[데일리팜=황병우 기자]씨엔알리서치는 타이메이 테크놀로지와 인공지능 기반 임상시험 운영 체계 구축을 위한 전략적 협약을 체결했다고 28일 밝혔다. 양사는 기업 간 포괄 계약(EA)을 통해 장기 협력 기반을 마련하고, 향후 다양한 임상 프로젝트에 AI 플랫폼을 공동 활용할 계획이다. 이번 협약의 핵심은 타이메이 테크놀로지의 AI 기반 iDM Agent 도입이다. 해당 솔루션은 ▲eCRF 자동 생성 ▲Edit Check 자동 생성 ▲테스트 케이스 자동화 기능 등을 통해 임상 데이터 관리 전반의 자동화와 효율화를 지원한다. 씨엔알리서치는 이를 통해 임상 데이터 관리 셋업 기간 단축과 데이터 리뷰 생산성 향상을 동시에 추진한다. 반복적인 수작업을 줄여 운영 효율성을 높이고 데이터 품질 개선까지 이어질 것으로 기대하고 있다. 특히 타이메이의 AI Agent 모듈을 국내 CRO 가운데 처음으로 도입하고, 1년간 타 CRO에 제공되지 않는 독점 공급 조건을 확보했다는 점에서 초기 시장 선점 전략도 병행한다. 타이메이 테크놀로지는 AI 기반으로 데이터 수집부터 분석까지 임상시험 전 과정을 지원하는 글로벌 플랫폼 기업으로, 1600여 개 고객사와 30개국 1만 건 이상의 연구 수행 경험을 보유하고 있다. 양사는 글로벌 기술력과 국내 임상 수행 역량을 결합해 AI 기반 임상시험 운영 체계를 고도화하고, 효율성과 품질을 동시에 강화한다는 방침이다. 윤문태 씨엔알리서치 대표는 "임상시험의 복잡성이 증가하는 상황에서 AI 기반 데이터 관리와 운영 자동화는 필수 요소"라며 "이번 협력을 통해 글로벌 수준의 AI 임상 운영 체계를 구축해 나가겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=황병우 기자]국가신약개발재단은 바이엘 코리아와 국내 신약개발 기업의 글로벌 경쟁력 강화 및 오픈이노베이션 협력체계 구축을 위한 업무협약을 체결했다고 27일 밝혔다. 이번 협약은 바이엘 코리아 오피스에서 진행됐으며, 양 기관의 전문성과 네트워크를 기반으로 바이엘의 글로벌 오픈이노베이션 프로그램인 '바이엘 코랩 커넥트(Bayer Co.Lab Connect)'를 국내에 도입하고, 국내 신약개발 기업의 해외 진출과 사업화 기회를 확대하기 위해 마련됐다. 양 기관은 협약을 통해 ▲국내 제약·바이오 스타트업의 글로벌 성장 지원을 위한 협력 네트워크 구축 ▲'바이엘 코랩 커넥트' 국내 운영 지원 ▲국내 신약개발 기업 대상 전략 자문 제공 ▲해외 파트너 및 투자자 연계 등 다양한 분야에서 협력할 계획이다. 국가신약개발재단은 범부처 국가 연구개발 전담기관으로, 신약개발 전주기 지원을 통해 국내 연구개발 생태계 강화와 글로벌 실용화 성과 창출을 추진하고 있다. 이번 협약을 계기로 재단은 유망 기업 발굴과 글로벌 연계를 확대하고, 국내 시장 및 규제 환경에 대한 전문성을 바탕으로 글로벌 진출 지원 역할을 강화할 방침이다. 박영민 국가신약개발재단 사업단장은 "국내 제약·바이오 기업들이 글로벌 시장에서 실질적인 성과를 창출하기 위해서는 신약개발 역량을 보유한 글로벌 제약사와의 협력이 중요하다"며 "바이엘과의 협력을 기반으로 유망 파이프라인의 글로벌 진출과 사업화 성과 창출을 적극 지원하겠다"고 27일 밝혔다. 이진아 바이엘 코리아 대표는 "협업은 제약·바이오 분야 혁신을 이끄는 핵심 요소"라며 "국가신약개발재단과의 협력을 통해 '바이엘 코랩 커넥트 서울'이 성공적으로 운영되기를 기대한다"고 27일 밝혔다.

[데일리팜=황병우 기자]치매극복연구개발사업이 3단계에 돌입하며 연구 성과의 실용화 전환에 본격적으로 나섰다. 2단계에서 축적된 연구 성과를 기반으로 진단과 치료 기술을 실제 임상과 시장에 적용하는 단계로 넘어가는 가운데, 사업 초기부터 참여한 뉴로핏이 대표적인 성과 사례로 부각됐다. 27일 치매극복연구개발사업단은 '2단계 우수성과 공유회'를 통해 사업 성과와 향후 비전을 공개하고, 3단계에서 실용화 중심 연구를 강화하겠다는 방향을 제시했다. 3단계 돌입…치매 R&D, 실용화 전환 본격화 치매극복연구개발사업단(이하 사업단)은 국가 치매관리 종합계획에 따라 정부 차원의 연구개발(R&D) 지원 확대 흐름 속에서 2020년 출범했다. 사업은 2020년부터 2028년까지 총 9년간 3단계로 추진되며, 1단계(2020~2022년), 2단계(2023~2025년)를 거쳐 현재 3단계(2026~2028년)에 진입했다. 3단계에서는 기존 연구 성과를 기반으로 치매 진단·치료 기술의 실용화를 핵심 목표로 설정했다. 기초 연구에서 도출된 성과를 실제 임상과 시장 적용으로 연결하는 ‘성과 중심 전환’이 본격화되는 단계라는 설명이다. 묵인희 치매극복연구개발사업단장은 치매 부담 증가를 강조하며 연구개발 필요성을 짚었다. 묵 단장은 "현재 치매 환자가 약 100만명 수준으로, 노인 인구 대비 약 10%에 이르고 있다"며 "환자 1인당 연간 관리 비용도 상당해 사회적 부담이 빠르게 커지고 있다"고 말했다. 그는 이어 "치매는 발병 이후 장기간 관리가 필요한 질환인 만큼 향후 관리 비용이 크게 증가할 것"이라며 "이러한 상황에서 연구를 통해 발병을 지연시키는 것이 가장 효과적인 대응 전략"이라고 강조했다. 사업단은 실제로 치매 발병 시점을 5년 지연시키고 환자 증가 속도를 50% 낮추는 것을 목표로 설정하고 있다. 이를 위해 원인 규명, 진단, 예방·치료, 글로벌 공동연구를 아우르는 전주기 연구 체계를 구축해 단계 간 연계를 강화해왔다. 또한 임상·영상·인체자원 데이터를 통합한 플랫폼(DPK-TRR)을 구축해 연구자 간 데이터 공유와 활용을 확대하고 있으며, 이를 기반으로 연구 효율성과 성과 확산을 동시에 추진 중이다. 묵 단장은 "2단계를 거치면서 의미 있는 성과들이 나오기 시작했고, 이를 바탕으로 3단계에서는 실용화 기술 확보에 집중할 것"이라며 "궁극적으로 국민이 체감할 수 있는 성과로 이어지도록 하는 것이 목표"라고 밝혔다. 2단계 성과 가시화…뉴로핏 실용화 사례 주목 이날 공유회에서는 2단계 사업을 통해 도출된 주요 연구 성과들이 공개됐다. 사업단에 따르면 2단계 동안 총 53개 과제가 수행됐으며, 논문 505건, 국내외 특허 200건 이상, 기술이전 계약 규모 약 2조300억원 등 양적·질적 성과가 동시에 확대됐다. 특히 치료제 개발 측면에서도 다수의 임상 진입 성과가 확인됐다. 사업단은 2단계에서만 총 11건의 치료제 임상시험계획(IND) 승인을 확보했다고 밝혔다. 이 가운데 현장에서 가장 주목받은 사례 중 하나는 뉴로핏이다. 사업 초기부터 참여한 뉴로핏은 뇌영상 기반 인공지능(AI) 분석 기술을 바탕으로 실제 시장에서 활용 가능한 제품을 연이어 출시하며 ‘실용화’ 성과를 보여준 대표 사례로 꼽혔다. 묵 단장은 "뉴로핏은 사업단 초기부터 함께해온 기업으로 성장 과정을 지켜봐 왔다"며 "여러 제품이 인허가를 받고 실제 병원에서 사용되고 있다는 점이 의미 있다"고 말했다. 뉴로핏은 '뉴로핏 SCALE PET', '뉴로핏 AQUA(AD Plus)' 등 제품을 기반으로 국내를 비롯해 해외 주요 규제기관에서 인허가를 확보한 상태다. 일부 제품은 이미 임상 현장에서 활용되고 있으며, 시장 매출로도 이어지고 있다. 사업단 입장에서 고무적인 부분은 뉴로핏의 성과가 단순한 인허가를 넘어 시장에서 성과를 내고 있다는 점이다. 이에 대해 묵 단장 "뉴로핏이 여러 제품을 개발해 인증을 받고, 현재 매출도 발생하고 실제 시장에서도 많은 인정을 받고 있는 것으로 보인다"며 "이미 시판이 이뤄지고 병원에서 사용되고 있으며 글로벌 시장에서도 활용되고 있는 것으로 알고 있다"고 밝혔다. 영상 AI 기반 진단 고도화…"병원에서 쓰는 기술로" 성과 발표에 나선 김동현 뉴로핏 공동대표는 이번 과제의 핵심을 '현장에서 실제로 쓰는 기술'로 설명했다. 김 대표는 "연구실에서 쓰는 기술이 아니라 일반 병원에서도 편하게 쓸 수 있도록 복잡성을 해결하는 것이 초기 목표였다"고 설명했다. 뉴로핏은 과제 수행 과정에서 기존 소프트웨어를 기반으로 기능을 세분화해 다수의 의료기기 제품으로 발전시켰다. 이들 제품은 MRI 등 뇌영상 데이터를 정량화해 진단과 치료 판단에 활용할 수 있도록 하는 데 초점을 맞췄다. 그는 "기존에는 주관적인 판독이 많았지만, 정량화된 정보를 실제 진단 시점에서 활용할 수 있도록 하는 것이 중요했다"며 "치매는 시간에 따라 진행되기 때문에 이를 안정적으로 계측하는 것이 중요했고, 다양한 임상 환경에서 활용할 수 있도록 많은 노력을 기울였다"고 밝혔다. 또 김 대표는 사업단이 조명한 사업화에 대한 부분도 주요한 성과로 언급했다. 김 대표는 "제품을 실제 의료기기로 사용하기 위해서는 각국 인허가가 필수적이기 때문에 다양한 국가에서 인허가 확보를 진행했다"며 "현재 치매 치료제 개발사들과 글로벌 연구개발을 진행하고 있으며, 미국 시장 진입을 위해 현지 세일즈 조직도 구축해 운영하고 있다"고 밝혔다. 뉴로핏은 연구개발 성과를 기반으로 글로벌 시장 확장에 속도를 내며, 치매 진단·치료 분야에서 실질적 활용 가능한 기술로의 전환을 이어간다는 전략이다.

[데일리팜=손형민 기자] 유전자치료제가 난청까지 적용 범위를 넓히며 치료 패러다임 전환을 가속하고 있다. 특히 청각 기능을 복원하는 첫 사례가 등장하면서, 근육·혈액질환 중심이던 유전자치료제가 감각 기능 영역으로 확장되는 흐름이 뚜렷해지고 있다. 25일 관련 업계에 따르면 리제네론은 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 유전성 난청 치료제 '오타르메니(Otarmeni, lunsotogene parvec)'의 가속승인을 획득했다. 오타르메니는 아데노관련바이러스(AAV) 벡터를 활용해 정상 OTOF 유전자를 내이에 직접 전달하는 방식의 체내(in vivo) 유전자치료제다. 기존 치료가 보청기나 인공와우를 통한 소리 증폭에 머물렀다면, 이 치료제는 청각 신호 전달에 필수적인 오토페를린(otoferlin) 단백질을 복원함으로써 소리 인지 자체를 회복시키는 접근이라는 점에서 차별화된다. 적응증은 OTOF 유전자 양측 변이를 가진 중증~심도 감각신경성 난청 환자로, 특히 외유모세포 기능이 보존된 환자군을 대상으로 한다. 이는 단순히 청력 저하가 아닌 신경 전달 단계의 결함을 교정하는 치료 전략이라는 점을 시사한다. 허가 근거가 된 임상1/2상 CHORD 연구에서는 총 20명의 소아 환자에게 단회 투여가 이뤄졌으며, 24주 시점에서 80%가 순음청력검사 기준 70dB 이하로 개선되며 1차 평가변수를 충족했다. 여기에 48주 추적 결과에서는 반응을 보인 환자 전원이 효과를 유지했고 일부 환자(42%)는 속삭임까지 인지 가능한 정상 청력 수준(≤25dB)에 도달했다. 객관적 지표에서도 유의미한 개선이 확인됐다. 청각유발뇌간반응(ABR) 평가에서 70% 환자가 90dB 이하 반응을 보이며 청각 신경 전달 기능 회복 가능성을 입증했다. 이는 행동 기반 청력 평가를 보완하는 신경학적 근거라는 점에서 의미가 크다. 투여 방식 역시 기존 치료 패러다임과 연결된다. 오타르메니는 인공와우 삽입술과 유사한 수술적 접근을 통해 달팽이관에 직접 주입되며, 영유아 환자에서도 적용 가능하도록 설계됐다. 다만 수술 과정에서 어지럼증, 뇌척수액 누출, 안면신경 약화 등 내이 수술 특유의 위험성이 수반될 수 있다는 점은 고려가 필요하다. 이번 승인은 단순한 적응증 확대를 넘어 신경감각 기능 복원이라는 유전자치료의 새로운 가능성을 제시했다는 점에서 업계의 주목을 받고 있다. 실제 리제네론은 이번 오타르메니를 자사의 첫 유전자치료제 상용화 사례로 제시하며, 항체 기반 중심이었던 연구개발 축을 유전자치료 영역으로 확장하겠다는 전략을 공식화했다. 특히 리제네론은 해당 치료제를 미국 내 적격 환자에게 무상 제공하겠다는 방침까지 밝히면서, 초고가 유전자치료제의 접근성 문제에 대한 새로운 모델을 제시했다는 평가도 나온다. 뒤센·혈우병·MLD까지…유전자치료제 확장성 본격화 난청 영역까지 유전자치료제가 확장되면서 기존 희귀질환 중심에서 보다 넓은 질환 스펙트럼으로 적용 범위가 확대되는 흐름이 뚜렷해지고 있다. 유전자치료제는 질환의 근본 원인이 되는 유전자 이상을 직접 교정하거나 보완할 수 있다는 점에서, 기존 대증 치료와는 다른 접근법을 제시해왔다. 특히 단 1회 투여로 장기 효과를 기대할 수 있는 원샷 치료라는 특성은 치료 패러다임 자체를 바꾸는 요소로 평가된다. 대표적으로 사렙타 테라퓨틱스는 뒤센근이영양증(DMD) 분야에서 유전자치료제 '엘레비디스(델라디스트로진 목세파보벡)'를 통해 상용화에 성공했다. 이 치료제는 AAV 벡터를 활용해 근육 세포에 기능성 유전자를 전달하는 방식으로, 임상에서 보행 능력 등 근기능 개선 효과를 입증했다. 기존 엑손 스키핑 치료제가 증상 완화에 초점을 맞췄다면, 보다 근본적인 접근으로 치료 전략을 끌어올렸다는 평가다. 사렙타 테라퓨틱스는 뒤센근이영양증 신약개발의 선구자로 평가된다. 이 회사는 '아몬디스45(카시머센)', ‘엑손디스51(에테플러센)’, ‘비욘디스53(골로더센)’ 등 여러 뒤센근이영양증 신약을 출시한 바 있다. 혈우병 분야에서도 변화가 이어지고 있다. 화이자의 '베크베즈(피다나코진 엘라파보벡)'는 단회 투여로 체내에서 혈액응고인자를 지속적으로 생성하도록 유도하는 유전자치료제다. 기존에는 정기적인 응고인자 주입이 필요했지만 해당 치료제는 투여 부담을 획기적으로 줄이는 동시에 출혈 발생률 감소 효과를 입증했다. 희귀 소아질환에서도 유전자치료제의 존재감이 커지고 있다. 오차드 테라퓨틱스의 '렌멜디(아티다르사진 오토템셀)'는 자가 조혈모세포(HSC)를 활용한 ex vivo(체외) 유전자치료제로 변색성백혈구감소증(MLD) 환자에서 생존율 개선과 신경학적 기능 유지 효과를 확인했다. 공여자 없이 환자 자신의 세포를 활용한다는 점에서 면역 거부 반응 부담을 낮춘 것도 특징이다. 이처럼 근육질환, 혈액질환, 대사질환에 이어 감각 기능까지 치료 영역이 확대되면서 유전자치료제는 특정 질환군에 국한된 기술이 아닌 플랫폼으로 진화하고 있다는 평가가 나온다. 유전자 치료제는 향후 심혈관·신경계 질환 등 보다 복잡한 질환으로의 확장 가능성도 점쳐지고 있다. 다만 수억원대에 달하는 치료 비용과 장기 안전성 데이터 축적 필요성은 여전히 해결해야 할 과제로 지목된다. 그럼에도 불구하고 1회 투여로 근본 치료라는 개념이 현실화되면서 유전자치료제는 희귀질환 치료 전략의 중심축으로 빠르게 자리잡고 있는 모습이다.

[데일리팜=이탁순 기자] 엘에스케이글로벌파마서비스(LSK Global Pharma Services Co., Ltd.; 이하 LSK, 대표 이영작)가 임상시험 운영 전반을 통합 관리할 수 있는 차세대 임상시험관리시스템(이하 CTMS, Clinical Trial Management System)을 자체적으로 개발하고, 5월부터 본격적인 운영에 돌입한다고 밝혔다. CTMS는 임상시험의 계획부터 수행, 모니터링, 보고까지 전 과정을 관리하는 시스템으로, 최근 임상시험이 점점 복잡해지고 데이터 규모가 빠르게 증가하면서 그 중요성이 더욱 커지고 있다. 실제로 다양한 상용 CTMS 솔루션이 도입되면서 디지털 기반의 임상 운영 환경이 확산되고 있다. 이러한 흐름 속에서 LSK는 CRO로서 축적해 온 임상 운영 경험을 바탕으로 실제 현장의 업무 수행 방식과 흐름을 보다 충실하게 반영하고, 실무 활용도를 높이는 데 초점을 맞춘 CTMS를 자체 개발했다. 기존에는 담당자별로 분산 관리되던 임상 데이터를 하나의 플랫폼으로 통합하고, 데이터 취합과 보고에 소요되는 시간을 단축하는 동시에 데이터의 연속성과 무결성을 확보할 수 있도록 설계됐다. 이를 통해 임상시험 전반의 진행 상황을 더 편하게 파악할 수 있는 환경을 구축하고, 신속하고 정확한 의사결정을 지원한다. 또한 자체 개발 기반으로 구축된 만큼, 스폰서 및 프로젝트 특성에 맞춰 유연한 적용이 가능하며, 도입 및 운영 과정에서의 비용 효율성까지 함께 고려했다. 특히 LSK CTMS의 핵심 기능 중 하나인 '모니터링 방문 보고서(MVR, Monitoring Visit Report) 빌더’는 보고서 양식의 초기 설정과 변경 사항을 검증된 절차에 따라 신속하고 안정적으로 시스템에 반영하도록 지원한다. 이와 함께 모니터링 방문 계획 수립부터 실제 방문 수행, 보고서 작성, 검토 및 승인, 최종 스폰서 제출에 이르는 전 과정을 단일 시스템 내에서 원스톱으로 처리할 수 있는 통합 워크플로우를 제공한다. 이를 통해 반복적인 행정 업무와 수기 입력 과정에서 발생할 수 있는 오류를 줄이고, 임상 운영 인력이 보다 핵심적인 업무에 집중할 수 있도록 지원한다. 해당 기능으로 단순한 편의성 개선을 넘어 임상 품질 관리와 대상자 안전 관리 수준 향상에도 기여할 것으로 기대된다. 또한 가독성 높은 사용자 인터페이스(UI/UX)를 적용해 사용자의 업무 피로도를 낮추고 데이터 가시성을 극대화했다. 시스템 내 대시보드를 통해 과제 진행 현황, 사이트별 성과, 대상자 등록 및 완료율, 모니터링 진행 상태 등 주요 지표를 한눈에 확인할 수 있으며, 이를 기반으로 이상 징후를 조기에 파악하고 대응할 수 있다. 이는 임상시험의 효율성과 예측 가능성을 높이고, 보다 정교한 의사결정을 가능하게 하는 기반이 된다. 데이터 신뢰성과 규제 대응 측면에서도 글로벌 기준을 충족하도록 설계됐다. 모든 데이터 변경 이력은 누가 언제 어떤 내용을 수정했는지 확인이 가능한 감사 추적(Audit Trail) 방식으로 관리되며, 데이터가 언제, 누가, 어떻게 기록되고 변경됐는지를 추적할 수 있는 글로벌 기준(ALCOA+)을 적용해 정확성과 신뢰성을 강화했다. 이를 통해 글로벌 규제기관의 실사 대응 역량을 강화하고, 스폰서에게 보다 높은 수준의 투명성과 데이터 신뢰도를 제공할 수 있다. LSK는 이번 CTMS를 단일 시스템에 그치지 않고 향후 통합 디지털 플랫폼으로 확장할 계획이다. 2026년 하반기까지 CTMS 내에 전자 임상시험 마스터 파일(eTMF) 기능을 구현하고, 별도의 전자서명(e-Signature) 솔루션을 개발해 연동할 예정이다. 이를 통해 문서 생성부터 승인, 보관에 이르는 전 과정과 이력을 디지털 환경에서 일관되게 관리하는 체계로 구축해, 임상시험 전 과정의 디지털 전환을 가속화할 방침이다. 이영작 LSK Global PS 대표는 "LSK는 지난 10년 이상 다양한 CTMS를 경험하면서 마침내 국내 스폰서들과 임상시험 실시기관에 최적화된 CTMS를 직접 개발하게 되었다"며, "임상시험이 점점 복잡해지고 데이터의 중요성이 커지는 환경에서, 이를 통합적으로 관리하고 활용하는 역량이 CRO의 핵심 경쟁력으로 자리잡고 있다"고 말했다. 이어 "LSK CTMS를 통해 임상시험 전 과정을 보다 효율적이고 투명하게 관리하고, 데이터 기반으로 신속하게 의사결정을 할 수 있는 환경을 구축함으로써, 업계 전반의 임상시험 운영 효율화와 디지털 전환을 선도해 나가겠다"고 강조했다.

[데일리팜=황병우 기자]아토피피부염 치료가 단순 증상 완화를 넘어 질환의 경과 자체를 바꾸는 방향으로 확장되고 있다. 생물학적 제제 도입 이후 치료 접근이 기전 중심으로 이동하는 가운데, 실제 진료 데이터를 기반으로 한 장기 효과와 소아 조기 치료 전략이 맞물리며 '질병 수정(disease modification)' 가능성까지 논의되는 흐름이다. 사노피는 21일 '듀피젠트, 아토피피부염 치료의 기준을 다시 쓰다'를 주제로 미디어 세션을 열고 치료 패러다임 변화와 임상적 의미를 공유했다. 증상 완화에서 기전 치료로…아토피 접근 방식 변화 아토피피부염은 피부 증상에 국한된 질환이 아니라 수면, 정신건강, 동반질환 등 전반에 영향을 미치는 만성 염증 질환으로 인식이 확대되고 있다. 신정원 사노피 의학부 리드는 "아토피피부염은 눈에 보이는 피부 증상 외에도 다양한 질환 부담을 동반하는 질환"이라며 "장기적인 관점에서 질환을 관리하는 접근이 중요하다"고 설명했다. 특히 피부 장벽 손상으로 인한 감염 위험 증가뿐 아니라 수면 장애, 심리적 위축, 사회생활 제한 등 환자 삶 전반에 영향을 미친다는 점이 강조됐다. 이 같은 질환 특성은 치료 목표 변화로 이어지고 있다. 과거에는 국소 스테로이드나 전신 면역억제제를 활용한 단기 증상 완화가 중심이었다면, 최근에는 질환의 기저 염증을 표적하는 치료 전략으로 이동하고 있다는 의견이다. 이에 대해 신 리드는 "최근 10년간 아토피피부염 치료는 기전 기반 표적 치료 중심으로 크게 변화했다"고 말했다. 이 과정에서 듀피젠트는 IL-4와 IL-13 경로를 동시에 차단하는 생물학적 제제로 치료 옵션 확대를 이끈 대표 사례로 제시됐다. 장기 데이터로 확인된 효과…지속성·RWE 근거 강화 실제 진료 환경에서 축적된 장기 데이터는 듀피젠트의 치료 지속성과 효과를 뒷받침하는 핵심 근거로 제시됐다. 발표를 맡은 장용현 경북대학교병원 피부과 교수에 따르면 국내 환자 데이터를 기반으로 한 분석에서 4년 기준 약물 지속률은 80.4%로 나타났다. 또한 EASI 75 달성률은 91.5%, EASI 90 달성률 44.1% 수준으로 확인되며, 중등도 이상 환자에서 의미 있는 치료 반응이 유지되는 양상을 보였다. 이러한 효과는 PROSE, GLOBOSTAD, RELIEVE-AD 등 글로벌 장기 추적 연구를 통해 실제 임상현장에서 일관된 효과로 증명됐다. 장 교수는 "EASI, 가려움증(NRS), 삶의 질(DLQI) 지표 모두 치료 시작 이후 비교적 이른 시점부터 개선되는 양상을 보인다"며 "약 3개월 전후 시점에서 지표 변화가 뚜렷하게 나타난다"고 전했다. 이러한 개선 효과는 단기 반응에 그치지 않고 장기 추적에서도 안정적으로 유지되는 흐름을 보인다는 게 장 교수의 설명이다. 환자 보고 결과(PRO) 지표와 관련해서도 유사한 경향이 확인됐다. 장 교수는 "피부 병변의 객관적 지표뿐 아니라 환자가 체감하는 가려움이나 삶의 질 지표에서도 의미 있는 개선이 나타난다"며 "특히 삶의 질 개선은 비교적 초기부터 확인되는 특징이 있다"고 밝혔다. 이어 그는 "장기 추적 데이터에서 새로운 안전성 이슈는 제한적이었고, 임상에서 치료 중단으로 이어지는 사례는 많지 않았다"고 평가했다. 소아 조기 치료 주목…질병수정 가능성 제기 특히 이날 미디어 세션에서는 소아 환자에서의 조기 치료 전략과 질병 수정 가능성이 핵심으로 제시됐다. 장 교수는 "아토피피부염은 어린 시기에 염증이 충분히 조절되지 않고 악화가 반복될 경우 이러한 경로로 진행될 가능성이 높다"며 "질환 초기 단계에서 염증 상태를 안정적으로 관리하는 것이 장기적인 질환 부담을 낮추는 데 중요하다"고 말했다. 이 과정에서 듀피젠트의 역할도 함께 제시됐다. 단순 증상 조절을 넘어 질환의 자연 경과를 바꾸는 치료 접근 가능성이 있다는 의미다. 발표에 따르면 장기 추적 연구에서 듀피젠트 치료 이후 질환 조절 상태가 유지되는 경향이 확인됐으며, 환자 스스로 질환 상태를 평가하는 ADCT 지표에서도 개선이 지속되는 결과가 보고됐다. 또한 가려움과 수면 문제 등 주요 증상에서도 개선이 이어졌으며, 이는 환자 삶의 질 변화와 직결되는 지표로 제시됐다. 이밖에도 듀피젠트 치료 시 새로운 알레르기 발생 위험이 약 34% 감소하는 것으로 나타났으며, 천식 발생 위험은 약 40%, 알레르기 비염은 약 31% 감소하는 경향이 보고됐다. 이에 대해 장 교수는 "중증 환자에서 조기에 치료를 적용할 경우 일부 환자에서는 질환 경과 자체를 변화시킬 가능성이 있다"며 "단순히 증상을 조절하는 수준을 넘어 장기적인 질환 진행을 바꿀 수 있는 치료 접근으로 볼 수 있다"고 밝혔다. 이어진 질의응답에서는 소아부터 듀피젠트 투여 시 장기투여 안정성과 관련해 우려하지 않는다고 언급했다. 장 교수는 "아토피피부염은 일정 수준 이상의 염증 상태를 넘어서면 지속적인 질환으로 이어질 수 있다"며 "조기 치료를 통해 이러한 진행을 차단하는 접근이 중요하다"고 말했다. 또 그는 "듀피젠트를 중단한 이후 재투여하더라도 효과가 다시 나타나는 것으로 보고돼 있다"며 "장기 사용에 따른 내성에 대해서는 크게 우려하지 않고 있다"고 덧붙였다.

[데일리팜=황병우 기자]치료 옵션이 제한적이던 백금저항성 난소암에 항체약물접합체(ADC) 치료제가 등장하면서 치료 패러다임의 변화가 예고되고 있다. 특히 신규 치료제의 등장과 함께 ‘어떤 환자에게 치료를 적용할 것인가’를 결정하는 동반진단의 중요성도 부각되는 모습이다. 데일리팜은 백민애 한국로슈진단 병리진단사업부 부장을 만나 난소암 치료에서 동반진단이 갖는 의미와 실제 임상 적용 가능성, 그리고 환자에게 제공할 수 있는 실질적 가치에 대해 들어봤다. 대안 부족한 백금저항성 난소암…치료와 진단 동시 등장 난소암은 대표적인 고위험 암종 중 하나로 꼽힌다. 조기 발견이 어렵고 재발률이 높다는 특성 때문이다. 실제로 많은 환자가 이미 진행된 단계에서 진단되며, 표준 치료를 거쳐도 재발을 경험하는 경우가 많다. 이 중에서도 백금 기반 항암요법 이후 6개월 이내 재발하는 백금저항성 난소암은 치료 환경이 더욱 제한적이다. 기존 항암 치료에 대한 반응률이 낮아지고 예후 역시 좋지 않기 때문이다. 백민애 부장은 실제 백금저항성 난소암의 가장 큰 미충족수요로 '치료 공백'을 꼽았다. 백 부장은 "백금저항성 난소암 단계에 이르면 사실상 마땅한 대안이 없는 상황에 놓이게 된다. 기존 항암제에 대한 반응률이 크게 낮아지고 기대 수명도 1년 안팎으로 줄어들면서 환자와 보호자 모두 매우 막막한 상황이 된다"고 설명했다. 그는 이어 "대부분의 난소암 환자가 3~4기에서 진단되고, 치료 이후에도 재발을 경험하는 경우가 많기 때문에 결국 상당수가 이 단계까지 도달하게 된다"고 말했다. 이러한 상황에서 최근 등장한 난소암 표적치료제 엘라히어(미르베툭시맙 소라브탄신)와 동반진단은 기존 치료 흐름 자체를 바꿀 수 있는 요소로 평가된다. 백 부장은 "그동안 대안이 없었던 영역에 새로운 치료 옵션이 생기고, 동시에 그 혜택을 받을 수 있는 환자를 선별할 수 있는 검사도 함께 등장했다는 점에서 의미 있는 변화"라고 전했다. 치료 성패는 선별에 달렸다…동반진단 중요성 대두 실제로 최근 항암 치료 패러다임은 빠르게 변화하고 있다. 과거에는 동일한 치료를 광범위하게 적용하는 방식이었다면, 현재는 특정 바이오마커를 기반으로 환자를 선별하는 정밀의료 중심으로 이동 중이다. 이 과정에서 동반진단은 단순한 보조 검사를 넘어 치료 전략의 출발점으로 기능하고 있다. 백 부장은 "동반진단의 핵심 가치는 치료에 적합한 환자군을 선별하고, 이를 통해 치료의 효율성과 안전성을 동시에 높이는 데 있다"며 "검사를 통해 적합한 환자를 찾으면 불필요한 치료로 인한 부작용과 비용 부담을 줄일 수 있고, 치료 결정 과정 자체의 효율성도 높일 수 있다"고 밝혔다. 특히 이러한 흐름은 단순히 의료진의 판단을 돕는 수준을 넘어, 환자에게도 직접적인 영향을 미친다는 게 백 부장의 의견이다. 이번 난소암 치료 변화의 핵심에는 엽산수용체 알파(FRα)라는 바이오마커가 있다. FRα는 난소암 세포에서 높은 발현을 보이는 단백질로, 이를 표적으로 하는 항체-약물 접합체(ADC) 치료제가 등장하면서 임상적 활용 가치가 커지고 있다. 백 부장은 "난소암 세포는 증식을 위해 엽산을 많이 필요로 하고, 이를 흡수하기 위해 세포 표면에 엽산수용체를 많이 발현하게 된다"며 "FRα는 이러한 특성을 기반으로 치료 표적이 되는 단백질이며, 이를 활용한 표적항암제가 실제 치료 전략으로 연결되고 있다"고 설명했다. 이 과정에서 중요한 역할을 하는 것이 VENTANA FOLR1(FOLR1-2.1) RxDx Assay다. 면역조직화학(IHC) 기반으로 종양 조직 내 FRα 발현 수준을 평가해 치료 가능 환자를 선별하는 동반진단 검사다. 백 부장은 "이 검사는 종양 조직을 염색해 FRα 단백질 발현을 확인하고, 병리과 전문의가 현미경으로 이를 판독하는 방식"이라며 "단순히 발현 여부만 보는 것이 아니라, 치료 적용 여부를 판단할 수 있는 기준에 따라 발현 수준을 평가한다"고 언급했다. 동반진단 기반 치료의 가치는 임상 연구에서도 확인되고 있다. 대표적으로 2상 SORAYA와 3상 MIRASOL 연구가 주요 근거로 제시된다. 백민애 부장은 "SORAYA 연구는 엘라히어 단독요법에서 의미 있는 객관적 반응률이 나타났음을 보여준 초기 근거"라며 "MIRASOL 연구에서는 FRα 발현이 높은 환자를 선별한 뒤 치료를 적용했을 때 기존 항암 화학요법 대비 더 우수한 치료 효과가 확인됐다"고 말했다. 구체적으로 임상에서 엘라히어는 기존 치료 대비 주요 임상 지표에서 개선을 보인 것으로 알려져 있다. 질병 진행 또는 사망 위험 감소와 함께 무진행생존기간, 객관적반응률 등에서 유의한 개선이 보고된 바 있다. 우리나라의 대한부인종양학회 가이드라인은 FRα 양성 백금저항성 난소암 치료에 엘라히어를 가장 높은 근거 수준(Level I)과 권고 등급(Grade A)으로 권고 중이다. 5월 국내 도입 임박…"치료 옵션 결정 도움될 것" 국내에서도 동반진단 기반 치료 환경은 본격적인 도입 단계에 접어들고 있다. 이미 관련 엘라히어와 한국로슈진단의 동반진단(VENTANA FOLR1(FOLR1-2.1) RxDx Assay) 모두 식품의약품안전처 허가를 완료했으며, 검사 공급이 시작되면 임상 적용이 가능해질 것으로 보인다. 백 부장은 "약제 처방이 이뤄지기 위해서는 검사가 먼저 공급돼야 하는데, 올해 5월부터 국내에 검사 제품이 공급될 예정"이라며 "국내 병리과 대부분이 이미 해당 검사가 가능한 플랫폼을 보유하고 있어 검사 인프라 측면에서는 비교적 수월하게 적용될 것으로 본다"고 말했다. 또 그는 "백금저항성 난소암 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있다는 점에서 현장에서도 관련 문의가 꾸준히 있어 왔다"며 "이미 의료진 사이에서도 인지도가 높고 도입을 기다려온 검사인 만큼 환자 측면에서도 기대가 큰 편이다"고 전했다. 치료제와 동반진단이 출시를 앞두면서 임상현장에서는 치료제를 사용하는 단계가 아닌 초기 진단 단계에서 FRα 검사를 미리 시행해 치료 계획을 선제적으로 수립하는 것이 필요하다는 의견도 존재한다. 이에 대해 백 부장은 허가 기준 내에서 검사가 진행된다면, 향후의 치료 옵션을 고려하는 과정에서 도움이 될 수 있을 것으로 전망했다. 그는 "현재 허가 기준은 고등급 장액성 상피성 난소암, 난관암 또는 원발성 복막암으로 진단된 환자의 검체를 대상으로 검사가 가능하도록 승인되어 있다"며 "환자 개개인의 정보를 미리 확인한다면 의료진이 치료 계획을 수립하는 데 있어 도움이 될 수 있다"고 밝혔다. 궁극적으로는 동반진단 확대가 단순한 기술 도입을 넘어 치료 구조 변화로 이어지면서, 한국로슈진단의 역할도 확대되고 있다. 단순히 검사 제품을 공급하는 것을 넘어, 병리과 의료진이 안정적으로 검사를 수행할 수 있는 환경을 구축하고 동반진단 기반 치료가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 데 초점을 맞추고 있다는 의견이다. 백 부장은 "동반진단은 치료와 직접 연결되는 중요한 영역인 만큼, 환자가 표준화된 검사와 안정적인 환경에서 적절히 선별되고 그 결과가 실제 치료로 이어질 수 있도록 하는 것이 중요하다"며 "앞으로도 새로운 바이오마커와 치료제가 등장하는 흐름에 맞춰 의료 현장에서 동반진단이 원활히 시행될 수 있는 기반을 지속적으로 마련해 나가겠다"고 덧붙였다.

[데일리팜=손형민 기자] LDL-콜레스테롤을 '얼마나 낮출 것인가'를 넘어 '목표 수치에 얼마나 빠르게 도달할 것인가'가 이상지질혈증 치료의 핵심 변수로 떠오르고 있다. 목표치가 55mg/dL 미만으로 강화되면서, 초기 병용요법을 통해 빠르게 목표에 도달하려는 접근이 대안으로 부상하고 있다. 21일 관련 업계에 따르면 최근 경주에서 열린 2026 춘계 심혈관통합학술대회에서는 초기 병용요법 기반 이상지질혈증 치료 전략이 주요 화두로 제시됐다. 심혈관질환은 국내 주요 사망 원인 중 하나로, 이상지질혈증은 치료를 통해 교정 가능한 대표적 위험 인자로 꼽힌다. 그럼에도 국내 급성심근경색 환자의 30일 및 1년 사망률이 각각 약 9%, 16%에 이르는 등 기존 치료 전략만으로는 조기 사망 위험을 충분히 낮추지 못하고 있는 실정이다. 이는 초고위험군 환자에서 LDL-콜레스테롤 목표 도달률이 여전히 제한적이라는 점과 맞물려, 보다 적극적인 치료 접근 필요성을 시사한다. 이 같은 배경에서 스타틴 단독요법의 한계를 보완하기 위한 병용요법 필요성은 꾸준히 제기돼 왔다. 대표적으로 IMPROVE-IT 연구에서는 스타틴에 에제티미브를 추가했을 때 LDL-콜레스테롤이 약 24% 추가 감소했으며, 심근경색과 허혈성 뇌졸중 위험도 각각 24%, 32% 낮아진 것으로 보고됐다. 이후 장기 안전성과 유효성까지 확인되면서, 주요 가이드라인에서도 에제티미브는 우선 고려 가능한 병용 및 2차 치료 옵션으로 자리 잡았다. 위진 가천대 길병원 심장내과 교수는 "이상지질혈증 치료가 고강도 스타틴 중심에서 보다 적극적인 콜레스테롤 저하 전략으로 전환되고 있다"며 "조기 병용요법을 통해 LDL-콜레스테롤 목표치에 빠르게 도달하는 것이 중요하다"고 설명했다. 특히 그는 심혈관-신장-대사 질환이 연결된 CKM(Cardio-Kidney-Metabolic) 관점에서 이상지질혈증 관리 중요성을 강조하며, "이들 환자일수록 LDL-콜레스테롤을 조기에 적극적으로 조절해야 한다"고 밝혔다. 이어 "아토르바스타틴은 만성 신장질환 환자에서도 용량 조절 없이 사용 가능해 임상적 활용도가 높다"고 덧붙였다. 서석민 은평성모병원 순환기내과 교수 역시 "실제 임상에서는 환자 추적의 한계로 단계적 치료가 충분히 구현되기 어렵다"며 "초기부터 고강도 스타틴과 에제티미브 병용요법을 적용하는 것이 단기간 내 목표 도달과 위험 관리 측면에서 현실적인 전략"이라고 말했다. 이날 세션에서는 에제티미브/아토르바스타틴 복합제 ‘아토젯’도 초기 병용요법 옵션 중 하나로 소개됐다. "더 낮게" 넘어 "더 빠르게"…가이드라인·임상 근거 맞물려 최근 가이드라인은 치료 목표뿐 아니라 접근 방식 자체의 변화를 요구하고 있다. 2025 유럽심장학회·유럽동맥경화학회(ESC·EAS) 가이드라인은 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD) 환자의 LDL-콜레스테롤 목표를 55mg/dL 미만 및 기저치 대비 50% 이상 감소로 제시했으며, 일부 초고위험군에서는 40mg/dL 미만까지 권고했다. 또 치료 경험이 없는 ACS 환자의 경우 초기부터 고강도 스타틴과 에제티미브 병용요법을 고려하도록 명시하면서, 치료 시작 단계에서의 적극적 개입을 강조했다. 2026년 미국심장학회·미국심장협회(ACC·AHA) 가이드라인 역시 2차 예방에서 매우 높은 위험군 환자에 대해 LDL-콜레스테롤 55mg/dL 미만을 목표로 제시하고, 스타틴 단독으로 목표 달성이 어려운 경우 비스타틴 약제의 조기 추가를 권고하고 있다. 이에 따라 치료 패러다임은 기존 단계적 접근에서 조기 병용 중심 전략으로 이동하는 양상이다. 이 같은 변화는 임상 연구에서도 뒷받침되고 있다. Ez-PAVE 임상은 LDL-콜레스테롤 목표를 기존 70 mg/dL에서 55 mg/dL로 낮추는 전략의 임상적 타당성을 검증한 연구다. 국내 ASCVD 환자 3048명을 대상으로 진행된 해당 연구에서, LDL-콜레스테롤 55 mg/dL 미만을 목표로 한 군은 70 mg/dL 미만 목표군 대비 3년간 주요 심혈관계 사건(MACE)을 약 33% 유의하게 감소시켰다. 이는 LDL-콜레스테롤을 더 낮게 조절하는 전략이 단순한 수치 개선을 넘어 실제 임상 사건 감소로 이어질 수 있음을 시사한다. 이어 BETTER TRIAL 연구에서는 초기 병용요법이 단독요법 대비 LDL-콜레스테롤 감소 폭과 목표 도달률 모두에서 유의한 개선을 보였다. 한국인 초고위험 ASCVD 환자를 대상으로 한 해당 연구에서, 스타틴 최대용량 도달 전 에제티미브/아토르바스타틴 초기 병용요법은 단독요법 대비 LDL-콜레스테롤 감소 폭과 목표 도달률 모두에서 유의한 개선을 보였다 특히 55mg/dL 미만 도달률은 6주 시점 46.2% 대 9.0%, 12주 시점 55.0% 대 15.4%로 나타나, 조기 병용 전략의 효과를 명확히 입증했다. 결국 이상지질혈증 치료는 얼마나 낮출 것인가를 넘어 얼마나 빠르게 도달할 것인가라는 두 축으로 확장되고 있다. 가이드라인 변화와 임상 근거를 종합할 때, 초기부터 적극적인 병용요법을 적용하는 전략이 환자 예후 개선의 핵심 변수로 자리 잡을 것으로 전망된다.

[데일리팜=황병우 기자]루닛은 '2026 미국암연구학회(AACR 2026)'에서 AI 바이오마커 플랫폼 '루닛 스코프(Lunit SCOPE)'를 활용한 6편의 연구 초록을 발표했다고 20일 밝혔다. 이번 학회에서 공개된 주요 연구는 글로벌 진단분석 기업 애질런트 테크놀로지스, 아주대학교 의과대학과 공동으로 진행한 비소세포폐암(NSCLC)에서의 c-MET 발현과 종양미세환경 간 연관성 분석이다. c-MET은 암 성장과 전이를 촉진하는 단백질로, 최근 이를 표적으로 하는 항체약물접합체(ADC)가 승인되며 치료 타겟으로 주목받고 있다. 다만 c-MET 발현과 면역 반응 간 관계는 충분히 규명되지 않은 상황이다. 연구진은 2만5674건의 비소세포폐암 샘플을 '루닛 스코프 IO'와 '루닛 스코프 uIHC'로 분석해 c-MET 발현 수준에 따른 종양 주변 면역세포 분포를 평가했다. 그 결과 c-MET 고발현 종양세포, 특히 세포막 발현 비율이 높은 경우 종양침윤림프구(TIL) 밀도가 유의하게 감소한 것으로 나타났다. 이는 c-MET 고발현과 면역회피 간 연관성을 시사하며, 표적치료 이후 면역항암제 병용 전략 가능성을 뒷받침하는 결과다. 또 루닛은 HER2 양성 전이성 대장암 2상 임상 분석 결과도 공개했다. 투카티닙과 트라스투주맙 병용요법을 받은 환자 30명을 대상으로 AI 분석을 진행한 결과, 전체 환자의 객관적 반응률(ORR)은 43.4%로 나타났으며 HER2 고발현 세포 비율이 높을수록 반응률이 증가하는 경향을 보였다. 특히 HER2 고발현 비율이 50% 이상인 환자군은 50% 미만 환자군 대비 질병 진행 위험이 83% 낮았다. 반면 종양 기질 내 종양침윤림프구(sTIL) 밀도가 하위 25%인 환자군에서는 HER2 고발현 환자가 포함됐음에도 반응률이 0.0%로 나타났고, 질병 진행 위험은 4.4배 높은 것으로 확인됐다. 이는 치료 반응 예측에서 HER2 발현뿐 아니라 종양 주변 면역환경 정보를 함께 고려해야 함을 시사한다. 서범석 루닛 대표는 "이번 연구들을 통해 AI 바이오마커의 실제 활용 가능성을 보다 구체적으로 확인했다는 점에서 의미가 있다"며 "글로벌 의료기관 및 기업과의 협력을 확대해 루닛 스코프의 임상 활용을 가속화하겠다"고 밝혔다.