[데일리팜=노병철 기자] 에이티지씨(대표 장성수)가 개발한 A형 보툴리눔 톡신 ATGC-100(900kDa)이 유럽 시장 진출에 한 발짝 더 다가섰다. 에이티지씨는 이탈리아 메나리니 관계사 리라이프에스알엘(RelifeS.r.l./이하 리라이프)과 에스테틱 적응증 기반 ATGC-100의 유럽 일부 지역 독점 판권/공급계약을 체결했다고 5일 발표했다. 이번 계약에 따라 에이티지씨와 리라이프는 ATGC-100에 대한 EU/영국에서의 임상, 인허가/상업화 잔략을 협업하게 된다. 리라이프는 메디컬에스테틱/임상 피부과 치료 분야에서 두각을 나타내고 있는 기업으로 평가받고 있다. 장성수 에이티지씨 대표는 “리라이프에스알엘과 라이선스 계약 체결을 발표하게 되어 매우 기쁘게 생각한다”며 “메나리니 그룹은 유럽뿐만 아니라 글로벌 시장에서 입지를 다진 회사로 이번 계약을 통해 ATGC-100 상업화에 가속도가 붙을 전망”이라고 밝혔다. 실베스타 리라이프에스알엘 글로벌 책임자도 “보툴리눔 톡신 의약품 개발에 전념하며 다년간 경험을 쌓아온 에이티지씨와 전략적 파트너십 및 계약을 체결하게 된 것을 기쁘게 생각한다. 향후 전략적 파트너 관계를 더욱 발전시켜 다양한 제품 포트폴리오를 완성해 상업화 성공에 앞장 설 것“이라고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 세번째 PD-1저해제가 국내 시장의 문을 두드린다. 관련업계에 따르면 올 연초 허가 신청을 제출한 한국GSK의 최근 PD-1저해 기전 면역항암제 '젬퍼리(도스탈리맙)'의 연내 승인이 예상된다. 젬퍼리가 승인되면 오노·BMS의 '옵디보(니볼루맙)', MSD의 '키트루다(펨브롤리주맙)'에 이어 세 번째 PD-1저해제가 된다. 이 약은 흑색종 치료제로 첫 적응증을 가져갔던 두 약물과 달리, 미국에서 지난해 4월 '백금 기반 요법 치료 중, 또는 이후 진행된 불일치 복구 결함을 나타내는 재발성 또는 진행성 자궁내막암' 치료제로 최초 승인됐다. 여기에 젬퍼리는 같은 해 8월 기존 치료로 만족할 만한 결과에 도달하지 못한 성인 복제오류 복구 결함(dMMR) 재발성 또는 진행성 각종 고형암에 대한 추가 승인을 획득했다. GSK는 국내에서도 자궁내막암 이후 적응증을 추가해 나간다는 방침이다. 젬퍼리는 백금 기반 화학요법 도중 또는 이후 진행된 재발성 또는 진행성 dMMR/MSI-H 자궁내막암 환자가 포함된 다중 코호트 임상시험 GARNET 연구를 통해 유효성을 입증했다. 그 결과, 젬퍼리 치료 후 전체반응률은 43.5%, 질병 조절률은 55.6%로 나타났다. 반응 지속기간은 아직 중앙값에 도달하지 않았으며 반응이 6개월 및 12개월 동안 지속된 비율은 각각 97.9%, 90.9%였다. 한편 국내에서 키트루다와 옵디보는 적응증 추가 및 급여 확대 작업을 활발히 진행 중이다. 키트루다는 지난 상반기 비소세포폐암 1차요법 등에 대한 급여 기준 확대에 성공했으며 옵디보는 위암 1차요법 적응증이 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 통과했다.

[데일리팜=천승현 기자] 코로나19 확진자가 다시 급증하면서 제약사들의 제네릭 약가재평가 준비도 차질이 빚어지고 있다. 약가 유지를 목표로 진행한 생물학적동등성시험이 확진자 증가로 정상 수행이 어려워질 수 있다는 우려가 커지는 형국이다. 제약사들은 불가피한 사유를 제시하면 마감시한을 연장해주는 임상재평가처럼 약가재평가도 자료 제출 마감시한 연장이 절실하다고 호소하고 있다. ◆확진자 급증으로 피험자 모집 난항...제네릭 약가재평가 생동성시험 차질 4일 질병관리청 중앙방역대책본부에 따르면 이날 0시 기준 코로나19 신규 확진자는 10만7894명으로 집계됐다. 지난달 27일 99일만에 확진자가 10만명을 돌파한 이후 소폭 감소세를 보였지만 지난 1일부터 3일 연속 10만명을 넘어섰다. 지난 3일에는 누적 확진자가 2005만2305명으로 코로나19가 처음 발생한 2020년 1월 이후 2년7개월 만에 2000만명을 돌파했다. 코로나19 확진자 증가는 제약사들의 임상시험에도 영향을 미친다. 코로나19 확진으로 자가격리에 들어가면서 피험자 모집에 제약이 발생하기 때문이다. 제약사들이 약가유지를 목적으로 동시다발로 진행하는 생동성시험에도 차질이 빚어질 수 있다. 지난 2020년 6월 보건복지부는 최고가 요건을 갖추지 못한 제네릭은 오는 2023년 2월28일까지 ‘생동성시험 수행’과 ‘등록 원료의약품 사용’ 자료를 제출하면 종전 약가를 유지해주는 약제 상한금액 재평가 계획 공고를 냈다. 2020년 7월부터 시행된 새 약가제도를 기등재 제네릭에 적용하기 위한 후속 조치다. 개편 약가제도에서 제네릭 제품은 생동성시험 직접 수행과 등록 원료의약품 사용 요건을 모두 충족해야만 특허만료 전 오리지널 대비 53.55% 상한가를 받을 수 있다. 한 가지 요건이 충족되지 않을 때마다 상한가는 15%씩 내려간다. 제약사 입장에선 약가재평가를 위한 자료 제출이 6개월 가량 남은 상황이다. 제약사들은 기허가 제네릭에 대해 생동성시험을 활발하게 전개 중이다. 제제 연구를 통해 제네릭을 만들어 생동성시험을 진행하고 동등 결과를 얻어내면 변경 허가를 통해 약가 인하도 피할 수 있다는 노림수다. 이때 위탁제조를 자사 제조로 전환하면서 허가변경을 진행하면 ‘생동성시험 실시’ 요건을 충족하는 전략을 구사하고 있다. 식약처에 따르면 지난해 승인받은 생동성시험 계획은 총 505건으로 집계됐다. 2019년 259건에서 2020년 323건에서 매년 급증하는 추세다. 작년 생동성시험 진입 건수는 2년 전보다 2배 가량 많았다. 제약사들은 올해 초 코로나19 확진자가 폭발적으로 증가할 때 생동성시험 피험자 모집에 난항을 겪었다. 피험자로 등록한 사람들이 코로나19 확진으로 이탈하는 상황도 비일비재한 것으로 전해졌다. 이미 피험자 요건이 종전보다 엄격해지면서 생동성시험 피험자 모집 난항은 장기화하는 실정이다. 2018년 11월 국회 본회의를 통과한 개정 약사법에 따라 임상시험을 실시할 때 시험일 이전 6개월 내 임상시험 참여 이력이 없는 사람만을 대상자로 선정해야 한다. 종전 3개월에서 6개월로 2배 길어지면서 생동성시험 참여자도 현저하게 줄어든 상태다. 이런 이유로 제약사들은 지속적으로 다양한 경로를 통해 보건당국에 재평가 자료 제출 기한 연장을 요구했지만 수용되지 않은 상태다. 지난 6월 기등재 의약품 상한금액 재평가 설명회에서 오창현 복지부 보험약제과장은 "자료 제출 유예와 관련해서는 식약처가 아직 협의가 안 됐기 때문에 확실히 언급하기 어렵다"라고 했다. ◆제약사들 “임상재평가, 사유 발생시 연장 가능...약가재평가도 연기해줘야” 제약사들은 “임상재평가는 타당한 사유를 제시하면 자료 제출기한을 연장해주는데도 약가재평가는 연장을 허용하지 않는지 납득할 수 없다”라는 불만을 제기하고 있다. 식약처가 진행하는 효능 검증을 위한 임상재평가는 환자 모집 난항과 같은 불가피한 임상 지연 사유를 제시하면 전문가들의 심의를 거쳐 연장을 허용해준다. 뇌기능개선제 ‘아세틸-L-카르니틴’의 경우 2013년 임상재평가 공고가 나온지 9년이 지나도록 아직 완료되지 않은 상태다. 아세틸-L-카르니틴은 ‘일차적 퇴행성 질환’ 또는 ‘뇌혈관 질환에 의한 이차적 퇴행성 질환’에 사용이 가능하도록 허가받았다. 식약처는 지난 2013년 1월 아세틸-L-카르니틴제제에 대한 임상재평가를 지시했다. 재평가 임상은 적응증에 따라 2개로 나눠 진행됐다. 동아에스티가 주도적으로 ‘일차적 퇴행성 질환’ 임상시험을 실시했다. 한미약품은 ‘뇌혈관 질환에 의한 이차적 퇴행성 질환’ 임상시험을 담당했다. 아세틸-L-카르니틴제제는 임상 디자인 설정에만 2,3년 가량 소요된 것으로 알려졌다. 최신 과학기준을 반영해 새롭게 임상시험을 설계하면서 임상설계부터 적잖은 시행착오가 발생할 수 밖에 없었다는 게 제약업계 입장이다. 제약사의 요청으로 일차적 퇴행성 질환 임상재평가 기한은 2년 연장됐고 이차적 퇴행성 질환 임상시험 자료 제출은 4년 연장됐다. 동아에스티가 진행한 임상결과 유효성을 충족시키지 못해 아세틸-L-카르니틴은 2019년 7월 ‘일차적 퇴행성 질환' 적응증이 삭제됐다. 재평가 지시부터 최종 결과 도출까지 6년이 걸린 셈이다. ’이차적 퇴행성 질환‘ 재평가는 아직 종료되지 않았다. 식약처가 2015년 공고한 ‘옥시라세탐’ 임상재평가는 2019년 3월 자료제출 기한으로 설정됐다. 하지만 제약사들의 요청으로 중앙약사심의위원회의의 논의를 통해 3년 이상 자료제출 기한이 연장됐다. 다만 최근 식약처의 규정 개정으로 재평가 연장 기한이 2년으로 제한된 상태다. 식약처는 지난해 5월부터 의약품 재평가 제출기한 연장에 대한 법적 근거 마련과 기한 연장 기준을 명시한 ‘의약품 재평가 실시에 관한 규정’을 개정·시행했다. 부득이한 사유로 인해 재평가 결과 자료 제출을 정해진 기한 내에 완료하지 못하는 경우 제출기한을 1회에 한해 최대 2년까지 연장할 수 있는 내용이다. 제약사 한 관계자는 “코로나19 확진자 급증으로 생동성시험이 지연되고 있어 정부의 약가재평가 자료 제출기한 연장이 절실한 상황이다”라면서 “자료 제출기한이 연장되지 않으면 생동성시험 수행에 투입한 막대한 비용과 함께 약가인하로 인한 큰 손실을 감수해야 하는 실정이다”라고 말했다.

[데일리팜=노병철 기자] 대화제약(각자대표 노병태, 김은석)은 최근 한국컴플라이언스인증원으로부터 준법경영시스템(ISO37301)과 부패방지경영시스템(ISO37001) 통합인증을 획득했다고 4일 밝혔다. 수여식은 4일 대화제약 본사 대강당에서 진행됐으며, 노병태·김은석 대화제약 각자대표, 이원기 한국컴플라이언스인증원장을 포함해 관계자 10여명이 참석했다. ISO37301은 기업 스스로 준법을 위한 규범 제정 및 교육 등을 운용하고 평가하는 국제표준규격이며, ISO37001은 기업 스스로 부패(리베이트)방지를 위한 규범 제정 및 교육 등을 운용 및 평가하는 국제표준규격이다. 김은석 대화제약 대표는 “지난 2019년 부패방지경영시스템을 최초 인증을 받은 이후, 2022년 갱신심사 시 ISO37301 통합 인증을 성공적으로 마무리했다. 이번 통합인증을 통해 대화제약의 ESG 중 G(지배구조) 부분의 초석을 마련과 부패방지/준법경영시스템 정착을 위한 준법경영위원회를 설치했다”고 밝혔다. 아울러 “윤리경영 및 컴플라이언스 설문조사, 사전 법률점검 프로세스 수립, 정기 CP 교육 정립에 더욱 박차를 가할 예정이며, 향후에도 전 임직원의 부패방지/준법경영 문화가 정착될 수 있도록 노력하겠다”고 설명했다.

[데일리팜=천승현 기자] 안국약품의 창업주 어준선 명예회장이 4일 새벽 숙환으로 별세했다. 향년 85세. 고인은 안국약품 창업 이후 53년간 회사 성장을 이끄는 동안 대한약품공업협동조합 이사장, 한국제약협회 회장, 국회의원 등으로 활동하면서 국내 제약산업의 성장에 크게 기여했다는 평가를 받는다. 1937년 충북 보은에서 출생한 어준선 회장은 대전고, 중앙대 경제학과를 졸업하고 대농, 오양공사에서 일을 하던 중 서울약품의 파견관리이사를 맡은 것을 인연으로 1969년 부실화됐던 안국약품을 인수했다. 어 회장은 ‘인류건강과 행복실현’이라는 목표로 우수의약품의 개발과 보급을 위해 53년간 안국약품을 이끌었다. 어 회장은 대한약품공업협동조합 이사장으로 재임하면서 향남제약공단을 개발해 중소제약회사의 GMP 공장건립 문제를 해결했다. 어 회장은 2007년부터 2010년까지 한국제약협회 이사장과 회장을 지내면서 한미FTA, 생동성시험 조작 파문, 포지티브 리스트 등 국내 제약산업의 어려움을 극복하기 위해 많은 역할을 했다. 어 회장은 제15대 국회의원으로 활동하면서 IMF 외환위기 상황에서 국내기업이 외국에 헐값에 팔리는 것을 막는 ‘자산재평가법’ 개정안을 발의해 통과를 시켰다. 의약분업이라는 새로운 정책으로 인한 시장의 혼란을 최소화 하고자 1년 연기해 안정적으로 의약분업을 시행하는데 큰 역할을 했다는 평가다. & 160; 어 회장은 우수의약품을 개발 보급해 국민건강에 이바지 한다는 신념으로 의약품 개발에 나섰고 첫 번째 의약품으로 기침약 ‘투수코친’을 만들었다. 어 회장은 1975년 동아일보 광고탄압에도 불구하고 투수코친을 광고해 당시 중앙정보부로 소집됐지만 굴복하지 않았고 이후 여러 가지로 정부의 탄압을 받은 것은 유명한 일화다. 어 회장은 1981년 먹는 시력감퇴 개선제 ‘토비콤’을 발매하여 국민 눈 건강을 위한 제품을 선보였고 안국약품 대표 브랜드로 육성했다. 2000년 4년간의 국회의원 의정활동을 마치고 회사로 돌아온 고인은 직접 의약품 개발을 진두지휘하면서 푸로스판, 애니펜, 레보텐션, 시네츄라, 레보살탄, 레토프라 등 안전하고 효과 빠르고 차별화 된 전문의약품 개발을 주도했다. 어 회장은 지속적으로 차별화되고 안전한 의약품의 개발과 생산을 위해 노력했으며 활발한 연구개발 활동에 매진했다. 진해거담제 시장에서 판매 1위를 하던 푸로스판의 급여제한 조치를 선제적으로 대응해 천연물의약품 ‘시네츄라시럽‘을 개발했다. 시네츄라는 국내 천연물 5호 신약으로 기존 푸로스판과는 차별화 된 국내 개발 신약으로 평가받는다. 시네츄라는 발매 1년만에 연매출 300억대 제품으로 성장했다. & 160; 어 회장은 우수의약품 개발과 보급에 대한 노력을 인정받고 2001년 대한민국 훈장 모란장을 수여했다. 어 회장은 모교인 보은중학교와 중앙대학교에 거액의 장학금을 기부하면서 ‘노블리스 오블리제’를 몸소 실천했다. 평소 고인은 임직원들에게 주전자강성(主專自强成)을 강조했다. “자기업무에서 주인의식을 가지고 전문성을 키워 나가면 자신감이 생겨서 강한 추진력으로 반드시 성공할 수 있다”는 자세로 업무에 임한다면 모두가 목표를 달성할 수 있다는 점을 강조했다. & 160; 어 회장은 현장 중심의 경영을 강조하여 영업, 마케팅 직원에 대한 사랑이 각별했다. 대표이사 재임 초기부터 영업부 직원들과의 자리를 많이 하면서 현장의 목소리를 기울였고 국회에서 회사로 돌아온 후에도 영업부 임직원과의 자리를 마련해 격려하고 동기부여를 할 수 있는 방법을 계속해서 연구했다고 한다. & 160; 유족으로는 부인 임영균씨와 아들 어진 안국약품 부회장, 어광 안국건강 대표, 딸 어연진, 어명진, 어예진 해담경제연구소장 등 오남매를 두고 있다. 장례는 회사장으로 치러지며, 빈소는 삼성의료원 장례식장 17호다. 영결식은 6일 오전 6시 이며, 발인은 오전 6시30분에 진행 될 예정이다. 장지는 충북 보은군 탄부면 매화리 선영이다.

[데일리팜=정새임 기자] 모더나가 2분기 코로나19 백신으로 5조원 이상을 벌어들였다. 여전히 코로나19 백신에 대한 높은 수요가 이어지며 상반기 모더나 백신 매출이 14조원에 달했다. 4일(현지시간) 모더나 실적발표에 따르면 이 회사는 2분기 코로나19 백신으로 45억3100만달러(5조9360억원) 매출을 올렸다. 전년 동기 대비 8% 증가한 수치로 애널리스트 전망 평균치인 41억달러를 상회했다. 북미 매출이 약 16억달러로 가장 큰 비중을 차지했다. 이어 유럽 지역에서 매출이 15억달러, 아시아태평양 지역 매출이 11억달러로 나타났다. 오미크론 변이로 다시 코로나19 확진자가 늘면서 백신 수요가 여전히 높은 것으로 파악됐다. 올해 상반기 모더나의 코로나19 백신 매출은 104억5600만달러(13조6984억원)로 집계됐다. 유통기한이 지났거나 만료가 임박한 백신 재고로 2분기 순이익은 전년 동기 대비 21% 감소한 21억9700만달러를 기록했다. 모더나는 백신 재고 4억9900만달러(6537억원) 상당을 감가상각 처리하며 비용이 늘어났다고 설명했다. 지난주에는 오미크론 하위변이 균주를 포함한 새 백신에 대해 미국 보건복지부와 공급 계약을 체결했다. 계약 규모는 6600만회 분량으로 17억4000만달러(2조2796억원)에 달한다. 스테판 방셀 최고경영자(CEO)는 올해 연간 코로나19 백신 매출 전망치를 기존과 동일한 210억달러(27조5121억원)로 유지했다.

[데일리팜=천승현 기자] 안국약품의 창업주 어준선 명예회장이 4일 새벽 숙환으로 별세했다. 향년 85세. 고 어준선 명예회장은 1969년 부실기업화 된 안국약품을 인수하고 대표이사에 취임하면서 제약업계에 발을 들였다. 어 회장은 ‘인류건강과 행복실현’이라는 목표로 우수의약품의 개발과 보급을 위해 53년간 안국약품을 이끌었다. 어 회장은 안국약품 대표이사로 재임기간 중 대한약품공업협동조합 이사장, 제약협회 이사장, 제약협회 회장, 제15대 국회의원 등을 역임하며 제약산업 발전을 위해 많은 역할을 했다. 유족으로는 부인 임영균씨와 아들 어진 안국약품 부회장, 어광 안국건강 대표, 딸 어연진, 어명진, 어예진 해담경제연구소장 등 오남매를 두고 있다. 장례는 회사장으로 치러지며 빈소는 삼성의료원 장례식장 17호이다. 영결식은 6일 오전 6시 이며, 발인은 오전 6시30분에 진행 될 예정이다. 장지는 충북 보은군 탄부면 매화리 선영이다.

[데일리팜=이석준 기자] 정형외과용 임플란트 기업 오스테오닉은 브라질 정형외과 오피니언 리더 그룹 의료진을 초청해 'HTO(High Tibial Osteotomy) 워크샵'을 진행했다고 4일 밝혔다. 7월 27일부터 8월 2일까지 7일간 진행된 HTO 워크샵은 오스테오닉의 다양한 정형외과용 임플란트 제품을 소개하고 공장투어 및 최신 수술법에 대한 발표와 의료진 간 의견을 나누는 프로그램으로 진행됐다. 행사에는 세인트 안드레 종합병원(Hospital Benefic& 234;ncia Portuguesa of Santo Andr& 233;) 마르시오 아우렐리오 아이타 박사, 브라질 블루 크로스 종합병원(Hospital Cruz Azul of Brazil) 파비오 루이스 다띠 로쿠 박사 등 5명의 정형외과 의사들과 오스테오닉의 브라질 대리점 관계자가 참여했다. 마르시오 아우렐리오 아이타 박사는 수부(손, 손목) 수술을 브라질에서 가장 많이 하는 집도의다. 워크숍에서 '수부 미세 절개술' 수술법을 공유했다. 오스테오닉은 인체를 이루는 206개 뼈 중 척추뼈와 고관절을 제외한 대부분의 정형외과 임플란트 제품들을 개발해 보유하고 있다. 기존에 많이 사용되는 금속 소재 제품은 물론 2차 수술이 필요 없는 생분해성 바이오 복합소재 제품군까지 개발에 성공했다. 해당 제품은 내년 허가를 목표로 한다. 특히 미세 수술이 요구되는 최소 침습수술 관련 제품들에 강점을 갖고 있다. 최소 침습수술은 1mm 안팎의 스크류(나사) 제품들을 드라이버로 뼈에 고정해야 하는데 절개 부위가 작고 출혈 때문에 시야가 잘 확보되지 않는 경우가 많다. 또한 스크류가 체내서 분실되지 않기 위해 보통 드라이버와 스크류 결합시 별도 도구를 사용하는데 작은 절개 부위에 많은 도구를 사용할 경우 공간 확보 문제로 수술이 어려워진다. 오스테오닉은 별도의 도구 없이 드라이버와 스크류 결합이 가능한 제품 경쟁력을 보유하고 있다. 워크숍 참여 브라질 의료진도 오스테오닉 차별화 된 제품을 활용할 경우 최소 침습수술 시간을 단축하고 리스크를 줄여 원활한 수술이 가능하다고 공감했다. 이동원 대표이사는 "오스테오닉 정형외과용 임플란트 제품들은 미국 FDA 허가와 유럽 CE인증 등을 받았고 58개국의 83개 대리점을 통해 글로벌 매출을 확대해 나가고 있다. 꾸준히 학회 참여와 워크샵 등을 통해 우수한 제품력을 세계에 알리는 마케팅 활동으로 매출을 확대해 나가겠다"고 말했다. 코트라(KOTRA) 발표에 따르면 2019년 기준 브라질의 정형외과용 임플란트 제품 시장 규모는 17억6250만달러(약 2조3000억원)에 달한다.

[데일리팜=어윤호 기자] 개발사 세르비에가 공급을 시작한 급성림프구성백혈병(ALL) 병용치료제 '온카스파(페그아스파르가제)'가 안정적인 처방 유지 환경을 형성하고 있다. 관련업계에 따르면 삼성서울병원, 서울대병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 종합병원의 약사위원회(DC, Drug Committee)를 통과했다. 지난 5월부터 희귀의약품센터에서 공급처가 변경됐지만 빠르게 처방코드를 사수하는 모습이다. 온카스파는 급성림프구성백혈병(ALL, Acute Lymphoblastic Leukemia) 치료 시 다른 항종양제와의 병용요법으로 지난해 2월 희귀전문의약품으로 식약처 수입품목허가를 획득했다. 이 약은 페길화를 통해 약물 순환 반감기를 극대화시켜 기존에 격일 1회 투여되던 엘아스파라기나제 대비 14일에 1회 투여되도록 투여빈도를 획기적으로 줄인 약이다. 급성림프구성백혈병이 특히 소아환자에서의 발병율이 높다는 점을 고려하면 14일마다 투여가 가능하도록 개선된 용법은 잦은 항암주사 투여로 고통받는 소아 환자 및 환자 보호자의 주사부담, 신체적고통 및 주사치료에 따른 과민반응을 경감시킬 것으로 기대된다. 아울러 주사 치료를 위한 병원 방문 또는 입원 등 의료비용에도 긍정적인 영향을 미칠 것으로 예상된다. 1994년 미국과 독일에서 급성림프구성백혈병의 2차치료제로 최초 승인된 온카스파는 2006년 미국에서 모든 급성림프구성백혈병 1차치료제로 인정받았다. 2016년 유럽에서 출생 이후부터 만18세 소아 및 성인 급성 림프구성 백혈병 환자에서 다른 항암제와 병용요법으로 승인됐다. 한편 현재 온카스파는 급성림프구성백혈병의 치료제로서 NCCN과 ESMO 및 COG (Children’s oncology group)과 같은 주요 인터내셔널 가이드라인 및 치료 프로토콜에서 1차로 권고되고 있으며 62개국에서 사용 중이다.