국산 'CAR-T' 탄생...식약처, 큐로셀 '림카토주' 허가

• DLBCL·PMBCL 등 혈액암에 효과…희귀의약품으로 10년 자료보호

[데일리팜=이탁순 기자] 국내 회사가 개발한 차세대 항암제인 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 치료제가 마침내 식품의약품안전처의 허가 문턱을 넘었다. 이로써 대한민국은 해외 의존도가 높았던 첨단바이오의약품 분야에서 독자적인 제조 기술과 치료 옵션을 보유하게 됐다.

식품의약품안전처(처장 오유경)는 큐로셀이 개발한 CAR-T 치료제 '림카토주(성분명 안발캅타젠오토류셀, 이하 안발셀)'를 품목허가 했다고 29일 밝혔다. 이번 허가는 국내 기업이 개발한 CAR-T 치료제 중 첫 번째 사례로, 지난 2024년 말 허가 신청 이후 약 1년 여 만의 결실이다. 림카토주는 희귀의약품으로 10년간 허가자료가 보호된다.

림카토주는 환자의 혈액에서 T세포를 추출해 암세포를 잘 찾아내도록 유전적으로 조작한 뒤 다시 체내에 주입하는 개인 맞춤형 치료제다. 허가 적응증은 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B 세포 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동 거대 B 세포 림프종(PMBCL) 성인 환자의 치료이다.

이번 허가는 림카토주의 우수한 임상 데이터가 기반이 됐다. 임상 2상 최종 결과에 따르면, 치료 후 암세포가 완전히 사라진 비율을 뜻하는 완전관해율(CR)은 67.1%에 달했다. 이는 기존 글로벌 기업의 치료제들과 비교해도 경쟁력 있는 수준이다. 특히 큐로셀의 독자 기술인 ‘OVIS(Overcome Immune Suppression)’를 적용해 T세포의 기능을 방해하는 면역관문 수용체의 발현을 억제, 치료 효과를 극대화했다는 평가를 받는다.

그간 국내 환자들은 노바티스의 ‘킴리아’ 등 수입 치료제에 의존해 왔다. 이 과정에서 환자의 세포를 해외 제조소로 보내고 다시 들여오는 데 긴 시간이 소요되는 등 물류와 제조 효율성 문제가 꾸준히 제기돼 왔다.

림카토주는 대전의 전용 생산시설(GMP)에서 제조·공급되므로 치료 대기 기간을 획기적으로 단축할 수 있을 것으로 전망된다. 또한, 정부의 ‘허가-급여평가-약가협상 병행 시범사업’ 2호 대상으로 선정된 만큼, 식약처 허가와 동시에 건강보험 급여 등재를 위한 절차가 진행 중이다. 이를 통해 수억 원대에 달하는 환자의 비용 부담도 조만간 크게 줄어들 것으로 보인다.

식약처 관계자는 "이번 허가는 국내 첨단바이오의약품 개발 역량을 입증한 중요한 사례"라며 "엄격한 품질 관리와 위해성 관리 계획을 통해 환자들이 안전하게 치료받을 수 있도록 사후 관리에도 만전을 기할 것"이라고 전했다.

식약처는 해당 의약품을 ‘바이오챌린저’ 대상 및 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 제33호로 지정해 개발 초기 단계부터 단계별 맞춤형 상담과 신속심사를 통해 국내 혁신 항암제의 제품화를 지원했다고 설명했다.

큐로셀 관계자는 "림카토주 허가는 국내 말기 혈액암 환자들에게 새로운 희망을 주는 동시에, K-바이오의 CAR-T 기술력을 세계에 알리는 계기가 될 것"이라며 "향후 일본 등 글로벌 시장 진출과 고형암으로의 적응증 확대에도 박차를 가하겠다"고 밝혔다.