희귀 신세포암 신약 '웰리렉', 올해 국내 상용화 전망

• 미국서 우선심사 지정 후 2021년 허가…식약처 심사 진행
• 지난해 1월 폰히펠-린다우병에 희귀의약품 지정

[데일리팜=어윤호 기자] 희귀 항암 신약 '웰리렉'의 국내 상용화가 올해 이뤄질 전망이다.

관련업계에 따르면 식품의약품안전처는 한국MSD의 경구용 저산소증유도인자-2 알파(HIF-2α)억제제 '웰리렉(벨주티판)'의 허가 심사를 진행중이다.

이 약은 폰히펠-린다우(VHL, Von Hippel-Lindau) 적응증에 대해 지난해 1월 희귀의약품으로 지정됐으며 같은해 하반기 승인 신청이 이뤄졌다. 미국에서는 지난 2021년 우선심사 대상 지정을 거쳐, 시판허가를 획득한 바 있다.

웰리렉의 국내 허가 신청 적응증 역시 즉각적인 수술이 필요하지는 않으나 VHL 관련 신세포암, 중추신경계 혈관모세포종, 췌장 신경 내분비 종양에 대한 치료가 필요한 VHL 성인 환자의 치료 등이다.

이 약은 세포 증식, 혈관신생, 종양 성장과 관련된 HIF-2α 표적 유전자의 전사 및 발현을 감소시키는 기전을 갖고 있다.

웰리렉은 신장에 국한된 최소 하나 이상의 측정 가능한 고형종양이 있는 VHL 관련 신세포암 환자 61명을 대상으로 실시된 개방표지 임상시험 Study 004 연구를 통해 유효성을 입증했다.

등록된 환자는 CNS 혈관모세포종, 췌장내분비종양을 포함해 다른 VHL 관련 종양이 있었다.

임상시험의 주요 효능 평가변수는 독립적인 검토위원회가 RECIST v1.1을 사용해 평가한 방사선 평가로 측정된 객관적반응률(ORR)이었다. 다른 추가 효능 평가변수에는 반응 지속기간(DoR)과 최초 반응 획득까지의 기간(TTR)이 포함됐다.

그 결과, 웰리렉은 VHL 관련 신세포암 환자에서 ORR 49%를 보였다. 모든 반응은 부분 반응이었다. 반응 지속기간은 아직 중앙값에 도달하지 않았으며 최소 12개월 이후 반응이 지속된 환자 비율은 56%로 집계됐다. 최초 반응 획득까지의 기간 중앙값은 8개월이었다.

또한 VHL 관련 CNS 혈관모세포종이 있는 환자 24명에서 ORR은 63%로 나타났으며 이 가운데 완전 반응률이 4%, 부분 반응률이 58%였다.