[데일리팜=이석준 기자] CG인바이츠(옛 크리스탈지노믹스)를 창업한 조중명 회장이 회사를 떠난다.회사는 조 회장이 CG인바이츠 경영에서 물러나 아이발티노스타트 임상을 완수하는 데 집중하기로 했다고 13일 밝혔다.조 회장은 연구자로서 CG인바이츠와의 인연은 이어간다. 췌장암 치료제 아이발티노스타트 임상을 완수하기 위해 CG인바이츠의 미국 자회사 CGP(CG Pharmaceuticals)에서 연구를 이어가기로 했다.CG인바이츠는 아이발티노스타트의 효율적인 임상수행과 리스크 관리를 위해 CGP를 스핀 오프(Spin-off) 하기로 했다. 조 회장과 공동 투자로 리스크에 대한 노출을 최소화하면서 임상 성공시에는 Revenue Sharing 방식으로 수익을 나누어 갖는 구조다.조 회장은 보유중인 CG인바이츠 지분을 처분해 CGP에 투자한다. 아이발티노스타트 췌장암 미국 3상은 CGP에서 전적으로 담당해 임상 개발과 상업화를 추진한다.조 회장은 1948년생으로 한국 바이오산업 1세대로 통한다.LG생명과학 연구소를 이끌던 조 회장은 혁신 신약 개발 목표로 2000년 회사를 나와 크리스탈지노믹스를 창업했다.2006년 기술평가제도를 통한 코스닥 기술특례상장 1호 바이오벤처로 등극했다. 2015년에는 바이오벤처 1호 신약 아셀렉스를 출시했다.

[데일리팜=천승현 기자] 일동제약의 작년 4분기 연구개발(R&D) 비용이 전 분기보다 60% 이상 축소됐다. R&D 자회사 분사로 비용 지출을 줄이면서 3년 만에 적자 탈출에 성공했다.13일 일동제약의 실적발표 자료에 따르면 이 회사의 지난해 4분기 연구개발비는 83억원으로 나타났다. 2022년 4분기 265억원에서 1년 만에 68.7% 축소됐다. 작년 3분기 233억원과 비교하면 1분기만에 64.4% 쪼그라들었다.신약개발 자회사를 출범하면서 R&D 비용 지출이 급감했다.일동제약은 지난해 11월 R&D 자회사 유노비아를 출범했다. 단순 물적 분할 방식으로 R&D 부문을 분사했다. 일동제약이 모회사로 유노비아의 지분 100%를 갖는 구조다.유노비아는 기존에 일동제약이 보유했던 주요 연구개발 자산과 신약 파이프라인 등을 토대로 사업 활동을 이어갈 예정이다. 유노비아는 독자적인 위치에서 주력 사업인 신약 연구개발에 집중하고 운영 자금 및 투자 유치, 오픈이노베이션, 기술수출 등 지속 가능한 선순환 R&D 체계 구축을 위한 활동을 병행한다는 전략이다. 유노비아는 자본금 10억원으로 출범했다.유노비아는 일동제약으로부터 승계한 ▲GLP-1RA 등 대사성 질환 치료제 후보물질 ▲파킨슨병 등 퇴행성 뇌질환 치료제 후보물질 ▲소화성 궤양 등 위장관 치료제 후보물질 등에 대한 임상개발과 라이선스 아웃을 추진한다. 신규 물질 및 기술 발굴을 통한 파이프라인 확장에도 속도를 낼 계획이다.분기별 일동제약 영업이익과 연구개발비(단위 억원, 자료 일동제약). 일동제약은 유노비아 분사 이후 2달 간 R&D 비용 부담이 경감되면서 작년 4분기 R&D 투자 규모가 크게 축소됐다.R&D 부담 축소는 수익성 개선으로 이어졌다. 일동제약은 신약개발에 공격적인 투자를 단행하면서 적자가 장기화했다. 지난 2020년 4분기 59억원의 영업손실을 기록한 이후 작년 3분기까지 12분기 연속 적자를 면치 못했다. 이 기간에 축적된 적자 규모는 총 1809억원에 달했다.일동제약이 적자를 기록한 12분기 동안 투자한 R&D 비용은 총 2942억원에 달했다. 분기 평균 245억원을 R&D 부문에 투자했는데 작년 4분기에는 유노비아 분사로 3분의 1 수준으로 줄었다.일동제약은 지난해 4분기 별도 재무제표 기준 영업이익이 76억원으로 2020년 3분기 이후 13분기만에 흑자를 기록했다. 일동제약의 재무건전성도 개선됐다. 작년 4분기 말 일동제약의 부채비율은 250.7%로 전 분기 330.0%보다 크게 낮아졌다.

[데일리팜=손형민 기자] 다케다의 오힐리아가 호산구성 식도염 적응증 확보에 성공했다. 호산구성 식도염에는 사노피 듀피젠트 외 허가된 치료제가 없는 만큼, 다케다가 시장 선점에 유리한 고지를 확보했다는 분석이다.13일 관련 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 12일 오힐리아를 11세 이상 호산구성 식도염 치료에 승인했다. 호산구성 식도염(eosinophilic esophagitis, EoE)은 식도에서 발생하는 만성 면역 매개성 염증 질환으로 식품 알레르기와 관련이 있는 것으로 알려졌다.FDA는 2021년 오힐리아에 대한 허가를 반려한 이후 약 3년여 만에 허가했다. 허가 재신청은 FDA 피드백에 따라 오힐리아의 적응증을 단기치료로 변경한 다음에 이뤄졌다.오힐리아는 부데소니드 성분의 국소 활성 경구 점성제제다. 다케다는 항염증성 합성 스테로이드인 부데소니드를 호산구성 식도염에 맞게 변형해 개발해 냈다.오힐리아는 임상2상 연구에서 위약군 대비 효능과 안전성을 입증했다. 임상은 11~56세(파트1), 11~42세(파트2) 호산구성 식도염 환자군으로 나눠서 진행됐다. 주요 평가변수에는 식도상피 내 호산구 수치 6eos/hpf 이하의 조직학적 관해, 치료 12주 후 환자가 작성한 연하곤란증상설문지(DSQ) 등이 포함됐다.임상 결과 파트1에서 오힐리아 투여군의 조직학적 관해 비율은 53.1%로 위약군 1% 대비 높았다. 파트2에서는 오힐리아 투여군 38%, 위약 투여군 2.4%였다.안전성 측면에서 각 파트의 마지막 2주 동안 오힐리아 투여군은 연하곤란을 경험하지 않았다. 또 DSQ로 측정했을 때 오힐리아 투여군은 호전되거나 저절로 해결된 연하곤란 증상이 나타났다.파트1에서 가장 흔하게 발생한 이상반응은 호흡기 감염, 위장관 점막 칸디다증, 두통, 위장염 등이었다. 파트2의 이상반응은 파트1과 유사했다.호산구성 식도염 신약후보물질, 임상 난항오힐리아가 호산구성 식도염 두번째 치료제로 등극하며 시장 선점 가능성이 높아졌다. 현재까지 사노피의 듀피젠트 외에 효능이 확인된 치료제는 없고 후발주자들이 임상에서 난항을 겪고 있기 때문이다.아스트라제네카의 항 인터루킨(IL)-5 제제 파센라는 임상에서 일부 평가변수를 충족하지 못했다. 파센라는 1차 평가변수로 설정한 조직학적 질병 관해를 개선했지만 또 다른 평가변수인 연하곤란 증상을 개선하지 못했다.미국 바이오기업 알라코스는 호산구성 식도염 신약개발 포기를 선언했다. 개발 중이었던 리렌텔리맙은 임상시험에서 유효성 입증에 실패했기 때문이다. 리렌텔리맙은 호산구 표면에서 발견되는 Siglec-8을 표적으로 하는 인간 단일클론항체로 주목을 받았지만 3상 연구에서 잇달아 실패했다.이외에 현재까지 임상에 남아있는 신약후보물질은 BMS의 항 IL-17 억제제 센다키맙과 엘로디 파마슈티컬스의 플루티카손 경구용 제제 APT-1011 등이다. 현재 두 후보물질은 임상3상에 진입했으며 올해 안에 결과가 도출될 예정이다.

[데일리팜=손형민 기자] 주요 항체약물접합체(ADC) 항암제가 폐암 환자 임상서 유효성 확인에 실패하며 적응증 확대에 난항을 겪고 있다.13일 관련 업계에 따르면 최근 길리어드의 트로델비는 폐암 임상서 1차 평가변수를 충족하지 못했다. Trop-2 표적 항체약물접합체(ADC)인 트로델비는 세포표면항원 Trop-2에 결합하는 단클론항체와 암세포를 파괴하는 DNA 회전효소 억제 약물(TOP1 inhibitor payload) SN-38로 구성된다.현재 국내에서는 삼중음성유방암에 허가된 트로델비를 통해 길리어드는 여러 고형암으로 적응증 확대를 모색하고 있지만 비소세포폐암 임상에서 유효성을 확인하지 못했다.EVOKE-01로 명명된 임상3상 연구는 4기 전이성 비소세포폐암에서 트로델비와 도세탁셀의 유효성과 안전성을 비교하는 방식으로 진행됐다.1차 평가변수는 전체생존(OS), 2차 평가변수는 고형암 반응평가기준(RECIST v1.1)이 평가한 무진행생존(PFS), 객관적반응률(ORR), 반응지속기간(DOR) 등이었다.임상 결과, 트로델비는 도세탁셀 대비 유효성 경향이 확인됐지만 OS에서 통계적으로 유의한 데이터를 확보하지 못했다. 트로델비는 일반적으로 양호한 내약성을 나타냈으며, 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 확인되지 않았다.TROP-2를 타깃하는 또 다른 후보물질인 다토포타맙 데룩스테칸도 폐암 임상서 부진한 결과를 얻었다. 다토포타맙은 다이이찌산쿄와 아스트라제네카가 엔허투 후속 약물로 유방암과 비소세포폐암에서 가능성을 확인하고 있다.TROPION-LUNG01 임상3상 연구는 이전 치료 경험이 있는 진행성/전이성 비소세포폐암에서 다토포타맙과 도세탁셀을 1대 1 비교했다.임상에는 비소세포폐암 환자 604명이 포함됐다. 이중(dual) 평가변수는 독립중앙검토위원회(BICR)를 통해 평가한 PFS와 OS로 설정했다. 2차 평가변수에는 ORR, DOR, 안전성 등이 포함됐다.임상 결과, 다토포타맙군의 PFS(중앙값)는 4.4개월, 도세탁셀군은 3.7개월을 기록하며 큰 차이를 나타내지 못했다. 확정 ORR은 다토포타맙군이 26.4%로 도세탁셀군이 기록한 12.8% 대비 차이를 보였다. DOR(중앙값)은 각각 4.2개월과 2.8개월로 집계됐다.안전성 측면에선 치료와 관련한 3등급 이상의 이상반응은 도세탁셀군 대비 다토포타맙군에서 더 낮게 발생했다.TROP-2 ADC 후발주자들 예의주시 TROP-2를 타깃하는 두 ADC가 비소세포폐암에서 유효성이 확인되지 않아 후발주자들의 임상결과에도 관심이 모아진다. 현재 국내 개발사들 중에서 레고켐바이오와 피노바이오가 TROP-2 ADC 후보물질을 개발 중이다.레고켐바이오는 지난해 6월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험계획(IND)을 승인받아 현재 미국에서 임상1/2상 연구를 진행 중이다. 임상에서 레고켐바이오는 LCB84 단독요법과 LCB84+면역항암제 병용요법의 예비효능을 확인한다는 계획이다.전임상에서 LCB84는 토포이소머라아제 페이로드 기반 TROP2 ADC 약물이 불응하는 고형암에서 효과를 보인 바 있다. 토포이소머라아제는 엔허투 등 주요 ADC에 적용된 기술이다.피노바이오는 TROP-2 타깃 ADC 후보물질 PBX-001의 전임상을 진행하고 있다. PBX-001은 비임상에서 확인된 강한 효력과 낮은 독성, 우수한 안정성 결과를 토대로 약물-항체 비율(DAR)을 트로델비와 동일한 8개 수준으로 맞춰 진행하고 있다.한 제약업계 관계자는 “트로델비와 다토포타맙이 30여 년 전 개발된 도세탁셀 대비 유효성이 확인되지 않아 비소세포폐암 적응증 확보에 고무적인 상황은 아니다. 다만 TROP-2 타깃 ADC는 비소세포폐암 외에도 여러 고형암에서 효과를 나타내고 있다”며 “트로델비가 유방암에 효과를 나타낸 것처럼 적응증 확보 계획을 잘 세운다면 충분히 상용화에 성공할 수 있을 것”이라고 전했다.

[데일리팜=이석준 기자] JW중외제약은 만 1세 미만 A형 혈우병 환자를 대상으로 '헴리브라(성분명 에미시주맙)'의 약효와 안전성을 입증한 연구 중간결과가 최근 국제학술지 ‘Blood’에 게재됐다고 13일 밝혔다.헴리브라는 혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 혁신 신약이다. A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속된다.지난해 5월 건강보험 급여 대상이 만 1세 이상의 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 확대됐지만 8인자 제제 사용 이력이 없거나 만 1세 미만인 환자는 국내 급여 혜택을 받지 못하고 있다.미국 미시간대 소아병리학 스티븐 파이프(Steven Pipe) 교수 연구팀은 헴리브라를 투여한 1세 미만 비항체 중증 A형 혈우병 환자 55명을 대상으로 7년간 장기 추적 관찰 연구(HAVEN 7)를 진행하고 있다. 연구팀은 환자들을 대상으로 2021년 2월부터 100.3주간 연구를 진행한 뒤 중간결과를 발표했다.임상 개시 전 조사에 따르면 환자 등록 당시 평균 연령은 4개월이며 출혈을 경험한 환자는 36명으로 조사됐다. 총 77회 출혈 중 자연출혈이 25회였으며 외상성 출혈은 19회 발생했다. 시술 및 수술 중 출혈은 33회로 집계됐다.연구팀은 환자들에게 첫 4주간 주 1회, 이후 52주 동안 2주에 1회 헴리브라를 투여한 뒤 출혈 횟수와 이상반응 여부 등을 평가했다.연구결과 헴리브라 투약 기간 동안 치료가 필요한 출혈은 총 25명에게 42회 발생했다. 모두 외상성 출혈이었으며 자연출혈은 발생하지 않았다.파이프 교수는 “혈우병 환자에게 자연출혈은 심각한 출혈 표현이다. 헴리브라 투약 후 자연출혈이 발생하지 않았다는 점은 예방요법의 주목적을 달성한 것”이라고 설명했다.안전성 측면에서는 헴리브라 치료를 중단하거나 치료제를 변경할 수준의 이상반응이 발견되지 않았다.JW중외제약 관계자는 "1세 미만 A형 혈우병 환자 대상 헴리브라의 약효와 안전성을 데이터로 확인했다는 점에서 의미가 크다. 이번 연구를 통해 1세 미만의 A형 혈우병 환자들도 치료 혜택을 볼 수 있길 기대한다"고 말했다.

[데일리팜=이석준 기자] GC녹십자(대표 허은철)는 R&D부분 신임 RED(Research & Early Development)본부 임원으로 마성훈(56) 본부장을 영입했다고 13일 밝혔다.신임 본부장은 서강대학교 화학과를 졸업하고 동대학원에서 유기화학 석사학위를 취득한 후 미국 퍼듀 대학교(Purdue University)에서 유기화학 박사학위를 받았다.이후 미국 소재 다양한 신약개발 연구기관에서 경험을 쌓았으며 최근까지는 엑셀리시스(Exelixis)에서 Discovery Medicinal Chemistry 부문 책임(Director)을 역임하며 키나아제 억제제(kinase inhibitor) 개발 중심의 항암연구를 진행했다.GC녹십자의 RED본부는 신약개발에 있어 초기 연구개발을 담당하는 부서다. 신규 과제 도출, 후보물질 발굴에서 유효성 검증을 통한 개발 물질 확보 및 효력 확인 및 CRO 관련 업무까지 책임질 예정이다.마성훈 RED본부장은 앞으로 희귀질환과 면역질환을 포함한 다양한 질환의 신약 개발을 위한 타깃 물질 발굴과 초기 임상 연구 진행 전반을 총괄해 나갈 예정이다.

[데일리팜=천승현 기자] 한독은 최근 이사회 결의를 통해 글로벌 바이오기업 소비(Sobi, Swedish Orphan Biovitrum)와 희귀질환 비즈니스를 위한 합작법인을 설립한다고 13일 밝혔다.한독과 소비는 올해 상반기 중 합작법인을 설립하고 소비의 혁신 희귀질환 치료제들을 지속적으로 국내에 선보일 계획이다. 한독은 지난해 10월 소비와 전략적 파트너십을 체결하고 희귀질환 치료제 ‘엠파벨리’와 ‘도프텔렛’의 국내 허가를 진행하고 있다.소비는 스웨덴에서 출범한 희귀질환 전문 글로벌 바이오제약기업으로 혈액학, 면역학 및 전문 치료 분야에서 혁신적인 치료제를 제공한다. 유럽, 북미, 중동, 아시아 및 호주 전역에 걸쳐 1800명의 직원이 근무하고 있다. 주요 제품으로는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 성인 환자의 치료를 위한 최초의 C3 단백질 표적 치료제 ‘엠파벨리’와 면역성 혈소판 감소증(ITP) 성인 환자의 치료를 위한 경구용 트롬보포이에틴 수용체 작용제(TPO-RA) ‘도프텔렛’ 등이 있다.한독 측은 “이번 합작법인 설립으로 소비와의 협력뿐 아니라 희귀질환 비즈니스 경쟁력을 보다 강화하게 됐다”라고 평가했다.김영진 한독 김영진 회장은 “한독이 보유한 희귀질환 비즈니스 경쟁력과 소비가 보유한 혁신적인 파이프라인의 시너지효과를 통해 보다 많은 희귀질환 환자들이 치료의 기회를 얻을 수 있도록 할 것”이라고 말했다.귀도 욀커스(Guido Oelkers) 소비 CEO는 “한독은 한국 내에서 희귀질환 비즈니스에 대한 깊은 이해와 경험이 있는 파트너이다. 엠파벨리와 도피텔렛을 시작으로 한국에서 혁신적인 치료제를 제공하기 위해 한독과 협력을 하는 것에 많은 기대를 하고 있다”고 말했다.

[데일리팜=이석준 기자] 대웅제약은 현지 법인 대웅바이오로직스 인도네시아(Daewoong Biologics Indonesia)가 인도네시아 보건부로부터 줄기세포 처리시설 허가(Lab Operational License)를 취득했다고 13일 밝혔다. 줄기세포를 연구하고 생산하는 시설에 대한 허가다. 인도네시아 보건부(Ministry of Health, MOH)와 식약처(BPOM)가 위생, 안전, 품질 관리 등 공정 전반의 역량 검증하고 현장 실사까지 진행해 최종 승인한다. 줄기세포는 모든 종류의 세포로 분화할 수 있고 스스로 복제할 수 있는 세포다. 손상된 인체 조직이나 장기를 재생하는데 꼭 필요하다. 대웅제약은 이번 허가 취득을 통해 재생의료 사업의 핵심인 '줄기세포'를 현지서 취급할 수 있게 됐다. 대웅제약은 대웅바이오로직스 인도네시아를 통해 현지 병& 8729;의원과 협력체계를 구축하고 난치성 질환 치료를 위한 연구를 추진한다.병& 8729;의원에서 사용될 수 있는 줄기세포에 대한 생산, 처리 공정을 자체적으로 수행해 필요 기관에 제공하는 것을 시작으로 ▲재생치료술 ▲세포치료제 ▲바이오 소재 에스테틱 시장에 진출할 계획이다. 대웅바이오로직스 인도네시아는 대웅제약이 현지 재생의료 및 에스테틱 시장 진출을 위해 설립한 법인이다.2021년에 설립된 법인으로 자바베카 산업 지역 내 치카랑에 ▲세포치료제 생산공장 ▲화장품 생산공장 ▲실험실을 보유하고 있다. 대웅바이오로직스 인도네시아는 대웅제약 용인세포치료센터가 보유한 줄기세포 임상, 연구, 생산 전 단계에 걸친 고도화된 개발 기술을 집약한 시설이다. 대웅제약 관계자는 “현지 진출한 국내 기업 중 최초로 줄기세포 처리시설 허가를 획득했다. 바이오 재생의료는 물론 난치성 질환 치료제 연구개발 및 사업화도 함께 추진할 것이다. 대웅제약 인도네시아를 재생의료 글로벌 바이오 허브로 성장시키겠다"고 전했다.