다원메닥스 신약 후보, 개발단계 희귀의약품 지정

• 식약처, 신약 3종 등 희귀약으로 지정…심사 속도 단축 기대

[데일리팜=이탁순 기자] '꿈의 암 치료'로 불리는 BNCT 사업에 몰두하고 있는 다원메닥스가 개발 중인 '재발성 교모세포종' 치료제가 식품의약품안전처로부터 개발 단계 희귀의약품으로 지정됐다. 이 신약 후보는 붕소중성자포획치료(BNCT)의 핵심 물질로 알려졌다.

식품의약품안전처는 성인 부갑상선기능저하증과 건활막거대세포종 등 희귀 질환 치료를 위한 신약 3종을 희귀의약품으로 신규 지정했다고 1일 공고했다. 여기에 개발단계 희귀의약품도 1종이 추가 지정됐다.

이번에 새롭게 지정된 희귀의약품은 ▲팔로페그테리파라타이드(주사제) ▲피미코티닙(캡슐제) ▲루스퍼타이드(주사제) 등 3가지 성분이다. 또한 국내 기업 다원메닥스가 개발 중인 ▲L-4보로노페닐알라닌(주사제)은 개발단계 희귀의약품으로 이름을 올렸다.

먼저 팔로페그테리파라타이드는 성인의 부갑상선기능저하증 치료를 목적으로 한다. 체내에서 부족한 부갑상선 호르몬(PTH)을 하루 한 번 주사로 보충해 주는 전구약물이다. 혈중 칼슘과 인 수치를 안정적으로 유지하며, 기존 환자들이 겪던 잦은 경구용 칼슘제 복용 부담을 줄여줄 것으로 기대된다.

피미코티닙은 수술로 절제가 불가능한 건활막거대세포종(TGCT) 환자를 위한 경구용 치료제다. 종양의 성장을 유도하는 특정 수용체(CSF-1R)를 선택적으로 차단해 종양 크기를 줄이고 통증을 완화한다. 관절 기능 제한으로 삶의 질이 저하된 환자들에게 새로운 대안이 될 전망이다.

혈액암의 일종인 진성적혈구증가증 치료제 루스퍼타이드도 지정됐다. 골수에서 적혈구가 과도하게 생성되는 것을 억제해 혈액의 점도를 낮추고 혈전 형성 등 치명적인 합병증 위험을 관리하는 주사제다.

국내 바이오 기업 다원메닥스가 개발 중인 L-4보로노페닐알라닌은 '개발단계 희귀의약품'으로 지정됐다. 개발단계 희귀의약품 지정은 허가 신청 이전 개발 단계 의약품을 대상으로 한다.

이 약물은 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 하는 붕소중성자포획치료(BNCT)의 핵심 물질로 알려졌다.

BNCT는 암세포에만 선택적으로 흡수되는 붕소 약물을 주입한 뒤 의료용 중성자를 조사해 암세포를 정밀 타격하는 차세대 치료 기법이다. 특히 예후가 좋지 않고 재발이 잦은 악성 뇌종양 분야에서 혁신적인 치료 수단이 될 것으로 업계의 주목을 받고 있다.

다원메닥스는 국내 최초로 붕소중성자포획치료(BNCT) 시스템의 상용화를 추진하고 있는 의료 융복합 전문 기업으로, 코스닥 상장사로 잘 알려진 '다원시스'의 자회사이다. 식약처 차장을 지낸 유무영 씨가 2020년말 대표이사로 영입돼 화제가 됐다.

식약처 관계자는 "희귀·난치질환자의 치료 기회를 확대하기 위해 희귀의약품 지정 및 신속 심사 체계를 운영하고 있다"며 "앞으로도 안전성과 유효성이 확보된 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 지원할 것"이라고 밝혔다.

희귀의약품으로 지정되면 품목 허가 시 신속 심사 대상이 되며, 시판 허가 후 일정 기간 시장 독점권을 부여받는 등 다양한 혜택이 주어진다.

또한 조건부 허가, 가교자료 면제 등 허가 시 제출자료가 간소화되고, 우선심사를 통한 신속한 허가심사 절차가 진행된다. 허가 신청 수수료도 감면된다.