구연산실데나필 등 4성분 희귀의약품 지정

• 식약청, 개정고시 통해 닐로티닙 등 신규 포함

국내 환자수가 2만명 이하이며 적절한 치료방법과 대체의약품이 개발되지 않은 질환에 사용되는 희귀의약품 4개 성분이 추가 고시됐다.

식약청은 20일 구연산실데나필 등 4개 성분을 희귀의약품으로 추가하는 내용을 골자로 하는 '희귀약품지정에 관한 고시'를 단행했다.

신규 지정된 성분 중 구연산실데나필은 폐동맥 고혈압 환자(WHO Group Ⅰ)의 치료에 사용되어 운동 능력을 개선시키는 치료제로 지정받았다.

닐로티닙 성분 의약품의 경우 "이매티닙을 포함한 이전 치료에 내성 또는 불내약성을 보인 만성기 및 가속기의 필라델피아염색체 양성 만성 골수성 백혈병의 치료갈설파제 뮤코다당증 Ⅵ(MPS Ⅵ)환자에게 쓰인다"고 명시했다.

뮤코다당증 Ⅵ(MPS Ⅵ)환자에게 쓰이는 갈설파제도 희귀의약품 지정을 받았으며 "나글라자임은 걷기와 계단 오르기 능력을 개선시킨다"고 밝혔다.

'이두설파제'의 경우 "헌터증후군(뮤코다당증 Ⅱ형, MPS Ⅱ) 환자에게 쓰이고 엘라프라제는 헌터증후군 환자의 걷기 능력을 개선시킨다"고 덧붙였다.