넥사바정·메드빅스크림, 희귀약 신규 지정

• 식약청, 중앙약심 거쳐 국내 긴급 도입키로 결정

적절한 대체의약품이 없어 국내에 긴급히 도입해야 하는 희귀의약품 2품목이 신규 지정됐다.

식품의약품안전청은 1일 진행성 신장세포암 치료제 '소라페닙 토실레이트(제품명: 넥사바정)', 타 치료법이 부적절한 안면 및 두피 광선각화증 에 사용하는 '메칠아미노레불린산(제품명: 메트빅스크림)' 등 2품목을 희위의약품에 추가했다.

이번 조치는 이들 성분에 대해 중앙약사심의위원회 자문을 거쳐 국내 긴급 도입의 필요성을 인정해 희귀의약품으로 지정된 것.

이에 따라 지정된 희귀의약품들은 안전성유효성 심사에 필요한 일부 독성자료 및 기준및시험방법 제출이 면제되어 신속한 허가가 가능해졌다.

이로 인해 해당 질환을 앓고 있는 국내 환자는 최단시간에 새로운 약물을 사용할 치료기회를 접할 수 있게 돼 편의성을 극대화했다.

한편 희귀의약품은 적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 요구되는 의약품을 말하며 미국, EU 및 일본 등에서도 'Orphan drug'이라는 명칭으로 생명을 위협하는 질환이나 대체의약품이 없는 등의 경우에 신속 심사를 위해 시행되고 있는 제도이다.