초고가 원샷치료제 급여하려면..."효과없는 환자관리 필요"

• 5억원 '킴리아' 등재 초읽기...성과기반 급여관리 필요성 대두
• 심평원, 사전승인제도·RSA 활용한 성과·재정관리 강조

[데일리팜=이혜경 기자] 최근 심사평가원 약제급여평가위원회를 통과한 한국노바티스의 '킴리아주(티사젠렉류셀)'를 시작으로 국내 진입이 예고된 '졸겐스마(오나셈노진 아베파보벡)'로 초고가 원샷치료제에 대한 급여관리 방안 모색이 시작됐다.

결국 정부가 내놓은 고가의약품 급여관리 방안은 '환자단위 성과기반 위험분담(DLBCL)'으로 치료제를 썼지만 효과가 없는 환자에 대한 급여는 제약회사 분담으로 돌리는 계약의 필요성이다.

지난 13일 약평위를 통과한 킴리아 또한 급여적정성은 인정 받았지만, 조건으로 DLBCL 및 총액제한 적용 조건이 붙었는데 향후 모든 고가의약품에 이 계약이 따라갈 가능성이 높은 상태다.

변지혜 심평원 부연구위원은 19일 열린 '고가의약품 급여관리 포럼'에서 실제임상근거를 활용한 고가의약품 등 국내 급여방안을 발표하면서 "투약했지만 효과없는 환자들을 어떻게 관리할 지에 대한 고민이 필요하다"며 "이 부분에 있어선 제약회사들도 리스트를 부담해야 한다고 생각한다"고 밝혔다.

실제로 사전승인제도로 관리되고 있는 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atropy) 치료제 스핀라자(뉴시너센)의 경우 2년간 스핀라자를 투약하고 있으나 운동기능 평가점수가 계속 '0'인 사례도 여러건으로 파악 중이다.

변 부연구위원은 "국내의 경우 운동기능 유지, 개선에 대한 구체적인 기준이 부재한 상황"이라며 "임상적으로 의미가 있는 운동 기능 개선 최소 점수 설정 및 임상적 개선 점수 고려 등을 통해 성과기반 급여관리가 필요하다고 본다"고 밝혔다.

스핀라자는 5ml 한병 당 보험상한 표시가가 9235만원에 달하는 초고가 신약으로 투약을 원하는 요양기관은 사전승인신청을 진행해야 하며, 급여 승인 이후 4개월마다 유지용량 투여 전 모니터링 보고서를 제출하고 있다.

조만간 건강보험공단과 약가협상을 끝내면 급여등재가 예정돼 있는 1회 투약비용 5억원 가량의 킴리아와 국내 진입이 예고된 1회 투약비용 21억원의 졸겐스마 또한 스핀라자와 마찬가지로 사전승인제도가 활용될 수 밖에 없어 보인다.

심평원이 내놓은 고가약 급여관리 방안에서도 사전승인제도를 활용한 투약대상 환자 승인 및 모니터링 성과관리, 위험분담제(RSA)를 활용한 재정관리, 재평가 결과에 따른 급여기준 및 국내 임상가이드라인 등이 제시됐다.

변 부연구위원은 "고가의약품은 한정된 재원의 효율적 사용을 위한 최적의 대상 환자에게 투여돼야 한다"며 "질환 단위 레지스트리 구축 등으로 환자 단위 자료 수집을 통한 모니터링과 재평가가 이뤄져야 한다"고 밝혔다.

또한 제약사 모니터링 기간 중 환자 이벤트 발생시 환급을 해준다거나, 계약 기간 종료 후 그동안 평가 결과를 반영한 환급비율 조정, 재정영향을 고려한 총액 설정 등의 재정관리 방안도 내놓았다.

변 부연구위원은 "심사, 평가에 필요한 환자단위 필수 임상정보를 수집하고 청구자료 등 보건의료 빅데이터와 연계해 재평가시 관련 임상학회와 함께 분석하는 등 급여기준, 국내 임상가이드라인도 필요하다"고 강조했다.