레블로질, 골수형성이상증후군 빈혈 1차치료 적응증 확대

• ESA 직접 비교 3상 통해 헤모글로빈 수치 증가 효과 확인
• "기존 치료 반응 없던 환자 수혈 의존성 감소 가능성 의미"

레블로질 제품사진

[데일리팜=황병우 기자] 한국BMS제약은 골수이형성증후군 빈혈 치료제 ‘레블로질(성분명 루스파터셉트)’이 식품의약품안전처로부터 골수형성이상증후군으로 인한 성인 빈혈 환자 1차 치료 적응증을 추가로 승인받았다고 14일 밝혔다.

이번 적응증 확대를 통해 레블로질은 이전에 적혈구생성자극제(ESA) 치료를 받은 적이 없으며 적혈구 수혈이 필요한 개정판 국제예후점수시스템(IPSS-R) 기준 최저위험, 저위험, 중등도 위험의 골수형성이상증후군(MDS)으로 인한 성인 빈혈 환자에게 사용이 가능하다.

또 성인 베타 지중해 빈혈 치료에 있어서도 기존의 적혈구 수혈이 필요한 환자 기준에서 수혈 의존성 및 수혈 비의존성까지 대상이 확대됐다.

허가의 기반이 된 연구는 3상 임상시험 COMMANDS로 레블로질 투여 환자의 60%(n=110)가 12주 이상 적혈구 수혈 비의존(RBC-TI)을 유지하면서, 헤모글로빈 수치가 1.5g/dL 이상 증가한 것으로 나타났다.

아울러 적혈구생성자극제(ESA)의 경우 35%(n=63)로 레블로질 투여군에서 수혈 비의존 효과가 2배 가까이 높은 것으로 확인됐다.

이밖에 1주부터 24주차까지 평가했을 때, 레블로질 투여 환자들 중 약 68%(124/182)가 12주 이상 수혈 비의존(RBC-TI)을 유지했으며, 이들의 수혈 비의존 유지기간을 치료 종료시점까지 평가하였을 때 유지기간의 중앙값은 약 2.5년(126.6주)이었다.

정준원 세브란스병원 혈액내과 교수는 "COMMANDS 연구는 지난 수십 년간 1차 치료제로 사용되어 온 ESA와 직접 비교 연구를 통해, 레블로질의 효과와 안전성 프로파일을 확인했다"며 "이외에도 기존 치료에 반응하지 않거나 효과가 부족했던 환자들이 조기에 레블로질 치료로 수혈 의존성을 낮출 수 있음을 보여줬다"고 설명했다.

이어 그는 "이는 치료 미충족 수요가 있는 저위험군 골수형성이상증후군 환자의 빈혈 치료에 있어 매우 큰 의미로, 레블로질이 중요한 역할을 할 것으로 기대한다"고 말했다.

한편, 레블로질은 수혈 의존성 골수형성이상증후군 빈혈 환자를 위한 최초의 적혈구성숙제제로 2020년 미국 FDA 허가를 받았다.