오재호(56·부산대) 독성평가연구부장 등이 거론되고 있다. 평가원은 식품의약품안전처 소속기관으로, 허가·심사, 시험·분석·연구 및 위해 평가를 통해 식품, 의약품, 화장품, 의료기기 등과 관련된 안전관리 정책 추진을 지원하며, 평가원장은 대부분 식약처 내부 승진으로 임명된다. 박 원장 역시 지난해 5월 평가원장 임명 전까지 바이오생약심사부장, 의료제품연구부장, 의약품심사부장 등을 역임했었다. 따라서 이번에도 평가원장의 경우 내부 승진이 유력할 것으로 보이며, 연구직으로 입사해 공직생활 35년차를 맞고 있는 강석연 서울청장을 비롯해 현재 평가원 부장으로 있는 최영주 부장, 오재호 부장 등이 후임자로 언급되고 있다. 평가원은 식품위해평가부, 의약품심사부, 바이오생약심사부, 의료기기심사부, 의료제품연구부, 독성평가연구부 등 6개 부서가 있는데, 이 중 4개 부서의 부장이 공석이 상태다. 공석인 부장 자리는 올해 1966년생들의 명예퇴직이 이어질 때 식약처를 퇴사하면서 향후 승진 인사들이 자리를 채울 것으로 보인다. 제약업계 관계자는 "식약처장, 평가원장 후임자 모두 대통령실 인사검증 단계라는 이야기가 들린다"며 "처장은 국회 국정감사가 끝나고 이뤄질 것으로 보이며, 평가원장은 검증만 마치면 바로 임명이 되지 않을까 싶다"고 귀띔했다.

[데일리팜=천승현 기자] 올해 상반기에만 제약바이오기업에서 수십억원 보수를 수령한 임원들이 속출했다. 삼성바이오로직스의 존림 대표와 김태한 고문은 급여와 성과급으로 20억원 이상을 받았다. 삼진제약의 창업주 2명은 퇴직금으로 200억원 이상을 지급받았다. 19일 금융감독원에 따르면 주요 상장 제약바이오기업 중 HK이노엔, SK바이오사이언스, SK바이오팜, 광동제약, 동아에스티, 보령, 삼성바이오로직스, 삼진제약, 셀트리온, 유한양행, 종근당홀딩스, 한독, 한미사이언스, 한미약품, 휴젤 등이 상반기에 주요 임원들에게 5억원 이상의 보수를 지급한 것으로 나타났다. 고액 근로소득을 받은 임원들을 보면 존림 삼성바이오로직스 대표이사가 상반기에 가장 많은 23억9500만원의 보수가 책정됐다. 존림 대표는 급여 8억7600만원을 받았고 상여금은 급여보다 많은 13억9100만원을 수령했다. 존림 대표의 상여금은 명절 상여와 함께 목표인센티브, 성과인센티브, 장기성과인센티브 등이 포함됐다. 목표인센티브는 부서별 목표 달성도에 따라 보상위원회에서 결정하며 월급여의 200% 내에서 연간 2회 분할지급된다. 성과인센티브는 회사손익목표 초과 시 이익의 20%를 재원으로 보상위원회가 결정하며 기준 연봉의 50% 이내에서 연 1회 지급하는 방식이다. 장기성과인센티브는 ROE, 주당수익률, 세전이익률 등을 평가해3년 평균연봉을 기초로 주주총회에서 정한 이사보수한도 내에서 산정하여 3년간 분할지급한다. 삼성바이오로직스는 상반기 매출은 2조1038억원으로 전년대비 33.6% 늘었고 영업이익은 6558억원으로 47.4% 증가하며 실적 신기록 행진을 이어가고 있다. 존림 대표는 2022년과 지난해 각각 46억원, 66억원의 보수를 확보했다. 김태한 삼성바이오로직스 고문은 23억800만원의 보수를 상반기에 수령했다. 김태한 고문은 급여 3억9500만원보다 4배 이상 많은 19억원800만원의 성과급을 받았다. SK바이오팜은 조정우 미래성장담당이 10억원, 이동훈 대표이사가 8억5200만원의 보수를 각각 지급받았다. 조정우 미래성장담당은 임원보수 지급기준에 따라 직무, 직책, 회사기여도 등을 종합적으로 반영해 기본급을 10억원으로 결정하고 매월 8300만원의 급여가 책정됐다. 미래성장담당으로서 엑스코프리 처방 확대 등 회사 성장에 기여한 공로로 상여금 5억원이 산출됐다. 이동훈 대표는 매월 7100만원의 급여를 수령했고 회사 성장 기여도에 따라 상여금 4억2300만원이 책정됐다. 이장한 종근당홀딩스 회장과 서정진 셀트리온 회장은 상반기에 각각 9억5000만원, 8억1100만원의 보수를 수령했다. 한미약품그룹의 송영숙 회장은 한미사이언스와 한미약품에서 각각 5억원을 지급받았다. 장두현 보령 대표이사는 상반기에 6억3000만원의 보수가 책정됐다. 차석용 휴젤 회장은 상반기에 컨설팅 자문용역비로 6억7000만원을 받았다. 상반기에 장기 근속 임직원들에 대한 고액 퇴직금도 크게 눈에 띄었다. 삼진제약의 창업주 최승주 전 회장과 조의환 전 회장은 각각 상반기에 221억1800만원의 보수를 수령했는데 퇴직소득이 217억7400만원에 달했다. 주주총회에서 결정된 임원퇴직금규정에 따라 평균임금 1억670만원과 재직기간과 직급별 지급배수를 곱해 산정됐다. 최승주 전 회장과 조의환 전 회장은 올해 초 사내이사 임기가 만료됐고 재선임되지 않았다. 최승주 전 회장과 조의환 전 회장의 근속년수는 각각 53년이다. 휴젤의 손지훈 전 대표집행임원은 퇴직소득 11억2300만원을 포함해 총 18억1400만원을 상반기에 지급받았다. 손지훈 전 대표집행임원은 2018년 휴젤에 합류한 이후 6년 동안 대표이사를 역임했고 지난 2월 사임했다. 유한양행, 동아에스티 등은 장기 근속 임직원들의 퇴사로 5억원 이상의 고액 임직원들을 배출했다.

[데일리팜=손형민 기자] 국내 제약바이오업계가 키메릭항원수용체(CAR)-NK 세포치료제 개발에 속도를 내고 있다. 최근 지씨셀이 국내 임상1상을 진입한데 이어 지아이셀과 와이바이오로직스, 티에스바이오와 마루테라퓨틱스는 업무협약을 체결하고 CAR-NK 치료제 공동개발에 나선다. 앤케이맥스는 전임상에서 가능성을 확인했다. 19일 관련 업계에 따르면 지씨셀은 14일 식품의약품안전처로부터 CAR-NK 치료제 ‘GCC2005’의 임상1상 시험계획(IND)을 승인받았다. GCC2005는 제대혈 유래 NK세포로 제작된 동종유래 세포치료제로 T세포 림프종에서 높게 발현되는 CD5를 표적으로 한다. CD5는 T세포 림프종의 다수 아형에서 높은 발현을 보이는 바이오마커다. GCC2005는 CAR와 인터루킨(IL)-15를 공동 발현해 기존 NK세포의 짧은 지속성을 개선하였으며 효력을 증강한 CAR-NK 세포 치료제다. 지씨셀은 소량의 제대혈에서 높은 활성을 가진 고순도 NK세포를 대량으로 배양하는 방법을 개발했다. 동종 세포 유래 방식인 CAR-NK는 기존 CAR-T 치료제 대비 부작용 측면을 보완할 수 있다는 장점이 있다. CAR-T는 신경독성과 관련된 인터루킨과 같은 사이토카인을 유도하지만 활성화된 NK세포는 일반적으로 인터페론 감마(IFN-γ)와 과립구 대식세포 콜로니 자극 인자(GM-CSF)를 생성한다. 이처럼 CAR-NK는 사이토카인 방출 증후군(CRS), 신경독성 등이 발생할 가능성이 적은 것으로 알려진다. GCC2005는 생체 내(In vivo)에서 다양한 CD5+ T-ALL 모델(RPMI-8402, CCRF-CEM)의 항암 효과를 보였다. GCC2005는 대조군(vehicle)에 비해 더 높은 생존율과 종양 억제 효능을 보였다. 또 지씨셀은 미국 관계사 아티바와 CAR-NK 세포치료제 ‘AB-201’을 개발 중이다. AB-201은 HER2 과발현 유방암과 위암 등 고형암을 표적한다. 아티바는 지난 2022년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 AB-201의 1/2상 IND를 승인받았다. 이후 지씨셀은 지난해 12월 식품의약품안전처와 호주 인체연구윤리위원회(HREC)로부터 AB-201의 1상 IND를 승인받았다. 엔케이맥스는 CAR-NK 후보물질 HER2 CAR-SNK02를 개발 중이다. 이 회사가 개발 중인 HER2 CAR-SNK02는 HER2 유전자를 타깃하는 CAR와 NK세포의 생체내 생존과 활성을 연장시키는 사이토카인을 탑재한 후 동결 저장하는 원리다. 엔케이맥스가 최근 공개한 전임상 결과, HER2 CAR-SNK02는 사람의 위암세포주를 이식한 마우스 모델에서 생체 내 생존능력과 항암효과를 확인했다. CAR-NK 치료제 공동개발 연합전선 형성 국내 제약바이오업계는 CAR-NK 치료제를 개발하기 위해 공동연구에 매진하고 있다. 지아이이노베이션 관계사 지아이셀과 와이바이오로직스는 지난달 업무협약을 맺고 CAR-NK 항암 신약개발에 나섰다. 양사는 지아이셀의 CAR-NK 세포 개발 및 대량배양 기술과 와이바이오로직스의 항체 발굴 플랫폼 기술 나노바디를 통해 항암 신약을 개발하겠다는 계획이다. 지아이셀은 고형암과 혈액암 환자를 대상으로 NK 세포치료제 ‘T.O.P. NK’의 국내 임상 1상을 완료한 바 있다. 지아이셀은 T.O.P. NK의 내약성과 안전성을 입증한 데 이어 지난달부터 임상2a상을 진행 중이다. 이외에도 지아이셀은 HK이노엔과 CAR-NK 관련 공동연구에 나선다. HK이노엔과 지아이셀은 7개 타깃에 대한 CAR-NK 기초 연구를 함께 진행하고 있다. HK이노엔은 공동연구뿐만 아니라 자체적으로도 2건의 기초 연구를 진행하고 있다. 티카로스는 지난 5월 유도만능줄기세포(iPSC) 유래 CAR-NK 세포 치료제 개발기업인 호주 카테릭스와 라이센스 기반 공동연구계약을 체결했다. 카테릭스가 개발하는 CAR-NK 치료제에 티카로스의 ‘CLIP-CAR’를 적용해 종양살상능이 증진된 CAR-NK 치료제를 만드는 게 이번 계약의 골자다. 티카로스는 카테릭스가 지정한 항원을 표적으로 삼는 CLIP-CAR를 제작해 제공한다. 카테릭스는 이를 iPSC 유래 NK세포에 통합하고 생체내·외 기능을 평가한다. 티에스바이오는 지난해부터 마루테라퓨틱스와 CAR-NK 세포치료제를 공동개발하고 있다. 이번 협약을 통해 양사는 혈액암 및 고형암 타겟 CAR-NK 세포치료제의 개발에 박차를 가하겠다는 계획이다.

[데일리팜=강혜경 기자] 연일 품절 사태를 보이던 코로나19 자가검사키트 수급에 숨통이 트이고 있다. 19일 지역 약국가에 따르면 지난 주 후반을 기점으로 키트 물량이 속속 입고되며 온라인몰 등에서도 모습을 드러내고 있는 것으로 알려졌다. 생산·공급량이 확대되면서 나날이 최고가를 갱신하던 키트 가격도 안정화 수순에 접어들고 있는 것으로 파악됐다. 여전히 재유행에 대비하기 위한 수요가 공급 보다 앞서며 같은 제품이라고 하더라도 사입가격이 2배 가량 차이나는 고무줄 현상이 나타나고는 있지만, 안정세를 찾아가고 있다는 것이 약국가의 설명이다. A약사는 "지난 주 금요일부터 온라인몰 등에도 키트 재고가 풀리기 시작했다. 키트를 생산·공급하는 제조사들이 수요 증가에 따라 생산·공급량을 늘렸기 때문으로 풀이된다"며 "싯가라고 불리며 연일 신고가를 보이던 키트 가격 역시 어느 정도 안정화되는 모습"이라고 말했다. 이 약사가 동일한 약사전용 온라인몰의 15일과 16일 키트 사입가격을 비교한 결과 대부분의 품목에서 사입가격 하락이 나타났다는 설명이다. A약사는 "2~3주 새 가격이 터무니 없이 뛰었다면 이제는 점차 수요, 공급이 맞아떨어져 가는 게 아닌가 싶다"고 전했다. 엔데믹 이후 자가검사키트 제조업체들이 생산과 공급량을 축소해 왔지만, 갑작스러운 수요 증가에 부자재 확보 등에도 어려움이 있을 수밖에 없었다는 것. 여기에 여름 휴가 등이 겹치면서 즉각적인 대응이 쉽지 않았다는 분석이다. 질병관리청은 생산·공급량을 확대하고 있다며 8월 내 500만개 이상의 키트를 생산·공급하겠다고 밝힌 바 있다. 다만 들쭉날쑥한 키트 가격으로 인해 본의 아닌 피해를 입는 약사들도 생겨나고 있는 것으로 전해졌다. B약사는 "15일 C몰에서 2개입 기준 9000원이던 키트가 16일 6900원으로 하락했다. 당장 물량이 필요해 주문한 건이었는데, 배송이 되기도 전에 2100원의 차액이 발생한 셈"이라며 "앉아서 손해를 봤다"고 말했다. C약사는 "개학 등 변수가 끼어있다 보니 정확한 수요 예측이 쉽지 않다. 코로나 키트와 손소독제 등의 수요가 이어지고 있는 점을 감안할 때 어느 정도 재고를 확보해 둘 수밖에 없다"며 "하지만 주식시장처럼 하룻 밤 새, 또는 몇 시간 새 사입가격이 바뀌다 보니 약국으로서는 사입 등이 부담되는 것도 사실"이라고 덧붙였다. 공급 여건 등을 예측하기 어려운 상황에서 자칫 재고를 쟁여뒀다가, '머리에서 사서 허리에서 팔아야 하는' 상황이 빚어질 수 있다는 우려에서다. 여전히 온라인몰 마다 가격이 천차만별인 것도 혼란을 부추기는 요인이 되고 있다. B약사는 "유통기한이 올해 10월까지인 제품은 8천원에, 새로 주문한 제품은 1만원에 판매했었다. 하지만 9000원에 주문한 키트의 경우 최소 1만원 이상으로 판매가격을 책정할 수밖에 없다"며 "자칫 판매가격을 놓고 소비자들의 반발이 이어지지는 않을지 우려스러운 것도 사실"이라고 토로했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 야간혈색소뇨증 신약 '엠파벨리'가 보험급여 등재료 향하는 마지막 관문에 들어섰다. 관련 업계에 따르면 한독은 국민건강보험공단과 도입신약 엠파벨리(페그세타코플란)에 대한 약가협상에 돌입한다. 엠파벨리는 다국적제약사 소비(Sobi)가 개발한 약물로 발작성 야간혈색소뇨증 성인 환자 치료를 위한 최초 C3 단백질 표적치료제다. 발작성 야간혈색소뇨증(PNH, Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria)치료제 최초로 혈관 안팎 용혈을 모두 해결할 수 있는 약제로 주목받고 있으며 미국, 유럽, 호주, 일본을 포함한 많은 국가에서 허가 승인을 받아 사용되고 있다. 이 약은 2021년 5월 미국 식품의약국(FDA)과 2021년 12월 유럽의약품청(EMA) 승인을 받았으며 2건의 3상 임상을 완료했다. 엠파벨리는 NEJM에 게재된 직접 비교 임상 3상 시험 PEGASUS를 통해 16주 동안 헤모글로빈 농도 변화 면에서 에쿨리주맙 대비 우수성을 확인했다. 확장연구에서 엠파벨리 치료군은 혈관 내 용혈 지표인 LDH 수치가 48주 동안 정상 상한치의 1.5배 미만으로 유지됐다. 16주 동안 수혈을 받지 않은 환자 비율 또한 엠파벨리 치료군이 85%로 에쿨리주맙 치료군인 15% 보다 높게 나타났다. 삶의 질 평가 지표인 FACIT-fatigue 수치에서도 엠파벨리 치료군은 치료 전보다 수치가 9.2포인트 개선된 것으로 나타났다. FACIT-fatigue는 2점 이상 개선 시 임상적으로 유의하다고 판단되는 지표이다. 보체 치료제로 치료받은 경험이 없는 PNH 환자를 대상으로 26주 동안 관찰한 임상 3상 시험 PRINCE에서도 엠파벨리는 대조군 대비 우월성을 확인했다. 엠파벨리로 치료받은 환자의 85.7%가 헤모글로빈 수치 안정화를 보였으며 LDH 수치가 정상 상한치 이하로 조절됐다. 한편, 한독은 소비와 전략적 파트너십을 체결하고 희귀질환 치료제 엠파벨리와 '도프텔렛(아바트롬보팍)'의 국내 허가를 담당해오고 있다. 또, 4월 합작법인 한독소비를 공식출범하며 희귀질환 치료제 파이프라인을 강화했다.

[데일리팜=황병우 기자] 건강보험급여 등재가 어려웠던 희귀질환치료제의 중요한 급여트랙으로 자리 잡은 '경제성평가 자료제출 생략제도'가 화제의 중심에 서 있다. 경제성평가를 생략해 급여 등재의 문을 열어줬지만, 급여진입 이후 사후평가를 통해 급여 적정성을 보는 '유예'로 개선하는 것이 핵심이다. 정부의 경제성평가 생략제도 개선 의지는 확고하다. 등재의 문을 좁히겠다는 것은 아니지만 희귀질환치료제 가진 불확실성을, 사후평가를 통해 재평가하는 장치가 필요하다는 입장이다. 그러나 제약업계는 현 제도에서도 등재되지 못하는 희귀질환치료제가 있다는 점에서 제도의 개선과 함께 보완도 이뤄져야 한다는 의견이다. 과도한 제한은 제도의 취지가 오히려 해칠 수 있다는 것이다. 경평생략 개선 드라이브 거는 심평원…"사후관리 고민 지금도 늦어" 이전부터 경제성평가 생략제도(이하 경평생략) 요건을 강화해 허들을 높여야 한다는 의견과 희귀난치질환 신약의 접근성을 높이기 위해 제도를 확대해야 한다는 시각차가 공존해 왔다. 경평 생략의 개선 논의의 부상은 건강보험심사평가원의 발주로 진행된 '의약품 경제성평가 자료 제출 생략 제도 개선방안 마련 연구' 보고서의 발표와 맞물려 있다. 지난해 말 공개된 보고서는 2015년 도입된 경평 생략 제도의 현황, 문제점을 분석한 후 개선방안을 제시했다. 심평원은 보고서에 분석된 내용을 토대로 현 경평생략 제도를 손보겠다는 생각이다. 보고서에 담긴 내용이 100% 반영되는 것은 아니지만 심평원은 큰 틀에서는 공감대가 있다는 생각이다. 즉, 보고서를 통해 심평원이 생각하는 경평생략 개선의 방향성을 읽을 수 있다는 의미다. 경평생략은 대체제가 없거나 환자 수가 적어 상대적으로 통계적 근거 생성이 곤란 희귀질환치료제 등에 대한 환자 접근성을 높이기 위해 지난 2015년 5월 도입됐다. 제도 도입 이후 2023년까지 총 39개의 치료제가 등재됐다. 보고서에 지적한 핵심적인 문제는 '비교적 임상효과가 불확실한 상황에서 급여 적정성 판단이 이뤄졌지만 이를 보완할 수 있는 장치가 부재'하다는 것과 '비용-효과성 평가가 생략되면서 이에 대한 불확실성이 크다'라는 것이다. 최근 신약으로 급여 등재된 항암제와 희귀질환치료제가 경평생략을 통해 진입하는 비율이 커지는 등 고가신약의 등재를 쉽게 하기 위한 통로로 남용되는 것에 대한 우려도 담겨있다. 또 보고서에는 경평생략을 통해 등재된 약제는 위험분담제나 경제성평가를 통해 등재되는 성분에 비해 환자당 소요 비용이 높다고 분석됐다. 이는 경평생략 약가와 비교를 통해 후발 약제가 진입하면서 경제성이 입증되지 않은 영역이 개별 약제를 넘어 질환 단위로까지 확장된다는 것이다. 결론적으로 현재 희귀질환치료제에 대한 급여의 문을 열어두었지만, 많은 제약사가 경평생략을 통해 신약 등재를 노리면서 이후의 불확실성이 높아졌다는 판단이다. 특히 보고서에서 영국, 호주, 캐나다, 스코트랜드 등 4개 국가와 국내 경평생략을 통해 등재된 약제-적응증을 비교했을 때 대부분(85~97%)이 제한적 급여 권고였다는 점에서 개선안의 방향성에 근거를 더했다. 제한적 급여 권고는 특정 조건을 전제로 급여 권고를 받는 것으로 ▲위험분담 계약 체결 ▲불확실성 해소 등을 위한 자료 수집 의무화 ▲추가 자료 등을 제출하여 향후 재평가 ▲약가 인하 ▲특정 조건을 충족하는 일부 대상자에게만 급여 (급여 대상자 제한) ▲별도 재원에서 급여 등이 있다. 심평원 관계자는 "희귀질환 치료제 접근성을 위해 경평생략을 시행했지만 불확실성을 가진 채로 영역이 확장돼 제도가 유지되고 있어, 사후관리에 대한 개선이 오히려 조금 늦었다"며 "제약사들도 경평생략 제도 등재 시 어떤 부분이 불확실할 것인지에 대한 것을 처음 준비부터 고민해야 한다고 본다"고 밝혔다. 제약업계, 경평생략 순기능 언급…경평 동반 손질 강조 반면 제약업계는 희귀질환 치료제의 급여 등재를 경평생략에 기댈 수밖에 없는 상황에서 보완이 없는 제도 개선은 신약 접근성을 떨어뜨릴 것으로 우려한다. 기본적으로 업계는 최근 경평생략이 더 활용된 이유는 기존 경제성평가 제도의 허들이 높기 때문이라고 피력했다. 한국글로벌의약산업협회(KRPIA) 관계자는 "경제성 평가제도가 기본 제도로서 급여 등재 시도는 많이 하지만 통과되는 약제는 상당히 적다"며 "경제성평가를 하려던 약을 경평생략으로 바꿀 수는 없고 애초에 경평생략을 할 수 있는 조건은 정해져 있으므로 경제성평가를 할 수 있는데 경평생략을 선택한다는 시선은 오해가 있는 것 같다"라고 설명했다. 아울러 "외국에서 경제성평가로 평가되는 약제가 국내에서는 경평생략으로 등재되는 것은 외국은 경제성평가가 희귀질환 여부나 질병의 중증도에 따라 ICER 기준을 다양하게 적용해 불확실성 수용폭이 넓지만 국내는 그 기준이 너무 까다로운 것 같다"고 언급했다. 결국 약가 수준이나 사후관리를 고려할 때 경제성평가로 신청하고 싶지만, 현재의 ICER 수준 등을 고려할 때 어려움이 크다는 입장. 현재 정부가 가질 수 있는 경평생략에 대한 불확실성에 대한 우려는 현재 제도 내에서도 충분한 해소 장치가 있다는 시각이다. 가령 직접비교 임상시험이 없다는 부분은 이미 식품의약품안전처가 단일군, 2상 임상시험을 검토해 허가를 내렸다는 점 그리고 총액계약제로 예상 재정 초과 시에는 전액 환급하는 등 사후관리제도라는 안전장치가 있다는 것이다. 특히 제약업계는 현 제도 안에서도 이미 200명 이내의 소수 환자로 대상이 제한되어 있다거나, 삶의 질 개선을 입증한 약제지만 소아용 약로만제 제한되어 있는 점은 지속적으로 개선을 요구하고 있다. 경평생략제도의 사각지대에 있는 중증 희귀질환 및 희귀암이 치료제가 많아 이 부분도 함께 챙겨봐야 한다는 의미다. 이와 관련해 심평원은 여러 가지 급여 제도가 연관된 만큼 경평생략 하나만을 손질하기는 어려울 것이라는 부분에 대해서는 공감대를 가지고 있다. 경평생략은 희귀질환치료제가 대상인 만큼 '급여율'보다는 '신속함'에 더 초점이 맞춰져 있다. 기대여명이 짧은 환자들에게 경제성평가 등 급여 자료 마련이 어려운 치료제를 보다 빨리 환자들에게 적용하는 것에 대한 부분은 이견이 없다. 심평원 관계자는 "기존보다 치료제 급여 등재를 어렵게 하겠다는 취지는 아니다. 업계와 논의가 필요하겠지만 제약사도 등재 시기부터 충분히 준비하고 이후 리얼월드데이터(RWD) 등의 자료를 통해 효과 등에 대한 불확실성을 줄이자는 것"이라고 강조했다. 제약업계 역시 경평생략 개선과 함께 다양한 접근의 논의가 함께 이뤄진다면 정부의 입장을 수용해 조율하는 것을 목표로 하고 있다. 다만, RWD에 대한 계획서를 준비하고 검토하고 실제 수집하기까지 현재보다 더 시간이 소요될 것이므로 경평생략의 신속도입 취지가 퇴색될 것을 우려한다는 뜻을 내 비쳤다. 이후 개선 논의의 핵심 쟁점은 RWD가 될 것으로 보인다. 경평생략이 아닌 유예가 이뤄진다면 어떤 평가도구를 접목할 것인지가 중요한데 현재로서는 RWD의 활용이 유력하다. 아직 경평생략을 유예로 전환하는 것에 대한 논의는 현재진행형이다. RWD에 대한 정부와 제약업계의 시각차도 존재해 활용 정도와 방향성이 개선안의 핵심이 될 것으로 보인다.