'넥스비아자임' 바이오베터 약가 우대방안 최초 적용

• 개량생물의약품 가산 인정 …9월 등재 유력
• '마이오자임' 대비 약물 흡수와 GAA 활성 개선

[데일리팜=어윤호 기자] 폼폐병치료제 '넥스비아자임'이 개량생물의약품 약가 혜택을 받게 된 첫 사례의 주인공이 됐다.

업계에 따르면 사노피-아벤티스코리아의 넥스비아자임(아발글루코시다제알파)이 약가가산 산정 절차를 마치고 보험급여 적용을 앞두고 있다. 오는 9월부 등재가 유력시 된다.

정부는 지난 2016년 국내 보건의료 향상에 기여한 바이오시밀러와 기 허가된 바이오의약품보다 개량된 바이오베터 약가 우대방안을 발표했다.

여기서 넥스비아자임과 같은 바이오베터의 경우 개량신약(합성의약품) 대비 개발이 어려운 점을 감안, 개발목표제품(오리지널 등) 약가의 100~120%로 산정키로 했다.

하지만 제도 시행 이후 지금까지 적용 케이스는 없었다. 이에 따라 넥스비아자임은 최초로 개량생물의약품, 즉 바이오베터로서 유효성과 안전성 개선을 인정 받아 약가가산 혜택을 받은 의약품이 됐다.

넥스비아자임은 동일 회사인 사노피의 유전자재조합 효소제제 '마이오자임(알글루코시다제알파)' 보다 용법·용량이 개선된 개량생물의약품이다.

이 약은 glyco-engineering 기술을 통해 약물의 세포 내 흡수에 중요한 역할을 하는 M6P의 양을 기존 마이오자임 대비 약 15배 증가시켰다. M6P 증가는 마이오자임 대비 약물의 흡수를 증가시키고 GAA 활성을 개선하여 보다 효과적인 글리코겐 분해를 통해 근육 세포의 손상을 감소시킬 수 있다. 또 증가된 표면 M6P는 면역원성의 개선에도 기여해 안전성 측면에서도 유리하다.

한편 폼페병은 근육 속 글리코겐을 분해하는 효소인 산성 알파 글루코시다제(Acid alpha-glucosidase, GAA)의 결핍으로 발병하며 전 연령대 환자에게 영향을 미칠 수 있는 진행성 및 유전성 신경근육질환이다. 질환을 방치 시 비가역적인 근육 손상, 호흡 기능 및 운동성 저하를 초래할 수 있으며 조기 사망까지 이를 가능성도 있다